核美国中小型生物技术开始的其他准备行业更新股权研究2021年1月8日年– AGIO，BPMC，EPZM，FATE，REPL，SWTX，SNDX关键要点：为帮助投资者在年初准备会议，我们发布了一些资源，有关即将到来的催化剂的关键问题，潜在的即将到来的催化剂清单以及我们对股票的估计影响以及先前的临床数据表。另外，请参阅有关RCUS，CTMX，EXEL，IOVA，KPTI，NKTR和XNCR的问题：年初的关键问题和准备(1/5/20).Agios Pharmaceuticals（AGIO，OW，$ 50 PT）：我们将重点关注1）第3季度（ACTIVATE-T）研究中1季度的主要数据，用于依赖于输血的PKD的mitapivat（请参见我们即将发布第3阶段数据YE20 / 1Q21之前的PKD预览，11/17/20）和2）来自CRADA的NIH临床研究的全部数据，用于2H21预期的镰状细胞疾病中的mitapivat。蓝图药物（BPMC，EW，$ 90 PT）：我们将重点关注1）在1H21开始为EGFR NSCLC给药BLU-945（EGFR T790M / C7976S三突变体）–保守地我们假设2022年的初始1期数据和2）阿瓦普替尼（KIT / PDGFR）的潜在批准α21季第3季先进SM中的抑制剂）Epizyme（EPZM，OW，$ 18 PT）：我们将专注于1）在2021年的一次医学会议上对tazemetostat联合阿比特龙/ enzalutamide治疗前列腺癌的数据进行初步安全性研究，以及2）tazemetostat在滤泡性淋巴瘤（FL）中的摄取和牵引以及可能扩展至更早的治疗领域设置。Fate Therapeutics（FATE，OW，$ 110 PT）：我们将重点关注1）在1H21的血液系统恶性肿瘤中FT516（iPSC衍生的hnCD16 NK细胞疗法）的第一阶段剂量递增数据的更新，以及2）在实体瘤中FT500（iPSC衍生的NK细胞疗法）的第一阶段数据的更新，可能在ASCO 2021上举行（请参阅美国中小型生物技术：开始承保范围，3/3/20).Replimune（REPL，OW，$ 50 PT）：我们将重点关注1）于2021年在晚期实体瘤中RP3（表达GALV-GP-R-，抗CTLA-4，CD40L和4-1BBL）的1期初始临床数据，以及2）在抗PD1难治性NSCLC中将RP1与nivolumab（抗PD1）组合使用于2021年。SpringWorks Therapeutics（SWTX，OW，$ 83 PT）：我们将重点关注1）21年2/3季度类胶质瘤中尼古来司汀（γ分泌酶抑制剂）的3期顶线数据（请参阅）涵盖另外六种SMID帽肿瘤学股票，5/4/20）和2）在接下来的6-12个月内进一步进行BCMA交易（请参见适用于EXEL，KPTI，RCUS，SWTX和YMAB的2H20催化剂预览，6/7/20).Syndax Pharmaceuticals（SWTX，OW，$ 31 PT）：我们将重点关注1）在21年1季度末，转基因白血病中Menin-MLL抑制剂（SNDX-5613）的完整1期AUGMENT-101数据（请参阅2H20六种库存的催化剂预览）, 6/3/20）和2）2023年阿格替林单抗在慢性GvHD中的关键2期AGAVE-201顶线数据。美国中小型生物技术积极的不变的美国中小型生物技术公司Peter Lawson，DPhil（Oxon）+1 212 526 9445米切尔·卡普尔（Mitchell Kapoor）+1 212 526 5149巴克莱资本公司和/或其附属公司之一与该公司研究报告中所涵盖的公司开展业务并寻求开展业务。因此，投资者应注意，该公司可能存在利益冲突，可能会影响本报告的客观性。投资者应将此报告视为做出投资决定的唯一因素。请参阅第26页开始的分析员认证和重要披露。受限-内部 巴克莱银行|美国中小型生物技术2021年1月8日内容另外，请参阅我们在整个保险范围内的完整临床数据分析：2021年1月临床数据手册(1/5/20). 2021年1月8日3巴克莱银行|美国中小型生物技术合同表– 18片中型肿瘤药图1比较表，涵盖了18种肿瘤科动物的股票（按市值排名）公司股票代号收盘价1/7/2021目标价上升空间评分市值（百万美元）MTD返回6个月回报年初至今返回LTM返回低的52周范围的百分比高的命运疗法公司命运$117.22$110.00-6%超重$10,79929%171%29%458%$1799%$11890%$52 62%$28 77%$12684%$80IOVANCE BIOTHERAPEUTICS INC IOVA $ 49.00 $ 55.00 12％超重$ 7,188 6％61％6％88％$ 19EXELIXIS INC EXEL $ 22.49 $ 30.00 33％超重$ 6,977 12％-6％12％20％$ 14BLUEPRINT MEDICINES CORP BPMC $ 106.84 $ 90.00 -16％等重$ 5,954 -5％32％-5％33％$ 43SPRINGWORKS THERAPEUTICS INC SWTX $ 70.68 $ 83.00 17％超重$ 3,447 -3％80％-3％95％$ 20NEKTAR THERAPEUTICS NKTR $ 18.60 $ 30.00 61％超重$ 3,337 9％-27％9％-13％$ 1433%$29 65% $57 59%100%89%$71$49$43AGIOS PHARMACEUTICALS INC AGIO $ 46.66 $ 50.00 7％超重$ 3,232 8％-19％8％-5％$ 28DECIPHERA药品直流电$ 55.61 $ 85.00 53％超重$ 3,166 -3％-2％-3％-5％$ 33XENCOR INC XNCR $ 48.67 $ 31.00 -36％减持$ 