新药周观点：百济神州研发日披露多个创新管线，彰显全球创新实力

本周新药行情回顾：2023年7月17日-2023年7月21日，涨幅前5企业：天境生物（9.0%）、传奇生物（7.5%）、东曜药业（6.2%）、欧康维视（5.5%）、再鼎医药（5.2%）。跌幅前5企业：亘喜生物（-13.9%）、和铂医药（-11.1%）、德琪医药（-7.9%）、基石药业（-7.7%）、神州细胞（-6.9%）。 本周新药行业重点分析：本周百济神州举行了全球研发日活动，会上百济神州披露了血液瘤管线与实体瘤管线多个最新研发项目以及创新药未来研发规划，展现出了创新药头部企业的研发实力。 （1）血液瘤管线：下一个核心产品BCL-2即将进入关键3期临床，BTK CDAC崭露头角 血液瘤管线中，除已上市核心品种BTK抑制剂泽布替尼外，公司还布局了下一个核心品种BCL2抑制剂Sonrotoclax，以及BTK CDAC（PROTAC）BGB-16673等药物；根据本次会议披露的数据，目前BCL2抑制剂Sonrotoclax单药或联用BTK抑制剂泽布替尼已在R/R和TN CLL、R/R多发性骨髓瘤等治疗方面表现出优异数据，Sonrotoclax联用泽布替尼即将进入针对TN CLL/SLL的3期关键临床研究；BTK CDAC（PROTAC）BGB-16673也在早期临床中表现优异。根据公司规划，未来BTK抑制剂泽布替尼、BCL2抑制剂Sonrotoclax、BTK CDAC BGB-16673将在血液瘤领域显现出广泛的联用潜力。 （2）实体瘤管线：PD-1已完成FDA现场检查，初步公布多个ADC药物 实体瘤管线方面，公司披露了在IO领域多个靶点不同产品的规划（包括PD-1、TIGIT、LAG-3、TIM3、OX40、HPK1、CCR8、DKGζ、PVRIG等），还披露PD-1已完成FDA现场检查；ADC领域则首次披露了B7-H3ADC、CEA ADC、B7-H4 ADC，并初步展示了其临床前数据；CDAC（PROTAC）领域还披露了EGFR CDAC的临床前数据；双抗领域披露了Claudin6 x CD3、MUC1 xCD16A两个最新双抗分子；在小分子领域，则披露了PanKRAS抑制剂、CDK4抑制剂等最新靶点的药物。 本周新药获批&受理情况： 本周国内24个新药获批IND，20个新药IND获受理，3个新药NDA获受理。 本周国内新药行业TOP3重点关注： （1）7月21日，百济神州宣布替雷利珠单抗获欧洲药品管理局人用药品委员会积极意见，支持其用于治疗晚期或转移性食管鳞状细胞癌患者。 （2）7月17日，荣昌生物宣布泰它西普一项治疗成人原发性干燥综合征的2期临床研究，在风湿病学期刊RHEUMATOLOGY在线发表。研究结论表明，泰它西普治疗pSS患者展示出良好临床获益。 （3）7月18日，微芯生物宣布亚型选择性组蛋白去乙酰化酶口服抑制剂西达本胺联合R-CHOP用于既往未经治疗的MYC和BCL2表达阳性的DLBCL患者的上市申请获得NMPA受理。 本周海外新药行业TOP3重点关注： （1）7月20日，赛诺菲宣布IL-4R抗体Dupixent治疗COPD三期临床数据在新英格兰医学期刊上发表。经过52周治疗，Dupixent相对于安慰剂组，可以减缓中至重度COPD恶化30%。治疗12周，肺功能改善为160ml vs77ml。耐受性良好，副作用发生率与安慰剂组相当。 （2）7月17日，诺华宣布收购临床前阶段生物技术公司DTx Pharma，该公司聚焦开发一种可以递送siRNA到中枢神经系统的FALCON技术平台。诺华支付5亿美元预付款，以及5亿美元里程碑金额。 （3）7月18日，Madrigal Pharmaceuticals宣布已经完成向美国FDA滚动提交resmetirom的新药申请，用于治疗伴肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）成人患者，该疾病尚无获批疗法。Madrigal已要求对resmetirom的NDA进行优先审评。