再鼎医药：艾加莫德新剂型获FDA批准，不惧竞争，大单品销售可期

重症肌无力领域近期新药进展众多，我们认为艾加莫德作为BIC，在MG治疗领域地位难以被撼动。 1）快速起效，快速达标：越来越多的临床试验使用基于重症肌无力日常生活量表（MG-ADL）评估的最小症状表达（MSE）作为评价指标，ADAPT研究结果显示有40%患者在首个治疗周期MG-ADL就达到0或1分状态，即最小临床表现（MSE）。近日的研究表明艾加莫德相较于传统疗法能够诱导患者早期达到MSE，并减少口服皮质类固醇的使用。 2）长期有效性、安全性优异：ADAPT+研究显示，在长期治疗过程中，艾加莫德在11个周期中MG-ADL改善幅度相当，疗效可重复，并未出现使用时间长而疗效减退的现象。艾加莫德长期治疗可进一步提升达到有临床意义改善的患者比例，并持续获益。在安全性方面，ADAPT及ADAPT+研究的长期安全性特征一致，AE发生率与安慰剂相当，大多数AE的严重程度为轻至中度。 艾加莫德预充式皮下注射剂型获FDA批准，国内预计年内报产。作为全球首款FcRn拮抗剂，艾加莫德目前已有包括预充式皮下注射（PFS），皮下注射（SC）和静脉输注（IV）三种给药方式。自我给药能够让gMG和CIDP患者选择灵活的时间和地点（如家中、旅行中或医疗机构）接受治疗。2025年4月，再鼎医药合作伙伴argenx公司宣布，FDA已正式批准了艾加莫德预充式皮下注射剂型。艾加莫德预充式皮下注射剂型每次注射20-30秒。再鼎医药将于2025年在国内递交艾加莫德预充式皮下注射剂型的上市申请。 多适应症拓展，大单品潜力不减。在MG领域，尽管美国近年来已获批多个生物制剂药物，包括多个FcRn靶点拮抗剂。然而argenx在全球的销售增长依旧强劲，2024年全年全球销售额约22亿美金，其中2024Q4销售超7亿美金。艾加莫德有望治疗多种由致病性IgG抗体介导的严重的自身免疫性疾病，且正在多种自身免疫性疾病适应证中进行探索评估，包括TED、LN等大适应症，我们认为其潜在空间不可小觑，有望成为新一代自免领域大单品。 盈利预测与投资建议。我们预计公司25-27年的收入为5.64/8.35/13.57亿美元,增速为41.35%/48.1%/62.5%，归母净利润为-1.66/0.17/1.68亿美元。我们认为艾加莫德优势明显，有望成为新一代自免大单品，维持“买入”评级。 风险提示：临床研发失败风险、竞争格局恶化风险、行业政策风险 1.起效快，长期数据优异，确立BIC地位 1.1.快速起效，快速达标 MG的疗效评价指标：一般临床中使用重症肌无力日常生活活动能力量表（MG-ADL）来评估患者病情。MG-ADL量表包含8个与MG相关的症状，每个症状按0到3分进行评分，0分表示没有症状，3分表示症状严重或持续存在。这些症状包括说话、咀嚼、吞咽、呼吸、刷牙和梳头、从坐位站起时的无力，以及双眼症状，如复视和眼睑下垂。 越来越多的临床试验使用基于重症肌无力日常生活量表（MG-ADL）评估的最小症状表达（MSE）作为评价指标。最小症状表达（Minimal Symptom Expression，MSE）是指重症肌无力（Myasthenia Gravis，MG）患者症状非常轻微或几乎没有症状的状态。当患者的MG-ADL总得分为0～1时，即被认为达到了最小症状表达。MSE同时也是MG治疗的目标。 2021年，艾加莫德的关键III期ADPAT研究结果正式发表于《The Lancet Neurology》。ADAPT结束后，其中151例患者转入为期3年的ADAPT+开放标签扩展研究，其研究终点与ADAPT研究一致。 图1：艾加莫德三期临床试验设计 ADAPT研究结果显示，在首个周期输注完成后，艾加莫德组后即有77.8%患者实现MG-ADL最小改善≥2分。同时在首个治疗周期达到主要终点的44例患者中，84%在前2周即产生应答，实现早期应答。其中有40%患者在首个治疗周期MG-ADL就达到0或1分状态，即最小临床表现（MSE），同时该组患者延髓、肢体运动、眼部、呼吸评分均有改善。因此，艾加莫德治疗gMG患者时起效迅速，并能使患者显著获益。 图2：ADPAT研究中总IgG、AChR抗体水平与MG-ADL评分的比较 近日，中山大学附属第一医院冯慧宇教授团队最新研究成果“艾加莫德MG中实现最小症状表达（MSE）的疗效对比：一项多中心对照研究”，正式发表在《International Immunopharmacology》。研究结果显示，艾加莫德多周期治疗可作为重症肌无力的一种有效且起效迅速的治疗选择，相较于传统疗法能够诱导患者早期达到MSE，并减少口服皮质类固醇的使用。 本研究为中国南方16家医院的真实世界观察性分析，艾加莫德组和标准治疗组（SoC）分别纳入了76例和124例MG患者，旨在评估两组达到MSE的比例和所需时间。与SoC组相比，艾加莫德组达到MSE的比例更高（9个月MSE达成率：73.3% vs. 22.6%，p＜0.001），所需时间更短（0.7个月vs. 3.3个月，p＜0.001）。 