2,796 12％42％12％37％$ 19KURA ONCOLOGY INC库拉$ 38.81 $ 47.00 21％超重$ 2,560 19％124％19％179％$ 6Y-MABS THERAPEUTICS INC YMAB $ 51.12 $ 65.00 27％超重$ 2,071 3％19％3％68％$ 14 90%$55ARCUS BIOSCIENCES INC RCUS $ 30.07 $ 35.00 16％超重$ 1,952 16％21％16％212％$ 975%$37REPLIMUNE GROUP INC REPL $ 41.11 $ 50.00 22％超重$ 1,890 8％82％8％161％$ 9 70% $55KARYOPHARM THERAPEUTICS INC KPTI $ 17.22 $ 31.00 80％超重$ 1,267 11％-13％11％-7％$ 13 24％$ 30EPIZYME INC EPZM $ 11.99 $ 18.00 50％超重$ 1,217 10％-26％10％-50％$ 10 12％$ 28MACROGENICS INC MGNX $ 21.07 $ 14.00 -34％减持$ 1,184 -8％-26％-8％99％$ 461%$32SYNDAX PHARMACEUTICALS INC SNDX $ 23.64 $ 31.00 31％超重$ 1,115 6％54％6％179％$ 680%$28CYTOMX THERAPEUTICS INC CTMX $ 7.19 $ 9.00 25％等重$ 332 10％-13％10％-9％$ 430%$15平均$ 3,360 8％31％8％86％67％纽约证交所Arca Biotechlgy Idx BTK $ 6,009.19 $ 7,017.78 17％-100％$ 721,131 1％-1％1％19％$ 3,75893%$6,166资料来源：公司报告和巴克莱研究有关每个涵盖公司的完整披露，包括我们公司特定估值方法和风险的详细信息，请参阅http://publicresearch.barcap.com。截至2021年1月7日股票价格，盘后交易收盘价 巴克莱银行|美国中小型生物技术2021年1月8日4AGIOS PHARMACEUTICALS，INC。贴水股票评级超重行业观点积极的目标价美元50.00价格（2021年1月7日）USD 46.66潜在的上升/下降+7.2%我们在Agios上需要关注的两个关键领域是：1）输血依赖性PKD的mitapivat的3期研究（ACTIVATE-T）的1Q21顶线数据–请参见我们在11/17/20中的预览：未来的PKD预览即将到来的第3阶段数据YE20 / 1Q21, 2）来自CRADA和NIH的临床研究的完整数据，用于2H21有望治疗的镰状细胞性疾病中的mitapivat。PKD中的米帕维特有关的问题-21年1季度输血依赖型PKD中来自阶段3（ACTIVATE-T）的顶线数据鉴于2020年12月报告的第三期ACTIVATE（与输血无关）研究的积极结果显示，我们对PKD中的米伐他汀持乐观态度。Agios报道说，与输血无关的PKD进行的mitapivat的3期ACTIVATE研究达到了40％的患者的主要终点，该患者在2个或更多个时间点血红蛋白持续增加≥1.5g / dL，与之相比有统计学意义（p <0.0001） 0例患者随机接受安慰剂。此外，在预先指定的关键次要终点上，mitapivat较安慰剂具有统计学上的显着改善，包括血红蛋白浓度相对基线的平均变化以及溶血和造血活动的标志物。重要的是，没有新的安全性信号，并且观察到的安全性与以前发表的数据一致，没有不良事件导致中止使用mitapivat的治疗。加上来自DRIVE PK研究的先前数据显示Hb升高≥3g/ dL，我们认为由于竞争非常有限，积极的医生反馈，未满足的医疗需求，孤儿药物定价的潜力以及潜在的接近价格的影响，mitapivat在PKD空间中的位置很好在2022年实现长期商品化。请参见我们的12/1/20注释，以了解PKD中米达哌韦的积极第3阶段顶线数据得出的关键数据（激活）：来自PKD中Mitapivat的第3阶段（ACTIVATE）的阳性顶线数据.有关PKD中的米帕维特的问题-21世纪第1季度依赖输血的PKD中的阶段3（ACTIVATE-T）的主要数据：根据迄今为止针对 PKD中的米伐他韦生成的数据，什么能帮助降低即将在 1Q21进行的第三阶段（ACTIVATE-T）研究中即将出现的营收数据的风险？在第三阶段（ACTIVATE-T）研究中，有什么积极的结果有助于降低前进道路的风险？您和医生如何看待mitapivat在PKD空间中的位置，而不是新兴的基因疗法，例如Rocket Pharmaceuticals的RP-L301基因疗法，在ASH 2020治疗后三个月血红蛋白水平几乎翻倍？镰状细胞中的mitapivat（SCD）有关的问题–美国国立卫生研究院（NIH）研究预计在2H21提供完整数据在ASH（2020年12月）上提交了镰刀状细胞病中mitapivat的先前数据，证明了具有一致安全性的快速临床有意义的反应。mitapivat在50mg BID（或更小剂量）剂量下的活性使我们感到鼓舞，这表明55％（6/11）的患者血红蛋白增加> 1g / dL，应答者中平均最大血红蛋白增加为1.9g / d。 dL。此外，我们鼓励我们在较低剂量水平下观察到Hbg水平的有意义的增加，而我们已经说过的KOL同意1g / dL是血红蛋白的一个令人着迷的增加，并且根据基线血红蛋白的水平在临床上可能具有重要意义。重要的是，mitapivat的安全性与没有其他治疗相关的VOC保持一致，并且在安全性和竞争性疗法之间似乎有所区别，更有利的耐受性表明没有因不良事件而中断治疗，而10％ 巴克莱银行|美国中小型生物技术2021年1月8日5Voxelot