医药魔方2022年中国新药注册审评报告

中国新药研究组2023.02 1IND药品分析2临床试验分析3NDA药品分析CONTENT 4上市药品分析5总结 药监机构及新药研发企业公开披露的信息，包括注册申报、临床登记、新闻资讯、上市公告、文献、专利等。数据来源 本报告纳入的新药包括首次在中国注册申报的新分子实体和新复方组合，不含中药及未正式获批的新冠相关药品。数据范围 4新药政策环境改善，多环节联动促进医药产业发展ü助力产业转型拆分，促进医药产业重构ü压缩仿制药利润，倒逼创新药发展ü地方财政鼓励创新ü真实世界研究助力创新药加速进入中国市场ü首款通过RWE申报药品-氟轻松玻璃体植入剂已上市n审评审批制度改革ü设立加速审评通道•优先、特别、附条件、突破性ü指导原则发布•申报流程及材料•特定领域研发指导企业自驱：自主研发/License inn国家药监局多举并施，对激发创新和加速自身审评效率两手并抓，推动企业创新，逐步实现人民病有所医研发/引进IND临床研究NDA——获批上市企业研发/引进新药企业申报IND企业进行临床研究企业提交NDA材料CDE审评审批CDE审评审批企业药监双赢局面，吸引国外新药加速重点产品上市，改善市场格局nMAH制度n仿制药集采n资金鼓励ü创新药纳入支付n医保动态调整n医药先行区建设信息来源： 国家部委官网及新闻资讯 研发指导密集发布，各领域创新药开发支持更加完善肿瘤领域《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》等18篇罕见病领域《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》等6篇基因治疗领域《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》等5篇儿童药领域《治疗儿科动脉性肺动脉高压药物临床试验技术指导原则》等5篇Car-T领域《嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗产品申报上市临床风险管理计划技术指导原则》抗体偶联药物领域公开征求《抗肿瘤抗体偶联药物临床研发技术指导原则》意见等2篇真实世界研究《药物真实世界研究设计与方案框架指导原则（征求意见稿）》等5篇以患者为中心的研发指导《组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则（试行）》等6篇n近3年，我国药品研发相关指导原则及征求意见稿发布超百篇，创新药开发政策支持更完善n2014年起，国内（中国大陆）创新药企或融资事件数超100件。2022年总体融资事件数回落，一方面受疫情等外部环境影响，另一方面过去市场中积累的泡沫较多，回落未必是坏事中国药企历年融资事件数及融资金额（亿美元）549120188236267362394577792563378310752105184331333130182013201420152016201720182019202020212022融资金额（亿美元）事件数疫苗领域《肿瘤治疗性疫苗临床试验技术指导原则（征求意见稿）》等3篇数据来源：医药魔方-PharmaInvest TM数据库 IND药品分析 历年中国新药首次IND数量数据来源： PharmaGO TM数据库3450584946484124273344777998763729282775727213423124229455372621146511517826523316135201515201716201310201223620141192016142020182019202020212022106146133125201298441652600中国历年首次IND创新药数量国产化药国产生物药进口生物药进口化药n2022年，我国首次IND新药数量600件，同比下降8%：其中国产药品475件，占比79%，国产化药近3年CAGR为27%，近三年总体CAGR为26%27% 近3年CAGR50% -0.4% 13% 7 中国在研新药以小分子化药和抗体为主，新兴疗法稳步增长数据来源： PharmaGO TM数据库n中国首次IND新药仍以小分子化药和抗体为主；细胞疗法自17年开始兴起，近10年共138款申报临床，22年IND数量同比增长55%；近10年共21款基因疗法申请临床，其中22年为13款11.3%11.0%8.3%3.7%9.3%6.0%5.0%9.3%9.8%10.0%4.7%5.9%4.8%1.3%1.0%1.3%2.0%0.3%1.0%4.7%0.7%9.0%0.8%3.4%1.0%0.3%0.5%0.6%15.1%10.3%5.3%5.2%5.6%2.1%1.0%1.4%1.8%11.3%3.4%9.8%0.7%21.6%2.1%1.7%1.8%2.6%52.8%4.8%9.8%18.5%64.8%12.4%3.7%2.0%3.7%2.5%1.4%56.4%63.7%20.8%26.4%4.0%3.9%4.4%7.5%12.3%58.1%51.2%24.5%24.7%26.7%28.3%55.5%58.4%53.5%50.5%43.8%2.4%2022年2016年2.8%3.0%1.5%2017年1352.0%2013年0.0%2012年2014年2018年2019年2.2%2010.7%2.3%2015年133236100%2021年2020年2.2%106298146125441652600小分子化药复方抗体疫苗细胞疗法多肽基因疗法小核酸药物其他历年中国首次IND新药类型分布8 2022年，新兴疗法数量有所增长，放射性药物的研发开始起步数据来源：医药魔方-NextPharma ®数据库；数据说明：1. 抗体类药物中其他类包括抗体融合蛋白、Fc融合蛋白、免疫毒素、affibody等；2. 