688235 百济神州 百济神州有限公司投资者关系活动记录表 - 20260806

A股简称：百济神州港股简称：百济神州 收入，同比增长25%。 公司总裁、全球研发负责人汪来博士介绍公司研发及管线进展： 纵观公司整体研发与商业化布局，我们持续取得显著进展。在血液肿瘤领域，MANGROVE研究在初治套细胞淋巴瘤中取得了积极结果。百悦泽®联合利妥昔单抗有望重塑一线治疗格局，成为该人群首个无化疗治疗方案。 百悦达®已获美国FDA批准首个适应症，用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤。关于CELESTIAL-301研究的更新，uMRD分析显示相比VO方案，索托克拉-泽布替尼治疗方案未达到统计学优效性，独立数据监查委员会建议研究继续推进，直至完成主要监管终点PFS的分析。尽管uMRD对比是一项重要的科学探索，但鉴于VO方案的历史uMRD基准水平较高，要证明uMRD的优效性仍面临极高的门槛。重要的是，在将BTK抑制剂与含抗CD20方案进行比较时，uMRD率并不总能用于预测PFS预后。例如，在CLL17，尽管IV方案的uMRD率比VO方案低26%，但其PFS获益与VO方案相当。鉴于101研究中索托克拉联合泽布替尼方案展现出的高uMRD率与缓解持久性，我们对达成PFS终点充满信心。 BTK降解剂tacabrutideg的潜在2期注册性研究正持续推进，匹妥布替尼头对头的3期CaDAnCe-304临床试验按计划推进。这些项目旨在推动我们在B细胞恶性肿瘤领域确立下一代治疗的领先地位。 在实体瘤方面，百泽安®迎来了又一项重要里程碑：美国FDA已受理百泽安®用于HER2阳性胃食管腺癌一线治疗的sBLA申请，并被授予优先审评认定。在国内药政申报进展方面，CDE已受理百泽安®与百赫安®的上市许可申请。除百泽安®外，我们的研发管线正持续拓展，创新布局不断深化。 我们的CDK4抑制剂不断展现出令人鼓舞的数据，有力地验证了我们最初的科学设想。我们在ASCO会议上报告了其潜在的同类最佳特征，体现了令人鼓舞的疗效以及差异化的血液学安全性。在一线HR阳性HER2阴性转移性乳腺癌中，于3期剂量下，BGB-43395与来曲唑联合治疗的客观缓解率约为70%。安全性仍然是我们关键的差异化优势。在400 mg剂量下，中性粒细胞减少症的总体发生率仅为21%，且未观察到≥3级事件。Atirmociclib以及目前已获批的CDK4/6抑制剂仍面临 严重中性粒细胞减少症这一具有临床意义的挑战。综合来看，这些结果为我们正在进行的3期临床项目提供了强有力的支持，该项目目前入组迅速。这些结果还让我们有机会在内部研发矩阵里探索创新性联合用药，包括与我们的CDK2降解剂、BCL2抑制剂以及KAT6抑制剂的联合用药。 GPC3×4-1BB双抗BGB-B2033在HCC领域不断展现出具有突破性疗法潜力的特征，体现了显著的单药活性与良好的安全性特征。我们在ASCO会议上报告了其治疗二线及以上HCC的客观缓解率超过30%，与当前一线联合治疗方案相当，且显著高于现有可及TKI药物在免疫治疗经治人群中的数据。得益于创新的4-1BB靶向策略，安全性仍然是我们关键的差异化优势。这一特征支持早期治疗线的开发，BGB-B2033与百泽安®和贝伐珠单抗的联合治疗研究已入组约70例患者。我们的研发势头依然强劲。仅用2.5个月完成了中国潜在注册扩展队列的入组，该队列纳入免疫治疗及TKI治疗均经治后的HCC患者。同时，基于迄今为止观察到的显著疗效和安全性特征，我们正在与全球监管机构密切合作，探索二线及以上HCC的加速批准路径。 B7-H4 ADCBG-C9074在ASCO会议上展示的数据支持该项目有望成为卵巢癌领域的领先项目。关键的差异化优势是安全性。在6 mg/kg剂量下，治疗相关≥3级不良事件的发生率约为26%，发生率不到同类在研ADC在一线卵巢癌未经生物标志物筛选人群中的一半。该特征高度契合维持治疗场景的需求，因为长期耐受性是该阶段的关键考量。