生命科学与医疗健康月刊-2023-09

生命科学与医疗健康月刊 —植德律师事务所— 目录 导读.............................................................................................................................1行业动态.......................................................................................................................3植 德 观 点...................................................................................................................18法规动向.....................................................................................................................27地方政策.....................................................................................................................29监管和执法动态.........................................................................................................33 导读 行业动态 1.2023年9月境内外企业上市情况2.2023年9月境内外企业上市申报动态3.康希诺(688185)营收下滑95.89%，为新冠红利划上句号4.亿腾医药与纳肽得达成战略合作，携手助力小核酸药物开发5.全球首款GSK骨髓纤维化贫血新药momelotinib获FDA批准上市6.齐鲁制药PD-1抗体「艾帕洛利单抗」申报上市7.友芝友生物(2496.HK)在香港联合交易所主板正式挂牌上市8.北海康成(1228.HK)的迈芮倍®在香港获得批准上市9.2023年9月生命科学领域投融资事件 植德观点 1.人类遗传资源最新问题解答解读2.免疫细胞治疗监管探讨(四)——《体细胞临床研究工作指引(试行)》简析 法规动向 1.正式发文1.1科学技术部公布《关于发布人类遗传资源管理常见问题解答的通知》1.2国家卫生健康委等6部门联合公布《第二批罕见病目录》1.3国家医疗保障局公布《关于进一步深入推进医疗保障基金智能审核和监控工作的通知》 2.征求意见2.1国家药品监督管理局公开征求《中药新药用于紧张型头痛的临床疗效评价技术指导原则》意见 地方政策 1.正式发文1.1江西省药品监督管理局发布《江西省药品上市后变更管理实施细则》 1.2重庆市药品监督管理局关于印发《重庆市医疗机构应用传统工艺配制中药制剂备案管理实施细则》的通知 1.3重庆市药品监督管理局关于印发《重庆市医疗机构制剂注册管理实施细则》的通知1.4河北省药品监督管理局河北省政务服务管理办公室河北省医保局《印发推进药品零售连锁化发展的若干政策措施的通知》1.5湖北省药品监督管理局关于发布《湖北省药品标准管理办法》的通告1.6福建省药品监督管理局发布《福建省药品生产日常监督管理办法》1.7海南省药品监督管理局发布《海南省药品监督管理局关于加强医药代表管理的通知》1.8新疆药品监督管理局发布《关于发布<新疆维吾尔自治区药品监督管理局关于持续优化药品领域营商环境的若干措施>的公告》1.9新疆药品监督管理局关于印发《自治区药品监督管理局关于加强药品从业人员普法学习培训管理办法》的通知 2.征求意见 2.1山西省药品监督管理局公开征求《山西省医疗器械生产企业管理者代表管理制度(试行)(征求意见稿)》意见2.2云南省药品监督管理局公开征求《云南省化妆品不良反应监测管理办法实施细则(征求意见稿)》意见2.3江西省药品监督管理局关于公开征求《江西省药品GSP检查员管理办法(试行)》的意见和建议2.4西藏自治区药品监督管理局公开征求《西藏自治区中(藏)药标准管理实施细则(征求意见稿)》的意见 监管和执法动态 1.国家药品监督管理局发布22批次药品不合规通告2.国家药品监督管理局召开加强第二类医疗器械注册管理工作会议 行业动态 3.康希诺(688185)营收下滑95.89%，为新冠红利划上句号 2023年8月30日，新冠疫苗厂商康希诺(688185)公布2023年半年报，公司上半年营业收入0.26亿元，同比下降95.89%，归属于上市公司股东的净利润为亏损8.41亿元，扣除非经常性损益的净利润为亏损8.93亿元。回顾往日辉煌，2021年6月23日，康希诺的股价一度攀升至798元/股，市值接近2,000亿元。到今年8月30日，股价跌至74.17元/股，累计跌幅为90.71%，对应的市值缩水约1,800亿元。 2023年8月1日，辉瑞发布今年上半年财报，2023年H1辉瑞总营收310 亿美元，同比降低42%。其中Q2收入127亿美元，同比降低54%。8月24日，万泰生物公布2023年半年报，上半年实现营业收入41.64亿元，同比减少29.78%；归属于母公司所有者的净利润17.02亿元，同比减少36.78%。8月24日，万泰生物公布2023年半年报，上半年实现营业收入41.64亿元，同比减少29.78%；归属于母公司所有者的净利润17.02亿元，同比减少36.78%。 从 各 个 新 冠 疫 苗 的 业 绩 普 遍 大 幅 下 滑 可 以 看 出 ， 新 冠 带 来 的 红 利已 经 结 束 了。 (来源：行业新闻) 4.