医药魔方2022年全球新药研发进展权威报告

重要研发/注册进展2023-01医药魔方全球新药研究团队2022 NextPharma全球新药数据库：聚焦临床开发数据 加速新药情报获取药物疾病靶点公司按技术、区域、作用机制的产品筛选管线产品检索靶点图谱靶点疾病开发图景公司产品线搜索新闻、权益交易监控领域靶点热度分析基于方案、领域、靶点、治疗线的临床结果筛选临床试验结果药品综述靶点热度公司概览页成熟、积极、消极靶点药品/靶点联用检索企业类型筛选•本报告中涉及到的主要数据均来自于NextPharma全球新药数据库。如需了解数字背后的详细数据，请扫描左侧二维码申请查看&申请试用。扫码申请数据库试用 免责声明•本报告由医药魔方制作 , 仅供购买用户使用。未经允许，严禁将本报告大规模传阅。•医药魔方不对本报告内的数据做超出客户服务协议之外的承诺。本报告不构成任何立项、投资、交易建议。阅读者应审慎使用本报告信息。医药魔方不会因为接收人收到本报告而视其为客户。•对本报告有任何疑问和建议或者是数据上的需求，欢迎扫码添加魔方君企业微信联系。http://www.pharmcube.com联系我们上海市张江高科技园区亮秀路112号Y1座611室苏州市工业园区星湖街218号B6楼2楼南京市鼓楼区中山北路2号紫峰大厦主楼1910室Email： hi@pharmcube.comTEL：010-64736966 / 021-66292268北京市朝阳区宝能中心A座1308室 •官方公开披露的信息数据来源数据分析范围•2022年12月，全球最新药物注册/研发进展• 包含传统定义药品，如化药和生物制品等，及其相关公司技术等•不包含战略技术合作类、CMO类、CRO类 12022年全球注册/研发进展盘点32022年12月全球研发进展•黑素瘤•NASHCONTENT •2022年美国FDA批准新药•2022年全球核心临床试验汇总•2022年全球重磅研发进展盘点22022年12月全球注册进展•2022年12月FDA批准新药•2022年12月FDA授予突破性疗法资格4全球新药注册/研发进展附录 2022年全球新药研发/注册进展盘点 72022年FDA批准药品汇总数据来源：医药魔方NextPharma ®数据库数据说明：同一药品分次获批则多次统计917810857755755746234123488月5月7月9月1月2月3月4月6月10月811月12月1461419121691011815首次获批补充获批•2022年全年美国FDA首次批准63个药品，其中包括19个微创新产品，5个固定剂量复方产品，以及39个创新药•2022年FDA获批创新药以小分子为主，在基因/细胞疗法领域取得较大成就，共获批5款产品，创近五年来获批数量新高小分子1553单抗4基因疗法双抗61ADC多肽1mRNA疫苗1RNAi疗法1细胞疗法其他2 82022年FDA批准重磅新药盘点肿瘤领域，11数据来源：医药魔方NextPharma ®数据库罕见病，4感染，3眼科，3自免，3神经疾患，2内分泌及代谢，2心血管，1PD-1+LAG-3双重免疫疗法黑素瘤冷凝集素病经典补体途径C1s丙酮酸激酶缺乏症疾病修正疗法CDKL5缺乏症加奈索酮血液病，2转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病RNAi疗法30+TCR疗法葡萄膜黑色素瘤德曲妥珠单抗HER2低表达乳腺癌/ HER2突变NSCLC佩米替尼FGFR1重排的髓系/淋巴系肿瘤精准疗法卡博特韦+利匹韦林每两月一次，HIV感染VEGF-A/Ang2双抗选择性EP2受体激动剂TYK2抑制剂IL-36R单抗失眠症双重食欲素受体GIP和GLP1受体激动剂I型糖尿病CD3单抗B型血友病/β-地中海贫血基因疗法myosin别构抑制剂肥厚型心肌病 92022年全球创新药核心临床试验汇总数据来源：医药魔方NextPharma ®数据库&TrialCubeTM数据库数据说明：*乳腺癌包括HER2阳性、HER2阴性、HR阳性/HER2阴性以及三阴性乳腺癌，**阿尔茨海默病包括阿尔茨海默病相关疾病59606769425060252721141515232837293132192124231月4月24383月182月489月5月7月6月45168月10月11月12月27291839225014•2022年全球共开展了627项核心临床，其中中国全年共开展了260项核心临床试验，美国开展了292项•受疫情影响，新冠相关核心临床试验数量占据2022年榜首，其次为全球热门研发疾病，包括肺癌、乳腺癌、糖尿病等•2022年TOP发起人以MNC企业为主，而恒瑞医药凭借10款创新药进入TOP 10榜单，试验集中于肿瘤领域，包括肺癌、乳腺癌、肝癌等p2022年全球及中国和美国核心临床数量全球美国中国38332918111111101010新型冠状病毒感染非小细胞肺癌流感II型糖尿病肝细胞癌结直肠癌DLBCL特应性皮炎乳腺癌*阿尔茨海默病**p2022年TOP 10疾病及发起人21191716141210999恒瑞医药J & JEli LillyBMSGSKGileadAstraZenecaRocheMerck & Co.Novartis 102022年全球创新药重要研发进展盘点数据来源：医药魔方NextPharma ®数据库•2022年针对57个药品的研发进展进行深入分析，覆盖44个疾病，包括新冠、NASH、NSCLC、RSV感染、肥胖等广受关注的热门疾病▲替尔泊肽：GIPR/GLP-1R激动剂AMG 133：GLP-1R激动剂;GIPR抗体融合蛋白;GIPR拮抗剂肥胖▲呫诺美林+曲司氯铵精神分裂症▲仑卡奈单抗：anti-Aβ单抗2023-01-06 加速批准阿尔兹海默病1.▲Sotatercept：ACVR2A-Fc融合蛋白2.Aprocitentan：ETA/ETB拮抗剂；Baxdrostat：ALDOS抑制剂肺动脉高压/高血压Efruxifermin：FGF21类似物▲ Resmetirom：THR-β激动剂NASHBexotegrast：αvβ6/αvβ1抑制剂BI 1015550：PDE4B抑制剂 特发性肺纤维化Nirsevimab：anti-RSV fusion单抗 2023-01-05 递交上市申请EDP-938：RSV N-protein抑制剂▲ GSK3844766A：RSV fusion疫苗RSV感染肿瘤免疫：K药联合奥拉帕利（暂停）； K药联合化疗失败EPI-7386：AR抑制剂CPRC▲核心临床试验 112022年交易/转化医学年度盘点2023/01/162022年中国生物医药企业交易分析2023/01/17 全球新药注册进展全球审评审批进展FDA授予突破性疗法资格 13疾病领域药品名称作用机制研发机构获批适应症批准时间批准国家/地区中国研发阶段其他信息肿瘤领域Rezlidhia（olutasidenib）IDH1抑制剂Rigel三线，IDH1突变急性髓系白血病2022-12-01美国/Krazati（阿达格拉西）KRAS G12C抑制剂Pfizer ; 再鼎医药 ; Mirati二线，KRAS G12C突变，晚期NSCLC2022-12-12美国III期临床•全球第二款获批的KRAS G12C抑制剂Adstiladrin（nadofaragene firadenovec）基因疗法IFNαFerring; FKD Therapies高风险，卡介苗难治或复发，非肌层浸润性膀胱癌2022-12-16美国/Lunsumio（mosunetuzumab）anti-CD20/CD3双抗Biogen ; Roche滤泡性淋巴瘤2022-12-22美国III期临床•第一个获批上市的CD20xCD3双抗•已在欧洲获批Tecentriq（阿替利珠单抗）anti-PDL1单抗Roche腺泡状软组织肉瘤2022-12-09美国/感染领域Ebvallo（tabelecleucel）T细胞疗法 Pierre Fabre ; AtaraEBV相关淋巴组织增生性疾病2022-12-19欧盟/•全球首款获批上市的同种异体T细胞疗法Sunlenca （lenacapavir）HIV-1 capsid抑制剂Gilead SciencesHIV-1感染2022-12-22美国/•first-in-class的HIV-1衣壳抑制剂数据来源：医药魔方NextPharma数据库数据说明：蓝色底表示补充获批2022年12月全球监管机构批准药品（部分）FDA ApprovalBTD NMIBC142022年12月全球监管机构批准药品——Adstiladrin数据来源：医药魔方NextPharma数据库；Nat Rev Cancer. 2021 Feb;21(2):104-121FDA Approval•Adstiladrin（nadofaragene firadenovec）由rAd-IFNα和Syn3构成，rAd-IFNα是非复制型腺病毒基因疗法，递送interferon alfa-2b基因到尿路上皮细胞；Syn3是一种聚酰胺表面活性剂，增强尿路上皮病毒转染•Nadofaragene firadenovec只在局部而非全身产生interferon alfa-2b，需要每三个月注射一次（3-month CR: 53.4%）BTD•NMIBC：约占75%-80%的新诊断膀胱癌•卡介苗灌注是高危患者的一线标准治疗•BCG初治患者一年内疾病复发或进展达50%BCG复发是患者疾病周期中最大的挑战uBCG联合疗法是新药物开发的策略之一以患者自身的膀胱壁细胞为目标，以增强身体对抗癌症的自然防御能力70%10%20%基因疗法溶瘤病毒单抗/融合蛋白小分子胞嘧啶脱氨酶RIG-I/IL-12PD1CD40CTLA4IL-15GM-CSF在研疗法(部分)IDO1MetAP2/ MetAP1STING 152022年12月FDA授予突破性疗法资格药物药品名称作用机制研发机构适应症研发阶段（全球|中国）revumenibmenin/MLL1蛋白蛋白相互作用抑制剂AbbVie; Syndax•混合性白血病I/II期临床|无申报efruxiferminFGF21类似物Akero Therapeutics•NASHII期临床|无申报阿达格拉西联合西妥昔单抗KRAS G12C抑制剂 Array BioPharma ( Pfizer ) ; 再鼎医药 ; Mirati•用于既往接受过化疗和抗VEGF治疗后疾病进展的KRAS G12C突变的晚期结直肠癌III期临床|III期临床数据来源：医药魔方NextPharma数据库；Akero Therapeutics官网BTDFDA Approval† 39.47 - 19.51 = 19.96 * p<0.05, *** p<0.001, 对比安慰剂•纤维化改善≥1级且NASH无恶化 162022年12月FDA授予突破性疗法资格药物数据来源：医药魔方NextPharma数据库；Akero Therapeutics官网BTDFDA Approval† 76.47 - 14.63 = 61.84 * p<0.05, *** p<0.001, 对比安慰剂•NASH缓解且无纤维化药品名称作用机制研发机构适应症研发阶段（全球|中国）revumenibmenin/MLL1蛋白蛋白相互作用抑制剂AbbVie; Syndax•混合性白血病I/II期临床|无申报efruxiferminFGF21类似物Akero Therapeutics•NASHII期临床|无申报阿达格拉西联合西妥昔单抗KRAS G12C抑制剂 Array BioPharma ( Pfizer ) ; 再鼎医药 ; Mirati•用于既往接受过化疗和抗VEGF治疗后疾病进展的KRAS G12C突变的晚期结直肠癌III期临床|III期临床 17数据来源：医药魔方NextPharma数据库；Syndax官网；NCT040653992022-12 FDA 授予突破性疗法资格药物——revumenib•FDA授予r