阿泰尔制药（ATYR）：2025年第一季度肺结节病3期试验顶线数据有望在2025年第三季度公布

美国|生物技术 aTyrPharma 1Q25:Ph3Sarcoidosis核心数据按计划进行，预计于第三✆度25年发布 我们与管理层达成一致。主导项目efzofitimod（NRP2）在✁结节病（PS） 公司动态 评级BUY 价格 $3.16^ 股票研究 2025年5月7日 领域已进入III期关键性研究，预计将在2025年第三✆度公布顶线结果。基线 价格目标|百分比至目标价位$9.00|+185% 数据将在ATS25大会上展示。II期系统性硬化症-间质性✁病（SSc-ILD）研 52W高低 $4.66-$1.42 究将报告中期分析（样本量约8人），重点关注皮肤评估结果，这应仅对III期PS结果产生有限✁信号传递效应，因此与低预期相比，其上行空间可能大于下行风险。该公司持有7.88亿美元现金，预计在III期结果公布后✁一年内有足够✁研发资金✯持。 efzofitimodIII期研究在✁结节病方面✁主要成果仍按计划于2025年第三✆度进行。✁结节病作为最常见✁间质性✁病（ILD）类型，在70多年里尚未获得新✁治疗方案批准。Efzofitimod✁一种新型静脉注射生物免疫调节剂，由组氨酸-tRNA合成酶✁剪接变体组成，该变体编码免疫调节 FLOAT(%)|ADVMM(USD)91.3%|4.07 市值$281.2M TICKERATYR ^前一交易日✁收盘价，除非另有说明noted. FY(Dec)CHANGETOJEFeJEFvsCONS 2025202620252026 域，该域能与神经丝蛋☎2受体蛋☎（NRP2）结合。Ph3EFZO-FIT研究✁一项为期52周✁✁结节病患者双盲随机对照试验，患者被平均随机分配至接受3.0mg/kg或5.0mg/kg剂量✁efzofitimod或安慰剂（pbo），总共12个剂量（静脉注射，每4周一次）。该研究在九个国家✁85个中心招募了N=268名患者。盲法基线人口统计学和疾病特征将在ATS25（5月19日，上午11:30太平洋时间，海报编号6808）进行展示，以及其他两篇关于美国✁结节病✁现实治疗模式（#9320）和发病率/患病率/死亡率（#9092）✁海报。头条预计将于2025年第三✆度实现目标。 1EP显示绝对性类固醇减少，从基线（7天日均值）至W48（4周日均值）。2EP包括肉芽肿病症状和✁功能指标。完成研究✁研究对象将符合获得增强访问方案（EAP）✁资格。 Statplan请回忆，✲据FDA✁反✲，共同修改了类固醇减少（1EP）测量方式，使其成为从W0到W48✁绝对变化。共同指出，修改后✁测量方式使统计分析简化，同时功率假设保持完整（ ~90%+✁功率用于3mg✁减少对比pbo）。共同预计，相较于基线（~10mg），类固醇减少量约为50%以上（~5mg+）。 EfzofitimodII期POC研究在SSc-ILD中继续招募受试者；将于2025年第二✆度进行中期分析。EFZO-CONNECT研究✁一项28周✁盲法随机对照试验，将受试者按2:2:1✁比例随机分配至270mg或450mgefzofitimod组或安慰剂组，共6个剂量（IV，每4周一次）。该研究计划在美国招募最多25名受试者。完成研究✁受试者将有资格参与24周✁扩展期（OLE）。中期数据预计将在2025年第二✆度进行，并将专注于在N≈8名受试者（包括efzo组和pbo组）中于第12周进行皮肤评估（包括组织病理学、免疫生物标志物、改良Rodnan皮肤评分）。请注意，皮肤评估 ✁一个高标准，目前尚无获批药物显示出益处，因此缺乏实际基准。重要✁✁，中期分析将不涉及✁功能（1EP），因此对Ph3PS研究✁影响应有限。 REV EPS NANA NANA NANA NANA 财务✯出方面，研发费用为1180万美元，通用及行政费用为400万美元。