Inozyme Pharma Inc 2025年季度报告
请勾选注册人是否为大加速申报者、加速申报者、非加速申报者、小型报告公司或新兴增长公司。查阅《证券交易所规则》第12b-2条中“大加速申报者”、“加速申报者”、“小型报告公司”和“新兴增长公司”的定义。 加速归档☐小型报告公司 ☒ 新兴成长公司 ☒ 注意事项：关于前瞻性声明的声明 这份10-Q季度报告包含前瞻性陈述，反映了我们对运营和财务表现的当前看法，以及其他事项。本季度10-Q报告中所含的所有声明，除历史事实声明外，包括有关我们的战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预测成本、前景、计划、管理层目标以及预期市场增长的声明，均为前瞻性陈述。词语“预计”、“相信”、“持续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“预测”、“应该”、“目标”、“将会”以及这些词语的否定形式和其他类似表达旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词语。此类前瞻性陈述受多种风险和不确定性影响。因此，存在或可能出现重要因素，可能导致实际结果或业绩与这些陈述中的内容存在重大差异。我们认为，这些因素包括但不限于我们在最新的10-K年度报告和本季度10-Q报告中“风险因素”部分所述的内容，以及其他事项，包括但不限于： • 我们针对ENPP1和ABCC6缺乏的成年患者进行的INZ-701 Phase 1/2临床试验，针对已接受INZ-701治疗且患有ENPP1或ABCC6缺乏的患者进行的INZ-701开放标签长期安全性研究（“ADAPT”），针对ENPP1缺乏的婴儿进行的INZ-701 Phase 1b临床试验（“ENERGY 1”），针对ENPP1缺乏的儿科患者进行的INZ-701关键性试验（“ENERGY 3”），针对终末期肾病接受血透的患者进行的INZ-701 Phase 1临床试验（“SEAPORT 1”），以及针对婴儿进行的INZ-701关键性临床试验（“ENERGY 2”），包括有关临床试验入组和完成时间以及临床试验结果可公开的时间段； •••••••••••••••••我们针对ENPP1缺乏症患者进行的INZ-701临床试验的时间安排、设计和实施我们的INZ-701针对额外适应症的进行研究、临床前测试和临床试验的计划。我们的研究计划，包括对其他产品候选人的临床前试验和临床试验。我们的与美国食品药品监督管理局、欧洲药品管理局进行监管互动的计划以及其他监管机构；我们的监管申报计划关于INZ-701的市场批准的时机、我们获取和维持这些批准的能力，以及INZ-701和我们的能力。其他产品候选者以满足现有或未来的监管标准。我们对我们使用现金、现金等价物和短期资金来满足现金流需求的能力的预期投资我们产品候选人的潜在优势产品候选人的市场接受程度和临床应用率及程度我们对产品候选人的潜在市场机会的估算；我们的商业化能力和制造策略；我们的知识产权地位我们识别具有重大商业潜力额外产品、产品候选或技术的能力与我们的商业目标一致；关于费用、未来收入、资本需求和额外融资需求的估算。美国贸易政策变化及其不确定性带来的影响我们的能力履行贷款协议下的契约。政府法律法规的影响 我们的竞争优势；以及 •我们对在Jumpstart our Business计划下成为一家新兴增长公司的预期时间2012年创业法案 我们可能实际上无法实现前瞻性声明中披露的计划、意图或预期，您不应过度依赖我们的前瞻性声明。实际结果或事件可能与我们所做的前瞻性声明中披露的计划、意图和预期有重大差异。我们在最近的10-K年度报告和本季度10-Q报告中包含了重要的警示性因素，特别是“风险因素”部分，我们认为这些因素可能导致实际结果或事件与我们所做的前瞻性声明有重大差异。我们的前瞻性声明未反映任何未来可能进行的收购、合并、处置、合作、合资或投资可能产生的潜在影响。 