早期投资揭示了生物技术创新的哪些方面

生命科学实践 早期投资揭示了生物技术创新 对生物技术的公共资金仍然微不足道，但在2022年和2023年，风险资本家继续向可能彻底改变该行业的创新平台投入资金。 本文是Emily Capra，Christian Fougner，Olivier Leclerc，AhtiM ä kitie，Anthony Suberski和Michelle Suhendra的共同努力，代表了麦肯锡生命科学实践的观点。 超过250家生物技术公司在2022年和2023年开始裁员。其中许多公司还简化了项目管道，以保护其可用的现金跑道。3 近年来,biotech public markets have strugged to stage ameaningful comeback. The S & P Biotechnology Select IndustryIndustry entry 2023 being more than 50 percent lower than itspeak in February 2021, and only 30 biotechs have been periledan IPO 在充满挑战的公开市场环境中，风险投资（VC）的资金为推动生物技术创新提供了大量需要的生命线。尽管在2021年达到峰值后也出现了下降，但有一些投资出现在下跌或持平的情况下，4风险投资一直保持不变 2023年，2021年为114次IPO（图表1）。1生物技术IPO融资总额急剧下降，2023年前三季度仅筹集了34亿美元，而2021年前三季度为160亿美元。2为了应对这种困难的环境， 附件1 自2021年达到峰值以来，生物技术股票估值和IPO融资大幅下降。 标准普尔生物技术指数2019-2023年上半年的表现，1总总回报，指数（2019年1月=100） 生物技术IPO融资2019-2023年第三季度，总投资，$billion 麦肯锡公司 有利于创新，A轮融资几乎占所有交易的一半(图表3)。 稳健且高于原发水平(图表2)。2022年，初创企业获得了超过 来自风险资本家的前期和后期融资220亿美元；2023年也将是稳健的一年，第三季度融资超过120亿美元。总体下降主要是由于交易数量减少，而交易规模中位数保持稳定。投资者继续 在过去的几年中，创新的平台技术，例如机器学习（ML），细胞疗法和基因疗法所实现的药物发现，在生物技术资金中占主导地位，因为它们通常有望解决广泛的 附件2 生物技术风险投资资金已从历史高位下降，但仍高于前期水平。 生物技术风险投资（VC）融资系列A起，2019-2023年第三季度，总投资，十亿美元；#笔交易 麦肯锡公司 创新平台获得了155亿美元的巨额资金，占生物技术风险投资总额的三分之二以上。 附件3 2022年，风险投资的融资格局仍然强劲，但可能正在恢复到流行前的规范。 生物技术风险投资（VC）交易，2019-2023年第三季度，%;交易数量 生物科技VC交易规模2019-2023年第三季度，交易规模中位数，百万美元 麦肯锡公司 随时间变化的指示(图表4)。52022年，这些创新平台获得了155亿美元的巨额资金，占生物技术风险投资总额的三分之二以上，这一趋势与麦肯锡2021年的分析发现的趋势相似。6这种对平台的承诺形成了鲜明的对比 到2022年分配给更传统的基于资产的生物技术的65亿美元，这些生物技术主要专注于开发特定的药物。尽管VC的融资面临一些波动，但VC投资者似乎仍然对该行业的长期潜力感到兴奋。 不确定性仍然存在于公共和私人市场之间当前差距的轨迹上，强调了评估早期创新的挑战。