KRYS 将在年底前公布 KB111 的概念验证数据,用于治疗 Hailey-Hailey 疾病,并预计结果积极。此外,预计将在 2026 年第四季度公布 ocular Vyjuvek 的关键数据,这将影响 NK 项目的解读(数据可能在 2027 年初公布)。CF 和 Gorlin 综合征项目的关键数据也将在 2026 年晚些时候公布,AATD 和 NSCLC 项目的更新预计将在 2027 年进行。期权交易清淡,难以判断年底前的潜在波动。投资者情绪显示,一系列催化剂可能导致股价大幅上涨或下跌,取决于结果和对 NK 数据的解读。NK 数据的最终解读(预计在 2027 年初)是投资者关注的焦点,建议在即将到来的催化剂中买入股票,特别是 Hailey-Hailey 项目。
CGON 的 P3 creto 用于治疗 INT-NMIBC(PIVOT-006)可能随时公布,这是投资者关注的另一个重要焦点。投资者主要关注的是推动股价上涨所需的 HR,他们普遍认为 0.65 是关键水平。PIVOT-006 研究的细节已被投资者充分了解。11 月期权暗示新闻公布后 +/- 30% 的股价波动。10 月/11 月期权表明投资者并未为即将到来的更新做准备,但不要对此过于确定。投资者情绪显示,如果研究结果为阴性,潜在的下跌幅度可能超过期权暗示的范围,而如果 HR 接近 0.50,潜在的上涨幅度也可能超过该范围。投资者还对 creto 在 HR-NMIBC 中的 BLA 提交感到紧张,但根据我们最近 HC 会议上的评论,该提交似乎有望在 2026 年第四季度完成。
MIRM 将在 2026 年第四季度公布 P3 Livmarli 用于治疗超罕见胆汁淤积性疾病的读数。P3 AZURE-4 研究和 2026 年第四季度 Livmarli 项目的读数可能不会对股价产生重大影响,除非出现意外情况。但 P3 EXPAND 研究为 Livmarli 提供了更多“新颖性”,并可能为未服务的胆汁淤积性肝病(包括 Kasai 肝管闭锁术后、继发性硬化性胆管炎等)解锁一组患者。预计将在第 20 周看到清晰的 ItchRO 好处(一种已建立的瘙痒终点),这将支持潜在的标签扩展,可能将 Livmarli 的峰值销售额推高至 10 亿美元以上。即使在没有 ICP/PFIC 机会的情况下也是如此。期权暗示 MIRM 的股价波动约为 10-15%,这看起来大致是合理的。
PVLA 将在 2026 年第四季度公布 QTORIN 的新适应症。宣布新适应症通常不会影响大多数公司的股价,但 PVLA 的情况不同。由于其局部 QTORIN 平台(包括 QTORIN Rapamycin)的新适应症通常伴随着丰富的复合药房产品经验,因此情况不同。PVLA 策略的重要组成部分是利用复合药物,将其放入专有的优化 QTORIN 平台机器中,并创建品牌药物来取代它们。这是一个金矿。此外,QTORIN Rapamycin 单独也有许多潜在适应症,该评论提到了超过 20 种不同的疾病!期权交易没有暗示 PVLA 股价将出现大幅波动,投资者也没有将新项目视为催化剂。但他们可能是!在不了解具体是什么的情况下,甚至无法想象围绕这些更新可能出现的股价波动类型。但与最近两个新管道项目添加到公司一样,我们学到了足够的信息来提高我们的目标价。
TRVI 将在 2026 年第四季度公布 P2 LAKE 研究 SSRE(相同大小重新评估)用于 RCC 的 Haduvio。该研究旨在实现 30% 的 pbo 调整咳嗽减少,这应该基于 RIVER 研究(57% 的改善)和 CORAL 研究(~30-45% 的改善)是可实现的。回想一下,P2 CORAL IPF 试验本身有一个中期 SSRE,建议不改变试验,并且该股票在那时上涨了超过 60%。但那时股票的价格是 2.50 美元,而不是 14.50 美元。也许最大的风险因素是需要扩大试验的是 pbo 效果大于预期,正如我们通过其他 P2X3 抑制剂研究看到的那样,pbo 效果可能相当可变。TRVI 设计了该研究以减轻 pbo 效应(包括 pbo 控制跑步),尽管在基线咳嗽较少的患者中 included 可能会增加噪音。我们在 HCC 挑选到的一个小插曲是 GSK(未涵盖)最近在 RCC 中的 camlipixant(P2X3 抑制剂)失败是因为该药物缺乏疗效,而安慰剂组的表现符合预期……请记住,有各种各样的扩大可能性,如果我们最终进入这个领域,细节将很重要。期权波动暗示 +/-20-25% 的股价波动,这似乎有点过重(至少在上涨方面),根据投资者对话。对于时间,期权表明该更新可能发生在季度的后半段。
