2025医药研发年度回顾

2025年医药研发管线规模达到23875个，较2024年增长4.60%，增速放缓但仍是近十年新高。管线中肿瘤学药物占比38.8%，位居首位，其次是神经系统药物（13.8%）和消化/代谢系统药物。新药上市方面，Novartis新增药物数量最多（37款），江苏恒瑞医药位列第二（36款），中国药企在全球研发管线中的占比持续提升，已达到17%。

研发管线各阶段分布显示，临床前药物数量增长1.8%，而临床阶段药物增长速度差异显著，III期临床管线总量新增110个，呈现回升态势。领先企业方面，辉瑞取代罗氏位居全球第一，中国江苏恒瑞医药排名升至第13位。中小规模药企蓬勃发展，拥有两款在研药物的企业数量增至997家，贡献的在研药物数量达到总量的19.4%。

治疗领域与疾病方面，癌症仍是研发热点，但肿瘤领域在整体管线中的占比小幅下滑至39.7%。免疫肿瘤学仍是研究热点，免疫检查点抑制剂和免疫刺激剂位列热门作用机制。罕见病研发受关注，在研药物数量达到7721个，占比32.3%，其中消化/代谢治疗领域占比最大。肥胖症研发管线数量增幅达43.3%，成为新兴热点领域。

地区差异方面，美国研发管线规模仍居首位（占比48.0%），但增速放缓至2.3%。中国研发管线增长最为引人注目，增速达到15.1%，企业数量达到1218家。日本研发管线规模持续扩大，增长率达到5.6%。欧洲国家研发管线增速普遍放缓，但法国和德国仍保持增长态势。

作用机制与靶点方面，免疫肿瘤学仍是研究热点，CD3蛋白稳居热门靶点榜首。GLP-1受体跃升至全球药物研发第四大热门靶点，相关在研药物数量激增32.0%。新靶点发现数量略有下降，但活跃研发阶段的靶点总数达到2093个。

在研管线类型方面，生物技术药物占比大幅提升至49.8%，基因疗法、细胞疗法、单克隆抗体及抗体偶联药物等生物技术药物研发进展迅速。生物技术药物在研发管线中的占比持续提升，但给药途径占比格局保持稳定。

医药行业前景展望方面，行业整体表现稳健，新药获批数量继续维持在近年高位，更多药物成功跨越II期到III期临床试验这一关键阶段。地缘政治风险成为制药行业面临的首要威胁，但业界仍对行业韧性及创新充满信心。AI技术被视为推动行业发展的强大引擎，预计将深刻改变生物制药行业。