结合数据标记和现实世界的患者见解 ， 弥合差距 ， 获得更多样化和完整的数据集

结合数据标记和现实世界的患者见解 ， 弥合差距 ， 获得更多样化和完整的数据集Parexel 在无缝直接对患者的研究中演示数据标记化和链接大卫 · 巴拉特高级副总裁 ， 企业客户负责人© 2023 Parexel 国际 （ MA ） 公司。 使用现实世界数据 （ RWD ） 的临床研究通常在将数据与患者的个人特征和经验联系起来时面临缺点 ， 从而模糊了研究人员对单个患者的看法。例如 ， 外部数据集中经常缺少诸如种族和族裔以及健康的社会决定因素 （ SDOH ） 之类的特征。Parexel 发起了一项研究协议，旨在评估将参与者参与与 RWD 联系起来的技术，以试图缩小这一差距。通过此计划，我们使用简化的技术集成和标记化整合了创新的数据科学技术。我们的目标是证明我们可以通过这种方法开发更完整和全面的个体患者观点。我们想确定直接接触特定群体的可行性。然后 ， 对于愿意提供额外同意的患者 ， 我们将通过问卷获得的数据标记化 ， 并将其与 RWD 来源中的同一个人的数据联系起来。在设计患者调查问卷时 ， Parexel 团队有预见性 ， 包括了一些可能不会被常规考虑的问题。因为 Parexel 强烈支持临床研究的多样性 ， 我们包括了关于种族和民族以及 SDOH 的问题。这些问题包括关于收入、教育程度和患者医疗保险来源的问题。该计划使我们能够接触到经历特定疾病的患者 （ 在这种情况下，使用抗凝剂治疗的慢性心脏病 ），并将 RWD 与有关他们自己，他们的情况和他们的医疗保健经验的机密信息联系起来。我们成功地证明了通过使用令牌链接数据使我们能够通过完成和补充 RWD 获得有价值的见解。2 © 2023 Parexel 国际 （ MA ） 公司。 什么是标记化 / 数据链接 ？可以从患者的个人信息中生成令牌 - 加密的字符串 - 可以安全且唯一地识别数据集中的患者。令牌可以用于跨多个数据源逐个患者地匹配数据。这种数据链接可以提供更全面的图片 ， 以帮助我们将患者放在首位。我们是怎么做到的为了实现这一概念验证 ， Parexel 管理并整合了我们几个合作伙伴的贡献 ， 以实现我们的愿景并为患者创造无缝体验 ：合作伙伴 A 对 Parexel 的新颖研究文件进行了机构审查委员会 （ IRB ） 审查 ， 并带来了令牌化和隐私方面的知识和经验 ， 以帮助我们确保符合目的的协议。合作伙伴 B 使用外展技术对患者进行预筛查 ， 并根据他们的反应将他们无缝地转移到合作伙伴 C 的环境中。在 Partner C 平台中 ， 患者被进一步告知研究 ， 如果愿意 ， 则提供同意并回答我们简短问卷中提出的问题。合作伙伴 D 的令牌是根据患者在合作伙伴 C 的平台内提供的信息生成的。合作伙伴 E 用平台内触发的礼券补偿了前 100 名参与者完成研究的患者的时间和精力。最后 ， 合作伙伴 F 提供了数据平台 ， 我们将令牌和问卷数据转移到该平台中 ， 为 Parexel 的分析做准备。© 2023 Parexel International (MA) Corporation. 3 我们发现在系统开放招募的 40 天内，共有 676 名患者通过签署知情同意书 （ ICF ） 参与了我们的研究。在这些患者中，95 ％ 的人同意对他们的数据进行标记，并可能将其与其他数据联系起来进行其他研究。其中，52% 的人继续在调查中提供个人身份信息，305 名参与者生成了他们的令牌。通过使用 Partner D 的工具 ， 对于这 305 名患者 ， 我们在 20 个商业可用数据集中的 19 个中发现了匹配令牌 （ 其中没有一个是保险公司或提供商 ） 。其中两个数据集检查与超过 85% 的令牌化患者匹配。我们的数据与链接的数据一致吗 ？我们的标记化过程使用了姓名、性别和出生日期。患者根据自我报告的心血管疾病参与，根据相关的外部数据与参与者的诊断和治疗相对应。这表明我们选择特定患者组的漏斗是有效的，并且患者在与研究系统互动时诚实地报告 - 无论提供的补偿如何。我们的人口参数是否匹配并丰富并完成了链接数据 ？在我们链接的数据中 ， 我们发现几乎 40% 的患者缺少诸如种族和种族等数据。直接从患者那里收集这些信息增加了组合数据集的丰富性。这同样适用于其他社会经济因素 ， 例如教育和收入 ， 这些因素通常在外部数据集中不存在。160 名患者回答了我们的调查 ， 以提供他们的医疗保险条款的细节。在这些患者中 ， 71% 的人被医疗保险覆盖。相比之下 ， 在链接的数据集中 ， 这一比例为 35% 。通过使用调查方法 ， 我们能够在我们的分析中代表更大比例的医疗保险患者。我们的患者人群是否与试验中的人群相匹配 ？通过调整我们有针对性的潜在识别和筛查方法，我们可以从亚洲，西班牙裔，美洲原住民或其他我们寻求代表的群体中获得见解。在 2006 年至 2020 年间获得 FDA 批准的 24 种心血管药物的临床试验中，有 6.4 ％ 的相关参与者报告为黑人 / 非裔美国人，这些患者的代表性更高。4 © 2023 Parexel 国际 （ MA ） 公司。 在积极参与后 ， 我们对患者有什么了解 ？