4月全球新药研发进展报告直播Bydrug医药资源云

重要研发/注册进展2023-05医药魔方全球新药研究团队2023 NextPharma®全球新药数据库：聚焦临床开发数据 加速新药情报获取药物疾病靶点公司按技术、区域、作用机制的产品筛选管线产品检索靶点图谱靶点疾病开发图景公司产品线搜索新闻、权益交易监控领域靶点热度分析基于方案、领域、靶点、治疗线的临床结果筛选临床试验结果药品综述靶点热度公司概览页成熟、积极、消极靶点药品/靶点联用检索企业类型筛选•本报告中涉及到的主要数据均来自于NextPharma®全球新药数据库。如需了解数字背后的详细数据，请扫描左侧二维码申请查看&申请试用。扫码申请数据库试用 免责声明•本报告由医药魔方制作 , 仅供购买用户使用。未经允许，严禁将本报告大规模传阅。•医药魔方不对本报告内的数据做超出客户服务协议之外的承诺。本报告不构成任何立项、投资、交易建议。阅读者应审慎使用本报告信息。医药魔方不会因为接收人收到本报告而视其为客户。•对本报告有任何疑问和建议或者是数据上的需求，欢迎扫码添加魔方君企业微信联系。http://www.pharmcube.com联系我们上海市张江高科技园区亮秀路112号Y1座611室苏州市工业园区星湖街218号B6楼2楼南京市鼓楼区中山北路2号紫峰大厦主楼1910室Email： hi@pharmcube.comTEL：010-64736966 / 021-66292268北京市朝阳区宝能中心A座1308室 •官方公开披露的信息数据来源数据分析范围•2023年4月，全球最新药物注册/研发进展• 包含传统定义药品，如化药和生物制品等，及其相关公司技术等•不包含战略技术合作类、CMO类、CRO类 12023年4月注册进展32023年4月研发进展附录•早期研发项目进展CONTENT •2023年4月全球批准新药•2023年4月FDA授予突破性疗法资格22023年4月研发进展 全球新药注册进展全球审评审批进展FDA授予突破性疗法资格 72023年4月中欧美日监管机构批准药品数据来源：医药魔方NextPharma®数据库； Evaluate Pharma数据说明：首次获批按照药物进行统计，补充获批按照适应症进行统计；*销售额为单一适应症的销售额预估26415日本欧洲美国8中国4•据统计，4月份全球首次获批的新药共9款，包括5款化药、2款疫苗、1款微生物菌群和细胞疗法首次补充药品名称适应症靶点研发机构国家tofersen肌萎缩侧索硬化症SOD1Ionis;Biogen美国SER-109艰难梭菌感染NANestlé;Seres美国omidubicel造血干细胞移植NAGamida Cell美国微创新TV-46000 (利培酮长效注射剂)精神分裂症/Teva;MedinCell美国aripiprazole 2-month RTU LAI (阿立哌唑长效注射剂)精神分裂症；I型双相情感障碍/Lundbeck;Otsuka美国RHB-103 (利扎曲普坦口腔崩解膜)偏头痛/IntelGenx;Redhill Biopharma美国p2023-04中欧美日获批统计tofersen•Tofersen是全球首款针对ALS的小核酸药物，也是首个靶向ALS遗传因素的疗法•验证性试验预计到2027年获得结果•Biogen已向EMA递交tofersen的上市申请2028年销售额预估：10 $m* 82023年4月全球监管机构批准药品——Omisirge (omidubicel) 数据来源：医药魔方NextPharma®数据库; Gamida cell 官网；NCT02730299FDA approvalBTD•Omidubicel是第一个获得FDA突破性疗法资格的骨髓移植产品，也是FDA批准的第一个骨髓移植物•在美国，每年约有18000名患者可进行HSCT，但在2020年，仅有约8000名患者接受了HSCTFDA approval中性粒细胞植入率•中性粒细胞植入中位时间：12 vs 22 d•2/3级细菌感染+3级真菌感染率：39% vs 60%p脐带血免疫原性弱，扩大了少数种族的可及性，而且可以快速获且便于保存，但成人脐带血移植主要问题在于可移植细胞数量限制导致的造血恢复延迟；pOmisirge是一种来源于脐带血的烟酰胺修饰的异基因造血祖细胞疗法，烟酰胺是培养系统中的活性剂，可抑制培养的造血干细胞和祖细胞的分化并增强其功能，有助于骨髓归巢，减少植入时间。Ø试验人群：约40%的人群为黑人、亚裔、拉丁裔或其他种族Ø试验结果：注册性临床 92023年4月FDA授予突破性疗法资格药品——resmetirom数据来源：医药魔方NextPharma®数据库FDA approvalBTD•依托于MAESTRO-NASH 52周的临床数据以及此次BTD资格的授予，Madrigal计划于2023年Q2向监管机构提交NDA以寻求加速批准，预计于2024年Q1上市；据估计，到2026年全球NASH市场将达到183亿美元FDA BTDNASH•奥贝胆酸 FXR激动剂 NDA（2023-05-19 FDA审评）•司美格鲁肽 GLP-1R激动剂 Ph3•拉尼兰诺 PPARα/PPARγ/PPARδ激动剂 Ph3•efruxifermin FGF21类似物 Ph2试验简称入组人数患者人群完成时间MAESTRO-NASH-OUTCOMES700代偿性肝硬化复合临床结果事件发生率2025 Q3MAESTRO-NASHOutcomes（54个月）~1750非肝硬化复合临床结果事件发生率2026 Q2pResmetirom：进行中的3期临床试验u化合物专利：2026-09-12到期，届时商业化空间可能受其他THR-β激活剂挤占uMNC退出NASH赛道：•2023-02：J&J退还RNAi NASH疗法ARO-PNPLA3全部权利给Arrowhead•2023-02：MSD终止MK-3655的2期试验，并计划于4月退还给NGM