我们同样报告了令人鼓舞的疗效数据，并且抗肿瘤活性不受B7-H4表达水平影响，有力支持全人群开发策略。基于上述数据，我们计划于2026年底前启动一线卵巢癌维持治疗的3期研究，同时继续拓展在子宫内膜癌和三阴性乳腺癌中的开发机会。综上，BG-C9074兼具充满竞争力的疗效与潜在的同类最佳耐受性优势，确立了其作为领先B7-H4ADC的地位。 我们高度期待即将召开的ESMO大会。本次会议共有12篇摘要入选，包括1项快速口头报告以及9项海报展示。本次汇报的核心亮点如下：GPC3×4-1BB双抗的口头报告将公布1期剂量优化数据；首次披露PRMT5抑制剂的1期概念验证数据，重点聚焦非小细胞肺癌，并呈现出具有临床意义的初步脑部活性证据；以及CEA ADC的初步概念验证数据，进一步彰显了其在非小细胞肺癌领域令人瞩目的同类首创潜力。这些汇报充分彰显了我们创新引擎的实力，以及管线的广度。 主要里程碑已介绍完毕，这里我仅针对几项关键信息稍作补充。血 液肿瘤方面，预计将于今年年底前递交tacabrutideg用于治疗R/R CLL的潜在加速批准申请，目前正按计划推进，此举将进一步拓展我们在B细胞恶性肿瘤领域的CLL核心产品矩阵。此外，我们计划于2027年启动针对R/R CLL的tacabrutideg/索托克拉固定疗程联合用药方案的3期临床开发。实体瘤方面，GPC3×4-1BB双抗用于二线及以上肝细胞癌与B7-H4 ADC用于一线卵巢癌维持治疗的两项关键性研究，均计划于今年年底前启动。展望不远的未来，PRMT5抑制剂与CEA ADC项目正持续推进，预计将于2027年迈入3期临床开发阶段。 公司亚太区投资者关系负责人及信息披露境内代表周密介绍公司财务业绩及2026年更新指引： 本季度毛利达到15亿美元，毛利率接近90%。这主要得益于产品结构的改善，以及百悦泽®和百泽安®运营效率的提升。经营费用总计达12亿美元，同比增长13%，反映了关键临床项目的推进，以及对商业化增长的持续投入。 本季度，我们的商业模式在盈利能力上，持续展现出规模效应。经营利润达3.25亿美元，净利润总计2.37亿美元。其中，此前披露的税务审计和解事项对利润造成了约6,000万美元的影响。GAAP稀释每股ADS收益为2.05美元，上年同期为0.84美元。经调整经营利润增至5.03亿美元，同比增长超过80%。经调整净利润增至4.44亿美元；经调整每股ADS收益–稀释增至3.84美元，上年同期为2.25美元。公司的现金流生成能力正不断积聚强劲动能。自由现金流同比翻倍，达4.35亿美元。 接下来看我们更新的全年展望。这一展望基于我们强劲的上半年业绩，也体现了我们对业务发展势头的充分信心。全年收入展望上调3亿美元，至66亿至68亿美元。这一上调印证了我们产品组合持续的强劲势头，不仅得益于百悦泽®在美国的卓越表现，也离不开全球市场的拓展及更广泛商业化产品组合的稳健贡献。我们预计，毛利率将持续保持在80%区间的高位。 我们将持续投入商业化推进与管线研发，经营费用仅适度上调至48亿至50亿美元。即使计入这些投入，公司业务的强劲势头将转化为净利润水平提升，与将2026年经营利润指引在全区间范围内上调2.5亿美元的趋势保持一致。根据目前预测，GAAP经营利润为10亿至11亿美元，非GAAP经营利润为17亿至18亿美元。其他基本面假设保持 Q：MANGROVE研究达到主要终点后，公司如何看待MCL市场空间及血液瘤产品组合布局？ A：全 球MCL每年 新 发患者约2万 人，美 国亦有数 千例。MANGROVE研究中百悦泽®联合利妥昔单抗相较化疗免疫方案实现HR=0.57，有望改变一线标准治疗；相比之下，阿可替尼ECHO研究是在化疗基础上加用BTK抑制剂，HR约0.73。公司在MCL已形成百悦泽®、百悦达®及后续联合方案的多层次布局，未来可覆盖一线、二线及更后线患者，市场空间有望进一步打开。 Q：公司Pan-RAS降解剂与此前Pan-KRAS抑制剂有何区别？ A：公司已停止原Pan-KRAS抑制剂BGB-53038的开发，但并未退出RAS赛道。新项目为Pan-RAS分子胶降 解剂 ，与RevolutionMedicines的产品类似，但具有包括更高效的KRAS降解、更长且更平稳的PK（可能转化为更好的安全性）以及较好的血脑屏障穿透能力等潜在差异化优势，而后者对脑转移发生率较高的非小细胞肺癌具有潜在意义。 Q：BCL2抑制剂百悦达®美国获批后，商业化上市时间如何安排？ A：百悦达®目前由外部CMO供应，各环节均按计划推进。公司预计于2026年第三季度末至第四季度初在美国正式商业化上市。 Q：GPC3x4-1BB在HCC中的全球注册路径及一线开发计划？ A：公司进行全球同步开发。当前约100例的潜在注册性单臂二期队列主要在中国和韩国入组，不能直接用于美国申报。公司正在与美国、欧洲等地的监管机构沟通潜在加速路径。公司计划于2026年底前启动二 线HCC全 球三期研 究， 预计以TKI为对照。一线 方 面 ，GPC3x4-1BB联合百泽安®及贝伐珠单抗的三药方案已入组超过70例患者，现阶段安全性和有效性数据良好。若后续数据支持，注册性研究思路将为三药方案对照PD-1联合VEGF的两药方案，公司将在后续学术会议进一步披露数据。 Q：PRMT5在肺癌和胰腺癌中的开发策略及联合用药方向？ A：肺癌和胰腺癌的开发策略有所不同。Tango最近公布了PRMT5和Pan-RAS的联用数据，虽然数据量小，但非常亮眼。公司对这个领域也很感兴趣，有RAS(ON)分子马上会进入临床，PRMT5可以和内部联用，也可以和外部合作。肺癌方面，公司已在一期研究中探索与PD-1及化疗联用，同时保留后线单药及其他联合方案。 Q：公司CDK4抑制剂三期研究选择CDK4/6抑制剂作为对照，现有数据能否支持头对头成功？ A：公司CDK4抑制剂BGB-43395一线乳腺癌随访时间约1年仍较短，需要几年的随访才能有更明确的数据，现阶段可观察的核心指标是ORR和安全性，PFS仍需更长时间成熟。现有ORR约70%，且血液学安全性和胃肠道耐受性较好，为后续PFS转化提供基础。截至目前的持续随访表现积极，但最终仍需等待长期数据。除与内分泌治疗联用外，公司也在推进与CDK2降解剂、BCL2抑制剂、KAT6抑制剂等管线产品的联合。 Q：公司CDK4抑制剂与食物同服后的胃肠道安全性及PK表现如何？辅助治疗布局是否已有规划？ A：与食物同服未对公司CDK4抑制剂的PK产生明显影响，因此公司认为不会削弱有效性。已观察到患者的胃肠道不良反应主要为一级，集中于首个治疗周期，持续用药过程中未见明显加重。由于此前样本量较小，公司已修订方案并计划增加更多患者，进一步验证食物效应。辅助治疗是该类产品的重要市场，公司正在与临床专家讨论研究设计并积累证据，具体推进仍需要时间。 Q：百悦泽®在美国CLL/SLL新患中的份额及收入转化节奏如何？ A：不同数据源对美国新患份额的统计口径略有差异，但百悦泽® 在CLL/SLL新患中的占比已超过50%，处于较高水平。新患份额向收入转化是渐进过程：新增患者会逐年沉淀为存量患者，并随持续治疗时间延长不断贡献收入。当前平均DoT约42个月，预计将随患者累积和数据成熟继续延长，因此百悦泽®还远未达销售峰值。 Q：百悦达®上市后是否需要扩充销售团队？与百悦泽®是否存在蚕食？ A：两款药物覆盖的科室和患者群体高度重合，现有团队基本可以承接，预计无需显著增加销售人员。持续治疗与固定疗程适用于不同患者：IGHV未突变等高风险患者可能更适合BTK抑制剂持续治疗，而固定疗程可覆盖公司此前尚未进入的约一半市场。百悦达®联合百悦泽®固定疗程若获批，不仅可带来百悦达®新增收入，也会增加百悦泽®在固定疗程中的使用，因此整体影响更偏市场扩容。 Q：公司如何看待GPC3x4-1BB后续开发速度及实体瘤研发体系的可复制性？ A：GPC3x4-1BB从进入临床到启动潜在注册性2期研究仅约19个月，完成多个剂量爬坡后仍保持较好的安全性和有效