全球疾病负担正在演变，与年龄相关的疾病（如痴呆症、糖尿病、COPD、抑郁症和癌症）导致患者负担显著增加，并伴随重大医疗和社会成本。许多癌症继续看到低生存率，而肥胖和心血管疾病预计会增加。解决抗生素耐药性（AMR）需要谨慎的抗生素管理，利用免疫接种和解决AMR的新药物。AMR 增加了常见医疗程序的风险，并带来了巨大的经济成本。
2023年，EMA 发布了77份市场授权，其中39份是新的活性物质（NAS）。新活性物质的批准已恢复到大流行前的水平，部分原因是传染病适应症批准数量下降。肿瘤学的 NAS 批准数量在 2018 年至 2023 年之间保持稳定，而神经内科的 NAS 批准数量从 2018 年的 2 个增加到 2023 年的 7 个。传染病的 NAS 批准已恢复到大流行前的水平。自 2022 年以来，全球行业赞助的临床试验数量有所下降，但仍高于大流行前的水平。肿瘤学仍然是临床试验中最大的治疗领域，占 2023 年开始的试验的 29%。肿瘤学和神经学仍然是全球临床试验中的顶级治疗领域，共占 2018 年至 2023 年启动的全球临床试验的 36%。
本报告展示了 10 个具体的创新领域治疗和免疫管道。抗菌素耐药性（AMR）是最大的健康危机之一，全球 495 万人死亡。肺炎链球菌感染和尿路感染（UTIs）是许多未满足医疗需求领域中的两个例子，创新在此类领域中对抗抗生素耐药性（AMR）的斗争中可以产生显著影响。针对 AMR 的疫苗和治疗性抗生素正在开发中。罕见疾病在欧洲影响了 20-30 万患者，其中许多患者数量有限治疗方案。针对罕见疾病的创新疗法正在开发中。
病毒引起的非传染性疾病（NCDs）已证明在严重的非传染性疾病中起作用。EB 病毒（EBV）是与多发性硬化症和某些癌症的发展有关的人类最常见的病毒之一。针对 EBV 和其他病毒的新疫苗将是通过降低病毒感染的发病率和严重程度来预防非传染性疾病。结直肠癌是欧洲第二常见的癌症，随着年轻患者的发病率使其成为主要的公共卫生问题。mRNA 治疗性疫苗是一种新的转化性个性化癌症治疗，训练身体的免疫系统破坏癌细胞。mRNA 治疗性疫苗在结直肠癌中处于早期临床试验阶段，预计在 2030 年初首次批准。
Duchenne 肌营养不良（DMD）是一种 X 连锁，罕见的遗传性疾病，其特征是进行性肌肉消瘦，平均寿命为 30 年。基于 AAV 的基因治疗正在开发中，用于治疗 DMD。基于 AAV 的 DMD 基因治疗有望减缓疾病进展，延长门诊阶段，减少医院就诊频率。脂蛋白 (a) 水平升高是一个独立的危险因素心血管疾病，主要由遗传学决定。基于 RNA 技术的几种疗法正在开发中，特别是靶向升高的脂蛋白 (a) 水平。减少脂蛋白升高的靶向疗法 (a) 有望提供新的范例，这可以减轻患者负担并避免广泛的社会成本。
帕金森病（PD）是一种慢性神经退行性疾病以震颤、肌肉僵硬和协调性受损为特征。干细胞治疗正在开发中，用于治疗 PD 和其他神经退行性疾病，并可能通过中枢神经系统细胞的再生逆转疾病进展。干细胞疗法正在开发一个不同的范围中枢神经系统相关疾病，PD 是临床活动特别高的区域。用于 PD 的干细胞疗法有望改善患者症状和生活期望，以及减少 HCS 和社会成本负担。
肥胖是社会面临的最大的公共卫生危机之一。肥胖是一种由过量脂肪沉积和 BMI 大于或等于 30 定义的一种慢性健康状况。肥胖影响所有年龄段的人群，但在成人中更为普遍。肥胖是许多慢性疾病（如 2 型糖尿病、心血管疾病和癌症）的主要风险因素。在最近批准的基于肠促胰岛素的治疗基础上，一系列新颖的增量治疗正在临床开发中。下一代肥胖管理药物 (OMM) 提供改善的疗效和副作用概况，可以增加使用量并减少肥胖负担。
慢性阻塞性肺疾病（COPD）是一种常见的肺部疾病和 3rd 全球最大的死亡原因。COPD 的全球患病率估计为 213m，并且是预计到 2050 年将增加到 600m。抗白细胞介素治疗是自身免疫性疾病和哮喘的既定治疗方法，现在正在 COPD 中广泛测试。抗白细胞介素治疗 (白细胞介素 (IL) 抑制剂) 是一组抑制白细胞介素作用的生物制剂。抗白细胞介素治疗 COPD 的目标是减少炎症并改善肺功能。COPD 的抗白介素治疗有望减少恶化，并为患者生活提供更大的自主权。
重度抑郁症 (MDD) 是一种常见的精神障碍，影响约 5% 的成年人。MDD 通过恶化患者的身体和精神来强烈影响患者的 QoL；以及影响人际关系和工作场所生产力。目前正在开发几种新的 MDD 治疗方法，许多专注于改善神经可塑性。MDD 的新疗法将为患者提供突破，并降低与经济和社会贡献损失相关的成本。
