Inozyme Pharma Inc 2025年季度报告

FORM 10-Q (Mark One)☒根据1934年《证券交易法》第13条或第15(d)条提交的季度报告，截至2025年3月31日的季度期间OR ☐根据1934年《证券交易法》第13条或第15(d)条提交的过渡报告，自___________________至___________________的过渡期间佣金文件编号：001-39397 以对号标明注册人是否在过去的12个月内（或注册人被要求提交此类文件的较短期限内）已通过电子方式提交了所有根据S-T规则第405条（本章§232.405）要求提交的交互式数据文件。是 ☒ 否 ☐ 通过复选标记标明注册人是否为大加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、小型报告公司或成长型新兴公司。参见《交易所法案》第12b-2条中“大加速申报公司”、“加速申报公司”、“小型报告公司”和“成长型新兴公司”的定义。 大型加速申报公司☐加速申报者☐非加速申报公司☒小型报告公司☒ 如果是一家新兴成长公司，请用复选标记指示注册人是否已选择不使用根据交易所法第13(a)节提供的任何新或修订的财务会计标准所规定的延长过渡期。☐ 标明是否为上市公司（根据交易所法案第12b-2条的定义），是 ☐ 否 ☒ 截至2025年5月7日，注册人拥有64561824股面值每股0.0001美元的普通股，已发行。 警示性声明：关于前瞻性陈述 本10-Q季度报告包含前瞻性陈述，这些陈述反映了我们当前对运营、财务表现等方面的看法。本10-Q季度报告中除历史事实陈述外，所有陈述，包括有关我们战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本、前景、计划、管理层目标以及预期市场增长的陈述，均为前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“展望”、“计划”、“潜力”、“预测”、“预计”、“应该”、“目标”、“将”、“会”，以及这些词的否定形式以及其他类似表达，旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。此类前瞻性陈述受各种风险和不确定性影响。因此，存在或将会存在重要因素，可能导致实际结果或结果与本陈述中所示存在重大差异。我们相信这些因素包括但不限于我们最新10-K年度报告中“风险因素”部分及本10-Q季度报告中所述内容，并包括但不限于以下方面： •我们正在进行的针对ENPP1和ABCC6缺陷成年人的INZ-701的1期/2期临床试验，我们正在进行的针对已在现有研究中接受INZ-701治疗的ENPP1或ABCC6缺陷患者（“ADAPT”）的开放标签长期安全性研究，我们正在进行的针对ENPP1缺陷婴儿的INZ-701的1期b临床试验（“ENERGY 1”），我们正在进行的针对ENPP1缺陷儿科患者的INZ-701的关键性试验（“ENERGY 3”），我们正在进行的针对接受血液透析的终末期肾病患者（“SEAPORT 1”）的INZ-701的1期临床试验，以及我们正在进行的针对婴儿的INZ-701的关键性临床试验（“ENERGY 2”），包括关于临床试验入组及完成时间以及临床试验结果将公开时间的声明； •我们计划对其他候选产品进行研究、药学研究临床试验。•我们计划对INZ-701进行额外适应症的研究、临床前测试和临床试验；• INZ-701用于治疗ENPP1缺乏症患者的计划临床试验的时间、设计和执行；•我们计划与美国食品药品监督管理局、欧洲药品管理局和其他监管机构进行监管互动； •我们的监管申报计划； • INZ-701的市场批准时间、我们获得和维护其市场批准的能力，以及INZ-701和我们的其他候选药物满足现有或未来监管标准的能力； •我们关于能够以现金、现金等价物和短期投资来满足我们现金流量需求的能力的预期； •我们产品候选人的潜在优势； •我们的知识产权地位；•我们的商业化和制造能力及战略；•我们关于产品候选人的潜在市场机会的估算；• 我们产品候选物的市场接受率和临床效用程度；•我们识别具有重大商业潜力且符合我们商业目标的其他产品、产品候选或技术的能力； •我们的竞争优势；和•政府法律法规的影响；•美国贸易政策变化及其不确定性所带来的影响；•我们遵守贷款协议下契约的能力；•我们关于费用、未来收入、资本需求和追加融资的估计； •我们对于在2012年《跳跃式启动商业初创企业法案》下，我们将作为一家新兴成长公司的时间的预期。 