一般药品立法影响评估幻灯片的修订

修订一般药物立法：欧盟委员会和EFPIA提案的影响评估 议程 执行摘要 Introduction 创新和竞争力 议程 执行摘要 Introduction 创新和竞争力 委员会和EFPIA已提议对药品包装进行修订和委托进行的影响评估 欧盟委员会关于削弱激励框架的提议预计将降低欧盟的创新能力 •RDP的调制。将基线RDP从8年减少到6年，并有可能延长 •EFPIA对文件的承诺。除了EC提案外，EFPIA公司的提交承诺也得到了体现；EFPIA成员承诺在收到MA后的2年内尽快在所有欧盟国家提交P & R申请，前提是国家P & R系统允许 与其他地区相比，欧盟委员会的提议可能会降低欧洲作为创新驱动力的作用 委员会的建议预计将对国家一级的研发活动产生重大的连锁反应 这些结果与Technopolis的建议形成鲜明对比，即委员会的提案将对创新产生积极影响，包括在UMN领域 EFPIA的分析与Technopolis的分析形成鲜明对比... Dolon / EFPIA影响评估1 技术/委员会影响评估2 建议对行业和创新产生积极影响： 预计35％的RDP依赖产品在欧洲的预期创新将下降22％，从而导致： •€2.98亿行业净收益（高度依赖于TEV计算的价值和数量，以及能够在所有27个成员国推出的产品数量）•1 - 2个新的UMN药物每年•访问增加29%按年份3 •未来15年损失50种新产品•到2040年全球研发份额减少三分之一•欧盟每年在研发上的支出损失20亿欧元 相比之下，EFPIA加强RDP基线的建议将保持欧洲的创新友好性 EFPIA提案考虑 •监管批准。缩短了EMA审查时间表，扩大了PRIME计划的范围•RDP的调制.加强RDP基线（+2 y）；根据可预测因素进行调制•EFPIA对文件的承诺。EFPIA公司承诺在收到MA后的2年内提交P＆R，前提是国家系统允许 议程 执行摘要 Introduction 创新和竞争力 委员会提出了修订药品立法的六个目标以及实现这些目标的一系列关键建议 •监管批准。缩短EMA审查时间表并扩大PRIME计划的范围 •RDP的调制。将基准RDP持续时间从8年减少到6年，并有各种延长的可能性：欧盟市场启动和持续供应（+ 2y），解决UMN（+ 6个月），比较临床试验（+ 6个月），新的治疗适应症（+ 1y，目前） •未满足的医疗需求定义(UMN)。UMN的统一定义有三个标准: (1)危及生命或严重衰弱的情况， •与环境、化学品和水政策的联系。GPL与现有和即将出台的环境立法相关（例如，基于环境理由拒绝营销授权的可能性，针对抗菌剂和传统原料药引入ERA，物质限制） 委员会进行了一项影响评估，结论是拟议的修订增加了激励措施，并对行业和社会产生了积极影响 EFPIA支持委员会的总体目标，并提出了可以实现这些目标的针对性建议 GPL的修订将对行业和患者产生长期影响；因此，它必须基于严格的影响评估 EFPIA的影响评估依靠风险调整后的净现值框架来动态反映立法变化对创新和准入的影响 rNPV显示了什么？ rNPV计算的积极结果意味着投资可能是有利可图的，并可能导致积极的投资决策 例如，全球目标rNPV > 2亿美元(或在欧洲> 6000万欧元)通常是2认为有必要证明投资的合理性 为什么rNPV最适合评估立法修订的影响？ 反映开发人员为研发和发布做出Go / No - Go决策所使用的工具 能够动态表示生态系统对决策的影响 议程 执行摘要 Introduction 创新和竞争力 Impact on innovation. Adopting a European perspective, the Commission ’ s proposalto weak RDP incentions is expected to decrease innovation 对创新的影响。欧盟委员会的提议扩大了欧盟、美国和中国之间的研发差距，增加了欧盟对其他地区创新的依赖 估计是基于2010 - 2020年复合年增长率的推断，再加上委员会提案的预期负面影响 对创新的影响。立法修订可能会阻碍疾病领域的进展，并保留重要的UMN，如心血管疾病 根据委员会的建议，只有18％的产品很可能被认为是解决了UMN，1对疾病领域的研究产生负面影响，如: 对创新的影响。委员会的提案将对国家一级的研发活动产生重大的连锁反应 孤儿的情况。委员会与罕见疾病有关的建议可能导致到2035年欧洲预期的45种孤儿药物的“损失” 孤儿条例的成功 上下文 委员会提案对欧洲孤儿创新的建模预期影响3 建模 •2000年OMP法规取得了巨大的成功。自成立以来，已有200多个OMP到达了患者（与之前的8位相比），其中一半可以归因于激励措施到位1 •尽管如此，95％的疾病仍然没有治疗2欧盟还需要一个强有力的激励框架 提案相当于减少激励和可预测性。欧盟孤儿创新的经济主张将从已经岌岌可危的状态进一步恶化 委员会的主要建议 OME的调制。OME持续时间取决于产品特性：• HUMN产品10年•9年新分子•5年用于重新利用和完善的使用产品•欧盟推出的扩展（+ 1y）和新的适应症（+ 1y，最多2个适应症） 上限至OD有效性。如果在7年内未获得上市许可，则孤儿指定期满 中小企业的案例。中小企业在推动创新方面发挥着关键作用，包括在未满足的医疗需求领域 中小企业在新药开发中发挥着重要作用，特别是在服务不足的部门2 27%获得欧盟监管批准的产品来自中小企业2 81%抗菌管道中的临床前项目由中小企业进行3 中小企业的情况。中小企业需要一个坚实的金融生态系统，在这个生态系统中，欧盟已经相对于美国和中国失去了优势 The case of SME. Revisions to the incentives framework is likely to hamper SME 'ability toattraction funding in Europe, segively impacted innovation dynamism EC影响评估。