CMPS 可能会在年底前获得 COMP360 的批准。该公司预计将在 2026 年第四季度提交 COMP360(裸盖菇素)用于 TRD 的批准申请,并准备好在迅速批准的情况下进行推出,基于委员会的凭证。它可能在年底前到来。也可能不会。大多数人预计在接下来的 6 个月内获得批准。期权暗示 +/-20-25% 的股价波动,甚至似乎定价了 11 月到期日批准的前景(这似乎有点野心勃勃)。期权还暗示批准可能在 1 月到期日到来。基于与投资者的讨论,如果出现 CRL,潜在的下跌幅度很大,但几乎每个人都预计会获得批准。焦点将迅速转移到推出——我们预计一旦完成基本的阻塞和清理(DEA 调整和站点认证),推出将非常强劲。
JANX 的 ARM T 细胞激动剂平台靶向 TCR 中的一个可变链上的表位,而不是 CD3。这样,该结构激活 3-5% 的循环 B 细胞,这有助于避免“一次性激活所有细胞”。临床前数据表明其具有高度差异化的特征。I 期概念验证数据将是我们首次了解该平台是否能够驱动深度 B 细胞耗竭(靶向约 95%,因为它是健康志愿者研究)而没有任何 CRS 信号。如果结果积极,它可能为针对免疫学和肿瘤学的新型优化产品铺平道路。期权暗示 20-25% 的股价波动,数据可能在下半年出现。但鉴于其 1.1 亿美元的市值和不到 1 亿美元的 EV,我们认为一个强劲的数据集可能会点燃股票。我们真的很喜欢这个设置,因为它在雷达屏幕之外,但可能具有变革性。对某件大事的廉价/免费呼叫。
FDMT 将在 2026 年第四季度公布 P3 sura-vec(RGNX - NC)用于湿性 AMD(ATMOSPHERE 和 ASCENT)。由于 AAV 基因治疗项目的相似性和试验设计,RGNX 研究将有助于 FDMT 的 4D-150 试验的解读,这些试验预计明年报告数据——最大的区别是递送方式。4D-150 是玻璃体腔内给药,而 sura-vec 是视网膜下给药。FDMT 试验似乎允许视网膜稍微“湿润”一点——这意味着它可能具有略微更高的 BCVA 非劣性风险,但应该显示需要救援抗 VEGF 注射的更显著减少。此外,玻璃体腔内给药是可扩展的,而视网膜下给药不可扩展(尽管 RGNX 也在探索更简单的视网膜下方法)。期权暗示 FDMT 可能会有非常显著的上行解读,尽管该公司还有 2026 年第四季度 P1/2 CF AAVGT 更新,这也可能产生影响。潜在的 +/-55% 股价波动似乎有些过于乐观,但并非不可能。期权没有提供明确的解读时间。
DMAC 将在 10 月 23 日公布 DM-199(重组 KLK1)用于胎儿生长受限的初步数据。DM-199 是一种血管舒张剂和抗炎重组蛋白,不会穿过胎盘屏障。对于治疗以胎盘血流不足为特征的疾病来说,这是两个很好的特性。该公司已经报告了 DM-199 在子痫中的早期和非常令人鼓舞的数据。这将是我们对药物在胎儿生长受限中的效果的第一瞥。我们将主要关注药物对子宫动脉血流的影响。DMAC 是我们基于 DM-199 在子痫中的潜力,而子痫的潜在病因与 FGR 有一定相似性,因此是我们首选。我们还注意到,DM-199 正在被评估用于缺血性中风的 P2/3 研究,中期评估预计在 2027 年上半年进行。两者都是巨大的未满足需求。期权暗示 DMAC 的背景波动很高,但基于该公司 10 月份分享的内容(KOL 网络研讨会将于 23 日讨论结果),潜在的 20-30% 股价波动。
ZURA 将在 2026 年第四季度公布 P2 tibulizumab HS 数据。这将是我们首次了解 tibulizumab(IL17/BAFF 双特异性)在 HS 中的作用——攻击该疾病两种免疫通路驱动因素。IL17 在 HS 中得到了 Bimzelx、Taltz 等的验证,而 B 细胞靶向在某种程度上得到了 BTK 和 CFB 抑制的验证。由于 IL-17 活性,至少有 10-15% 的 HiSCR50 差异可能是该作用的“底线”。问题是,靶向 BAFF 会增加什么?它需要显示什么?由于这是首次在 HS 中看到这种联合机制双特异性,结果范围很广。它可能是 HS 有史以来最好的产品之一——或者不是。MRK(N, Carter)的 tulisokibart(TL1A 抗体)的最新数据在 HS 中设定了很高的标准,但也表明达到了高标准是可能的。所以 ZURA 也可能达到它。请记住,在 HS 之后,预计将在 2027 年上半年公布 P2 SSc 数据,该公司还有许多其他未在投资者关注的中心位置的部分。期权暗示 +/-40% 的股价波动,结果可能在下半年出现。如果我们看到一些很好的数据,股票大幅跳涨超过 100-200% 并不是不现实的。
