血友病用药

2023/8/18 15:19头豹科技创新网https://www.leadleo.com/wiki/brief?id=64c1e45ff4fc4c98fcaa1f7b&source=JXU1MTk5JXU0RjVDMTY5MDQyODUxMTE3MA==1/21Leadleo.com客服电话：400-072-5588荆血友病用药 头豹词条报告系列婧2023-08-03未经平台授权，禁止转载版权有问题？点此投诉行业：制造业/医药制造业/生物制品制造/重组细胞因子消费品制造/医疗保健行业定义血友病（Hemophilia），是一种通过X染色体隐性遗传...AI访谈行业分类血友病用药根据类型可分为血源性人凝血因子、基因重组...AI访谈行业特征中国血友病用药主要分为血液制品和基因工程制品2种，...AI访谈发展历程血友病用药行业目前已达到 3个阶段AI访谈产业链分析上游分析中游分析下游分析AI访谈行业规模中国血友病用药行业规模由血友病A用药行业规模和血友...AI访谈数据图表政策梳理血友病用药行业相关政策 5篇AI访谈竞争格局目前血友病用药生产厂商竞争格局如下：1）第一梯队：...AI访谈数据图表摘要血友病（Hemophilia）是一种X染色体突变形成的出血性疾病，主要表现为患者机体凝血功能部分或全部丧失，目前国内主要治疗方式为利用凝血因子替代疗法增加患者体内凝血因子水平，从而达到恢复凝血功能的目的。国内临床常用药物为人凝血因子和重组人凝血因子，目前已有本土药品上市。血友病用药行业市场规模在2017至2022年间呈稳定小幅上升趋势，2022年开始已有药品纳入集采范围导致降价，行业规模相应有所下降，预测期集采降价和医保增付有望减轻患者治疗负担，提升药品渗透率。现阶段已有企业针对长效和超长效重组凝血因子进行研发，期望通过药品半衰期增长拉长患者用药周期，从整体花费层面减轻患者用药负担，同时由于中国的超长效凝血因子在研产品为世界领先新药研发项目，预计2025至2027年间赴海外上市，届时中国血友病用药领域未摆脱进口依赖的局面将得到扭转。本报告将聚焦于中国血友病用药行业进行深度研究，分析其发展历程、产业链布局、行业现状、市场竞争格局等。血友病用药行业定义[1]血友病（Hemophilia），是一种通过X染色体隐性遗传的出血性疾病，致病原理为基因突变引发的凝血因子缺失，从而导致机体凝血功能障碍，主要患病表现为关节、肌肉、内脏和深部组织自发性出血或外伤出血后止血困难。血友病可分为血友病A（Hemophilia A）和血友病B（Hemophilia B）两种亚型，血友病A的临床表现为 2023/8/18 15:19头豹科技创新网https://www.leadleo.com/wiki/brief?id=64c1e45ff4fc4c98fcaa1f7b&source=JXU1MTk5JXU0RjVDMTY5MDQyODUxMTE3MA==2/21凝血因子VIII（FVIII）的缺失或异常，患者主要为男性，血友病B的临床表现为凝血因子IX（FIX）的缺失或异常。目前血友病的治疗方案包括凝血因子替代疗法和非因子替代疗法，凝血因子替代疗法中常见药物为血源性人凝血因子、基因重组凝血因子和血源性凝血酶原复合物，是血友病治疗的第一代和第二代药物，其主要作用机制是通过健康凝血因子的替换和补充，在无出血时进行预防治疗，在出血发生时及时加强凝血功能。近年来长效重组凝血因子成为血友病因子替代治疗疗法的第三代治疗药物，长效重组因子在凝血因子替代补充的基础上还具有半衰期更长和患者依从度更高的优势。血友病也可以采取非因子替代疗法进行治疗，主要药物为艾美赛珠单抗，是一种双特异性单克隆抗体药物，其作用机制是在患者体内同时桥接凝血因子IXa（FIXa） 和凝血因子X（FX），通过模拟FVIII的辅因子功能，使FX在FVIII异常的情况下可以正常激活，从而重新恢复患者的凝血功能，因此非因子替代治疗药物成为血友病治疗的第四代药物。