血友病新型治疗药物，改善现有治疗模式

本周我们讨论了血友病新药的研发情况。血友病是一种遗传性出血性疾病，主要是由凝血因子VIII或凝血因子IX的缺乏或异常引起，导致患者凝血功能障碍。目前，血友病治疗的主要手段是凝血因子替代治疗，但传统治疗药物存在免疫原性问题。创新药物及疗法具有更优疗效及安全性，有望改善现有治疗模式。其中，罗氏研发的双抗药物Emicizumab（艾美赛珠单抗）和BioMarin Pharmaceutical旗下的AAV基因疗法Roctavian™（Valoctocogene Roxaparvovec）已获得批准，用于治疗血友病A型患者。此外，多款血友病新药处于临床III期及上市申请阶段，药物类型覆盖重组凝血因子VIII、基因疗法、siRNA、双抗及单抗。

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