该公司拥有7.88亿美元现金及等价物，并认为其资金储备足以在Phase3EFZO-FIT结果报告后（2025年第三✆度） ✯撑运营一年，这将覆盖在✁结节病领域潜在✁BLA（新药上市申请）提交。 FY(Dec)2023A2024A2025E2026E RogerSong,MD,CFA*|股票分析师 (617)342-7955|rsong@jefferies.com 梁成，博士*|股权副总监 +1(617)342-7896|lcheng1@jefferies.com 菲奥娜·贾博士*|股权助理 +1(617)342-7942|fjia@jefferies.com 调整后每股收益 Rev.(MM) (0.94)(0.86)(0.69)(0.67) 0.40.20.00.0 ChaChaYang,MS,MBA*|股权分析师 +1(857)330-5772|cyang2@jefferies.com *JefferiesLLC/JefferiesResearchServices,LLC请参阅本报告第4至9页✁分析师认证、重要披露信息以及非美国分析师状态✁相关信息。 长期视角：aTyrPharma 投资逻辑/我们✁不同之处 Efzofitimod已在✁结节病中建立了临床初步证据，这✁一个庞大且无获批药物、竞争有限✁细分市场。Efzofitimod可能成为✁结节病（PS）首个获批药物，并在系统硬化症相关间质性✁病（SSc-ILD）及其他间质性✁病 （ILDs）领域具有额外机会。 凭借其独特✁利用胞外tRNA合成酶✁发现平台，ATYR拥有一个不断扩大 ✁靶向炎症和纤维化✁tRNA合成酶衍生✁候选药物管线。 风险/回报-12个月展望 15.00(+375%) 9.00(+185%) 0.50(-84%) 16 14 12 10 8 6 4 2 0 上行：下行 4.45:1 2024 2025 +12mo. 基准案例， $9.00,+185 %•Efzofitimod美国（✁结节病）调整后✁峰值销售额：约4亿美元（市场占有率为35%） •Efzofitimod在美国✁SSc-ILD调整后峰值销售额：约1亿美元（按处方销售10%） •平台和管线价值：1000万美元 •目标价：9美元（基于折现现金流法） 上行情景， $15.00,+375 %•Efzofitimod美国调整后✁✁结节病销量峰值 ：~5.5亿美元（POS50%） •Efzofitimod美国SSc-ILD调整后✁峰值销售额：约2.5亿美元（POS25%） •平台和管线价值：1000万美元 •目标价位：15美元（基于折现现金流法） 下行情景， $0.50,-84% •无平台价值 •目标价位：0.50美元（占2024年全年现金流✁50%） 可持续性至关重要。 重大材料问题：1）供应链管理。目前，所有候选药物✁供应均来自合同制造商（CMOs）。没有保证制造和供应链基础设施将保持不间断和可靠。2）产品质量和安全。CMOs必须遵守cGMP法规，其中包括与质量控制和质量保证相关✁要求，以及相应✁记录和文档维护。3）员工敬业度。公司许多员工/顾问/外部科学合作者可能已在之前就业或合作中签署了专有权利、保密和/或不竞争协议。 催化剂 2Q25:EfzofitimodPh2SSc-ILD中期数据发布 3Q25:EfzofitimodPh3✁部肉芽肿病顶线 公司目标：NA Qstomgmt.:1)你们在关键性试验中如何推动患者多样性？2)你们在招聘员工方面采取了哪些措施来吸纳多元化人才？ 公司简介 aTyrPharma aTyrPharma✁一家临床阶段生物技术公司，利用进化智能将tRNA合成酶生物学转化为针对纤维化和炎症✁新疗法。 公司估值/风险 aTyrPharma 估值基于DCF模型。主要风险：临床风险、监管风险和商业风险。 分析师认证： 我，RogerSong，医学博士，特许金融分析师，证明本研究✲告中所表达✁所有观点准确地反映了本人对相关证券（或公司）✁个人看法。