2025医药研发年度回顾

2025年医药研发年度回顾 深度解析年度关键研发管线趋势，洞悉药物开发领域发展动态。 目录 遵循模式：2025年研发管线各阶段分布行业能否通过精准资源调配实现临床成本优化？ 治疗领域与疾病癌症研发是否已触及增长瓶颈？ 区域差异主要市场中的领军企业及其多元化药物研发风格 作用机制与靶点免疫肿瘤学仍是研究热点 在研管线类型生物科技在医药领域大放异彩 医药行业前景展望医药行业能否保持优势，还是会面临非凡挑战？ 关于作者 欢迎阅读Pharmaprojects《2025年医药研发年度回顾》 欢迎阅读Pharmaprojects《2025年医药研发年度回顾》。三十多年来，我每年都会回顾医药研发领域过去一年的发展动态。2025年伊始，我在本文中深入剖析了医药行业的最新发展趋势。我们将通过企业研发管线、治疗领域分布、疾病、靶点和药物类型等多个关键维度，全面解析行业趋势。分析数据来自Citeline旗下的Pharmaprojects数据库。这是一个自1980年起便持续追踪全球药物研发进展的权威平台。我们后续还会发布2024年获批上市的新活性物质（NAS）回顾增刊。在本报告中，我们将深度解析医药研发领域的变革动向，研判哪些创新正引领时代潮流，哪些技术已显陈旧落伍；同时，也将尝试洞察行业在哪些领域已蓄势待发、准备充分，哪些方面虽勉力维持却难掩颓势。希望本报告能帮助您准确把握全球药物研发的最新趋势。 2010年《分子生物学与进化》期刊的一项研究通过分析体虱与头虱的基因差异，将人类开始穿衣的时间锁定在8.3万至17万年前。这意味着，在我们这个物种存在的大部分时间里，人类都处于赤身裸体状态。学术界对此仍有争议：到底是衣物的发明让人类能够迁移到气候更为寒冷的地区，还是迁徙本身促使人类发明了衣物。目前发现的最古老服饰证据是约1.1万年前描绘织物的小雕像。从某种意义上说，服饰的发展始终与人类健康息息相关——保持温暖和舒适能有效降低患病风险。 即使在原始社会，服饰就与社会地位密不可分，部落首领往往穿着最华丽的兽皮。到了罗马帝国时期，服饰更是成为阶级的标志，只有元老院议员才有权穿着泰尔紫染制的长袍。因此，与制药业一样，时装产业可以说也有着数千年的历史。 长期关注本报告的读者（自1993年创刊以来，今年已是第33期）会发现，近年来我们都会为每期报告设定一个主题。这些主题既是为了突出重点、引发思考，也是为了让这本可能充满枯燥数据的报告增添一些趣味性——毕竟没有人愿意阅读如同慈善二手商店里积灰旧物一样的乏味内容。过往我们曾选用过天文、电影、自然、音乐、美食、科幻、旅行、文学等主题，去年则以天气为主题。今年，正如各位敏锐的观察者所料，我们选择了“时尚”作为贯穿全篇的主题。时尚和医药都是深刻影响每个人生活的领域。在这两个领域，潮流不断更迭，有些经久不衰，有些则转瞬即逝。 人类 开始 穿 着衣 物的 历 史可 追溯 至 约10万年前。有趣的是，正是现代分子生物学技术帮助我们精确确定了这一时间节点。 与制药业类似，能够享受最新时尚成果的往往也是富裕阶层，无论是文艺复兴时期的拉夫领、摄政时期的花花公子装束，还是好莱坞黄金时代的高级定制，遗憾的是，这种情况至今仍未改变。现代时尚产业 大 约 形 成 于 一 个 世 纪 前 。 可 可 · 香 奈 儿 （CocoChanel）和艾尔莎·夏帕瑞丽（Elsa Schiaparelli）等设计大师在第一次世界大战后的“咆哮的二十年代”崭露头角。那个以Flapper连衣裙为标志的年代，恰好也是许多现代制药巨头创立的时期。 从某种意义上说，疾病也像时尚一样有起有落。正如本报告后续内容所示，癌症治疗领域长期占据研发热点。当文化关注点的变化遇到治疗药物和方法的突破，整个行业就会迅速转向尚未开发的市场（当前减肥药的热潮就是明证）。有时，世界也会出人意料地 抛 出 一 个 曲 线 球 ， 就 像2020年COVID-19疫 情 那样，在短时间内塑造出全新的市场格局。