[2][1]1：中华医学会血液学分会...[2]1：血友病治疗中国指南血友病行业分类血友病用药行业分类[3]血友病用药根据类型可分为血源性人凝血因子、基因重组凝血因子、血源性凝血酶原复合物、长效重组凝血因子、非凝血因子类药物5个类别。 2023/8/18 15:19头豹科技创新网https://www.leadleo.com/wiki/brief?id=64c1e45ff4fc4c98fcaa1f7b&source=JXU1MTk5JXU0RjVDMTY5MDQyODUxMTE3MA==3/21血友病用药分类血源性人凝血因子又称人凝血因子，是一种血浆提取物，作用机制是通过输入血浆中健康的凝血因子达到治疗患者凝血功能障碍的目的，是血友病的第一代治疗药物，适用于AB两种类型血友病的治疗，主要包含血源性FVIII和血源性FIX，主要生产厂家为国药集团、上海新兴医药、泰邦生物、华兰生物等。血源性凝血酶原复合物又称人凝血酶原复合物，是一种从血浆中分离出的血浆蛋白制剂，其中包含IX、II、VII、X等多种凝血因子，可以针对B型血友病进行治疗。血源性凝血酶原复合物主要生产厂家有博晖生物、上海新兴医药、成都蓉生药业、华兰生物等。基因重组凝血因子基因重组凝血因子指通过基因重组技术手段获得的与血浆来源功效相同的重组因子，是血友病治疗的第二代药物，适用于AB两种类型血友病的治疗，主要包含基因重组FVIII和基因重组FIX，主要研发生产厂家为泰邦生物、正大天晴、神州细胞、成都蓉生等，其中神州细胞生产的重组凝血因子VIII“安佳因”已于2021年上市。长效重组凝血因子相比于第一代和第二代治疗药物，长效重组凝血因子半衰期可提升至每周用药一次，患者依从性更高，是血友病治疗的第三代药物。长效重组凝血因子适用于血友病A的治疗，目前国内尚无上市药品，主要研发生产厂商为天坛生物。非凝血因子类药物与因子替代类药物不同，非因子类治疗药物的作用机制为通过改变凝血酶的生成机制恢复患者凝血功能，是血友病治疗的第四代药物，适用于血友病A的治疗。目前全球在研的非凝血因子类药物为艾美赛珠单抗，研发生产厂商为罗氏制药，国内暂无在研厂商。[3]1：中华医学会血液学分会...[4]1：http://www.sphscb...2：http://www.detaib...3：https://xueqiu.co...4：上海医药官网，国家药...血友病用药行业特征[5] 2023/8/18 15:19头豹科技创新网https://www.leadleo.com/wiki/brief?id=64c1e45ff4fc4c98fcaa1f7b&source=JXU1MTk5JXU0RjVDMTY5MDQyODUxMTE3MA==4/21中国血友病用药主要分为血液制品和基因工程制品2种，血液制品行业长期处于严格市场监管下，基因工程制品相应研发技术依靠合作研发平台支持以获得更大利润空间，行业整体来看，国内血友病用药研发进程较全球水平落后。1血液制品行业长期处于严格市场监管下血液制品容易为病毒传输提供空间，生产流通全流程由国家全面监管由于血液制品的特殊性，可以通过血液传播的如艾滋病毒和乙肝病毒等也可以通过血液制品传播，因此为保障血液制品质量和安全性，国家对单采血浆站的病毒灭活流程、血浆捐献者的身体健康情况、采血过程使用的医疗器械标识等均进行严格监管，并建立药品追溯协同平台，重点提升血液制品全生命周期的可溯性。2国内血友病用药研发进程紧追全球水平国内血友病用药以第一代和第二代药品为主，长效因子替代和非因子替代方向暂无上市药物目前，第一代人凝血因子和人凝血酶原复合物上市产品的生产厂商有华兰生物、上海莱士血液、上海新兴药业、广东卫伦生物等，第二代药品方面，目前只有神州细胞的“安佳因”于2021年7月上市，成都蓉生、正大天晴等厂商仍处于临床研发和上市申请阶段。