CABA 将在 11 月 6-11 日公布 rese-cel 用于自身免疫性疾病的 ACR 数据更新。CABA 继续在 CD19 自-CAR-T 平台用于自身免疫性疾病方面取得稳步进展,与大型制药公司相比,这些公司一直在努力在安全性和有效性之间找到平衡点。该公司最近一直很安静,埋头苦干,推进其项目,包括肌炎、系统性硬化症(SSc)、狼疮、gMG 等。投资者情绪主要集中在对监管路径的担忧上,因为 FDA 审查员最近暗示可能需要 P3 研究。但我们相信这不会是批准所必需的,并且我们有信心 CABA 的努力会成功教育 FDA。如果我们在此之前得到暗示,股票很可能会大幅上涨。投资者普遍忽视在 ICP 群体中识别成人 PFIC 患者的可能性——这是我们参加 HC 会议时了解到的事情。
ARTV 将在 11 月 6-11 日公布 AlloNK 在 RA 中的 ACR 更新,以及其他适应症。与 CABA 类似,这也是一个用于自身免疫性疾病细胞治疗的更新。ARTV 尽管在 B 细胞耗竭领域竞争激烈,但也找到了一些可以发挥的空间,利用 AlloNK 平台的安全性和可扩展性。那些对 CAR-T 和双特异性 CRS 特征不太舒服的社区实践者更愿意管理 Allo-NK,其主要安全顾虑是感染。确实,感染几乎可以看到任何免疫抑制治疗的并发症,因此风湿病学家很乐意管理这些并发症。相比之下,他们缺乏管理 CRS 的经验、专业知识和资源。ARTV 于 2026 年 5 月发布了其 AlloNK 平台在类风湿性关节炎方面的令人印象深刻的数据。ACR 将是下一个有意义的更新——投资者关注的是反应的加深和持久性。该公司还发布了其 AlloNK 平台在干燥综合征方面的最新数据——这是另一个重要未满足需求的有力且不断发展的数据集,该需求尚未看到同样的竞争拥挤。
RCKT 将在 10 月 6 日公布 Danon 项目更新。RCKT 正在开发 RP-A501,这是一种 AAV9 基因治疗,用于治疗 Danon 疾病。随着关键路径现在比我们预期的要容易得多,我们预计投资者关注的焦点将回到 Danon 患者群体。Danon 是一种侵袭性心肌病,没有批准的疾病调节疗法。RCKT 估计美国和欧盟有超过 15,000 名 Danon 患者。RCKT 已经在野外工作了两年多时间,利用 ICD-10 代码、免费遗传检测和家庭/级联识别来识别患者。已经有 50 名 Danon 患者入组自然史研究,这仅代表迄今为止发现患者的一小部分。我们希望看到在可解决地区识别的男孩数量远高于 200 名。并且,该公司越接近 500 名,我们预计股票反应就越有意义,考虑到目前的 3 亿美元市值。RCKT 还预计将在 2026 年第四季度更新其 AAV 基因治疗项目用于 PKP2-ACM 的监管路径。历史上,这些更新并没有产生有意义的股价波动,但下次可能不同。
IVVD 将在 10 月公布 P3 VYD2311(COVID 抗体)的 DECLARATION 数据。这一结果很可能是成功的,但它也是一个被投资者误解的名字,因为他们没有意识到这一点或关于这家公司的许多其他事情。在 LIBERTY 研究中 VYD2311 与 mRNA 疫苗的积极数据之后,很难想象 DECLARATION 的'2311 的安全性和免疫原性概况不会达到标准并支持加速批准。期权定价在 +/-20-25% 的波动,数据可能出现在 10 月到期日之前。
AARD 将在“任何时间”公布 P3 ARD-101 用于 PwS。ARD-101 在 QRS 扩宽信号被发现后已被临床暂停。P3 HERO 研究被停止,现在正在评估。数据可能随时到来。我们始终认为 P1/2 数据和患者/家庭层面的轶事非常令人信服。但由于 PwS 研究中 pbo 相关的噪音很大,这引起了相当大的投资者焦虑。由于 HERO 研究被过早终止,它不会产生一个干净的数据集,但如果药物是有效的,应该会有一个可识别的效果信号。期权交易对此没有提供特别帮助。因此,我们将此视为如果该计划看起来像一团糟,则 50% 的下跌,但如果它看起来像真正的交易并且存在围绕 QRS 扩宽的途径,则 200% 以上的上涨。