该疗法此前获得FDA授予的突破性疗法认定。 风险提示：临床试验进度不及预期的风险，临床试验结果不及预期的风险，医药政策变动的风险，创新药专利纠纷的风险。 1.本周新药行情回顾 2023年7月17日-2023年7月21日，新药板块： 涨幅前5企业：天境生物（9.0%）、传奇生物（7.5%）、东曜药业（6.2%）、欧康维视（5.5%）、再鼎医药（5.2%）。 跌幅前5企业：亘喜生物（-13.9%）、和铂医药（-11.1%）、德琪医药（-7.9%）、基石药业（-7.7%）、神州细胞（-6.9%）。 图1.本周涨、跌幅前5新药企业 图2.本周新药企业市值排行（单位：亿元） 图3.美股XBI指数与港股HSHKBIO指数行情 2.本周新药行业重点分析 本周百济神州举行了全球研发日活动，会上百济神州披露了血液瘤管线与实体瘤管线多个最新研发项目以及创新药未来研发规划，展现出了创新药头部企业的研发实力。 （1）血液瘤管线：下一个核心产品BCL-2即将进入关键3期临床，BTK CDAC崭露头角 血液瘤管线中，除已上市核心品种BTK抑制剂泽布替尼外，公司还布局了BCL2抑制剂Sonrotoclax以及BTK CDAC（PROTAC）BGB-16673等药物；根据本次会议披露的数据，目前BCL2抑制剂Sonrotoclax单药或联用BTK抑制剂泽布替尼已在R/R和TN CLL、R/R多发性骨髓瘤等治疗方面表现出优异数据，Sonrotoclax联用泽布替尼即将进入针对TN CLL/SLL的3期关键临床研究；BTK CDAC（PROTAC）BGB-16673也在早期临床中表现优异。根据公司规划，未来BTK抑制剂泽布替尼、BCL2抑制剂Sonrotoclax、BTK CDAC BGB-16673将在血液瘤领域显现出广泛的联用潜力。 图4.百济神州血液瘤管线规划 图5.百济神州血液瘤管线联用规划 （2）实体瘤管线：PD-1已完成FDA现场检查，初步公布多个ADC药物 实体瘤管线方面，公司披露了在IO领域多个靶点不同产品的规划（包括PD-1、TIGIT、LAG- 3、TIM3、OX40、HPK1、CCR8、DKGζ、PVRIG等），还披露PD-1已完成FDA现场检查；ADC领域则首次披露了B7-H3 ADC、CEA ADC、B7-H4 ADC，并初步展示了其临床前数据；CDAC（PROTAC）领域还披露了EGFR CDAC的临床前数据；双抗领域披露了Claudin6 x CD3、MUC1 x CD16A两个最新双抗分子；在小分子领域，则披露了PanKRAS抑制剂、CDK4抑制剂等最新靶点的药物。 图6.百济神州ADC平台技术 3.本周新药获批&受理情况 本周国内24个新药获批IND，20个新药IND获受理，3个新药NDA获受理。 表1：本周获批IND新药 表2：本周获IND受理新药 表3：本周获NDA受理新药 4.本周国内新药行业重点关注 表4：本周国内新药行业重点关注 本周TOP3重点关注： 【百济神州】7月21日，宣布替雷利珠单抗获欧洲药品管理局人用药品委员会积极意见，支持其用于治疗晚期或转移性食管鳞状细胞癌患者。 【荣昌生物】7月17日，泰它西普一项治疗成人原发性干燥综合征的2期临床研究，在风湿病学期刊RHEUMATOLOGY在线发表。研究结论表明，泰它西普治疗pSS患者展示出良好临床获益。 【微芯生物】7月18日，宣布亚型选择性组蛋白去乙酰化酶口服抑制剂西达本胺联合R-CHOP用于既往未经治疗的MYC和BCL2表达阳性的DLBCL患者的上市申请获得NMPA受理。 其他重点关注： 【再鼎医药】2023年7月17日，Argenx公布艾加莫德治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）的二期临床ADHERE获得成功。再鼎医药拥有在华权益。 【信达生物】7月17日，宣布其研发的抗前蛋白转化酶枯草溶菌素9单克隆抗体托莱西单抗在中国高胆固醇血症受试者中的3期CREDIT-4研究结果已在医学期刊JACC：Asia在线发表。 