我们可能无法实现我们在前瞻性声明中披露的计划、意图或预期，并且您不应过度依赖我们的前瞻性声明。实际结果或事件可能与我们在前瞻性声明中披露的计划、意图和预期存在重大差异。我们已在最新10-K年度报告和10-Q季度报告中的警示性声明中包含重要因素，特别是在“风险因素”部分，这些因素使我们相信可能导致实际结果或事件与我们的前瞻性声明存在重大差异。我们的前瞻性声明并未反映我们可能进行或达成未来收购、合并、处置、合作、合资或投资所产生的潜在影响。 您应当完整地阅读这份10-Q季度报告以及我们作为本10-Q季度报告附件提交的文件，并理解我们的实际未来结果可能与预期存在实质性差异。本10-Q季度报告中包含的前瞻性声明是以本10-Q季度报告的日期作出的，我们不对任何前瞻性声明承担更新义务，无论是由新信息、未来事件或其他原因引起，除非法律要求。 页面PART I.财务信息1 Item 1.财务报表（未经审计）1精简合并资产负债表1合并简要经营报表及综合损益表2合并股东权益简要报表3合并简要现金流量表4关于未经审计的合并财务报表附注5Item 2.管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析15Item 3.关于市场风险的定量和定性披露31Item 4.控制和程序32第二部分。其他信息33Item 1A.风险因素33Item 2.未注册销售的股票和募集资金的使用33Item 5.其他信息33Item 6.展示35签名36 第一部分 – 财务信息 第1项。财务报表（未经审计）INOZYME PHARMA, INC. 简明合并资产负债表（金额单位为千美元，股东权益及每股数据除外） 12月 31日，20252024资产流动资产：现金及现金等价物$25,846 $21,081 短期投资58,930 92,006 预付费用及其他流动资产8,550 7,278受限现金311 311总流动资产93,637 120,676 房产和设备，净额608 784使用权资产410 562预付费用，减去当期部分509 1,160总资产$ 95,164 $123,182负债和股东权益流动负债：应付账款$ 3,670 $ 2,530 预提费用12,742 15,953 经营租赁负债669 913 长期债务的当前部分25,700 14,502 总流动负债42,781 33,898 长期债务，净额20,585 31,458 总负债63,366 65,356 承诺与或有事项（注释7） 股东权益：优先股，面值0.0001美元 – 5,000,000股，于2025年3月31日和2024年12月31日获授权；截至2025年3月31日和2024年12月31日，无已发行且在外的股票——普通股，面值0.0001美元——2025年3月31日和2024年12月31日授权2亿股；截至2025年3月31日已发行且在外的股份数量为64,470,243股，截至2024年12月31日已发行且在外的股份数量为64,240,198股6 6资本公积447,790 445,705 累计其他综合收益（损失）(5)69累积赤字(415,99 (387,95 3)4) 股东权益总额31,798 57,826 总负债和股东权益$ 95,164 $123,182 随附的注释是这些未经审计的简明合并财务报表的组成部分。 INOZYME PHARMA, INC. 精简合并经营报表及综合亏损（金额以千为单位，除股份数据及每股数据外） INOZYME PHARMA, INC. 