值得庆幸的是，当时行业以惊人的速度做出了反应。正因如此，COVID-19的消退速度才会比喇叭裤过时还要快。 为了避免偏离主题，我们要强调的是，本报告的核心是分析医药研发趋势。但“趋势”这个概念本身，恰恰是时尚界最关注的话题。事实上，“趋势”这个词已经演变为“非常时尚”之意。正如本报告的长期读者所知，制药行业的趋势形成和演变相对缓慢，这正是Pharmaprojects持续45年积累的数据如此宝贵的原因。尽管时尚产业的发展日新月异，但实际上，除了只占极小份额的高级定制时装外，潮流的变化往往需要很长时间。就像我们习惯性将某种服装风格与整个年代联系起来（比如60年代的迷你裙和热裤，80年代的拉拉队裙和垫肩外套），而不是仅仅与某个季节挂钩。最大的区别在于，制药行业的趋势在很大程度上由严谨的科学驱动；而时尚潮流的变迁，比如谁来决定今年裙子的长度是变短还是变长，至今仍是个谜。药物注重的是实质而非形式， 制药业和服装业的另一个相似之处在于，两者都是价值庞大的产业。最新评估显示，全球医药市场规模已达1.79万亿美元，约占全球GDP的1.6%。相比之下，高级定制时装（或称“高端”时尚产业）的估值仅为120亿美元。分析师估计，全球医疗保健市场规模约为8万亿美元，其中制药产业规模达1.6万亿美元。时尚与制药行业还有一个令人遗憾的共同点——不平等。前者无疑更具精英主义色彩；虽然可以说没多少人会想买古驰的裙子，但事实上无论在哪里，能负担得起的人都十分有限。然而，每个人都希望获得救命的药物。但令人遗憾的是，即使到了2025年，这些药物仍然主要流通于富裕国家——即便如此，普通民众也未必能真正受益。创新在这两个行业都备受推崇，同时也代价高昂。但任何患有遗传疾病的患者都渴望获得最新研发的价值百万美元的基因疗法，而我们大多数人没有Lady Gaga在2010年穿的那件肉片礼服也照样能活得很好。 但时尚的变化也绝非心血来潮。和医药领域一样，在时尚业中，技术进步同样发挥着关键作用。自20世纪30年代人造纤维问世以来，尼龙、涤纶等新材料不仅通常比天然材料更具有经济性，还赋予了织物前所未有的特性。化学工业还为我们带来了新的色彩，让传统天然染料焕发出更为绚丽的光彩。因此，今天生产的许多服装在50年前根本无法制造，在技术创新速度不断加快的药物领域情况也是如此。 现在，就让我们开始解读2025年医药产业的发展格局。行业是在紧缩投入，还是在全力扩张？在药物研发领域，哪些方向方兴未艾，哪些已经日薄西山？什么才是真正的趋势？什么只是过眼云烟？我们将为您呈现所有的数据和趋势。欢迎来到医药界的时尚秀场，大幕正在拉开。毕竟，正如“人靠衣装”，制药企业靠的是优质药物。 引言：研发管线总规模 医药行业资源储备迎来历史性扩容 在本年趋势分析的前言中，我们将首先审视当前研发管线中的药物总量，为后续分析奠定基础。本报告所有研究均围绕这些药物展开，因此有必要首先明确“研发管线”的具体定义范围。我们对制药企业披露的所有在研药物进行了系统性统计，覆盖从临床前研究、各期临床试验到监管审批及上市的全生命周期。已上市药物仅在其仍进行新适应症开发或市场拓展时纳入统计，已终止研发或完成开发的药物则不予计入。所有数据采集于2025年1月2日至3日期间。 2025年的医药研发“衣橱”是否需要扩容？图1展示了本年度研发管线的总体规模数据。数据显示，全球在研药物数量再创新高，高达23875个。这一数字较2024年增长4.60%，增速较去年（7.20%）明显放缓，略低于2021年（4.76%），创下了近十年来的最低增长率。 需要特别说明的是，今年整体数据可能受到部分内部因素影响。2024年，我们启动了一项重大技术工程，对编辑与数据采集系统进行了全面重构。此次升级不仅使数据更新更为迅捷，还为客户带来了更多创新功能。然而，与所有此类大型技术项目一样，这一变革也给我们的常规编辑流程带来了一些暂时性挑战。这可能导致2024年新增至数据库的药物数量略低于我们通常的预期水平。