您应当完整并全面地阅读这份10-Q季度报告以及作为该季度10-Q报告附件提交的文件，并理解我们的实际未来结果可能与我们的预期有实质性差异。本季度10-Q报告中包含的前瞻性陈述是以本季度10-Q报告的日期为基准做出的，我们不承担更新任何前瞻性陈述的义务，除非相关法律规定必须更新。 目录 第一部分。财务信息 项目1。财务报表（未审计）简要合并资产负债表简要合并利润表及 comprehensive loss 简要合并股东权益变动表简要合并现金流量表未审计简要合并财务报表注释项目2。管理层对财务状况及经营成果的讨论与分析项目3。关于市场风险的定量和定性披露项目4。控制与程序第二部分。其他信息项目1A。风险因素项目2。未注册股权证券销售及所得款项用途项目5。其他信息项目6。展览签名 INOZYME PHARMA, INC. 简化合并财务报表附注(未经审计) （金额单位为千，除非特别说明，股票和每股数据除外） 1. 组织与展示基础 Inozyme Pharma，Inc。（以下简称“公司”）是一家处于临床试验阶段的生物制药公司，致力于开发针对影响骨骼健康和血管功能的罕见病的新型治疗方法。 通过公司对关键生物途径——PPi-腺苷途径的深入理解，公司正在追求开发治疗病理学矿化和内膜增生的药物，或平滑肌细胞过度生长导致血管狭窄和阻塞的药物，以改善这些致残性疾病的根本原因。ENPP1酶是这一途径的核心，并产生血浆焦磷酸盐（“PPi”）和腺苷。已知PPi水平低会驱动多种罕见疾病的病理学矿化，而腺苷水平低会驱动内膜增生。这一途径的破坏会影响这些分子的水平，导致严重的肌肉骨骼、心血管和神经系统疾病，包括ENPP1缺乏症、ABCC6缺乏症、钙化性血管炎和后纵韧带骨化。公司最初专注于开发针对以病理学矿化和内膜增生为特征的疾病的新型疗法，包括ENPP1缺乏症、ABCC6缺乏症以及钙化性血管炎。 公司的主要产品候选者INZ-701是一种可溶性、重组的或基因工程化的ENPP1融合蛋白，旨在增加PPi和腺苷，以治疗由这些分子缺乏引起的多种疾病。通过针对PPi-腺苷途径，INZ-701旨在纠正病理性矿化和内膜增殖，解决这些毁灭性疾病的高发病率和死亡率。 作为公司战略审查的一部分，它正在优先考虑支持其领先适应症ENPP1缺乏症的计划生物制品许可申请。正在公司ADAPT长期扩展研究、公司扩大获取项目或由研究者发起的新药临床试验申请研究中的ABCC6缺乏症患者将继续接受治疗。任何未来的ABCC6缺乏症和钙化性血管炎试验将推迟进行。 演示基础 随附的未经审计的简明合并财务报表是根据美国公认会计原则（“U.S. GAAP”）编制的，用于中期财务信息。因此，这些未经审计的简明合并财务报表并未包括美国GAAP对经审计年度财务报表所要求的所有信息和注释披露。随附的未经审计的简明合并财务报表反映了管理层认为对公平展示中期结果必要的所有正常经常性调整。截至2025年3月31日的三个月期结果并不一定预示着截至2025年12月31日的年度结果、任何其他中期结果或任何未来年度或期间的结果。这些未经审计的简明合并财务报表应与公司2024年12月31日结束的年度报告中的经审计合并财务报表及其注释一起阅读。 关注事项 随附的简化合并财务报表是根据持续经营假设编制的，考虑了在正常业务过程中实现资产和偿还负债。自公司2017年成立以来，截至2025年3月31日，公司投入了几乎所有努力用于筹集资金、建设基础设施、开发知识产权以及进行研发活动。公司截至2025年3月31日的三个月内净亏损为2800万美元，截至2025年3月31日累计亏损为4.16亿美元。公司截至2025年3月31日的三个月内经营活动现金流出为2910万美元。公司截至2025年3月31日拥有现金、现金等价物和短期投资共计8480万美元。管理层认为，基于公司截至2025年3月31日的现金、现金等价物和短期投资，以及预测未来十二个月内经营活动现金流量为负，对这些未经审计的简化合并财务报表发布日期后一年内公司作为持续经营实体的能力存在重大疑虑。 