Harmony Biosciences Holdings Inc 2025年季度报告

目录 页 第一部分：财务信息3项目1. 财务报表3缩编合并资产负债表（未经审计）3缩略合并利润表和综合收益表（未经审计）4缩略合并股东权益表（未经审计）5现金流量表（未经审计）6注释：关于合并财务报表（未经审计）72. 管理层关于财务状况及经营业绩的讨论与分析26项目3.关于市场风险的定量和定性披露40第4项。控制与程序41第二部分。其他信息41第一项。法律程序41项目1A. 风险因素41项目2. 未注册的股权证券销售及所得款项的使用41项目3. 高级证券违约42项目4：矿山安全披露42项目5.其他信息42项目6. 展品43签名44 第一部分. 财务信息 和谐生物科学控股有限公司及其子公司未经审计的合并资产负债表（单位：千美元，除股票和每股数据外） 和谐生物科学控股有限公司及其子公司未经审计的现金流量表（单位：千美元，除非注明为每股数据） 目录 和谐生物科技控股有限公司及子公司未经审计的合并财务报表附注（单位：千，除非注明股份及每股数据） 1. 组织与业务描述 该公司 和谐生物科学控股有限公司及其合并子公司（以下简称“公司”）成立于2017年7月，当时名为和谐生物科学II有限责任公司，是一家特拉华州有限合伙公司。公司在2017年9月变更为特拉华州股份有限公司，名为和谐生物科学II股份有限公司。2020年2月，公司将其名称更改为和谐生物科学控股有限公司。公司的运营由其全资子公司和谐生物科学有限责任公司（以下简称“和谐”）和和谐生物科学管理股份有限公司执行。公司总部位于宾夕法尼亚州普利茅斯会议。 公司正在培育一家具有差异化的神经科学公司，其根基在于创新，并致力于满足患有神经疾病患者的未满足需求。截至目前，我们专注于罕见神经疾病，产品组合正在扩展，涵盖睡眠/觉醒、神经行为和罕见癫痫，我们正利用科学洞察力和开创性方法来推进有意义的治疗方法，帮助患者茁壮成长。 2017年7月，和谐公司与生物项目社会研究公司（“Bioprojet”）签订了一份许可协议（“2017 LCA”），根据该协议，和谐公司获得了独家商业化药物化合物吡托立桑的权利。我们的主打产品WAKIX®（吡托立桑）（“WAKIX”）是一种首创疗法，具有新颖的作用机制，通过结合H受体来增强大脑中的组胺信号。自其3 2019年FDA初步批准WAKIX用于治疗嗜睡症患者的白天过度嗜睡（“EDS”），随后在2020年获得批准用于治疗成年患者的肌无力（“猫眼征”）和2024年用于治疗6岁以上儿童患者的白天过度嗜睡。在嗜睡症之外，我们还在推进针对普拉德-威利综合征（“PWS”）的晚期临床试验计划，并在其他罕见神经系统疾病中持续扩大我们的影响力。2022年7月，我们与Bioprojet签订了一项许可和商业化协议（即“2022年LCA”），据此我们获得了在美国和拉丁美洲制造、开发和商业化一代或更多下一代pitolisant产品的独家权利。其中两款下一代配方，Pitolisant胃酸稳定型（“Pitolisant GR”）和Pitolisant高剂量型（“Pitolisant HD”）目前正处于临床试验阶段。 随着培育我们原始管道的增长，我们的创新战略包括有针对性的业务发展，以加强我们的基础，并在寻求将我们的产品组合扩展到超出组胺能科学的新疾病的同时，战略性地扩大我们的患者覆盖范围。2023年10月，公司完成了一份收购要约，以收购Zynerba Pharmaceuticals, Inc.（包括其子公司Zynerba Pharmaceutical Pty, Ltd.，“Zynerba”）所有未发行的普通股。Zynerba是一家处于临床试验阶段的制药公司，专注于为孤儿神经行为障碍提供创新、药物生产的经皮式大麻二酚疗法，包括脆性X综合症和22q缺失综合症。截至2024年7月1日，Zynerba Pharmaceuticals, Inc.已更名为和谐生物科学管理有限公司。 