莱斯康制药 2024年度报告

Lexicon Pharmaceuticals, Inc. 是一家生物制药公司，致力于开发能够改变患者生活的药物。公司目前将资源主要集中在以下药物的研发和商业化：

• Pilavapadin (LX9211): 一种口服小分子药物，用于治疗神经病理性疼痛。公司已完成三项 II 期临床试验，评估了 pilavapadin 的安全性和耐受性及其对糖尿病周围神经病理性疼痛 (DPNP) 和神经病理性疼痛的影响。公司报告了 IIb 期临床试验的顶线结果，该试验表明 10 毫克剂量显示出明确的疗效证据，并获得了美国食品药品监督管理局 (FDA) 的快速通道指定，用于治疗 DPNP。公司还报告了 IIa 期临床试验的积极结果，以及另一项 IIa 期临床试验的积极结果，该试验评估了 pilavapadin 对带状疱疹后神经痛 (PHN) 的疗效。
• LX9851: 一种口服小分子药物，用于治疗肥胖和相关的糖代谢紊乱，正在进行 LX9851 的临床前开发，为向 FDA 提交新药申请 (IND) 做准备。
• INPEFA ( sotagliflozin): 一种口服小分子药物，在美国商业化，用于降低心力衰竭或 2 型糖尿病、慢性肾脏病 (CKD) 或其他心血管风险因素成年人的心血管死亡风险、心力衰竭住院风险和紧急心力衰竭就诊风险。公司还正在开发 sotagliflozin 作为肥厚型心肌病 (HCM) 的治疗方法，并进行一项 III 期临床试验，评估 sotagliflozin 在 HCM 方面的疗效。公司还分别寻求监管批准，将 ZYNQUISTA™ (sotagliflozin) 作为 1 型糖尿病的治疗方法。FDA 于 2019 年 3 月发布了一封完整回复函，关于公司针对 1 型糖尿病的 NDA，并于 2024 年 12 月发布了另一封完整回复函，关于公司针对 sotagliflozin 作为 1 型糖尿病和 CKD 辅助胰岛素治疗的 NDA。根据公司的要求，FDA 已发布一项公开听证通知 (NOOH)，关于是否有理由拒绝批准其 NDA，相关程序正在进行中。
• 其他研发项目: 公司正在开展来自其内部药物发现工作的一定数量的其他药物项目的临床前研究和开发。Pilavapadin 源于公司与百时美施贵宝的神经科学药物发现合作，LX9851、sotagliflozin 和来自其自身内部药物发现工作的其他药物项目均源于公司自身的内部药物发现工作。

公司已与 Viatris 公司签署了独家许可协议，授权 Viatris 在美国以外的所有市场开发和商业化 sotagliflozin。公司还与百时美施贵宝公司建立了药物发现联盟，以发现、开发和商业化神经科学领域的药物。

公司不拥有或运营制造或分销 INPEFA 或其他药物的临床生产设施。相反，公司与多家第三方合同制造组织 (CMO) 签订了合同协议，这些 CMO 代表公司制造商业供应的 INPEFA 和临床供应的药物候选物，并将继续这样做。

公司面临着来自其他制药和生物技术公司以及学术研究机构、临床参考实验室和政府机构的激烈竞争。公司面临着来自已上市产品和正在开发中的药物候选物的竞争，这些竞争产品包括使用不同作用机制的化合物，用于治疗公司正在开发的疾病和状况。

公司预计将继续产生净亏损，并需要产生大量额外的收入才能实现盈利。公司预计未来将继续投入大量资金用于药物候选物的研发，并用于其他一般公司活动。