创新药物不可用和获取延迟的根本原因——2025年报告摘要

核心观点与关键数据

• 不可用性与延迟的定义
  区分药品供应可用性延迟（申请至批准、批准至报销、价值评估至报销）和患者等待时间（从研发完成至获得治疗）。欧盟创新药物从研发到患者可用的平均等待时间长达十年，且存在三个进一步里程碑。

• 不可用性与延迟的证据

  • 欧洲各国产品可用性差异巨大（24%至82%），肿瘤学药物可用性高于其他药物（60%），孤儿药可用性最低（27%），东南欧地区可用率更低。
  • 创新药物延误未减少，甚至加剧，同一国家内部分药物可立即获得，部分需等待数年。

• 根本原因分析
  识别出10个相互关联的因素：

  1. 监管流程速度（如EMA审批较FDA慢，加急途径使用少）
  2. 上市前准备（证据要求不一致，如EMA与HTA机构差异）
  3. 定价与报销流程（启动延误、国家依赖性）
  4. 价值评估（价值与价格不匹配，如PD-(L)1s类药物差异）
  5. 卫生系统准备（预算不足、诊断基础设施不均）
  6. 国家至区域审批延迟
  7. 多层决策制定（国家、省级、医院层级报销决策）

政策解决方案

• 行业承诺

  • 发展新型定价和支付模式（如EBTP）
  • 建立高效欧洲药物经济学评估体系
  • 分层定价确保公平获取
  • 减少监管审批时间（与国际接轨）
  • 启动欧洲准入障碍门户提高透明度
  • 加快诊断、疫苗和治疗可及性
  • 简化价格一致化流程
  • 提高价值效率和质量

• 欧盟成员国建议

  • 确保获取公平平等，团结一致