2022年1月17日(星期一) 公司报告 招商证券(香港)有限公司 证券研究部 此为2022年1月17日“CANbridge (1228 HK) – Riding on the rapid growth curve in rare disease market”的中文版 1 北海康成制药 (1228 HK) 在快速增长的罕见病市场乘浪前行 ■ 弗若斯特沙利文预计中国罕见病市场体量,将从2020年的13亿美元增长至2030年的259亿美元,期间复合年增长率为34.5% ■ 北海康成是一家全球化的生物制药公司,专注于罕见病治疗领域。公司目前拥有13个管线资产并具备经验证的BD能力 ■ 我们认为公司将成为罕见病药物市场政策东风的主要受益者。首次覆盖,给予买入评级,分部加总法所得目标价为10.7港元 专注于罕见病的丰富产品管线 北海康成是一家全球化的生物制药公司,专注于罕见病治疗领域。公司目前拥有13个管线资产,我们认为其管线组合和规模将成为国内罕见病治疗领域的领导者之一。我们认为如下研发管线具有巨大的商业化潜力,1)CAN106(抗C5单抗)用于治疗PNH疾病,临床前的PK/PD和安全性数据已显露差异化竞争潜力,有望在维持剂量给药频率上优于全球抗C5单抗龙头Alexion的SOLIRIS和ULTOMIRIS(Alexion指引两个药物在2023年后将达到合计约80亿美元的峰值销售);2)CAN008(CD95-Fc融合蛋白),用于治疗多形性胶质母细胞瘤(GBM)。该候选管线在欧盟的一项2期临床研究中取得积极的数据(mPFS达4.5月,优于标准治疗的2.5月)。鉴于现有GBM预后较差,此药物有望满足巨大的未满足医疗需求;3)CAN108(ABST抑制剂),用于治疗罕见胆汁淤积性肝病。该候选管线在美国的一项2期研究中取得积极的PoC数据,有望在中国实现快速获批上市。此外,我们认为公司的AAV管线和海芮思®也具备价值潜力。 高效执行力的BD团队,创新合作的研发平台 北海康成在产品引进方面经验丰富,全球范围积极探索已验证的创新疗法,并赋能这些产品尽快实现商业化。公司在中国罕见病领域持续加大投入,包括商业化团队五年内将扩展至300名,生产能力延伸至AAV技术等高新领域,以及继续深耕其在罕见病领域的影响力。我们相信这些投入将帮助公司进一步增强其领先的罕见病一体化平台,也将有利于公司从全球引入更多创新疗法。 首次覆盖给予买入评级,分部加总法目标价为10.7港元 我们的分部加总法所得目标价为10.7港元,主要包括了北海康成管线资产。估值区间主要由公司产品与管线的每个适应症的患者占有率以及获批上市成功率决定。同时我们预测公司在21-23年将分别取得2,600万/6,300万/1.19亿元人民币的收入,主要基于销售的提升。但同时维持净亏损,主要基于期间较高的研发支出。 百万元人民币 2019 2020 2021E 2022E 2023E 营业收入 1 12 26 63 119 同比变动 n.a. 719% 116% 142% 89% 经调整净利润* (142) (228) (610) (366) (392) 同比变动 n.a. n.a. n.a. n.a. n.a. 资料来源:公司资料、招商证券(香港)预测;股价截至2022年1月14日 附注*:经调整净利润不包括一次性开支和股权激励 张皓渊, CFA +852 3189 6354 代方琦, CFA +852 3189 6126 haydenzhang@cmschina.com.hk warrendai@cmschina.com.hk 首次覆盖 买入 股价(2022年1月14日) 7.35港元 12个月目标价 (上涨/下跌空间) 10.7港元 (+46%) 股价表现 资料来源:彭博 % 1m 6m 12m 1228 HK (15.6) n.a. n.a. HSI 4.5 (11.0) (18.2) 行业: 医药、医疗服务 恒生指数(2022年1月14日) 24,383 国企指数(2022年1月14日) 8,555 重要数据 52周股价区间(港元) 7.15-9.99 港股市值(百万港元) 3,100 日均成交额(百万港元) 3.82 每股净资产(港元) n.a. 主要股东 创始人与高管 9.9% RA Capital 13.1% Pre-IPO投资者 9.5% 药明康德 7.7% 启明创投 51.1% 自由流通量 8.7% 资料来源:公司,彭博 -20%-15%-10%-5%0%5%10%北海康成恒生指数 2022年1月17日(星期一) 彭博终端报告下载: NH CMS <GO> 2 投资主题 北海康成是一家全球化的生物制药公司,专注于罕见病治疗领域。公司已经拥有了13个差异化的产品及研发管线(其中3个已经进入商业化),主要针对市场潜力巨大的罕见疾病和罕见肿瘤。公司通过内部研发和外部引进,目前研发管线已覆盖生物药、小分子药及基因疗法等被验证的技术路线。 罕见病指发病率极低的非常见疾病。罕见病的定义随不同司法管辖区而异,如美国定义的罕见病为患病率低于万分之五或患者总数低于20万(根据1983年的《孤儿药法案》);欧盟的定义为患病率低于万分之五的疾病;中国则由国家卫计委(现为国家卫健委)制定罕见病目录,目前收录了121种罕见病。目前全球仍有约7,000种罕见病缺乏有效治疗手段。据弗若斯特沙利文资料显示,大多数罕见疾病由遗传缺陷引起,在儿童时期甚至婴儿时期开始发病。据弗若斯特沙利文资料显示,全球罕见病市场规模预期将由2020年的1,351亿美元增至2030年的3,833亿美元,期内复合年增长率为11.0%。 据弗若斯特沙利文预测,中国罕见病市场规模预计将从2020年的13亿美元增至2030年的259亿美元,复合年增长率达34.5%。中国罕见病市场占全球比重预计将从2020年的1%的增长至2030年的6.8%。