Cell and Gene Therapies (CGTs) 具有巨大潜力，但高昂成本和临床效果不确定性导致支付方和卫生系统难以评估其价值，需要创新的合同模式。基于结果的合同是关键杠杆，但实施面临数据基础设施不足、效果衡量困难、随访时间长等挑战。
核心观点：
- CGTs 高度适合基于结果的合同，因其具有未满足需求、竞争低、目标人群明确、长期疗效价值高等特点。
- 支付方对高成本耐用疗法存在财务风险担忧，现有合同模式（如再保险、年金）可能不足以应对 CGTs 的规模化。
- 行业和卫生系统需合作建立数据基础设施，确保数据互操作性、安全和患者控制权，类似电动汽车充电基础设施的建设模式。
关键数据：
- 预计到本世纪末将有 60 种 CGTs 进入市场。
- 现有数据基础设施碎片化，数据质量参差不齐，缺乏互操作性。
研究结论：
- 建立可扩展的基于结果的合同需要：
- 数据基础设施：跨多方合作，建立以患者为中心、可互操作、安全的数据系统。
- 激励机制：激励医疗机构和患者参与数据收集，可通过财务补偿或正式护理安排。
- 治理模型：多利益相关方共同监督数据系统，确保透明度和信任。
- 短期可通过实验和合作推进，长期需系统性解决方案，包括可持续的资金和第三方解决方案提供商。
- 开放性问题包括：适合试点合作的治疗领域、跨疾病平台的构建方式、不同支付方类型的解决方案等。