长效凝血因子品类在全球范围内药品主要为诺和诺德于2019年上市的“注射用培图罗凝血素α”，国内在此方面的前沿进展为晟斯生物自主研发生产的“注射用重组人凝血因子VIII-Fc融合蛋白”已进入临床III期研究，有望早日打开中国在长效人凝血因子方面的布局。非因子类药物方面主要上市药物为罗氏制药生产的艾美赛珠单抗（Hemlibra），国内厂商暂未开启在此方面的研发生产。3基因工程技术依靠合作研发平台支持基因重组凝血因子生产厂商开启自主研发和研发外包合作相结合的经营方式，利用外包服务机构成熟的技术平台扩大厂商利润空间基因工程制品在工艺流程、技术参数、试剂配方等方面要求较高，近年来多数基因工程制品厂商采用与合作研发的方式将研发周期较长和生产工艺较为复杂的阶段交由外包服务平台完成，从而节省研发成本并缩短研发周期，一方面可以提高研发效率，另一方面也可以扩大中游厂商利润空间。[12[5]1：国家药监局，国家卫健委[6]1：https://www.gov.c...2：http://www.gensci...3：https://xueqiu.co...4：国务院办公厅，国家药... 2023/8/18 15:19头豹科技创新网https://www.leadleo.com/wiki/brief?id=64c1e45ff4fc4c98fcaa1f7b&source=JXU1MTk5JXU0RjVDMTY5MDQyODUxMTE3MA==5/21[7]1：https://www.gov.c...2：国务院办公厅[8]1：https://www.gov.c...2：国务院办公厅[9]1：https://www.gov.c...2：国务院办公厅[10]1：https://www.gov.c...2：国务院办公厅[11]1：https://www.gov.c...2：国务院办公厅[12]1：https://www.gov.c...2：国务院办公厅血友病用药发展历程[13]20世纪中末期，血友病用药领域研发成果从初代的血浆提取凝血因子推进至利用基因重组技术复制凝血因子功能，解决患者对血源性凝血因子携带病毒的担忧，而后科学家对细胞序列来源进行更新和修饰，目的是最大程度降低重组凝血因子药品在患者体内引发抑制物的治疗困境。根据以上研发进展，海外生产商已有重组人凝血因子药品上市。进入21世纪，中国依靠药物进口为血友病患者提供治疗方法，国产药品此时仍处于临床研发阶段。近年来，中国自主研发的血友病用药大规模上市，其中人凝血因子和重组人凝血因子为主要产品，在超长效重组凝血因子的研发进度上有赶超世界水平的趋势，另外凝血因子VIII和IX均有药品纳入医保范畴，血友病患者治疗负担将大幅减轻。[14萌芽期1960~200020世纪60年代晚期，血源性凝血因子VIII和IX首次从血浆中分离提取出，研究证实人凝血因子可用于血友病的严重出血和术中出血情况治疗；1984年，重组凝血八因子首次被证实可通过基因工程技术进行复制和重组，是世界范围内血友病A治疗的一项突破性成就；1992年，世界上首个重组凝血因子VIII产品上市，患者迎来比血源性重组因子更安全、更有效的治疗药物；20世纪90年代中期，利用人类细胞基因序列进行生产的重组凝血因子用药后会引发抑制剂，科学家转为用小鼠衍生抗体进行蛋白纯化，将重组人凝血因子的生产流程再次优化；1997年，全球首个由辉瑞制药生产的重组凝血因子IX产品上市，为当时血友病B的唯一基因重组治疗药物。在此阶段中，全球研究人员根据血友病的患病机制对血友病用药进行研发迭代，主要解决了血源性凝血因子的安全问题和重组人凝血因子会引发抑制剂导致治疗效果下降的问题。此时世界范围内已有重组人凝血因子药品上市，为血友病患者提供治疗可能性。 2023/8/18 15:19头豹科技创新网https://www.leadleo.com/wiki/brief?id=64c1e45ff4fc4c98fcaa1f7b&source=JXU1MTk5JXU0RjVDMTY5MDQyODUxMTE3MA==6/21启动期2000~20202