2024年期间，Pharmaprojects数据库首次收录了4546个药物，较2023年新增的5428个和2022年5082个有所下降。这可能在一定程度上抑制了整体研发管线数量的增长；然而出于同样的原因，我们在将药物从活跃管线移入“无研发进展报告”状态时，也未如往常般及时。我们推测这两个问题在很大程度上相互抵消，因此数据可能并未受到显著影响。不管怎样，我们都希望可以公开说明这两个因素。两者的影响都将是系统性的，因此不会对比较趋势数据产生影响。 医药研发与时尚产业的对比可以进一步延伸到研发阶段产品与最终商业化产品的差异。虽然新服装产品从设计到上市的周期远短于新药研发，但两者成功上市后的市场生命周期同样面临挑战：创新药物受专利保护期限制，而时尚产品则因消费者追求新鲜感而快速更替。需要强调的是，对医药行业而言，关键指标并非在研产品的数量规模，而是最终能够成功上市并实现商业价值的产品数量。基于此，我们有必要再次提出年度警示：如果医药行业不能持续推出具有临床价值和商业潜力的优质产品，单纯追求研发管线规模的扩张并不一定会带来实质性进步。关于2024年新药获批情况，我们正在完善新活性物质（NAS）的完整清单，2023年，共有91个新药获批，创下了历史第二高的纪录。从现有数据来看，2024年的表现同样值得期待，具体分析详见即将于3-4月发布的《新活性物质增刊》。最后，我们可以有信心地宣布：本年《医药研发报告》呈现的管线规模数据真实可靠，绝非“皇帝的新衣”。 然而，单年4546个全新候选药物分子仍是一个相当庞大的数字。新分子开发主要集中在哪些领域？肿瘤学领域独占鳌头，占所有新研发药物的38.8%，较2023年（38.0%）略有提升，无疑占据主导地位。神经系 统药 物 以13.8%的占比 位居 第 二， 较上 一 年度（12.7%）有所提升。值得注意的是，2024年进入研发管线的药物中，恰好有五分之一针对一种或多种罕见病研发——我们将在后文详细探讨这一主题。 新药上市的格局持续不断发生演变。年内管线扩充数量最多的企业当属Novartis，新增37款药物，取代了2023年的领跑者Pfizer，后者仅新增了32款药物。然而，医药界的风向标早已悄然东移。中国江苏恒瑞医药再次以36个新候选药物（较上一年度的30个有所提升）的研发成果，成为全球管线扩充规模第二大的制药企业。中国也正在持续缩小与美国的差距，已成为报告大多数新药研发项目的来源国。2024年这一数字为1495，较2023年的1627有所下降。但由于美国的报告数量从1856降至1683，目前两国差距已缩小至不足200。 遵循模式：2025年研发管线各阶段分布 行业能否通过精准资源调配实现临床成本优化？ 值得注意的是，时尚产品从概念到上市可能仅需数月时间，而创新药物的研发可能耗费十年之久和数十亿美元的研发投入。当然，一款药物的成功不仅关乎口感和适配性，它还必须具有治疗价值，并且风险/收益比可接受。验证这一点绝非易事，因此需要开展大规模长期临床试验。在报告的这一部分，我们将分析处于研发流程各阶段的药物数量，并尝试评估行业是否在每个阶段都输送了适宜数量的候选药物，从而做到量体裁衣、合理配置资源。 您所穿戴的每一件服饰，如同服用的每一剂药物，都经历了严谨的研发过程。在服装设计领域，创意构思往往始于一张纸质草图，这与药物研发人员绘制分子结构式的过程可谓异曲同工。在当今数字化时代，计算机技术正以前所未有的方式重塑这两个领域。在原型开发阶段，需要集齐所需原材料。在测试验证阶段，则涵盖服装的试穿评估与药物的临床试验。随后是依据测试反馈不断优化的改进阶段，以及最终将产品推向市场的商业化部署阶段。 图2展示了2025年全球医药研发管线按开发阶段的详细分布情况。全球研发状态统计标准是指某款药物在任何国家、针对任何适应症、由任何企业所达到的最高研发阶段，因此每款药物在此仅进行统计一次。2025年，全球医药研发管线规模持续扩张，但各阶段的增长