为了解决这种不确定性，我们通过潜入这些主导平台技术概述了一些新兴趋势 Series A - funded companies in 2022 (see side debar"Methodology"). We also briefly discuss trends in asset -based companies, with a increasing interest in immunologyassets emerging in 2022, and touch on some key questions forbiotechs and investors 当他们继续驾驭不断变化的环境时。 附件4 专注于机器学习的生物技术一直在获取越来越多的风险投资资金。 风险资本融资，十亿美元,% 麦肯锡公司 Methodology 麦肯锡分析包括生物技术公司从A系列到I系列获得风险投资资金，交易规模从2019年初到本季度超过1000万美元three 2023. We classified companies as eitherfocused on developing 差异化的平台技术（用于治疗开发的基础或基础设施，例如机器学习使能的药物发现，细胞疗法和基因疗法）或用于集中治疗目的的先进的传统资产。1然后我们进一步 根据这些公司正在开发的平台类型或资产的治疗重点细分。分析排除了非治疗性公司，例如专注于医疗设备，高级研究工具以及合同研究和服务的公司。 创新平台技术吸引了VC的兴趣 该技术正在迅速发展，ML正在整个制药价值链中被纳入（参见侧栏“生物技术和AI的未来”）。 随着2022年为平台生物技术筹集超过150亿美元的VC资金，投资者已经被吸引到大型组学数据集的整合、再生药物的调查和大规模基因组编辑的解锁等领域。这些领域的发展表明创新生物技术可能会走向何方 ML的应用不受模态的限制，随着技术的成熟，它可能成为所有生物制药研究的组成部分，而不是生物技术的独特类别。麦肯锡的分析发现，越来越多的跨平台生物技术将机器学习集成到其研发过程中。82022年资助的早期AI生物技术初创企业专注于以下领域： 支持ML的药物发现 在2019年至2022年之间，风投投资者向专注于ML药物发现的初创企业投入了超过90亿美元。这些初创企业承诺将颠覆生物制药药物顽固昂贵且耗时的研发过程。7ML模型可以提高选择具有更高成功概率的分子的能力，并实现适合目的 集成组学。研究人员仍然缺乏对涉及复杂多基因疾病如心脏病和癌症的因素的完整理解。已经收集了非常大的组学数据集(例如，英国Biobank），但从这些数据中识别可操作的见解仍然具有挑战性。机器学习模型可以 新确定的疾病目标的分子设计。该领域尚未证明自己；大多数公司仍处于临床前阶段。尽管如此， 生物技术和AI的未来 关于未来的讨论如果不解决人工智能和机器学习(ML)完全改变行业的潜力，生物技术的发展将是不完整的。建立在加速药物开发的基础上的公司正在成熟到临床阶段。大型制药公司越来越有兴趣通过内部增强自己的研发能力与人工智能公司的投资和合作伙伴关系。 增强适应症发现。但是，Gene AI还提供了解决其他制药领域问题的机会-包括商业，医疗，制造和其他支持功能-通过用例，例如生成对患者和医师活动的见解，以完善对药物性能的理解或通过虚拟支持服务改善患者体验。 —小型生物技术公司是否能够维持使用新的临床数据建立和迭代AI和ML模型所需的投资？ —谁将拥有未来创新AI和ML模型所需的临床数据？ 随着AI和ML技术在整个行业中站稳脚跟，几个重要的问题仍未得到解答： 此外，围绕生成AI的热潮使生物制药行业对相关用例及其影响提出了质疑。到目前为止，在R＆D方面已经开展了大量活动，将gen AI应用于用例，例如加速药物发现跨模态和跨模态的从头药物设计 生物技术公司和投资者都可能会考虑这些问题。这些问题的答案将决定该行业如何与AI和ML互动，以及未来几年价值将在哪里积累。 —临床时间表的真正回报和生物技术成功的可能性是什么？ 整合这些大型数据集，以更深入地了解疾病机制并发现新的分子靶标。一些生物技术公司也一直在整合先进的显微镜和成像技术，希望更好地实时可视化疾病过程，并将这些发现纳入他们的模型。其他人正在解决有关疾病病理学中黑暗或非编码基因组功能的其余问题。