创新药物不可用和获取延迟的根本原因——2025年报告摘要

报告摘要 2025年5月 2Findings 该报告解释了产品不可用性的根本原因在欧盟各国 • 过去五年所展现出的前所未有的创新速度以及其承诺行业管线为改善患者结果提供了重要机遇。 • 普遍认为，创新的价值观只有在患者从治疗进展中受益时才得以实现。 •••然而，相当一部分药物并非可在所有欧盟（EU）市场获得。EFPIA has studied this through the W.A.I.T.Indicator Survey for many years and has askedCRA将支持对根本原因的分析欧盟药品供应延迟。本报告总结了第六版根原因分析，首次发布于2020年6月，作为与欧盟多家机构讨论的基础国家政策制定者和利益相关者 我们对可用性和延迟是什么意思？ • 在欧盟，一旦一项新疗法经历了平均长达十年的研发过程，在患者获得使用之前，还需达到三个进一步的里程碑 • 重要的是要区分许多不同的时间点： 1. 申请与批准之间经过的时间药品上市许可2. 从市场授权到价格和报销申请3. 从申请价格和报销起所需的时间关于价值评估的决定4. 从价值评估决定到报销决策 关于不可用性和延迟的证据是什么？ • 在欧洲，产品可用的等待时间和可用性存在巨大差异。 • 也存在证据表明不同类型的药物之间存在系统性差异 – 的可用性肿瘤学药物, 尽管仍然高于所有药物，但已随时间推移而下降 – For孤儿药, 可用性比率仍然持续较低，并且存在较长时间的延迟和东南欧地区（CEE）的可用率低南部欧洲 • 即使在同一个国家，患者可以几乎立即获得某些药物，而对于其他药物则可能需要等待数年。 • 在所有创新药物中，几乎没有证据表明延误正在减少——事实上恰恰相反 我们发现并记录了10个相互关联的因素来解释不可用性和延误 • 这些原因根植于欧盟成员国药品获取系统和流程以及其对商业决策的相应影响 • 实际上，有许多相互关联的因素可以解释不可用性，并且不可能以完美的精确度解开它们的影响：环境影响着商业决策。 监管流程的速度 • 尽管这一点未被EFPIA的W.A.I.T.指标所捕捉，但申请至获得市场授权的时间已被许多不同的论文所研究。 Comparison of length of time of市场授权流程2 – 一项2025年的研究回顾了在2003年1月至2003年12月期间由FDA和EMA共同批准的152项新型肿瘤学疗法。2024年和发现在EMA之前，94%获得了FDA的批准。1• 为了突出这种差异，许多研究都集中于在癌症药物方面，例如：– 研究结果始终表明，欧洲药品管理局（EMA）的反应速度比美国食品药品监督管理局（FDA）慢。 • 这些研究描述的归因于欧洲延误的一部分是CHMP意见和EC决定之间的时间段 • 其他证据指向相对较少使用加急审查途径在欧盟相对于其他监管机构 启动流程和P&R流程的长度 • 在少数市场中，MA之后可立即获得准入权，至少对某些产品而言 • 然而，在许多市场中P&R流程不会自动启动;这需要公司提交申请，或由评估流程中的决策者决定。 •启动P&R流程的延误各种原因： 外部参考定价 P&R申请过程耗时，需要为每个国家准备定制化的档案。 ➢ 决策时间线的相关规则，包括对其他国家决策的依赖 证据要求上的不一致 • 一旦P&R流程启动，由于计时器，信息请求或拒绝在HTA流程期间 •Misalignmentcan be found in all assessment criteria including: – 患者群体– 比较组 – 试验设计– 终点指标 – 统计分析 • 为说明证据要求方面的差异，我们可以比较EMA和HTA机构的证据要求，和不同类型证据的接受程度在卫生技术评估机构之间的差异 价值与价格的不匹配以及分配给产品差异化和选择 • 即使各国就药品价值达成了共识，由于收入水平不同，其支付能力也存在差异。 在欧洲范围内使用管理性进入协议1 • Where prices are higher than the perceived value or价格谈判不可避免地导致延迟，因为考虑到价格可负担性。 • 在可能使用的地方灵活合同以协调价格与价值，这将减少延误。 • 各国对……的价值所在特定药物也因以下因素而异： – 临床和流行病学因素 – 医生选择– 竞争性药物的价值 一种治疗类别中可用产品的数量(PD-(L)1s)2 常常出现这样的情况：同一类别中的某些产品是可用的，即使不同国家之间的产品数量有所不同。以PD-(L)1s（L1G5）为例： 卫生系统准备情况 1. 预算不足，无法执行决策 • 在欧洲，我们有一些收入水平差异很大的国家——人均GDP从每年11,300欧元到100,880欧元不等——以及医疗保健投资决策1 • 鉴于在医疗保健和药物方面的收入和支出存在差异，欧洲各国之间的市场潜力存在差异也就不足为奇。 2.诊断、支持基础设施以及相关性患者 • 准确及时的诊断依赖于可及的筛查和诊断的可用性项目和服务 •••即使在某个国家存在诊断项目，获得诊断测试可能有限（例如，采用：生物标志物检测用于精准医疗）诊断需要投入报销费用。：诊断，适当投资于测试设施但也要求对医生教育进行投资。鉴于患者数量较少，卓越中心（CoEs）是关键，但这些（CoEs）的发展并不均衡。 可用性不等于获取。 • 在一些国家，报销决策需要在所有层级上进行。从国家级到省级再到地方医院级别,从而延长了患者获取治疗的时间。 • 即使一种药物已经被纳入公共报销清单并且完成了任何地区的流程，这并不意味着患者能够获得药物。 • 有许多其他因素会影响药物的使用，包括： – 在国家公报中发布 – 临床指南并不总是包含最新的治疗创新 – 预算未被分配用于其使用，或未被推荐 政策解决方案以提高创新药物的可及性 行业承诺： 共享致力于减少欧洲监管审批时间，并使这些与国际最佳实践保持一致。 行业启动欧洲准入障碍门户以提高P&R申请的透明度。 新型定价和支付模式的发展 一个高效的欧洲药物经济学评估体系 基于股权的分层定价（EBTP）的概念框架。