2016 年 EFPIA - PhRMA 负责任临床试验数据共享原则成员公司调查报告

负责临床试验数据共享的 EFPIA - PHRMA 原则2016 年股东公司调查报告 PREAMBLE2| 负责任的临床试验数据共享的 EFPIA - PhRMA 原则欧洲制药工业协会联合会 （ EFPIA ） 和美国药物研究与制造商 （ PhRMA ） 代表以研究为基础的生物制药公司。我们的成员发现 ， 开发 ， 制造和销售新药和疫苗 ， 以使患者的寿命更长 ， 更健康。开发治疗疾病和改善生活质量的新疗法是一个漫长而复杂的过程。该过程的关键部分是临床研究，即对人体生物制药产品的研究。临床试验产生了令人难以置信的数据，这些数据被赞助者用来回答一组特定的问题 ； 然而，这些数据也有可能有助于回答其他问题。为此，我们的成员公司将原始数据集和其他详细的临床试验信息提供给合格的研究人员。数据共享研究人员然后使用这些数据来进行验证性分析 ， 但更多的时候 ， 他们使用这些数据来探索新问题的答案 ， 以努力改善患者护理并加速新疗法的开发。生物制药行业长期以来一直致力于在临床试验的整个生命周期中实现透明度，包括注册、结果报告和数据共享。生物制药行业一直处于改善临床试验数据访问的举措的最前沿，并在共享患者级数据方面处于领先地位。行业对数据共享的承诺反映在 EFPIA - PhRMA 负责任的临床试验数据共享联合原则中。根据这些原则，生物制药公司自愿承诺加强与合格研究人员的数据共享，与监管机构合作，采用向临床试验参与者提供总结结果的机制。加强公众对临床研究信息的获取，并重申他们承诺考虑所有公司赞助的试验发表，并提交所有 3 期和其他具有重大医学重要性的临床试验发表。EFPIA - PhRMA 原则建立在现有的行业承诺的基础上 ， 对试验注册和总结结果的常规披露 （ 目前是全球主要市场的立法和 / 或监管要求 ） ， 以及科学文献的出版。 执行摘要3| 2016 年会员公司调查报告Background生物制药行业致力于通过有意义的临床试验数据透明度来增强公众健康和推进医学研究。作为提高临床试验结果透明度的持续努力的一部分，生物制药行业制定了一系列承诺，以符合保护患者隐私需要的方式，负责任地、例行地共享临床试验数据和其他详细的临床试验信息。尊重国家监管系统的完整性，并保持对生物医学研究投资的激励。这些承诺于 2013 年 7 月通过，作为 EFPIA - PhRMA 负责任的临床试验数据共享原则 （ 原则 ），实施于 2014 年 1 月 1 日开始。根据这些原则，生物制药公司自愿承诺加强与合格研究人员的数据共享，与监管机构合作，采用向临床试验参与者提供总结结果的机制。加强公众对临床研究信息的获取，并重申他们承诺考虑所有公司赞助的试验发表，并提交所有 3 期和其他具有重大医学重要性的临床试验发表。方法2016 年 7 月至 9 月，PhRMA 和 EFPIA 联合进行了一项调查，以 （ 1 ） 评估成员公司履行《原则》承诺的程度，以及 （ 2 ） 量化《原则》生效日期和调查启动之间发生的数据共享。调查包括 30 个问题，涵盖了《原则》中概述的所有五项承诺。在调查时，所有至少一年的会员公司 （ EFPIA 或 PhRMA ） 都被邀请做出回应。报告的结果反映了调查完成时每个协会的成员。Results在调查时符合纳入标准的所有 44 家成员公司的回应率都达到了 100 ％ 。超过四分之三的成员公司表示 ， 他们在公共网站上证明他们有系统和流程来实施 4| 负责任的临床试验数据共享的 EFPIA - PhRMA 原则98% （ 43 / 44 ） 的成员公司确认他们共享超出现有法律和监管要求的临床试验信息。84 ％ （ 37 / 44 ） 的成员公司拥有接收各种类型数据请求的系统或流程，64 ％ （ 28 / 44 ） 的公司自 2014 年 1 月以来至少收到了一个请求。这些公司总共报告了 1, 062 份数据请求。