【维眸生物】7月17日，宣布其自主研发的口服小分子免疫抑制剂SAL0119片获美国FDA批准，同意开展临床试验，拟开发适应症包括类风湿关节炎、强直性脊柱炎、银屑病关节炎。 此前，该药已经在中国获得临床试验默示许可，目前正在中国开展1期临床试验。 【康弘药业】7月19日，CDE官网最新公示，公司申报的1类新药KH607片获得临床试验默示许可，拟开发用于治疗抑郁症。根据康弘药业公开资料，KH607片为该公司研发的γ-氨基丁酸A亚型（GABAA）受体正向变构调节剂。 【先声药业】7月20日，宣布其与Idorsia合作的失眠症药物盐酸Daridorexant片已获得药监局签发的药物临床试验批准通知书，拟用于治疗症状持续存在至少3个月且对日间功能产生影响的成人失眠患者。 【信立泰】7月19日，宣布CDE受理了抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗的新适应症上市申请，联合依托泊苷和铂类用于广泛期小细胞肺癌一线治疗。公开资料显示，这是特瑞普利单抗在中国递交的第10项上市申请。 【德琪医药】7月17日，宣布中国香港特别行政区政府卫生署已批准希维奥的NDA，通过与地塞米松联用（Xd方案），治疗接受过至少四种既往治疗且对至少两种蛋白酶体抑制剂、两种IMiD和一种抗CD38单克隆抗体药物难治，并在接受最后一种治疗时出现R/R MM成人患者。 【丽珠药业】7月20日，宣布与上海华汇拓医药（华海药业子公司）签署《专利及技术转让协议》，以最高达8600万元的总交易额获得凝血酶抑制剂HHT120在大中华区的所有权利、所有权和权益。 【斯微生物】7月18日，在Clinicaltrials.gov网站上注册了肿瘤新抗原mRNA疫苗治疗晚期恶性肿瘤的IIT临床研究，合作方为北京大学肿瘤医院。该研究计划入组20例PD-1/PD-L1抗体耐药的患者，与信达生物PD-1抗体联用，预计2025年底初步完成。 【葆正医药】7月14日，宣布其申办的BG2109治疗绝经前女性子宫内膜异位症相关疼痛的中国3期临床试验迎来首例受试者入组。Linzagolix是一种新型口服非肽类促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂，葆正医药拥有该药在大中华区的独家开发权益。 【豪森药业】7月20日，CDE网站显示，豪森药业引进的Brexafemme（Ibrexafungerp，枸橼酸艾瑞芬净）每日1次片剂上市申请获受理，适用于霉菌性阴道炎的治疗。 【必扬医药】7月17日，宣布已于近期完成了数千万元的Pre-A轮融资。本轮融资由聚明创投领投，天祥实业和圣苏新药跟投，所募资金将主要用于推进必扬医药多个项目管线的（中美）临床前注册申报研究，并完善ExCEED技术平台。 【盛元医药】7月17日，宣布已完成千万级的A+轮融资，投资方为由国聚创投基金管理的生物岛基金，资金主要用于干眼新药SY-201的临床开发和泪液生物标志物（Biomarker）快速检测创新产品的商业开发。 【恩瑞恺诺】近日，宣布完成数千万元人民币Pre-A轮融资，本轮融资由水木春锦资本领投，浙江复聚投资参与了本轮投资。本轮融资将用于恩瑞恺诺完成IND申报、管线产品的推进、现有研发项目的研究者发起的临床研究（IIT）和早期管线的研发等。 5.本周海外新药行业重点关注 表5：本周海外新药行业重点关注 本周TOP3重点关注： 【赛诺菲】7月20日，宣布IL-4R抗体Dupixent治疗COPD三期临床数据在新英格兰医学期刊上发表。经过52周治疗，Dupixent相对于安慰剂组，可以减缓中至重度COPD恶化30%。治疗12周，肺功能改善为160ml vs 77ml。耐受性良好，副作用发生率与安慰剂组相当。 【诺华】7月17日，宣布收购临床前阶段生物技术公司DTx Pharma，该公司聚焦开发一种可以递送siRNA到中枢神经系统的FALCON技术平台。诺华支付5亿美元预付款，以及5亿美元里程碑金额。 【Ma