ARS Pharmaceuticals neffy(肾上腺素鼻喷雾剂) FDA 批准电话会议

2024 年 8 月 12 日 前瞻性陈述 在本演示文稿中，除历史信息外的所有陈述均为根据1995年《私人证券诉讼改革法》定义的“前瞻性陈述”。本演示文稿中的前瞻性陈述包括但不限于关于neffy设计及其潜在益处的陈述，包括过敏患者及其护理人员选择携带和使用neffy而非针剂替代品的可能性；AR斯制药公司预期的竞争地位；neffy的潜在市场、需求和扩展机会；与FDA在上市后研究方面的合作情况；计划于2024年第三季度提交用于儿童15公斤至小于30公斤剂量的补充监管申请；neffy在欧洲获得监管批准和商业化的潜在时间表；潜在的外国监管文件提交时间，例如在中国、日本、澳大利亚和加拿大；来自Phase 2b随机安慰剂对照荨麻疹试验的数据发布时间以及在荨麻疹领域启动单个关键性研究的时间；AR斯制药公司的营销和商业化策略，包括在外国司法管辖区寻求潜在合作伙伴；AR斯制药公司商业团队的预期构成和覆盖面；neffy体验计划的潜力；neffyconnect的可用性和功能；预期的价格和共付费用补贴；neffy获得有利覆盖的可能性；neffy预期商业化的具体时间；AR斯制药公司的运营跑道；neffy预期的知识产权保护；以及上述所有内容的基础假设。这些前瞻性陈述受到1995年《私人证券诉讼改革法》安全港条款的保护。由于此类陈述受到风险和不确定性的影响，实际结果可能与这些前瞻性陈述所表达或暗示的内容有重大差异。诸如“预期”、“证明”、“预计”、“表明”、“计划”、“潜力”、“目标”、“将”等词语旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于AR斯制药公司当前的预期，并涉及可能永远不会实现或证明是错误的假设。由于各种风险和不确定性的影响，实际结果和事件的时间可能会与前瞻性陈述中预期的结果和时间有重大差异。这些风险和不确定性包括但不限于：维持neffy的监管批准的能力；临床试验和非临床研究的结果可能不预示未来的结果；neffy的潜在安全和其他并发症；未来任何适应症或患者人群的neffy标签；开发和商业化neffy的范围、进度和扩展；付款人延迟、限制或拒绝覆盖neffy的可能性；该市场的规模和增长率以及与肌肉注射产品相比的市场接受程度；AR斯制药公司保护其知识产权位置的能力；以及政府法律和法规的影响。可能导致实际结果与前瞻性陈述中预期的结果存在重大差异的其他风险和不确定性包括在AR斯制药公司截至2024年6月30日的季度报告Form 10-Q中以“风险因素”为标题的部分中列出的内容，并于2024年8月6日向证券交易委员会（SEC）提交，也可通过访问AR斯制药公司网站ir.ars-pharma.com并在“投资者与媒体”选项卡下点击“财务报表与文件”链接来获取这些文件。 Neffy®（ 肾上腺素喷鼻剂) 现在批准 ！ 指示Neffy 适用于体重≥30kg的成人和儿童紧急治疗过敏反应（I型），包括过敏性休克。 I 型过敏患者面临电流显著限制Neffy治疗方案可能有助于解决 美国针对 Neffy 的处方信息 适应症声明: 可用剂量强度 ： •Neffy适用于体重≥30kg的成人和儿童急性治疗I型过敏反应（包括过敏性休克）。 • None禁忌症:• 2mg 鼻腔喷雾装置盒装警告:• None 剂量和管理 ： • 在一个鼻孔中施用一次喷剂• 在首次剂量后5分钟内或若症状加重且在无临床改善的情况下，于同一鼻孔施用第二剂 • 仅限鼻腔使用• 建议患者在出现过敏反应期间何时寻求紧急医疗援助以进行密切监测，并在需要进一步治疗时采取行动。