医药行业：2021~2022.02 FDA获批新药概览

华安证券研究所华安研究•拓展投资价值1分析师：谭国超(S0010521120002)华安证券医药团队：谭国超/李昌幸/沈毅/李婵/江卉/任雯萱/陈珈蔚2022年2月华安证券研究所2021-2022.02 FDA获批新药概览证券研究报告 华安证券研究所华安研究•拓展投资价值2核心观点证券研究报告敬请参阅末页重要声明及评级说明2021年，FDA共审批通过了50个新药，居于近十年的第三位。•从治疗领域来看，新药涉及领域广泛，覆盖癌症、内分泌、神经精神、传染病、免疫性疾病等多个领域。•从药物类型来看，50种新药中有27种为FIC药物，有26种为治疗罕见疾病药物。整体上新药创新性较强，疾病领域治疗不断取得突破性进展。•从审批方式来看，有37种新药使用了一个或多个加速项目。FDA在提高审批效率的同时，促进新疗法更快进入市场，推动新药开发与市场上产品的竞争。2022年截至2月8日为止，FDA审批通过9个新药，涵盖肿瘤、抑郁、炎症性疾病等。 oXiWcZiWaZdY8OdN6MnPmMoMsQjMqQoMlOrQpP9PnNxOxNpOtRNZoOnR华安证券研究所华安研究•拓展投资价值3目录ONTENTSC012021CDER获批新药—药物类型032021CDER获批新药—审批方式042021CDER获批新药—适应症与人群2021 PDUFA&ACCESS0502012021CDER获批新药—治疗领域2022.01-2022.02 CDER获批新药06风险提示07敬请参阅末页重要声明及评级说明证券研究报告 华安证券研究所华安研究•拓展投资价值4目录ONTENTSC012021CDER获批新药—药物类型032021CDER获批新药—审批方式042021CDER获批新药—适应症与人群2021 PDUFA&ACCESS0502012021CDER获批新药—治疗领域2022.01-2022.02 CDER获批新药06风险提示07敬请参阅末页重要声明及评级说明证券研究报告 华安证券研究所华安研究•拓展投资价值51.1 心脏、血液、肾脏和内分泌疾病•糖尿病➢成人糖尿病患者的仿制药➢治疗10岁以上2型糖尿病儿童患者、6岁以上的糖尿病患者严重低血糖或低血糖疗法•慢性肾病➢降低伴2型糖尿病的慢性肾病患者发生严重并发症风险、慢性肾病患者疾病进展引发的风险的疗法•成人慢性体重管理•小细胞肺癌患者因化疗诱发骨髓抑制•罕见疾病➢纯合子家族性高胆固醇血症➢软骨发育不全的侏儒症➢阵发性夜间血红蛋白尿➢真性红细胞增多症等➢儿童镰状细胞病资料来源：FDA、华安证券研究所证券研究报告敬请参阅末页重要声明及评级说明2021年，CDER在推进糖尿病患者的治疗选择方面采取了重要推进，同时在心脏、血液、肾脏等领域取得进展。 华安证券研究所华安研究•拓展投资价值6•中至重度活动性溃疡性结肠炎（成人、儿童）•克罗恩病和关节炎等炎性疾病•系统性红斑狼疮•慢性肾病患者瘙痒症•中重度特应性皮炎(湿疹)•罕见疾病➢囊性纤维化➢肺移植的器官排斥➢系统性硬化相关的间质性肺疾病➢抗中性粒细胞胞浆抗体相关血管炎➢罕见肝病相关瘙痒1.2 自身免疫性、炎症和肺部疾病资料来源：FDA、华安证券研究所证券研究报告敬请参阅末页重要声明及评级说明自身免疫系统疾病、肺部疾病等也取得了多项进步。 华安证券研究所华安研究•拓展投资价值7•艾滋病（HIV-1 ）➢首个可注射的、完整的治疗HIV-1感染的治疗方案➢联合用药产品：片剂、治疗两岁以上儿童➢可注射抗病毒药物：首种每两个月给药一次、预防成人和青少年感染HIV-1•天花•巨细胞病毒(CMV)感染：首种抗病毒药物•罕见传染病：首个全口服疗法治疗昏睡病(非洲人锥虫病)1.3 传染病证券研究报告敬请参阅末页重要声明及评级说明资料来源：FDA、华安证券研究所2021年，CDER继续帮助推进HIV-1感染的治疗和预防，这是最常见的艾滋病毒类型。同时也在其他传染病方面取得新的进步。 