2020年中国血友病用药行业精品报告
1www.leadleo.com2020年中国血友病用药行业精品报告概览标签：A型血友病A、B型血友病、血源性凝血因子、重组人凝血因子、基因治疗报告主要作者：裴兰君2020/03报告提供的任何内容（包括但不限于数据、文字、图表、图像等）均系头豹研究院独有的高度机密性文件（在报告中另行标明出处者除外）。未经头豹研究院事先书面许可，任何人不得以任何方式擅自复制、再造、传播、出版、引用、改编、汇编本报告内容，若有违反上述约定的行为发生，头豹研究院保留采取法律措施，追究相关人员责任的权利。头豹研究院开展的所有商业活动均使用“头豹研究院”或“头豹”的商号、商标，头豹研究院无任何前述名称之外的其他分支机构，也未授权或聘用其他任何第三方代表头豹研究院开展商业活动。 2©2020 LeadLeowww.leadleo.com血友病为一组遗传性凝血功能异常的出血性疾病，其特征是凝血因子缺乏引发凝血功能障碍，患者终身具有出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。血友病可分为血友病A、血友病B、其他凝血因子缺乏、抑制物阳性血友病等。因子替代疗法是目前血友病的主流疗法，因子替代疗法下用药包括人凝血因子、基因重组人凝血因子、人凝血酶原复合物（PCC）等，近年来，非凝血因子治疗药物、基因疗法逐渐成为血友病药物研发的关注领域。受益于血友病患者人数多、药物供不应求、医保支持力度加大等因素，中国血友病用药行业增长趋势稳定，预计到2024年，中国血友病用药行业市场规模将达到71.7亿元。血友病患病人数多，预防治疗普及推动用药需求增加中国血友病患病人群基数大，血友病用药潜在市场空间广阔。同时，按照干预时段划分，血友病因子替代疗法可分为按需治疗和预防治疗，中国接受预防治疗的血友病患者比例低。未来，中国血友病预防治疗的普及将有助于血友病用药量的大幅提升。医保支持力度加大，患者及家属支付能力提升血友病患者需要终身用药，治疗费用敏感性较高，现有医保政策可覆盖部分血友病预防治疗花销，尤其针对使用血源凝血因子治疗的患者。同时，各省份针对血友病用药出台相应的医保报销地方政策，并有部分省份将血友病纳入大病医保。未来，伴随医保政策的完善，以及高性价比国产重组凝血因子产品的上市，患者经济负担进一步减弱，患者及家属支付能力提升，带动用药需求增长。基因治疗有望彻底治愈血友病现阶段，血友病的主要治疗方案为因子替代疗法，接受因子替代疗法的患者需要终身用药，可在一定程度上控制病情，但无法彻底治愈血友病。因子替代疗法存在诸多副作用的同时对患者造成严重的经济负担。血友病发病原因是编码凝血因子的基因突变导致血浆中相应的凝血因子合成减少或者功能缺陷，基因治疗可通过将外源正常编码凝血因子的基因导入患者体内，并表达治疗水平的凝血因子，从而有望实现彻底治愈血友病的目的。企业推荐：正大天晴、神州细胞、成都蓉生概览摘要 3©2020 LeadLeowww.leadleo.com名词解释---------------------------------------------------------------05中国血友病用药行业市场综述---------------------------------------------------------------07•血友病定义及分类---------------------------------------------------------------07•血友病遗传机制---------------------------------------------------------------08•凝血过程分析---------------------------------------------------------------09•血友病用药定义与分类---------------------------------------------------------------10•重症患者体内易产生抑制物---------------------------------------------------------------11•产业链分析---------------------------------------------------------------12•市场规模---------------------------------------------------------------17中国血友病用药行业驱动因素---------------------------------------------------------------18•预防治疗普及推动用药需求增加---------------------------------------------------------------18•医保力度加大，患者支付能力提升---------------------------------------------------------------20中国血友病用药行业发展趋势---------------------------------------------------------------21•长效重组凝血因子成中国企业研发重点---------------------------------------------------------------21•基于新途径疗法的血友病用药---------------------------------------------------------------22中国血友病用药行业前沿疗法---------------------------------------------------------------24中国血友病用药行业政策分析---------------------------------------------------------------26中国血友病用药行业投资风险分析---------------------------------------------------------------27中国血友病用药行业竞争格局---------------------------------------------------------------28中国血友病用药行业企业排名29目录 