Bio•2023-02：诺华终止与Pliant就PLN-1474的合作，并全面退出NASH领域 102023年4月FDA授予突破性疗法资格药品——SAB-176数据来源：医药魔方NextPharma®数据库FDA approvalBTD•FDA授予SAB-176突破性疗法资格，用于甲型和乙型流感高危人群 (包括对抗病毒药物耐药的人) 的暴露后预防•SAB-176是一种广谱中和抗体，靶向与流感病毒相关的多种抗原临床试验设计与结果Ph1（NCT04471038）病毒载量显著降低、受试者症状显著降低、未有治疗相关的SAEs发生健康受试者（N=27） 安全性（主要）；次要终点：PK/PD，抗体滴度（次要）Ph2a（N=62）（H1N1 Challenge Model ）SAB-176安慰剂D0D1D8D28主要8天内病毒载量次要受试者症状总评分&安全性临床结果（红色为SAB-176;蓝色为安慰剂）8天内病毒载量症状总评分变化感染病毒后2天内KM曲线注射多种A型&B型流感抗原富集纯化抗体生产流程抗体中和谱图•对H1N1以及B型多种病毒具有广谱亲和力•对奥司他韦耐药的病毒依然具有强效保护力 112023年4月FDA授予突破性疗法资格药品——SAB-176数据来源：医药魔方NextPharma®数据库； SAB Biotherapeutics官网FDA approvalBTD•早期流感中和抗体均因疗效不佳而终止研发，目前仅有4款活跃管线进入临床阶段•SAB-176作为广阔中和抗体，早期临床疗效得到验证，2b期临床试验值得期待（2024 topline results）流感中和抗体在研格局（2023.04）药品名称研发机构作用机制全球研发阶段技术特点FLU-IGIVEmergent Biosolutions anti-influenza virus多抗II期临床流感免疫球蛋白（人血浆）SAB-176SAB Biotherapeuticsanti-influenza virus多抗II期临床转基因牛生产VIR-2482Vir Biotechnologyanti-influenza virus单抗II期临床预防甲型流感（半衰期长，一剂即可覆盖一个流感季）navivumabCelltrionII期临床融合HA2结构的血凝素单抗IVIG(NIAID); TCN-032(Theraclone Sciences)anti-influenza virus单抗II期临床临床疗效不佳而终止研发•病毒变异，抗体失效•临床设计（纳入人群，终点选择）CR8020 (Crucell); MEDI8852(AstraZeneca&Vir Biotechnology);VIS410 (Visterra); diridavumab (Crucell); VIS410 (Visterra); Gedivumab&lesofavumab (Roche)anti-hemagglutinin单抗II期临床H1N1 2009 H-IVIGCSLanti-H1N1抗体I期临床FGI-101-1A6Functional Geneticsanti-TSG101单抗I期临床 全球新药重要研发进展•早期研发项目进展： •Orforglipron•RLY-2608•SAB-176 132023年4月全球TOP研发进展数据来源：医药魔方NextPharma®数据库 GLP-1 短效GLP-1RAs 长效GLP-1RAs 口服GLP-1RAs 口服小分子GLP-1RAs14礼来开启首个GLP-1R小分子激动剂orforglipron注册性临床试验•orforglipron与GLP-1受体ECD，ECL2，TM1,2,3,7之间的口袋结合，导致受体构象转变，发挥其激动作用•口服司美格鲁肽是全球上市的第一个口服GLP-1R激动剂，但其效果受胃内、食物液体限制，且需要更大剂量才能达到注射剂相同效果数据来源：医药魔方NextPharma数据库；doi.org/10.1038/s41591-021-01394-7数据说明：MACE, 重大心血管不良事件首个获批时间半衰期给药方式特点NA200520092019?~ 2 min~3 h1 w1 w~ 4-8 hIV或SCSCBD-QDSCQD-QWPOQDPOBD-QD需要持续给药主要影响餐后血糖主要影响空腹血糖服用后至少30 min后进食药物、进食之间无需间隔pGLP-1/GLP-1R疗法里程碑事件Ø试验设计：开放标签试验Ø人群：具有心血管风险的肥胖或超重II型糖尿病成年患者Ø干预：orforglipron (剂量递增) 或 甘精胰岛素PTØ周期：持续2年，随访约27次Ø主要终点：MACE-4首次发生的时间p orforglipron注册性临床ACHIEVE-4试验设计 (NCT05803421) 15礼来开启首个GLP-1R小分子激动剂orforglipron注册性临床试验药品研发机构适应症 研发阶段 (全球)研发阶段 (中国)最优剂量有效性*orforglipronEli Lilly;Chugai PharmaceuticalT2D; 肥胖; CVDIII期临床申报临床HbA1c: -1.77% vs -0.4%danuglipronPfizerT2D; 肥胖; NASHII期临床I期临床HbA1c: -1.18% vs -0.02% lotiglipronPfizer; SoseiT2D; 肥胖II期临床无申报MDG: -98.8 vs -29.1 mg/dLTTP273Daewon Pharmaceutical; 华东医药; vTv TherapeuticsT2DII期临床II期临床HbA1c (差异): -0.76%CT-996Carmot TherapeuticsT2D; 肥胖I期临床无申报/RGT-075锐格医药T2DII期临床II期临床/ECC5004诚益生物T2D;