在2024年4月，我们通过与Bioprojet签订的分许可协议，进入了 orexin 科学领域，该协议涉及 orexin2 受体激动剂（“BP1.15205”）在临床前开发中用于治疗嗜睡症和其他潜在指征。根据分许可协议，我们获得了在美国和拉丁美洲地区开发、生产和商业化 BP1.15205 的独家权利，这些权利最初是由 BP1.15205 的创新者 Teijin Pharma 许可的。公司进一步扩展其产品组合进入罕见癫痫领域，当公司在2024年4月收购了 Epygenix Therapeutics, Inc.（“Epygenix”）的全部已发行和流通股本时。因此，公司现在拥有有关使用氯米芬盐酸盐的独家许可，最初用于治疗 Dravet 综合征（“DS”）和 Lennox-Gastaut综合征（“LGS”），以及洛卡色林的液体配方用于治疗发育性和癫痫性脑病。 2. 流动性和资本资源 未经审计的简化合并财务报表是按照公司将继续作为持续经营实体进行准备的，这考虑到资产在正常经营过程中的实现和负债的清偿。截至2025年3月31日，公司有保留收益47,776美元；截至2024年12月31日，有保留收益2,216美元。截至2025年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和投资6,101,98美元。 公司认为，截至2025年3月31日，公司现有的现金、现金等价物和手持投资，以及来自经营和融资活动的额外现金，将满足其未来十二个月的运营流动性需求，并为潜在的 investing activities 提供资金。 3. 重大会计政策摘要 表现基础 未经审计的简明合并财务报表是根据美国普遍接受的会计准则（“GAAP”）编制的，并包括所有调整，以确保对公司财务状况的公正呈现。在合并过程中，所有公司内部账户和交易已被消除。截至2025年3月31日的未经审计的简明合并资产负债表，以及截至2025年3月31日和2024年的未经审计的简明合并现金流量表，以及截至2025年3月31日和2024年的未经审计的简明合并利润表和综合收益表，以及截至2025年3月31日和2024年的未经审计的简明合并股东权益变动表，均未经过审计。截至2024年12月31日的资产负债表是根据截至2024年12月31日止年度的经审计财务报表得出的。未经审计的季度简明合并财务报表是根据截至2024年12月31日止年度的经审计年度财务报表编制的同一基础，并且，在管理层的意见中，反映了所有调整，包括仅涉及正常重复调整，这些调整对于公正呈现截至2025年3月31日的公司财务状况以及截至2025年3月31日和2024年的经营结果和现金流量是必要的。未经审计的简明合并经营结果不一定表明全年可能发生的结果。根据SEC的规则和条例，某些通常包含在按照GAAP编制的财务报表中的信息和披露已被摘要或省略。这些未经审计的简明合并财务报表应与公司截至2024年12月31日止年度的10-K年度报告中的经审计财务报表及附注一并阅读。 重大风险与不确定性 公司的运营受到多种因素的影响，这些因素可能影响其运营结果和财务状况。这些因素包括但不限于：公司产品候选的临床试验结果；公司获得监管批准其产品上市的能力；其他公司制造、销售或正在开发的产品的竞争，包括仿制药竞争；如果获得批准，公司产品的价格和需求；公司为其产品候选谈判有利的授权或其他制造和营销协议的能力。 公司目前拥有一款获得商业批准的产品，即WAKIX，但无法保证公司的研究和开发工作能够成功商业化除WAKIX之外的其他产品。开发和商业化产品需要大量时间和资本，并受监管审查和批准以及来自其他生物技术和制药公司的竞争影响。公司处于快速变化的环境中，依赖其员工和顾问的持续服务，以及获取和保护知识产权。 使用估计 财务报表的编制符合美国通用会计准则（GAAP），要求公司进行估算和假设，这些估算和假设影响未经审计的简要合并财务报表中所报告的金额和披露，包括对其的注释，以及其他本报告的各个部分。