亿腾医药与纳肽得达成战略合作，携手助力小核酸药物开发 2023年9月1日，亿腾医药(“亿腾”)与纳肽得(青岛)生物医药有限公司(“纳肽得”)共同宣布：双方达成战略合作协议，将就心血管领域的小核酸药物研发开展深度合作。基于协议，纳肽得独家授权亿腾在大中华和东南亚地区开发、生产及商业化靶向ANGPTL3和Lp(a)的两款小干扰RNA(siRNA)药物，亿腾向纳肽得支付首付款、里程碑付款和未来上市产品的销售提成。 当前，作为生物医药第三次浪潮代表的小核酸药物在全球进入了快速发展期。小核酸药物以其靶点专属性强、药理作用持久、给药频率低、安全性高等特点显著有别于传统疗法，在患者群体巨大的慢病预防及治疗领域中具有广泛应用前景。 (来源：行业新闻) 5.全球首款GSK骨髓纤维化贫血新药momelotinib获FDA批准上市 英国时间2023年9月15日，葛兰素史克(“GSK”)发布公告，美国食品药品监督管理局已批准Ojjaara(momelotinib)用于中高风险骨髓纤维化的成人贫血患者治疗，包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化(真性红细胞增多症和原发性血小板增多症)。Momelotinib最初由AndrewWilks发现，Cytopia公司研发，2009年，YMBiosciences以1400万美元收购Cytopia；2013年，吉利德以5.1亿美元收购Cytopia；2018年，吉利德以1.98亿美元的价格将momelotinib转让给SierraOncology；2022年7月，GSK以19亿美元的价格收购SierraOncology，momelotinib最终被GSK收入囊中。 FDA对momelotinib的批准基于两项成年贫血患者亚群研究数据，即关键性MOMENTUM研究和SIMPLIFY-1III期试验。但momelotinib目前尚未在市场获得批准。 (来源：行业新闻) 6.齐鲁制药PD-1抗体「艾帕洛利单抗」申报上市 2023年8月12日，齐鲁制药艾帕洛利单抗/托沃瑞利单抗(QL1706)注射液上市申请获受理。继QL1706后，9月17日，CDE官网显示，齐鲁制药研发的PD-1抗体艾帕洛利单抗注射液上市申请亦获得受理。 (来源：行业新闻) 7.友芝友生物(2496.HK)在香港联合交易所主板正式挂牌上市 2023年9月25日，武汉友芝友生物制药股份有限公司(“友芝友生物”)在香港联合交易所主板正式挂牌上市，股份代号为2496.HK。友芝友生物成立于2010年，位于湖北省武汉市，是一家致力于开发用于治疗癌症相关并发症、癌症及老年性眼科疾病的基于双特异性抗体(BsAb)疗法的生物技术公司，以解决肿瘤学及老年眼科病领域的医疗需求。公司的使命是“研制创新药物，捍卫人类健康”。 植德在本次上市项目中担任独家保荐人和承销商的中国境内法律顾问，全程参与各项法律工作，为本次上市项目提供了优质、专业、高效的法律服务。 8.北海康成(1228.HK)的迈芮倍®在香港获得批准上市 2023年9月28日，北海康成(1228.HK)宣布迈芮倍®(氯马昔巴特口服溶液/LIVMARLI®)已获得香港药剂业及毒药管理局的批准上市。 迈芮倍®是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂，阻断胆汁酸肠肝回圈，降低肝内和血清中的胆汁酸水平，减少由此介导的肝脏损伤，缓解胆汁淤积瘙痒(极度瘙痒)。迈芮倍口服液是在中国、美国(3个月及以上)及欧盟(2个月及以上)批准的第一个也是唯一一个用于治疗1岁及以上阿拉杰里综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒的药物。 迈芮倍由北海康成进行临床开发，用于治疗胆汁淤积性肝病适应症，包括ALGS、PFIC和BA，并已获得FDA的孤儿药认定。 根据与Mirum制药公司的协议，北海康成已获得迈芮倍口服液大中华区对ALGS、PFIC、BA以及其他可选择的适应症的开发，商业化以及在特定条件下生产的独家授权。 (来源：行业新闻) 9.2023年9月生命科学领域投融资事件 9.1生物医药领域 9.2医疗器械/诊断/服务领域 植 德 观 点 人类遗传资源最新问题解答解读 马成龙、杨佩峰 2023年9月13日 前言 2023年9月8日，科技部通过其直属事业单位中国生物技术发展中心对外公布了《关于发布人类遗传资源管理常见问题解答的通知》(以下简称“《人遗问题解答》”)，科技部行政审批受理窗口针对自2023年7月1日《人类遗传资源管理条例实施细则》(以下简称“《人遗实施细则》”)实施以来申请人在申报人类遗传资源相关事项时咨询的常见问题，凝练形成了《人遗问题解答》，并将2022年期间所发布的两份问题解答予以作废。本文将结合《人遗实施细则》及其配套行政许可事项服务指南，解读《人遗问题解答》中新增的以及与既往不同的主要要点。 一、采集、保藏行政许可 (一)使用已获批保藏许可内的人类遗传资源 《人遗实施细则》第二十九条规定符合保藏许可申报的事项，申请人所申请的人类遗传资源保藏活动同时涉及人类遗传资源采集的，仅需申请保藏许可，无需另行申请采集许可。在此监管要求下，《人遗问题解答》进一步明确，使用已获批保藏许可内的人类遗传资源，亦无需申报采集许可。 (二)同时符合采集许可和国际科学研究合作许可/国际合作临床试验备案的项目 对于同时符合采集许可和国际科学研究合作许可/国际合作临床试验备案范围的项目，与科技部曾于2022年发布的《关于更新人类遗传资源管理常见问题解答的通知》有所不同，《人遗问题解答》简化了审批流程，仅要求申报国际科学研究合作许可/国际合作临床试验备案，无需再另行申报采集许可。 (三)已获批的采集/保藏许可的事项名称变更 《人遗实施细则》第四十四条、第四十五条分别规定了取得采集许可和保藏许可后，重大事项发生变更的需提出变更申请，条文所列举的重大事项包括目的、方案、内容等。《人遗问题解答》据此规定，已获批的许可发生事项名称变更的，亦需要根据前述规定按照重大事项