华安证券研究所华安研究•拓展投资价值81.4 癌症证券研究报告•非小细胞肺癌•基底细胞癌•食管癌、胃癌和胃食管交界处(GEJ)腺癌：首个一线治疗的免疫疗法•HER2阳性胃癌和GEJ腺癌患者➢两种疗法，其中一种被批准用于食道癌、晚期肾癌和肾癌的辅助治疗•乳腺癌➢早期三阴性乳腺癌➢对激素疗法或靶向HER2蛋白受体的药物无效的癌症•罕见癌症➢胆管癌➢希佩尔-林道病➢轻链淀粉样变➢血管周围上皮样细胞瘤(PECOMA）：首个疗法敬请参阅末页重要声明及评级说明资料来源：FDA、华安证券研究所2021年是《国家癌症法案》颁布50周年，这是一项致力于抗击癌症的具有里程碑意义的立法。在今年的周年纪念中，CDER批准了多种针对不同癌症的疗法。 华安证券研究所华安研究•拓展投资价值91.5 神经和精神疾病证券研究报告•阿片类药物过服逆转•阿兹海默症•发作性偏头痛•罕见疾病➢治疗杜兴氏肌营养不良症➢治疗重症肌无力敬请参阅末页重要声明及评级说明在神经和精神类疾病中，2021年CDER批准了新疗法及新药物，并打破了治疗领域的空白。资料来源：FDA、华安证券研究所 华安证券研究所华安研究•拓展投资价值101.6 其它进展证券研究报告•迟发性庞贝病•儿童膀胱功能障碍敬请参阅末页重要声明及评级说明资料来源：FDA、华安证券研究所在众多领域之外，还有一些新的进展。 华安证券研究所华安研究•拓展投资价值11目录ONTENTSC012021CDER获批新药—药物类型032021CDER获批新药—审批方式042021CDER获批新药—适应症与人群2021 PDUFA&ACCESS0502012021CDER获批新药—治疗领域2022.01-2022.02 CDER获批新药06风险提示07敬请参阅末页重要声明及评级说明证券研究报告 华安证券研究所华安研究•拓展投资价值1212资料来源：FDA、华安证券研究所证券研究报告2.1 CDER新药审批总览•平均每年通过43种新药审批，其中2021年通过了50种新药审批。敬请参阅末页重要声明及评级说明20122018201320202014数量2019201320142015201620172021CDER每年批准药品数量 华安证券研究所华安研究•拓展投资价值13132.2 First-in-Class Drugs证券研究报告药品名称FDA批准的用途剂型Adbry成人中度至重度特应性皮炎（湿疹）注射液Aduhelm阿尔茨海默病注射液Brexafemme外阴阴道念珠菌病片剂Cosela降低广泛期小细胞肺癌化疗诱导的骨髓抑制率注射液Evkeeza12岁以上纯合家族性高胆固醇血症患者的附加治疗注射液Kerendia降低2型糖尿病相关慢性肾病的严重并发症风险片剂Korsuva慢性肾病导致的中重度瘙痒注射液Leqvio杂合子家族性高胆固醇血症和临床动脉粥样硬化性心血管疾病注射剂Livtencity巨细胞病毒感染胶囊Lupkyni活动性狼疮肾炎胶囊Rezuroc至少两次全身治疗失败的慢性移植物抗宿主病片剂Rybrevent特异性突变的非小细胞肺癌注射液Saphnelo系统性红斑狼疮注射液Tezspire12岁以上严重哮喘的附加治疗注射液Weliregvon Hippel-Lindau病相关肿瘤片剂•CDER确定2021年批准的50种新药中有27种(54%)为FIC药物。敬请参阅末页重要声明及评级说明资料来源：FDA、华安证券研究所 华安证券研究所华安研究•拓展投资价值14142.3 罕见病药物证券研究报告药品名称FDA批准的用途剂型Besrimi真性红细胞增多症注射液Bylvay进行性家族性肝内胆汁淤积症导致的瘙痒胶囊和口服微丸Cytalux手术期间识别卵巢癌病变注射液Empaveli阵发性夜间血红蛋白尿注射液Fexinidazole首次口服治疗昏睡病（人类非洲锥虫病）片剂LivmarliAlagille综合征的胆汁淤积性（肝脏相关）瘙痒口服液Lumakras局部晚期或转移性非小细胞肺癌（全身性治疗后）片剂Nexviazyme一岁以上迟发性庞贝病输注液Nulibry降低A型钼辅因子缺乏症注射液Rylaze急性淋巴细胞白血病、对大肠杆菌衍生天冬酰胺酶产品过敏的淋巴细胞瘤患者注射液Skytrofa生长激素缺乏症（可每周服用）注射液Tavneos抗中性粒细胞胞浆抗体相关血管炎胶囊•CDER确定2021年批准的50种新药中有26种(52%)为治疗罕见疾病药物。