Ascendis Pharma（ASND）：Navepegritide的优先审评重申12个月数据可能足以获批

核心观点

• Ascendis Pharma 的 TransCon CNP（Navepegritide）用于治疗软骨发育不全症儿童的 NDA 已被 FDA 接受并进入优先审评，预计在 2025 年 11 月 30 日之前获得批准。
• FDA 表示不会召开咨询委员会会议讨论该申请，这表明该药物很可能获得批准。
• Navepegritide 的关键性研究结果被认为与 Voxzogo 相当，在 2-11 岁的儿童中，52 周时治疗组的平均身高增长为 5.89 厘米/年，而安慰剂组为 4.41 厘米/年，治疗组的平均身高增长比安慰剂组高 1.49 厘米/年（p<0.0001）。
• 研究人员认为，12 个月的数据足以支持批准，因为批准的 Voxzogo 最初是基于 52 周的关键性数据。
• KOL 认为，每周一次的给药方案是 Navepegritide 相对于 Voxzogo 的一个潜在优势，尤其是在儿童中。
• KOL 预计新患者中 Navepegritide 和 Voxzogo 的采用比例将为 60/40（可能为 50/50）。
• 本季度将关注 Ph2 COACH 数据，该数据比较了接受 Navepegritide 至少一年的患者与直接开始联合治疗方案的新患者的基线身高增长（约 5.5 至 6 厘米）。
• 研究人员认为，如果观察到协同益处，Skytrofa+Navepegritide 联合治疗方案可能成为软骨发育不全症儿童的一种新的治疗方案。

关键数据

• Navepegritide 在 2-11 岁的儿童中，52 周时治疗组的平均身高增长为 5.89 厘米/年，而安慰剂组为 4.41 厘米/年，治疗组的平均身高增长比安慰剂组高 1.49 厘米/年（p<0.0001）。
• 在 2 至 <5 岁的亚组中，Navepegritide 治疗组的平均身高增长比安慰剂组高 1.02 厘米/年（p=0.0084）。

研究结论

• Navepegritide 的 NDA 接受和优先审评表明，12 个月的数据足以支持其批准。
• KOL 认为，Navepegritide 的每周一次给药方案是一个潜在优势，但 Voxzogo 仍具有先发优势。
• Ph2 COACH 数据可能会成为 Navepegritide 采用的一个驱动因素，如果观察到协同益处。