• 推荐的患者是处方 ， 并有机会获得两个Neffy鼻喷雾剂在任何时候 警告和预防措施 ：• 可能出现潜在的吸收改变，伴随有鼻腔 结构或解剖条件 • 胸痛，室性心律失常，共存条件 不良反应(发生率 ≥ 2%) ：• 单剂量鼻部不适(9.7 ％) ， 头痛(6 ％) ， 鼻漏(3 ％) ， 恶心(3 ％) ， 头晕(3 ％)， 喉咙刺激(2 ％) ， 呕吐(2 ％) 在上市后研究中与 FDA 保持一致 已完成 EPI - 10 研究的儿科患者体重 15 至 30 kg(1 mg 剂量) 注册中心从过敏挑战诊所(PMC) 收集临床数据 标称成本 ， 对预期的运营跑道无实质性影响 在成人和儿童中进行严格的注册计划 • > 在 > 700 名受试者中进行 1, 200 次治疗• 5 试点和探索性研究 • 5 支支持性研究（涉及1毫克剂量，适用于15至30公斤体重的群体） • 5 主要注册研究，在成人和儿童中进行 • 在批准的产品范围内证明 PK / PD 参数 ， 以参考功效和安全性• 可比较的药效学 (PD) 反应 注册研究证明了两个 PD 的可比性Neffy功效和 PK 的替代品 • 在任何临床研究中无严重不良事件•不良事件一般性质温和 ， 在 4 毫克剂量下没有有意义的鼻腔刺激或疼痛•没有针头相关损伤或血管的风险Neffy注射•最常见的不良事件(> 5 ％) 与单一的Neffy轻度鼻部不适(9.7 ％) 和轻度头痛(6 ％) ， 鼻部不适与疼痛或刺激无关•平均 VAS 疼痛评分在 100 分中的 5 到 8 分之间•根据正式评估无刺激 • Neffy 2 mg 符合所有临床终点•由批准的产品组成的 PK(暴露于 IM / SC 以获得功效 ， < EpiPen 以获得安全性)•在批准的注射产品范围内的重复剂量(包括鼻炎期间) ≥•甚至在给药后 1 分钟观察到的 PD 替代品对疗效的快速和显着反应 ≥•与批准的产品(SBP / HR 批准的注射产品) 相当的 PD 替代药物 对 PD 替代标志物的有效性的稳健响应 美国发射是第一步提供给更多世界各地的患者 1 mg 剂量的 sNDA(15 至 30kg 儿童) 预计将于 2024 年第三季度向 FDA 提交FDA 积极的营销授权申请 (CHMP 意见)由 EMA 在 2024 年 6 月产品可用性和欧洲合作伙伴关系公告预计在 2024 年晚些时候 计划在包括加拿大在内的其他主要美国前地区进行备案日本 NDA 申请预计于 2024 年提交(与 Alfresa 合作)澳大利亚 MAA 申请预计于 2024 年提交(与 CSL Seqirus 合作)中国 NDA 申请预计于 2024 年提交(与 Pediatrix 合作) 扩展机会 • 来自Phase 2b随机安慰剂对照试验的数据，该试验针对正在接受抗组胺治疗但仍经历急性加重的CSU患者，预计在2025年公布 • 计划在Phase 2b研究之后启动荨麻疹的潜在关键单一研究 商业化战略 解决当前美国严重过敏反应市场未满足需求的重要机会 Neffy： 针对 SAR 患者使用针头注射器克服已知挑战的创新治疗 HCP 表明市场有实质性的转换和增长机会2024 年 5 月意识、试验和使用研究 ， 样本 = 202 个 HCP 商业化战略目标 EDUCATE PRESCRIBERS在具有吸引力的价值主张上推动专业和高十分位数处方者的采用Neffy 可靠的访问、可负担性和支持服务方便访问 激活患者建立意识并激励患者和护理人员寻求Neffy 推动专业和高十分位数处方者的采用 医疗保健提供商启动目标 • 110 名销售和虚拟代表以及区域销售经理的商业力量 • Calling on 12, 500 Allergy specialist and high