这些结果与Technopolis的建议形成对比，即委员会的提案将对创新产生积极影响，包括在UMN领域 EFPIA的分析与Technopolis的分析形成鲜明对比... 技术/委员会影响评估2 Dolon / EFPIA影响评估1 预计依赖RDP的产品在欧洲的预期创新将下降22％，从而导致： •在未来15年内损失50种新产品和1600万年寿命•到2040年全球研发份额减少三分之一•欧盟每年在研发上的支出损失20亿欧元 EC Impact Assessment. The Commission ’ s Assessment does not fully about by Better RegulationGuidelines and overstored the gain associated with proposals 缺点＃1与更好的法规指南 不适当的评估方法• 准则规定“确定收集和解释数据以及分析影响的最合适方法”1•净收益/成本的静态计算并不代表创新动态的现实 缺点＃2与更好的法规指南 夸大行业收益• 准则规定“包括证据(如数据、估计、科学发现)以证实•分析的结论“1•假设不能反映实际情况，导致收益估计过高/成本估计过低 环境联系。环境要求的增加大大加剧了委员会提案的影响 EFPIA和行业支持委员会的环境和脱碳目标，但需要一种平衡的方法，使立法保持一致，考虑患者的访问权限，并认识到由于同时进行的多次修订而产生的许多不确定性 环境联系。环境要求，例如对PFAS的禁令，在中期内是不现实的，可能会阻止欧盟的发展和制造 提案不是GPL的一部分，但与GPL间接相关 EFPIA提案。保持强大和可预测的知识产权体系对于加强充满活力的欧盟创新环境至关重要 加强充满活力的欧盟创新环境，以解决UMN和确保竞争力，需要三个关键因素1: EFPIA提案。为了支持委员会将创新引向解决UMN的目标，EFPIA支持以患者为中心的、包容性的UMN定义 EFPIA提案。相比之下，EFPIA加强RDP基线的提案旨在保持欧洲的创新友好性 对抗AMR。EFPIA的共同目标是激励创新和获得新型抗菌药物，但对严格的TEV条件感到担忧 议程 执行摘要 Introduction 创新和竞争力 访问和负担能力 Impact on access. The launch - and - supply conditionality for RDP extension fail to consider thatroot causes of impleased access mostly be at country - level 对获取的影响。RDP扩展的启动和供应条件并不反映欧洲疫苗获取过程的现实 对访问的影响。减少RDP持续时间使整个成员国的备案对行业来说更具挑战性，特别是对中小企业 •EFPIA公司已承诺在所有 系统允许它•由于准入受损的根本原因主要与P & R流程有关，因此在两年内在所有州启动和供应是不现实的•因此，大多数（如果不是全部）创新药物的RDP持续时间将减少两年，从而降低了为患者提供访问的财务可行性•从长远来看，欧洲批准新开发药物的吸引力可能会受到损害 根据委员会的提议，大型公司的发射能力不太可能改变，但发射仅对51％的罕见疾病国家和62％的流行疾病国家的中小企业可行 准，国家一级的准入可能会进一步恶化；根据委员会的提议，预计只有15 - 20%的产品符合UMN标准2-3 Impact on access. Measures proposed by the Commission are likely to further increase the lag inrate and time to EU vs US approval 批准率较低。 在当前的立法生态系统下，欧洲与美国相比获得批准的药物较少，限制了患者，护理人员和医生的潜在变革性药物的可用性 激励框架的恶化可能导致对欧洲市场环境的负面看法，导致推迟或放弃的决定 欧洲的监管批准。欧盟与美国在患者准入方面的差距可能会进一步扩大 未满足需求的关键领域可能会受到不成比例的影响（例如，孤儿药的平均备案水平较低）3 EFPIA提案。EFPIA提出了加强访问的具体建议，建立在对访问受损的根本原因进行基于证据的诊断的基础上 EFPIA提案。EFPIA致力于增加访问的广度和速度，前提是定价和报销系统允许 议程 执行摘要 Introduction 创新和竞争力 rNPV模型的两种变体已用于影响评估，以对创新和获取进行建模 我们的影响评估采用rNPV方法，该方法动态表示政策环境对投资和推出决策的影响 创新模式侧重于欧盟对依赖RDP的产品的投资主张；基础案例代表现状 •专注于依赖RDP作为最后一种市场保护形式的产品，符合委员会修订和技术分析的范围 •反映影响投资决策的因素的投入，基于公开信息（无产品级数据） 尽管一些建模输入并非特定于RDP队列，但它们仍然适合使用 进行了额外的分析，以了解委员会的提案对欧洲研发份额与其他地区的影响 1 进行了进一步分析，以深入了解委员会的建议可能如何影响国家一级的研发活动 进近 •分析的目标。了解委员会的提案将如何影响各个成员国的研发活动 •数据源。EFPIA的制药行业在数字报告1，Dolon对委员会和EFPIA提案的影响评估2 •方法。应用于依赖RDP的产品的创新与当前法规的下降，以及RDP产品的份额 •假设。对研发活动的影响等于以rNPV值衡量的对创新的影响，并且在各国之间是一致的 EFPIA：数字中的制药业 rNPV结果 RDP队列的大小 22% 35%在所有药物中