在相关数据中报告了三名患者在参与我们研究的调查阶段几个月后死亡。详细研究这些病例 ， 包括调查中的患者评论 ， 提供了对患者旅程的有价值的见解 ， 并验证了在追求长期患者死亡率结果中用于标记化的用例。见解包括 ：痛苦的迹象。影响治疗依从性的患者的社会和家庭压力。患者沟通的必要改善。护理协调。与合并症和医疗保健脆弱性相关的风险 (注意到我们的研究与 COVID - 19 大流行重叠) 。我们方法的好处正如本研究中所展示的 ， Parexel 的敏捷和可配置方法在哪里帮助我们找到研究挑战的解决方案 ？ 可以想象 ， 在研究期间应用的方法可以在许多情况下获得好处 ， 包括 ：预筛查患者计划的研究 ， 并在任何诊所就诊之前很久 “预先标记 ” 表达对研究感兴趣的患者。减少现场人员的标记工作有助于他们专注于提供患者护理。令牌化及其在直接对患者构建内的数据链接的潜力可以促进延长的长期随访 ， 并有助于减少甚至消除常规随访的成本。We see many potential applications of the approach used in our study. Examples include use the platform as:参与特定试验的预筛选器。一个虚拟的候诊室 ， 供患者表达对试验参与的兴趣。长期随访的手段。作为自然史或疾病负担研究的基础。© 2023 Parexel International (MA) Corporation. 5 我们开发了哪些功能结合创新数据科学技术的直接对患者的研究提出了 Parexel 能够解决的几个挑战 ， 包括 ：在单个用户友好的界面中无缝地将患者从一个环境传递到另一个环境。以可访问的语言为志愿者解释标记化和数据链接。如果参与者希望这样做 ， 则促进撤回同意。确保无论参与者同意还是决定不进行 ， 该系统都在直接对患者的环境中提供了适当的赞赏和认可。确保参与者对隐私感到满意 ， 并确保用于生成令牌的敏感数据是安全的 ， 并且仅在生成令牌所需的时间内存储。Conclusion这项研究表明 ， 通过令牌链接数据使我们能够通过补充 RWD 获得有价值的见解 ， 并作为本文概述的用例的概念证明。通过与种族、种族和 SDOH 相关的数据 ， 我们可以获得对患者的整体看法 ， 否则这些患者可能代表性不足。定制基于互联网的定位和我们直接对患者方法中的一系列问题可以帮助识别特定人群，以基于 RWD 不完整或不存在的特征使用 RWD 进行研究。此外，从这项研究中，我们能够提供与患者数字素养相关的见解，以及如何有效地管理外部数据集中的延迟。我们相信还有许多其他强大的令牌化用例。将其嵌入到无缝的直接对患者设置中，可最大程度地减少患者负担，同时通过将我们收集的数据与外部数据源相结合，直接与患者进行进一步研究。使用这种方法，可以回答有关注册参与者健康的重要问题。我们可以了解他们的治疗途径和偏好，促进对终点和结果的远程和长期随访，以及进行授权后的安全性监测。6 © 2023 Parexel 国际 （ MA ） 公司。 我们非常兴奋的是 ， 从这项研究中 ， 我们能够证明将问卷回答与纵向数据相结合的价值 ， 这些数据可能会在研究之前和之后延伸到我们注册的参与者。我们从这项研究和其他此类研究中获得的专业知识为我们进行创新研究做好了准备。通过融合技术 ， 有效的供应商管理和以患者为中心的方式成功实现了我们的愿景 ， 我们期待将这些功能扩展到客户的创新研究挑战中。研究患者群体的多样性在 334 名参与者中 ， 265 名也同意将他们的数据标记化 ， 并在索赔数据集中进行链接和匹配。在该组中 ， 134 名女性和 131 名男性。 228 名白人 （ 86 ％ ） ， 17 名黑人 / 非裔美国人 （ 6.4 ％ ） ， 12 名混血儿 （ 4.5 ％ ） ， 4 名拉丁裔 （ 1.5 ％ ） ， 3 名亚洲人 （ 1.1 ％ ） 和 1 名美洲原住民 （ 0.4 ％ ） 。参与者分布在美国对于我们的相关参与者 ， 平均年龄均为 66 岁 ， 范围为 42 - 85 岁 ， 这是典型的这种疾病状态。有趣的是 ， 在整个年龄段中 ， 患者使用基于网络的筛查 ， 同意和问卷界面都很舒适。健康的社会决定因素 （ SDOH ）收入和教育成就 ：265 名相关参与者的收入水平从 2, 500 美元到 162, 500 美元不等。中位数收入为 27, 000 美元。并非所有参与者都完成了最高的教育水平 ， 但其中 34 ％ 是高中 ， 10 ％ 是大学 ， 7 ％ 是研究生。健康保险 ：68% 的相关患者使用医疗保险、医疗补助 (主要是政府资助的医疗保健) 或两者的组合。19 ％ 仅使用商业医疗保健。7% 的商业保险与医疗保险相结合。 4% 的人没有保险。0.6% (1 名患者) 由军人 / 退伍军人福利覆盖。© 2023 Parexel International (MA) Corporation. 7 我们总是可以交谈Parexel 国际公司2520 Meridian Pkwy, 达勒姆, NC 27713, 美国+1 919 544-3170遍布欧洲、亚洲和美洲的办事处© 2023 Parexel International (MA) Corporation