Celcuity Inc. 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发靶向疗法用于治疗多种实体瘤。公司的主要治疗候选药物是 gedatolisib，一种磷脂酰肌醇3-激酶（PI3K）、丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶B（AKT）和雷帕霉素靶蛋白（mTOR）通路（PAM）的激酶抑制剂，它结合所有类I PI3K异构体和mTOR复合物，mTORC1和mTORC2。通过靶向所有类I PI3K异构体和mTORC1/2，gedatolisib诱导PAM通路的全方面抑制。其作用机制和药代动力学特性与其他目前批准和正在研究的靶向PI3Kα、AKT或mTORC1单独或共同治疗的药物不同。
公司正在进行多项临床试验以评估gedatolisib的疗效和安全性，包括：
- VIKTORIA-1 Phase 3试验：评估gedatolisib联合他莫昔芬或不联合帕博西尼治疗激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）局部晚期或转移性乳腺癌（ABC）患者的疗效和安全性。该试验已报告了PIK3CA野生型（WT）肿瘤患者（研究1）的详细结果，并宣布了PIK3CA突变型（MT）肿瘤患者（研究2）的顶线结果。 gedatolisib三联疗法（gedatolisib、他莫昔芬和帕博西尼）与他莫昔芬相比，显著改善了患者的无进展生存期（PFS），风险降低76%，中位PFS为9.3个月，而他莫昔芬为2.0个月。 gedatolisib双联疗法（gedatolisib和他莫昔芬）也与他莫昔芬相比，显著改善了患者的PFS，风险降低67%，中位PFS为7.4个月。 gedatolisib三联疗法和双联疗法在试验中通常耐受性良好，主要为低度治疗相关不良事件（TRAEs）。
- VIKTORIA-2 Phase 3试验：评估gedatolisib联合CDK4/6抑制剂和他莫昔芬作为HR+/HER2- ABC患者一线治疗的疗效和安全性。该试验正在进行中，预计将在2028年底之前提供顶线数据。
- CELC-G-201 Phase 1b/2试验：评估gedatolisib联合达鲁他胺治疗转移性去势抵抗前列腺癌（mCRPC）患者的疗效和安全性。该试验正在进行中，初步数据显示gedatolisib联合达鲁他胺具有良好的耐受性和疗效。
公司于2025年1月16日收到美国食品药品监督管理局（FDA）对其gedatolisib在HR+/HER2-PIK3CAWT ABC中用于治疗既往CDK4/6治疗后疾病进展的患者的新药申请（NDA）的正式受理，并获得了优先审评，并分配了2026年7月17日的PDUFA目标日期。
截至2026年3月31日，公司累计亏损5.017亿美元，现金、现金等价物和短期投资为3.871亿美元。公司主要通过私募、其股票证券的注册发行、可转换票据和贷款协议下的借款来为运营提供资金。公司预计其研发费用、临床试验成本、销售和营销费用、一般企业费用、资本支出和营运资金将增加，并预计其目前的现金、现金等价物和短期投资，连同Amended A&R贷款协议下的可用借款，将提供足够的现金来为其运营提供资金到2027年。公司还可能寻求在接下来的几年内筹集更多资金，以获得gedatolisib的批准和推出；扩大其基础设施、商业运营和研发活动；并利用其认为符合公司和股东最佳利益的融资或其他机会。