中国罕见病市场的增长主要来自:1)大量未被医治的患者群体,弗若斯特沙利文估计,若使用美国的罕见病的定义,中国罕见病患者人数约为1.066亿-1.28亿人;2)有利的药品上市审评审批改革:包括简化申请流程、灵活的临床试验设计以及可能对经概念验证后的海外临床数据豁免试验;3)有望出台有利的报销政策:目前首个罕见病目录中,已有29个相关产品获批上市(其中16个被纳入2020年国家医保药品目录),并辅以各种地方政府的补充报销以及商业保险;4)技术创新和基因疗法的推进(例如:CRISPR、RNAi和AAV技术)。 北海康成拥有丰富的罕见病管线,帮助其在中国快速发展的罕见病市场乘浪前行。公司目前拥有13个管线资产(其中3个已经实现商业化),我们认为其管线组合和规模将成为国内罕见病治疗领域的领导者之一。我们认为如下研发管线具有巨大的商业化潜力,1)CAN106(抗C5单抗)用于治疗PNH疾病,临床前的PK/PD和安全性数据已显露差异化竞争潜力,有望在维持剂量给药频率上优于全球抗C5单抗龙头Alexion的SOLIRIS和ULTOMIRIS(Alexion指引两个药物在2023年后将达到合计约80亿美元的峰值销售);2)CAN008(CD95-Fc融合蛋白),用于治疗多形性胶质母细胞瘤(GBM)。该候选管线在欧盟的一项2期临床研究中取得积极的数据(mPFS达4.5月,优于标准治疗的2.5月)。鉴于现有GBM预后较差,此药物有望满足巨大的未满足医疗需求;3)CAN108(ABST抑制剂),用于治疗胆汁淤积性肝病。该候选管线在美国的一项2期研究中取得积极的PoC数据,有望在中国实现快速获批上市。此外,我们认为公司的AAV管线和海芮思®也具备价值潜力。 北海康成在全球项目引进和快速推进临床至商业化等方面具有丰富的成功经验。公司的全球合作伙伴包括Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、马萨诸塞大学(UMass)、LogicBio等。公司在中国罕见病领域持续加大投入,包括商业化团队五年内将扩展至300名,生产能力延伸至AAV技术等高新领域,以及继续深耕其在罕见病领域的影响力。我们相信这些投入将帮助公司进一步增强其领先的罕见病一体化平台,也将有利于公司从全球引入更多创新疗法。 我们的分部加总法所得目标价为10.7港元,主要包括了其商业化产品和临床管线。估值区间的主要变量为相关产品管线的每个适应症的患者占有率以及获批上市成功率。同时我们预测公司在21-23年将分别取得2,600万/6,300万/1.19亿元人民币的收入,增长主要来自销售增加。但由于大量研发投入,我们预计公司在21-23年仍将处于净亏损状态。 2022年1月17日(星期一) 彭博终端报告下载: NH CMS <GO> 3 风险 药物发现与临床开发风险 公司可能无法识别、发现或授权引进新管线药物。公司引进产品或自有管线在临床开发过程中可能受挫。 授权合作风险 公司对引进管线药物的开发与商业化权利取决于与合作公司签署的授权协议的条款与条件。如果合作公司提前与公司终止授权合作协议,公司业务和财务前景可能遭受不利影响。 净亏损及经营现金净流出风险 公司自成立以来已产生大量亏损净额及经营现金净流出,且预期于可见未来将继续产生亏损净额及经营现金净流出。公司可能无法产生充足的收入以实现或维持盈利。 商业化风险 公司管线药物的实际渗透率和市占率可能低于预期。这可能是由于管线药物无法获得医生、患者、支付方足够的认可所致。潜在的商业化挫折可能对公司业务和财务前景产生不利影响。 政策风险 公司的业务全流程均受到严格监管。临床开发与药物上市的监管过程较为漫长、成本高昂且存在不确定性。单臂或非头对头的临床试验数据未必能确保公司的管线药物获得快速上市审批。潜在的产品上市申请挫折可能对公司业务和财务前景产生不利影响。此外,公司商业化产品和临床后期管线主要面对中国市场。中国目前的商业保险发展刚刚起步,同时政府支付方在设定报销政策时,具有较大的话语权。若罕见病药物定价或支付政策支持力度低于预期,公司业务和财务前景可能遭受不利影响。 2022年1月17日(星期一) 彭博终端报告下载: NH CMS <GO> 4 目录 投资主题......................................................................................................................................................................... 2 风险 ................................................................................................................................................................................ 3 重点图表......................................................................................................................................................................... 5 行业概览......................................................................................................................................................................... 6 全球罕见病市场概况 .................................