精简合并股东权益表（金额以千美元计，股份数据除外）（未经审计） INOZYME PHARMA, INC. 精简合并现金流量表（金额以千元为单位）（未经审计） Inozyme Pharma, Inc. (以下简称“公司”)是一家处于临床阶段的生物制药公司，专注于开发治疗影响骨骼健康和血管功能罕见疾病的新型疗法。 通过公司对关键生物通路PPi-腺苷通路（PPi-Adenosine Pathway）的深入理解，公司正致力于开发能够解决病理性钙化、内膜增生或平滑肌细胞过度生长（这些情况会导致血管狭窄和阻塞）的治疗药物，以改善这些衰弱性疾病的基本病因。ENPP1酶是此通路的核心，能产生血浆焦磷酸盐（\"PPi\"）和腺苷。已有充分证据表明，低水平的PPi会驱动病理性钙化，而低水平的腺苷则会驱动内膜增生，这在多种罕见疾病中均有体现。该通路的紊乱会影响这些分子的水平，进而导致严重的肌肉骨骼、心血管和神经系统疾病，包括ENPP1缺乏症、ABCC6缺乏症、钙质沉着症和后纵韧带骨化。公司最初专注于开发针对以病理性钙化和内膜增生为特征的治疗药物，包括ENPP1缺乏症、ABCC6缺乏症以及钙质沉着症。 该公司的领先候选产品INZ-701是一种可溶性、重组的或基因工程的ENPP1融合蛋白，旨在增加PPi和腺苷，从而为因这些分子缺乏而引起的多种疾病提供潜在治疗。通过靶向PPi-腺苷通路，INZ-701旨在纠正病理性钙化和内膜增生，解决这些毁灭性疾病中的显著发病率和死亡率问题。 作为公司战略评审的一部分，公司正优先安排支持其针对主要适应症ENPP1缺陷的上市生物制剂申请的活动。正在公司ADAPT长期扩展研究中接受治疗的ABCC6缺陷患者、参与公司扩展访问计划的患者，或在研究者发起的、旨在使新药上市申请得以进行的临床试验中的患者将继续接受治疗。任何未来针对ABCC6缺陷和钙沉着病的试验将推迟进行。 展示基础 随附未经审计的简明合并财务报表是根据美国公认会计原则（“美国通用会计准则”，简称“U.S. GAAP”）编制的，用于中期财务信息。因此，这些未经审计的简明合并财务报表并未包含美国通用会计准则要求审计年度末财务报表所需的所有信息和注释披露。随附的未经审计的简明合并财务报表反映了管理层认为对于公允反映中期期间结果而言是必要的所有正常经常性调整。截至2025年3月31日三个月的业绩不一定能预示2025年12月31日年度、任何其他中期、或任何未来年度或期间的预期结果。这些未经审计的简明合并财务报表应与公司2024年12月31日年度报告中包含的经审计合并财务报表及其注释一并阅读。 持续经营假设 随附的简明合并财务报表已按照持续经营基础编制，该基础假设资产得以实现、负债得以按正常业务情况履行。自2017年公司成立以来至2025年3月31日止，公司已将其绝大部分精力投入于筹集资本、建设基础设施、开发知识产权以及开展研发活动。公司截至2025年3月31日止三个月录得净亏损2800万美元，截至2025年3月31日累计赤字为4160万美元。公司截至2025年3月31日止三个月经营活动现金净流出2910万美元。公司截至2025年3月31日持有现金、现金等价物及短期投资8480万美元。管理层认为，基于公司截至2025年3月31日的现金、现金等价物及短期投资，以及未来十二个月预测的经营活动现金流量净额为负数，在未审计简明合并财务报表发布之日起一年内，公司持续经营的能力存在重大不确定性。 公司维持运营的能力取决于管理层计划，该计划包括通过潜在公开发行或私募股权融资、债务融资、合作协议或其他资金来源筹集额外资本。公司无法按需筹集资本可能对其财务状况和实施商业战略的能力产生负面影响。无法保证当前运营计划能够实现，或能够获得公司可接受的额外资金条件，或根本无法获得。 由于产品开发与众多风险和不确定性相关，公司无法预测增加支出的时间或金额，也无法预测何时能够实现或维持盈利能力。即使公司能够通过产品销售产生收入，也可能无法实现盈利。如果公司未能实现盈利或无法持续维持盈