INOZYME PHARMA, INC. 是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发治疗影响骨骼健康和血管功能的罕见疾病的创新疗法。公司专注于 PPi-Adenosine 通路，该通路中的 ENPP1 酶生成无机焦磷酸 (PPi) 和腺苷，分别调节矿化和控制血管内平滑肌细胞过度生长。低水平的 PPi 会导致病理性矿化，而低水平的腺苷会导致内膜增生，这两种情况都存在于多种罕见疾病中。
公司的主要产品候选药物 INZ-701 是一种可溶性、重组的 ENPP1 融合蛋白，旨在增加 PPi 和腺苷水平，从而治疗由这些分子缺乏引起的多种疾病。INZ-701 通过靶向 PPi-Adenosine 通路，旨在纠正病理性矿化和内膜增生，解决这些毁灭性疾病中的显著发病率和死亡率。
公司目前正在进行 INZ-701 的临床试验，用于治疗 ENPP1 缺乏症、ABCC6 缺乏症和钙磷沉着症。FDA 已授予 INZ-701 治疗 ENPP1 缺乏症、ABCC6 缺乏症和钙磷沉着症的孤儿药指定，并授予治疗 ENPP1 缺乏症快速通道指定和罕见儿科疾病指定。
在 2025 年 3 月 31 日，公司拥有 8,480 万美元的现金、现金等价物和短期投资，但预计未来 12 个月内无法获得足够的资金，因此对持续经营能力存在重大疑问。公司需要筹集更多资金来支持其运营，并计划通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟以及营销、分销和许可安排来融资。
公司正在进行的临床试验包括：
- 成人 ENPP1 缺乏症患者的 INZ-701 Phase 1/2 临床试验
- 婴儿 ENPP1 缺乏症和 ABCC6 缺乏症患者的 INZ-701 Phase 1b 临床试验 (ENERGY 1)
- 儿童 ENPP1 缺乏症患者的 INZ-701 关键性临床试验 (ENERGY 3)
- 接受血液透析的终末期肾病患者的 INZ-701 Phase 1 临床试验 (SEAPORT 1)
- INZ-701 在 ENPP1 或 ABCC6 缺乏症患者中的开放标签长期安全性试验 (ADAPT)
公司还计划开展 INZ-701 的基因治疗研究，以治疗 ENPP1 缺乏症。公司预计，如果 INZ-701 或其他产品候选药物成功完成临床试验并获得市场批准，将需要承担与产品制造、销售、营销和分销相关的重大商业化费用。
公司面临着多种风险和不确定性，包括产品开发的风险、美国贸易政策的变化、融资能力以及市场竞争等。公司需要成功开发 INZ-701 或其他产品候选药物，并实现产品销售，才能实现盈利并维持持续经营。