专注于这些努力的初创企业在2022年吸引了超过5亿美元的A轮融资。 淋巴瘤)。销售额预计将上升到超过 到2026年210亿美元，不仅由CAR - T支持，而且由各种干细胞和免疫细胞疗法支持，这些疗法预计将在未来几年上市。随着疗法延伸到癌症的早期治疗路线，并扩展到新的治疗领域，例如糖尿病，细胞疗法对患者的影响预计将继续增长。 计算化学.早期生物技术公司正在研究ML模型，以弥合实验室实验和计算机模拟之间的差距。希望能够实现适合目的的化学和生物逻辑设计，以取代低效和昂贵的文库筛选方法。来自物理实验的数据可以输入模型，然后预测新的化学-蛋白质或蛋白质-蛋白质相互作用的目标。初创公司正在设计自动化系统，可以将精确的生化数据输入模型进行培训。一些方法甚至在设计定制治疗分子时试图模拟整个细胞环境。这个领域的A系列公司在2022年筹集了超过3.5亿美元。 尽管早期成功，但细胞疗法仍需要大量工作来提高其安全性和覆盖范围。 改善疗法的免疫原性概况，减少复杂制造和长治疗时间的负担将需要创新。该领域在2022年吸引了超过30亿美元的VC资金。以下是该领域早期参与者的重点领域： 再生药物。扩大细胞疗法在血液系统恶性肿瘤中的成功，投资者在2022年投入3亿美元用于细胞疗法，以解决慢性肝脏和肾脏疾病等复杂疾病的影响。初创企业正在开发工程巨噬细胞和调节性T细胞，它们可能会逆转疾病的免疫驱动因素。其他人则希望使用重新编程的干细胞逆转纤维化损伤并促进受损器官中的新组织生长。 细胞疗法 根据麦肯锡对Evaluate Pharma数据的分析，细胞疗法在2022年带来了超过30亿美元的销售额，这得益于血液恶性肿瘤中嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法的适应症扩展（即在多发性骨髓瘤和二线大B细胞中获得批准 可扩展的同种异体疗法。目前批准的自体细胞疗法中的瓶颈之一是昂贵且耗时的生产源自患者细胞的治疗方法。生物技术正在通过探索多样化来解决这些挑战 销售额预计将超过 到2026年210亿美元，不仅由CAR-T支持，还由各种干细胞和免疫细胞疗法支持。 具有有限免疫原性谱的细胞类型，可能更适合于现成的治疗。新兴的方法包括病毒特异性T细胞、NK细胞和巨噬细胞。除了新的细胞类型，初创企业越来越专注于优化和自动化内部制造过程。这种策略可能有助于在未来扩大批准的细胞疗法的生产，并避免影响CAR - T细胞的生产延迟。创建可扩展的同种异体细胞治疗解决方案的努力在2022年获得了超过4亿美元的VC支持。 随着这些平台的影响越来越大，早期的初创企业将精力集中在以下领域： 优化mRNA技术。鉴于mRNA疫苗对遏制COVID-19大流行的重大贡献，对优化平台的兴趣持续增长。该领域的领导者，如Modera和BioNTech，正在花费数十亿美元在一系列广泛的适应症中推进他们的mRNA管道。除了这些大型投资之外，风险投资投资者还押注于该领域的更多创新，2022年将获得近2.5亿美元的风险投资。初创公司一直在探索新的mRNA结构和自我复制能力，以克服目前治疗的短暂性。靶向分子和合成开关也被添加到mRNA中，以改善组织靶向性并实现细胞特异性表达。初创公司和成熟公司希望该技术能够有效地解决传染病以外的适应症，许多项目专注于罕见疾病，免疫学和肿瘤学。 精确控制和持久性。尽管在血液恶性肿瘤方面取得了成功，但现有的细胞疗法一直在努力解决实体瘤，并且仍然存在毒性免疫反应的风险。为了解决这些问题，初创企业继续提高细胞疗法的结合特异性和持久性，资金超过4.5亿美元2022年。高通量筛选技术被用于鉴定下一代用于肿瘤细胞靶向的改进的CAR构建体。合成受体和生物逻辑门（即由蛋白质等成分设计的生物电路）正在进行测试，以帮助细胞在肿瘤微环境中逃避免疫抑制信号。 拓展基因编辑技术。与目前基于CRISPR的技术相比，人们对扩展基因编辑技术以促进更大规模的基因组编辑越来越感兴趣，例如