上海莱士机构调研纪要

核心创新管线 SR604 III 期临床试验进展

• 研究设计：单臂、自身对照，计划入组 90 例受试者，设置 6 个月导入期，后续采用 0.4mg/kg、每四周一次给药方案，给药后至少随访 6 个月。
• 入组与数据读出：目前处于临床推进阶段，入组节奏受患者招募和临床中心执行影响；数据读出时点取决于入组完成情况和随访进度。
• 后续给药周期探索：已开展更长给药周期（6 周、8 周）的前瞻性探索，证实部分患者可实现零出血效果；将遵循循序渐进策略，优先完成每四周一次给药方案的 III 期研究，再启动更长给药周期的拓展验证。

收购勃林格殷格翰生物制药生产基地

• 收购目的：搭建创新药产业化平台，保障 SR604 及后续创新药管线的生产需求。
• 现有 CDMO 订单处置：标的现有 CDMO 存量订单将继续履约或有序转出，交割前由交易对方团队完成处理。
• 未来产能规划：交割完成后，产能优先保障公司自有创新药管线，外部订单作为补充。

公司回购与战略规划

• 股份回购节奏：将综合考量市场走势、资金状况和经营情况，秉持审慎灵活原则择机推进。
• 血制品业务前景：受医保支付方式改革影响，院内业务面临短期压力，但院外市场布局和老龄化趋势带来长期增长空间。
• 主业与研发投入平衡：依托 ARISE 系列研究拓展白蛋白临床价值，同时落实“拓浆、脱浆”战略，以血制品业务稳定基本盘，稳步推进重组产品及创新药管线布局。

SR604 适应症拓展规划

• 当前进展：血友病 A/B 适应症 III 期临床试验已完成登记；先天性凝血因子Ⅶ缺乏症和血管性血友病 VWD 适应症处于 II 期临床试验阶段。
• 未来规划：主要围绕先天性出血性疾病展开，同时积极探究获得性出血性疾病及 DIC 相关领域。

其他研发管线与产品拓展

• 核心管线 SR604：除血友病 A/B、先天性凝血因子Ⅶ缺乏症、血管性血友病外，公司也在探索其他适应症。
• 其他创新药管线：围绕出/凝血、炎症/免疫治疗方向布局多款在研品种，早期管线将严格按监管规则披露。
• 血制品新适应症探索：人血白蛋白联合血管内取栓用于脑卒中治疗的研究已发表，有望拓展神经急症方向用途；同时开展针对老年痴呆症和静注人免疫球蛋白适应症拓展的研究。

SR604 核心差异化优势

• 作用机制：全球首创的血友病靶向治疗药物，仅在出血部位起效，正常生理状态下无作用，用药剂量远低于同类产品，实现精准靶向治疗，与现有凝血产品形成本质差异。