4©2020 LeadLeowww.leadleo.com中国血友病用药行业投资企业推荐---------------------------------------------------------------30专家观点---------------------------------------------------------------36方法论---------------------------------------------------------------37法律声明---------------------------------------------------------------38目录 5©2020 LeadLeowww.leadleo.com凝血因子：参与血液凝固过程的各种蛋白质组分，在血管出血时被激活，和血小板粘连在一起补塞血管上的漏口。世界卫生组织按被发现的先后次序用罗马数字编号命名凝血因子，包括凝血因子I，II，III，IV，V，VII，VIII，IX，X，XI，XII，Xlll等。凝血因子VI是活化的凝血因子V，现已取消凝血因子VI的命名。FVIII：FactorVIII，凝血因子VIII，抗血友病球蛋白A。FIX：FactorIX，凝血因子IX，抗血友病球蛋白B。血管性血友病：一种遗传性出血性疾病，发病机制是患者的血管性血友病因子（von WillebrandFactor，vWF）基因突变，导致血浆vWF数量减少或质量异常。获得性血友病：成因复杂的血友病，由遗传性因素与非遗传性因素共同导致，患者体内产生凝血因子的自身抗体，凝血因子活性降低而造成凝血功能障碍。血友病抑制物：血友病抗体，成因复杂，通常由血友病患者对凝血因子药物治疗产生免疫反应导致。X染色体：性染色体，女性的一对性染色体是两条大小、形态相似的X染色体，男性则有X、Y染色体各一条。X染色体隐形遗传：性状或遗传病有关的基因位于X染色体上，基因性质为隐性，伴随X染色体的行为传递。vWF：VonWillebrandFactor，血管性血友病因子抗原，可作为凝血因子VIII的载体。TF：TissueFactor，组织因子，是由氨基酸残基组成的跨膜单链糖蛋白，正常情况下，组织因子位于血管壁外膜细胞，包绕血管的成纤维细胞。TFPI：Tissue Factor Pathway Inhibitor，组织因子途径抑制物，控制凝血启动阶段的一种体内天然抗凝蛋白，对组织因子途径 (即外源性凝血途径) 具有特异性抑制作用，曾称为外在途径抑制物。外源性凝血途径：参加止血的凝血因子并非全部存在于血液中，还有外来的凝血因子参与，是从组织因子暴露于血液而启动，到因子X被激活的过程。内源性凝血途径：参与止血的凝血因子全部来自血液，通常因血液与带负电荷的异物表面（如玻璃，白陶土，硫酸酯，胶原等）接触而启动。ATIII：Antithrombin III，抗凝血酶III，可反映机体抗凝系统的功能。蛋白C：机体内一种重要的生理性抗凝蛋白。纤维蛋白：一种由肝脏合成的具有凝血功能的蛋白质，是凝血过程、血栓形成过程中的重要物质。凝血酶：一种丝氨酸蛋白酶，也是血液凝血级联反应中的主要效应蛋白酶，作用于血液凝固过程的最后一步，促使血浆中的可溶性纤维蛋白原转变成不溶的纤维蛋白，从而达到速效止血的目的。名词解释 6©2020 LeadLeowww.leadleo.com反馈调节：在一个系统中，系统本身的工作效果反过来又作为信息调节该系统工作的调节方式。GNI：GrossNationalIncome,国民总收入，反映国家整体经济活动的重要指标。因子替代疗法：目前血友病最有效的治疗手段，通过注射凝血因子药物将患者体内凝血因子提高到止血水平。年化出血率：即出血事件发生的年化率。单抗：单克隆抗体的简称，是高度均一，仅针对某一特定抗原表位的抗体。CRO：Clinical Research Organization，合同研究组织。通过合同形式为制药企业、医疗机构、中小医药医疗器械研发企业、甚至各种政府基金等机构在基础医学和临床医学研发过程中提供专业化服务的一种学术性或商业性的科学机构。旁路制剂：用于治疗高滴度抑制物患者的急性出血，如人凝血酶原复合物（PCC）与人凝血因子VIIa。名词解释 7©2020 LeadLeowww.leadleo.com 8©2020 LeadLeowww.leadleo.com中国血友病用药行业市场综述——血友病定义及分类血友病为一组遗传性凝血功能异常的出血性疾病，特征是凝血因子缺乏引发凝血功能障碍，可分为A型血友病、B型血友病、其他凝血因子缺乏、获得性血友病等来源：CNKI，头豹研究院编辑整理血友病为一组遗传性凝血功能异常的出血性疾病，特征是凝血因子缺乏引发凝血功能障碍，导致患者凝血时间延长，终身具有出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。如果患者不能得到标准规范的治疗，血友病具有很高的致残率及致死率，接受标准规范治疗的患者可相对正常生活。血友病患者症状主要体现在出血及出血相关症状、出血所致损伤相关症状，以及治疗相关症状三个方面。血友病可分为A型血友病（FVIII缺乏）、B型血友病（FIX缺乏）、其他凝血因子缺乏、抑制物阳性血友病患者等。血友病患者家族常有出血病史。所有血友病患者中，A型血友病患者占80%-85%，B型血友病患者占15%-20%，其他血友病