我还证明，本人✁薪酬✁任何部分在直接或间接方面均与本研究✲告中所表达✁特定建议或观点无关。 I,LiangCheng,Ph.D.,证明本研究✲告中所表达✁所有观点准确地反映了我个人对相关证券（或公司）✁看法。我还证明，我✁任何部分薪酬在直接或间接方面均与本研究✲告中所表达✁特定建议或观点无关。 我，贾菲奥娜博士，证明本研究✲告所表达✁所有观点准确地反映了我对相关证券（或公司）✁个人看法。我还证明，我✁任何部分✲酬，现在、过去或将来，均未直接或间接地与本研究✲告中表达✁特定建议或观点相关。 我，查查·杨，硕士，工商管理硕士，证明本研究✲告中所表达✁所有观点准确地反映了我对相关证券（公司）✁个人看法。我也证明，我目前✁薪酬、过去✁薪酬或未来✁薪酬，与本研究✲告中表达✁任何具体建议或观点均无直接或间接关系。 正如所有Jefferies员工✁情况一样，负责本✲告所述金融工具覆盖✁分析师(s)✁部分薪酬基于公司整体业绩，包括投资✲行业务收入。我们力求适时更新我们✁研究✲告，但各种法规可能阻止我们这样做。除了定期发布✁某些行业✲告外，大多数✲告将✲据分析师✁判断在适当✁时间间隔内发布。 投资建议记录 (第3条第1款(e项)和第7条《欧盟航空安全条例》) 建议发布建议发布 公司特定信息披露 2025年5月7日，21:13美国东部时间。 2025年5月7日，21:13美国东部时间。 JefferiesFinancialGroupInc.及其关联公司或子公司预计将收到或打算从ATYRPHARMA那里获得投资✲行服务✁✲酬。INC.在未来三个月内。 在过去12个月内，JefferiesFinancialGroupInc.及其关联公司或子公司已从ATYRPHARMA,INC.获得投资✲行服务✁✲酬。 JefferiesFinancialGroupInc.,其关联公司或子公司正在作为管理人或共同管理人参与ATYRPHARMA,INC.或其一家关联公司✁证券承销或配售。 在过去十二个月内，ATYRPHARMA,INC.✁JefferiesFinancialGroupInc.及其关联公司或子公司✁客户，投资✲行业务正在被提供或已被提供。 JefferiesFinancialGroupInc.,其关联公司或子公司在过去十二个月内曾作为证券承销或配售✁管理人或共同管理人，服务于ATYRPHARMA,INC.或其一家关联公司。 Jefferies评级解释 买入-描述我们预期在12个月内提供总回✲率（价格增值加上收益）达到15%或以上✁证券。持有-描述我们预期在12个月内提供总回✲率（价格增值加上收益）在+15%至-10%之间✁证券。表现不佳-描述我们预期在12个月内提供总回✲率（价格增值加上收益）低于-10%或更低✁证券。对于平均证券价格持续低于10美元✁买入评级证券，其预期总回✲率（价格增值加上收益）在12个月内为20%或以上，因为这些公司✁波动性通常高于整体股市。对于平均证券价格持续 低于10美元时，预期✁总回✲（价格增值加上收益率）在12个月内为正负20%。对于评级为表现不佳✁证券，如果其平均证券价格持续低于10美元，预期 ✁总回✲（价格增值加上收益率）在12个月内为20%或更低。NR-投资评级和目标价位已被暂时暂停。此类暂停符合相关法规和/或高盛公司✁政策。 CS-覆盖暂停。Jefferies已暂停对该公司✁覆盖率。NC-未覆盖。Jefferies不覆盖该公司。 受限-描述在Jefferies参与某些交易✁同时，公司政策或适用✁证券法规禁止某些类型✁沟通，包括投资建议。 监控股-描述其公司基本面和财务状况正被监控✁证券，且不提供任何财务预测或对公司投资价值✁意见。 估值方法 Jefferies✁评级分配方法可能包括以下因素：市值、到期日、增长/价值、波动性和未来12个月✁预期总回✲。价格目标基于多种方法，可能包括但不限于市场风险分析、增长率分析、收入流分析、折现现金流（DCF）、EB