细胞疗法中其他类包括NK细胞疗法、肿瘤浸润淋巴细胞、体细胞疗法、DC细胞疗法等n2022年，化药细分类型中，放射性药物开始受到关注；新兴疗法如PROTAC、ADC、三抗等数量较21年相比较为稳定；CAR-T细胞疗法数量相比21年有所增加，适应症除血癌外，还开展针对实体瘤的临床申请10764反义疗法小分子化药复方PROTAC放射性药物282化药细分类型分布中国IND的PROTAC抗体类药物分布1733932422其他单抗双抗三/多抗ADC中国IND的三/多抗GB263TC-Met/EGFR15133212CAR-NK干细胞疗法CAR-TTCR-T其他细胞疗法分布2中国IND的CAR-T细胞疗法(部分)LD013MSLNGC012FCD19/BCMA公司药品靶点公司药品靶点公司药品靶点AC176ARCG001419TrkAC682ERαARV-471ERSAR443216HER2/CD3/CD28CC312CD19/CD3/CD28SM3321/C-13-60CEA9 中国在研新药以小分子化药和抗体为主，新兴疗法稳步增长数据来源： PharmaGO TM数据库, NextPharma ®数据库；数据说明：统计范围不包括复方，多靶点药品重复统计，靶点细分亚型按药品合并统计n2022年首次IND的新药中，双抗靶点集中于PDL1、PD1，靶向4-1BB的疗法较21年数量有所减少；小分子靶点集中于KRAS G12C、EGFR、BTK；22年，仍有国内企业入局靶向CLDN18.2的疗法研究20413481126223154728251233745263581651112212111CD19EGFR13SHP2HER 2PDL117PD1TIGIT27GLP-1RCLDN18.2CD73BTKCD47CD208BCMA4-1BB891191712499KRAS其他CAR T小分子化药三/四抗PROTACADC单抗双抗538113461153311122166215517724121111911714137116622021-2022年中国IND新药TOP靶点对比(2021:左; 2022:右)10 国内新药研发重心围绕肿瘤、血液、免疫领域数据来源：医药魔方-NextPharma ®数据库；数据说明：药品对应多个适应症重复统计，仅统计已披露的适应症；适应症范围较大未列入n2022年国产药物研发同21年类似，集中于肿瘤、血液以及免疫领域，肿瘤领域中针对亚洲高发癌种：肝癌、胃癌等；进口产品在肿瘤领域占比相对较低，在发病机制较为复杂的免疫、神经、精神领域的研发占比显著高于国内8425244210895234NSCLC5乳腺癌12MM1NHL肝癌0前列腺癌0国产AML0胃癌1CRC1CLL进口18107444334234331354332银屑病11COPD国产II型糖尿病特应性皮炎NASH1高尿酸血症RAIPF慢性乙肝1wAMD进口148835442022年IND新药对应肿瘤领域疾病TOP102022年IND新药对应非肿瘤领域疾病TOP103%4%3%2%3%4%4%6%5%6%3%4%4%3%4%6%3%8%4%5%4%5%6%10%11%7%42%28%泌尿生殖领域1%呼吸领域内分泌及代谢领域皮肤领域感染领域心脑血管领域消化领域骨骼肌肉领域血液领域1%0%免疫领域肿瘤领域进口2%国产神经领域11 数据来源：医药魔方-NextPharma ®数据库；数据说明：合并子公司产品；Local pharma为2010年前在国内成立药企；Bio pharma为2010年后成立且近3-5年营收规模在3-5亿元；Biotech为2010年后成立且营收规模小于Bio phrama的企业；其他包含研究院等机构以及非MNC药企2022年中国新药首次IND TOP20企业71242213131641324411113343451223131231111131121112222152610恒瑞医药4Pfizer乐普诺诚健华LillyAstraZeneca5正大天晴齐鲁制药复宏汉霖Roche君实生物信达生物J & JMSDBMS石药集团贝达药业豪森药业百奥泰东阳光191269877664444其他双/三/四抗小分子化药ADC单抗2022年中国新药IND TOP20企业32%27%49%54%12%12%20224%5%3%20212%2021-2022年中国新药IND企业类型分布n22年，国产药品IND申报企业：biotech占比提升，本地药企相比略显保守；进口药品的biotech IND数量明显下降12MNCBio PharmaBiotechLocal Pharma其他 临床试验分析 22年中国新药临床试验数量略有下降数据来源： PharmaGO TM数据库；数据说明：仅统计创新药相关临床试验，排除阶段为Phase IV和other的试验n2022年全年临床登记数量达到1466，同比降幅接近5%，Phase III临床数量降幅最大，同比下降接近26%1021313610213216321724234828437961721011411992972798414519315916318320931640946473269381633871,54222013年112015年92016年2017年2018年432019年2020年20452021年172022年233684266121,0071,466115585236182014年457Phase IPhase II/IIIPhase I/IIPhase IIPhase III14 2022年中国新登记临床适应症分布数据来源： PharmaGO TM数据库；数据说明：仅统计创新药相关临床试验，排除阶段为Phase IV和other的试验n2022年，中国新登记临床针对适应症仍以实体瘤为主；针对特应性皮炎、斑块状银屑病等疾病临床已有进入Phase II/III和Phase III，试验数量略有上升，其中约35%为国内药企1683016141412101098特应性皮炎实体瘤II型糖尿病非小细胞肺癌类风湿性关节炎特发性肺纤维化斑块状银屑病急性髓系白血病乳腺癌非霍奇金淋巴瘤4616161312119888非小细胞肺癌胃癌结直肠癌弥漫性大B细胞淋巴瘤滤泡性淋巴瘤非霍奇金淋巴瘤三阴性乳腺癌小细胞肺癌特应性皮炎肝细胞癌3012107754444斑块状银屑病肝细胞癌非小细胞肺癌特应性皮炎宫颈癌II型糖尿病HR阳性乳腺癌狼疮性肾炎多发