敬请参阅末页重要声明及评级说明资料来源：FDA、华安证券研究所 华安证券研究所华安研究•拓展投资价值15152.4 其他新药证券研究报告药品名称剂型FDA批准的用途Cabenuva注射制剂首次整月治疗HIVJemperli注射液特殊遗传形式的复发或晚期子宫内膜癌、始于子宫的癌症Nextstellis片剂避孕Qelbree胶囊6-18岁患者注意缺陷多动障碍Qulipta片剂降低发作性偏头痛的发作率Verquvo片剂降低高危患者心血管死亡和心力衰竭住院的风险Zegalogue注射液6岁以上糖尿病患者的严重低血糖或低血糖•除FIC药物和罕见病药之外，2021年新药领域的批准。敬请参阅末页重要声明及评级说明资料来源：FDA、华安证券研究所 华安证券研究所华安研究•拓展投资价值16目录ONTENTSC012021CDER获批新药—药物类型032021CDER获批新药—审批方式042021CDER获批新药—适应症与人群2021 PDUFA&ACCESS0502012021CDER获批新药—治疗领域2022.01-2022.02 CDER获批新药06风险提示07敬请参阅末页重要声明及评级说明证券研究报告 华安证券研究所华安研究•拓展投资价值17173.1 CDER新药审批总览证券研究报告AduhelmAmondys45BrexafemmeBylvayCabenuvaCoselaCytaluxEmpaveliEvkeezaExkivityfexinidazole*JemperliKerendiaKorsuvaLivmarliLivtencityLumakrasLupkynisNexviazymeNulibryPepaxtoPylarifyRezurockRybrevantScemblixTepmetkoTezspireTivdakTruseltiqUkoniqVerquvoVoxzogoWeliregZynlontaRylazeSaphneloVyvgart•在2021年批准的50种新药中，有37种（74%）使用了一个或多个加速项目。*approved with no trade name敬请参阅末页重要声明及评级说明一个或多个加速项目其他加速审批名单资料来源：FDA、华安证券研究所 华安证券研究所华安研究•拓展投资价值18•快速通道（Fast Track)：增加FDA和药物开发商之间的沟通，并使CDER能够滚动审查药物应用的部分内容，加快了新药的开发和审查速度。3.2 快速通道CDER将50种新药中的18种(36%)指定为快速通道药物AduhelmAmondys45BrexafemmeBylvayCabenuvaCytaluxEmpaveliExkivityKerendiaLumakrasLupkynisNexviazymeRylazeSaphneloScemblixTruseltiqVerquvoVyvgart敬请参阅末页重要声明及评级说明证券研究报告资料来源：FDA、华安证券研究所其他快速通道 华安证券研究所华安研究•拓展投资价值19193.3 突破性疗法•突破性疗法(BdreakthroughTherapies)：包括所有的快速通道项目的特点，且FDA提供了更多关于药物开发效率的指导。证券研究报告CDER将50种新药中的14种(28%)指定为突破性疗法的药物CoselaEvkeezaExkivityJemperliKorsuvaLivmarliLivtencityLumakrasNexviazymeNulibryRezurockRybrevantScemb