在已作出决定的请求中，80% (750 / 935) 获得批准。大多数数据请求 （ 64 ％ （ 679 / 1062 ） ） 是针对患者级别的数据。大多数公司 （ 75 ％，33 / 44 ） 在新药首次注册后不久就会定期发布临床研究报告 （ CSR ） 摘要，98 ％ （ 43 / 44 ） 有发布临床试验结果的策略。Conclusion大多数成员公司都有系统和流程来接收和评估来自合格研究人员的详细数据请求。84% 的成员公司拥有促进日常数据共享的系统和流程，80% 的请求在调查结束时得到批准。这些原则支持加强数据共享，同时保护患者隐私，尊重国家监管系统的完整性，并通过保护商业机密信息来保持对生物医学研究投资的激励。《原则》的实施进一步提高了临床试验信息的透明度，并确保在需要更详细的数据来推进医学研究时，有一种机制可以提供所需的信息。 5| 2016 年会员公司调查报告报告I.INTRODUCTION在过去十年左右的时间里，临床试验结果的透明度有了很大的提高。目前，美国和欧盟的法律和法规要求涵盖了某些临床试验的常规注册和结果报告。患者级数据或完整临床研究报告 （ CSR ） 的常规共享超出了目前法律要求的范围。生物制药行业认为 ， 增强的数据共享符合患者、临床医生和医学研究的最大利益。为了使临床研究人员能够获得更详细的试验数据 ， 2013 年 7 月 ， 联合《负责任的临床试验数据共享原则》 (《原则》1） 被行业协会 EFPIA （ 欧洲制药工业和协会联合会 ） 和 PhRMA （ 美国药物研究和制造商 ） 采用。这些原则旨在根据要求支持详细的数据共享，同时解决保护患者隐私，尊重国家监管系统的完整性以及通过保护商业机密信息来维持对生物医学研究投资的激励措施等关键挑战。由两个行业协会的董事会批准的《原则》规定了许多承诺 ， 包括建立系统和流程以实施这些原则。随后 ， 在 2016 年 ， 对两个行业协会的成员进行了调查 ， 以评估常规采用《原则》的进展。调查的目的是评估成员公司迄今履行《原则》中概述的承诺的程度 ， 并量化自《原则》于 2014 年 1 月生效至 2016 年 9 月调查结束以来发生的数据共享。II.方法该调查包括 30 个问题 ， 旨在涵盖《原则》中概述的五项承诺 ， 横幅如下 ：1.加强与研究人员的数据共享2.加强公众对临床研究信息的获取1European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations. (2013) Joint Principles for Responsible Clinical Trial Data Sharing. Available at: https: / / www. efpia. eu / media / 25666 / principles - for - r esponsible - clinical - trial - data - sharing. 6| 负责任的临床试验数据共享的 EFPIA - PhRMA 原则3.与参与临床试验的患者分享结果4.共享临床试验信息的认证程序5.重申公布临床试验结果的承诺大多数调查问题和分析都集中在评估成员公司如何建立系统和流程 ， 以增强与研究人员的数据共享并量化共享的数据量。调查的纳入标准是那些在实施调查时已经成为 EFPIA 或 PhRMA 正式成员 （ 或 EFPIA 的附属成员 ） 至少一年的公司。当时所有 44 家符合纳入标准的成员公司都被调查。每家公司只寻求一份答复。阅读以下结果时应牢记 ， EFPIA 和 PhRMA 的成员不是一成不变的 ， 所提供的结果反映了《原则》的执行状况以及调查时收到和决定的请求数量。III.Results所有接受调查的 44 家符合条件的公司都给出了 100% 的回应率。