实际结果可能与估算有显著差异，包括根据商业和政府合同应得的折扣，递延的研发费用，基于股票的补偿费用和所得税。 运营分部 运营部门被定义为具有独立财务信息且首席运营决策者（CODM）在决定如何分配资源给单个部门以及评估绩效时定期审查的实体的组成部分。公司确定其运营在单一运营部门，即罕见神经性疾病，因此只有一个报告部门。公司在其所有有形资产、运营和收入均在美国进行。 公允价值金融工具 公司未经审计的简化合并财务报表包括现金、现金等价物、受限现金、应付账款和应计负债，所有这些均为短期性质，因此其公允价值相近。 公司政策是针对非金融资产和负债按非经常性基础上以公允价值进行测量。这些非金融资产和负债不会持续以公允价值进行测量，但在某些情况下（如资产减损的迹象）会受到公允价值调整的影响，如果这些影响重大，将在相关的脚注中予以披露。 公司按公允价值衡量某些资产和负债，依据公允价值层次优先级，根据用作衡量公允价值的技术方法的输入来源，将输入划分为三个级别，如下所示： 一级——以活跃市场中相同资产或负债的未调整报价为基础进行的评估。 二级——基于可观察的输入和活跃市场中类似资产和负债的报价价格进行估值。 三级——基于不可观测的输入和受市场活动支持很少或没有的市场模型进行估值。 货币市场基金被归类为一级公允价值工具。可供出售的债务证券投资被归类为二级，并按公允价值计量，我们通过使用第三方定价服务进行估算。定价服务使用行业标准估值模型，其中所有重大输入，包括基准收益率、报告交易、经纪/交易商报价、发行商利差、投标、出价或其他市场相关数据，都是可观察的。我们通过从其他定价来源获取市场价值来验证第三方服务获得的估值。截至2025年3月31日或2024年12月31日，公司未将任何资产或负债归类为三级。 现金、现金等价物和受限现金 现金及现金等价物和受限现金包括现金以及（如适用）购买时原始到期日为三个月或更短的高度流动性投资，包括货币市场投资 目录 市场基金和接近公允价值的债券证券。下表提供了资产负债表和现金流量表中报告的现金、现金等价物和受限现金的调整对照。 受限现金包括用于公司信用卡计划和车队计划作为保证金持有的信用证金额。 投资 公司的投资包括被归类为可供出售的债务证券。短期和长期投资按公允价值计量，未实现的收益和损失作为累计综合收益的组成部分计入股东权益。现金和投资余额产生的利息收入、债务证券投资折扣的摊销、溢价摊销以及如有，已实现的收益和损失，均记录在未经审计的合并利润表和综合收益表中。投资出售产生的已实现收益和损失按特定识别法确定。 在每个报告期内，公司将对任何未实现亏损头寸进行审查，以确定基础投资公允价值下降是否由信用损失或其他因素所致。如果评估表明存在信用损失，任何减值将作为信用损失准备在我们的合并利润表中确认。 风险浓度 大部分公司现金和货币市场基金都存放在五家金融机构。由于这些机构规模较大，公司认为这些金融机构带来的信用风险极小。存款可能超过美国联邦存款保险公司对美国机构提供的存款保险金额。公司认为，由于存放这些存款的存款机构财务状况良好，公司并未面临显著的信用风险。 公司因与其产品销售相关的贸易应收账款而面临信贷风险。公司向美国的专业药品分销公司提供信贷。客户信用状况得到监控，无需提供担保。历史上，公司在应收账款上并未遭受信贷损失。公司监控其在应收账款中的风险敞口，并在必要时为无法收回的款项计提准备金。截至2025年3月31日，三家公司占到了全部应收账款总额的100%；Caremark LLC（“CVS Caremark”），占到了全部应收账款总额的40%；Accredo Health Group, Inc.（“Accredo”），占到了全部应收账款总额的32%；以及PANTHERx Specialty Pharmacy LLC（“Pantherx”），占到了全部应收账款总额的28%。截至2024年12月31日，三家公司占到了全部应收账款总额的100%；CVS Caremark，占到了全部应收账款总