Decileprescribers • 从所有 HCP 达到 40 - 45 ％ 的处方 • 从变态反应学家和儿科医生达到 > 80 ％ 的处方 · 推动采用的教育、意识和资源 (Neffy经验) Neffy显示口服食物挑战过敏反应症状的强大和快速的临床分辨率 (预览Neffy在美国的经验) Neffy经验计划 (在过敏挑战诊所的救援治疗) • Enable real - world experience withNeffy• 目标开展办公室食物挑战测试的过敏专科医生办公室• 医护人员将能够获得第一手的知识体验Neffy 的有效性 • 接受过敏挑战的患者也将暴露于Neffy 100%的患者对单剂量的反应在最初的 15 分钟内 ， 并且不需要按照治疗指南服用第二剂肾上腺素 100%的患者经历了完全解决Neffy单剂量的过敏反应症状216 min完成分辨率的中位数时间Neffy单剂量过敏反应 Neffy 致力于确保所有患者都能获得 通过 EMR 系统向医疗保健提供商提供虚拟药房 (BLINKRx) ， 该系统将所有服务集中在Neffy履行 •••••患者援助计划(PAP)送货上门或零售提货福利调查、事先授权和上诉支持患者教育和培训资源包容性保险支持和共同支付收购(降至 25 美元) NeffyProfile 支持强大的价值主张 ， 并为患者和付款人提供 潜在的节省 访问和可负担性ARS 认为 ， 负担能力永远不应该阻止访问 ： 创新ARS自豪地推出一种创新的治疗方案，能够在患者首 次出现过敏症状时即刻给药，从而为患者提供自由和安心。 Neffyconnect 的开发是为了履行这一承诺两剂的现金价格Neffyis $199 支持ARS 致力于由患者、护理人员、倡导者和医生组成的 RAPID & BROAD UNRESTRICTED FORMUARY COVERA预期给予高度的兴趣Neffy早期对话中表现出积极的接 SAR 社区 -为商业患者共同支付买入至 25 美元, and患者助理计划 Neffy 创造意识和激励寻 消费者发布目标 • 提高意识并激励患者提出要求Neffy按名称 • 使患者和护理人员在潜在的危机时刻感到完全有能力采取行动 • 激活患者和护理人员分享他们的Neffy鼓励同伴吸收的故事 Neffy ： 使用肾上腺素的唯一无针方法 快速、可靠的交付 小巧且易于携带 场所和新闻管理 在广泛的试验中耐受性良好 结束的想法 2024 年及以后的 ARS Neffy®在 I 型过敏 全球机会和管道 坚实的公司基本面 • 2.187 亿美元的强劲资产负债表1• 预计运营跑道至少 3 年 ， 以支持美国商业化• 至少在 2038 年之前 ， 强大的物质成分和处理 IP 保护方法 • 2024年第三季度：2毫克剂量可供使用，同时商业销售团队部署parallel进行销售推广 • 2024年第三季度：预期1毫克剂量的简明新药申请（sNDA）将提交给FDA • 2025年中：目标在美国实现至少80%的无限制访问权限 • 2024 年第三季度 ： 预计在欧洲获得批准• 2025 年 ： 抗组胺治疗的 CSU 患者急性荨麻疹加重的 2b 期试验结果• 2024 ： 合作伙伴在澳大利亚 ， 中国和日本的申请 ； 在加拿大和其他国家的申请 ARS 员工 倡导者 谢谢! ARS 利益相关者和投资者 顾问和董事 医疗保健专业人员和研究研究者 Neffy®（ 肾上腺素喷鼻剂) 现在批准 ！ 指示Neffy 适用于体重≥30kg的成人和儿童紧急治疗过敏反应（I型），包括过敏性休克。 设计便于使用和携带 ， 并最大限度地减少副作用的风险 不同的 FDA 标签与注射相比 ， 可以减少对剂量的犹豫 ， 并导致更广泛的采用Neffy