公司运营资金的能力依赖于管理层的计划，这包括通过潜在公立或私立股权融资、债务融资、合作协议或其他资本来源筹集额外资本。如果公司不能及时筹集到所需的资本，可能会对其财务状况和追求其商业战略的能力产生负面影响。无法保证当前运营计划能够实现，或额外的资金将以公司可接受的条件，或者在任何情况下都可获得。 由于与产品开发相关的众多风险和不确定性，公司无法预测增加费用的时机或金额，或公司何时以及是否能够实现或维持盈利。即使公司能够从产品销售中获得收入，公司也可能不会盈利。如果公司未能盈利或无法持续盈利，那么公司可能无法按照计划水平继续运营，并被迫缩减或终止其运营。 未审计的合并财务报表摘要并未包含与可回收性相关的调整。分类记录的资产金额或由此不确定性结果可能导致的负债金额及分类。 2. 重大会计政策摘要 Principles of Consolidation 随附的简化合并财务报表包括公司的账目及其全资子公司Inozyme Securities Corp.（马萨诸塞州子公司，成立目的是买卖和持有证券）、Inozyme Ireland Limited和Inozyme Pharma Switzerland GmbH的账目。所有公司间交易和余额均已消除。 总结重大会计政策 重要的会计政策和估计，用于编制随附的简明合并财务报表，已在公司截至2024年12月31日的审计合并财务报表中描述，该报表包含在公司截至2024年12月31日的年度10-K报告中。截至2025年3月31日的三个月内，公司的重要会计政策没有发生重大变化。 估算的使用 公司财务报表的编制要求管理层做出估计和假设，这些估计和假设会影响资产和负债的披露金额以及财务报表日期的或有资产和负债的披露，以及报告期间的费用披露金额。估计和判断基于历史信息和其他市场特定或各种相关假设，包括在某些情况下，管理层认为在当前情况下合理的未来预测。实际结果可能与估计有重大差异。重要的估计和假设用于，但不限于，研发费用的应计。公司持续评估其估计和假设。所有对会计估计的修订均在该估计修订的期间以及受影响的任何未来期间予以确认。 信贷风险集中度，主要供应商，表外风险 金融工具可能使公司面临重大的信贷风险集中，主要由现金、现金等价物、短期投资构成，偶尔也包括长期投资。公司在美国联邦保险的金融机构中保持超过联邦保险限额的存款，并通过将其现金存放在高信用质量金融机构中来限制其信用风险暴露。公司的投资目前包括美国国债和美国政府机构债券。公司通过维持多元化的投资组合并限制机构、到期日和投资类型上的投资敞口，来缓解信用风险。 公司依赖第三方制造商和合同研究组织（“CRO”）来提供候选产品并为其项目中的研发活动提供服务。特别是，公司依赖并期待继续依赖少数几家制造商来满足其在相关项目中的活性药物成分和配方药物的需求。公司还依赖CRO进行其临床试验。如果第三方制造商或CRO无法成功履行其合同义务或满足预期期限，公司的项目可能会受到不利影响。如果需要更换第三方制造商或CRO，公司可能无法按照预期的时间表完成项目开发，并可能因此产生额外费用，这可能会相当可观。 该公司没有重大的表外风险，如外汇合约、期权合约或其他外币避险安排 公司认为，购买日期时原到期日为三个月或以下的所有高度流动的投资被视为现金等价物。现金及现金等价物包括随时可用的支票账户、货币市场账户以及某些可上市证券。现金按成本计价，其价值接近公允价值。现金等价物按公允市场价值计价。 受限现金 受限现金包括为抵押公司租赁协议相关的信用证所持有的金额。受限现金根据底层租赁协议的条款被划分为流动或非流动。 3. 近期会计公告 不时，财务会计准则委员会（“FASB”）或其他标准制定机构发布新的会计准则，公司自指定生效日期起采用。除非另行讨论，公司认为尚未生效的新发布标准对其财务状况或经营成果的采用不会产生重大影响。 2023年12月，美国财务会计准则委员会（FASB）发布了会计准则更新（ASU）2023-09《所得税（主题740）：