研究还发现，随着艾加莫德治疗周期的增加，患者不同肌群症状的改善程度增加，经过3周期治疗，呼吸肌症状完全消失。另外，艾加莫德可有效降低每日口服糖皮质激素用量，3周期治疗后，近50%患者口服糖皮质激素降为零，且总体安全性良好。本研究为艾加莫德在MG治疗中的应用提供了重要证据，证明其多周期治疗相较于传统免疫治疗能快速且显著提高MSE比例并减少糖皮质激素的使用，尤其对于存在呼吸肌和球部肌群症状的患者。 图3：ADAPT临床试验结果-第三周时MG-ADL和QMG评分比较 1.2.长期有效性、安全性优异 ADAPT+研究是艾加莫德针对全身型重症肌无力（gMG）患者的长期开放标签扩展研究，旨在评估艾加莫德的长期有效性和安全性。ADAPT+研究结果显示，在长期治疗过程中，艾加莫德在11个周期中MG-ADL改善幅度相当，疗效可重复，并未出现使用时间长而疗效减退的现象。截止至第11个周期时，艾加莫德组有89%的患者MG-ADL评分改善≥2分。同时艾加莫德可持续显著降低IgG和抗AChR抗体，各周期下降幅度一致。因此，艾加莫德长期治疗可进一步提升达到有临床意义改善的患者比例，并持续获益。 图4：ADAPT+研究主要疗效终点结果 在安全性方面，ADAPT及ADAPT+研究的长期安全性特征一致，AE发生率与安慰剂相当，大多数AE的严重程度为轻至中度。且随着用药时间延长，艾加莫德组安全性风险并未增加，提示长期使用艾加莫德安全性良好。 图5：不同用药周期下副作用 2.艾加莫德预充式皮下注射剂型获FDA批准，进一步巩固优势 作为全球首款FcRn拮抗剂，艾加莫德目前已有包括预充式皮下注射（PFS），皮下注射（SC）和静脉输注（IV）三种给药方式。自我给药能够让gMG和CIDP患者选择灵活的时间和地点（如家中、旅行中或医疗机构）接受治疗。艾加莫德预充式皮下注射剂型的获批，能够为患者提供个体化、安全且有效的创新治疗选择。 2025年4月，再鼎医药合作伙伴argenx公司宣布，FDA已正式批准了艾加莫德预充式皮下注射剂型。艾加莫德预充式皮下注射剂型每次注射20-30秒，由患者、照护人员或医疗卫生专业人士操作。患者在接受皮下注射的指导后可自我给药。目前在国内，艾加莫德已有静脉输注和皮下注射2种给药方式。再鼎医药将于2025年在国内递交艾加莫德预充式皮下注射剂型的上市申请。 表1：MG治疗不同药物的用法用量和给药时间药品注射方式 卫力迦 ® （艾加莫德皮下注射）是一款皮下注射剂型的生物制剂，艾加莫德皮下注射与重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20）共同配制，使用Halozyme的ENHANZE®药物递送技术，从而促进生物制剂的皮下注射给药。艾加莫德皮下注射将在30-90秒内以单次皮下注射（固定剂量1,000mg）的方式给药，连续4周每周注射一次为一治疗周期。 图6：卫力迦(艾加莫德皮下注射)–有望为CIDP患者提供全新治疗体验 根据河南省人民政府官网，记者1月4日从郑大一附院获悉，用于治疗全身型重症肌无力的生物靶向制剂艾加莫德皮下注射，在该院开出了针对乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）的全国首张处方。神经内科病区主任王莉梅教授介绍，艾加莫德皮下注射，患者只需在腹部选择一个注射部位，30—90秒即可完成给药。相较于此前的静脉输注剂型，皮下注射效果相当，但操作更为简便灵活，用药体验更为舒适，极大地提高了患者的治疗依从性，为全身型重症肌无力患者实现长期“双达标”提供了更灵活便捷的选择。 我们预计预充式皮下注射剂型上市后，患者在接受皮下注射的指导后可自我给药，将带来更大的便利性，进一步巩固艾加莫德领先地位。 3.超级大单品，不惧竞争，未来销售可期 在MG领域，尽管美国近年来已获批多个生物制剂药物，包括多个FcRn靶点拮抗剂。然而argenx在全球的销售增长依旧强劲。 表2：全球各生物制剂重症肌无力适应症研发格局 2021年12月，艾加莫德于美国获批全身型重症肌无力（gMG），2024年6月获批慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP），2024年全年全球销售额约22亿美金，其中2024Q4销售超7亿美金，展现出强劲的增长势能。 图7：艾加莫德全球销售情况（百万美元） 艾加莫德有望治疗多种由致病性IgG抗体介导的严重的自身免疫性疾病，且正在多种自身免疫性疾病适应证中进行探索评估，包括TED、LN等大适应症，我们认为其潜在空间不可小觑，有望成为新一代自免领域大单品。 图8：艾加莫德–单产品多适应证拓展机遇 4.风险提示 临床研发失败风险：创新药研发具有较大不确定性，临床试验过程中的影响因素增多，可能导致临床数据不及II期而研发失败。 竞争格局恶化风险：公司核心布局产品虽然进度较为领先，但临床上已有竞争对手布局，存在未来竞争格局恶化风险。 行业政策风险：进入医保的创新药品种增多，医保基金的压力逐年增加，可能导致药物的谈判价格不及预期，存在受到行业政策或监管政策影响的风险。 财务报表分析和预测