医药生物行业专题报告：核酸药物行业新闻双周报，FDA批准RNAi疗法Vutrisiran上市

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本报告为核酸药物行业新闻双周报，主要内容包括FDA批准RNAi疗法Vutrisiran上市，以及核酸药物相关新闻。Vutrisiran是首款只需每3个月皮下注射一次，就能够逆转神经病变损伤的RNAi疗法，也是Alnylam获批的第4款RNAi疗法。Vutrisiran靶向野生型和突变型转甲状腺素蛋白(TTR)的mRNA，用于治疗与遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性(ATTR)相关的神经病。核酸药物尤其独特的作用机理与诚邀能力，未来，随着适应症的不断拓展、递送和修饰技术的不断完善，核酸药物将会普及更多疾病患者，真正成为继小分子化学药和抗体药物之后又一类爆款产品。对于siRNA药物，如果选择肝部靶向，通过GalNAc递送系统，已经展现出了显著的剂型优势，未来，随着更多不同部位递送系统的开发，siRNA药物将展现更大的潜力。综上，继续给予核酸行业“看好”评级。