调查显示 ， 98 ％ （ 43 / 44 ） 的 EFPIA 和 PhRMA 成员公司以各种方式共享超出法律和法规要求的临床试验信息 ， 包括 ：•参与外部数据共享平台,•在同行评审的期刊上发表试验结果 ，•在科学大会上的演讲 ，•在赞助商自己的网站上发布试验结果 ， 和 / 或•与合格的研究人员共享数据。 7| 2016 年会员公司调查报告承诺 1 ： 加强与研究人员的数据共享84 ％ （ 37 / 44 ） 的公司拥有用于接收不同类型数据请求的系统 ， 至少三分之二的公司拥有用于接收每种数据类型请求的系统 ： 患者级别数据 ， 研究级别数据 ， 协议和完整的 CSR 。这项承诺要求赞助商建立系统和流程来接收和处理临床试验数据请求。调查显示 ， 公司在多大程度上拥有系统或流程来接收原则中描述的每种数据类型的请求 ： 患者级数据 ， 研究级数据 ， 协议和完整的 CSR 。我们的绝大多数成员 （ 84% ） 现在有系统或流程来接收来自合格研究人员的访问临床试验数据的请求。请求可以通过多种方式被接受 ， 包括通过在线输入系统 / 网络表格和电子邮件。只有 16% （ 7 / 44 ） 在调查时没有任何系统或流程来接收数据请求。82 ％ 的公司确认他们有一个系统来接收和处理患者级别数据的请求 ， 80 ％ 的研究级别数据的请求 ， 73 ％ 的协议请求和 70 ％ 的完整 CSR 的请求。超过一半的受访成员公司 （ 64% 或 28 / 44 ） 在《原则》生效日期 （ 2014 年 1 月 1 日 ） 和调查管理日期 （ 2016 年 7 月至 9 月 ） 之间至少收到了一份试验数据请求。自 2014 年 1 月 1 日以来，超过一半的接受调查的公司收到了至少一个请求 (图。1).61% 收到患者级数据请求，49% 收到研究级数据请求，40% 收到方案请求，39% 收到完整 CSR 请求。20 ％ 的成员公司没有收到任何类型的数据请求，但重要的是要注意，这不仅限于没有系统或流程来接收请求的公司 ； 有些公司拥有已建立的系统，没有接收数据请求。图 1. 按数据类型划分的收到请求的公司百分比 8| 负责任的临床试验数据共享的 EFPIA - PhRMA 原则少数公司 （ 11 ％ ， 5 / 44 ） 收到了重新分析数据的请求。其中 ， 只有四家公司收到了患者级别数据的请求 ； 两家公司提供研究级别数据 ； 一家公司提供协议 ； 一家公司提供完整的 CSR 。在调查时 ， 只有两家公司报告说数据共享导致了出版物。大多数公司 （ 61 ％，27 / 44 ） 表示，他们收到了访问数据的请求，以便进行新的分析。其中，26 人收到了对患者水平数据的请求 ； 21 人收到了对研究水平数据的请求 ； 17 人收到了协议 ； 17 人收到了完整的 CSR 。总体而言，在调查时，只有 25 ％ （ 11 / 44 ） 收到这些请求的公司报告说，研究人员发表了通过共享数据进行的分析结果，尽管另外三家公司知道已提交给期刊的手稿。在调查时 ， 自 2014 年 1 月 1 日《原则》生效以来 ， EFPIA 和 PhRMA 成员公司共同记录了 1, 000 多项临床试验数据请求。对于已做出决定的所有请求 ， 80 ％ 获得批准。总体而言 ， 自《原则》于 2014 年 1 月 1 日生效以来 ， 成员公司共收到 1, 062 份数据请求 ， 其中 750 份在调查时获得批准 ， 9% （ 96 / 1062 ） 待定 ， 17% （ 185 / 1062 ） 被拒绝 ， 3% （ 31 / 1062 ） 被撤回。按数据类型划分的请求总数细目如图 2 所示。在已作出决定的那些请求中 （ i 。Procedres.， 不包括未决和撤回的请求)，80% (750 / 935) 获得批准。许多人被拒绝是因为要求的数据早于《原则》的生效日期。请求也因各种其他原因被拒绝，例如试验的知情同意书不允许数据共享，研究人员未能提交其请求的研究提案或以其他方式提交不完整的申请 ，所请求的数据正在接受监管机构的审查, 以支持上市许可, 或者所请求的数据来自于提出请求时仍在进行的试验.在某些情况下