公司概况
Milestone Pharmaceuticals Inc. 是一家专注于心血管药物研发和商业化的生物制药公司。其领先产品候选药物 etripamil 是一种新型、快速起效的钙通道阻滞剂，公司将其设计为快速起效的鼻喷雾剂供患者使用。2025 年 12 月 12 日，CARDAMYST™ (etripamil) 鼻喷雾剂获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准，用于治疗成人心脏房颤伴快速心室率 (AFib-RVR)。
PSVT 市场
- PSVT 是一种导致患者心跳突然加快的疾病，症状包括心悸、出汗、胸压或疼痛、呼吸困难、突然疲劳、头晕或眩晕、晕厥和焦虑，严重影响患者的生活质量。
- 目前治疗 PSVT 的药物包括腺苷、维拉帕米和地尔硫䓬，均需在医疗监督下静脉注射，通常在急诊科进行。
- Milestone 认为 PSVT 市场庞大且未被充分认识，估计影响美国超过 200 万人。
- CARDAMYST 的目标市场为美国约 50% 的 PSVT 患者，这些患者病情严重，主要由约 4 万名医疗保健提供者管理。
- 市场研究表明，约 50% 的 PSVT 患者可能使用 CARDAMYST，峰值年需求潜力为每年治疗 250 万至 400 万例。
- 目前治疗 PSVT 的医疗资源消耗巨大，2020 年美国 PSVT 患者在诊断后一年的医疗支出范围为每位患者 2 万至 3 万美元，显著高于没有 PSVT 的患者。
PSVT 临床开发
- Milestone 于 2025 年 11 月向欧洲药品管理局 (EMA) 提交了上市许可申请 (MAA)，以批准在欧盟以 TACHYMIST™ 的商品名销售 etripamil 鼻喷雾剂。
- 2025 年 1 月，其授权合作伙伴 Corxel Pharmaceuticals 宣布，中国国家药品监督管理局 (NMPA) 已接受 etripamil 鼻喷雾剂治疗 PSVT 的新药申请 (NDA)。
- 2026 年 3 月 23 日，Corxel 宣布与 Everest Medicines 达成资产收购协议，Everest 获得了在包括中国大陆、香港、澳门和台湾在内的中国地区开发、生产和商业化 CARDAMYST™ (etripamil) 鼻喷雾剂的权利。
AFib-RVR 市场
- 心房颤动 (AFib) 是一种常见的心律失常，其特征是心跳不规则且通常很快，如果没有适当治疗，会增加中风、心力衰竭和其他心血管并发症的风险。
- AFib-RVR 是 AFib 的常见并发症，通常定义为心率 ≥ 110 次/分钟。
- 患者经常需要快速可靠的速率降低和症状缓解，导致他们寻求急诊科进行静脉速率控制和/或电复律治疗。
- Milestone 认为 etripamil 有可能成为一种补充选项，用于治疗 AFib-RVR，患者可以使用它来快速降低心率，从而减少对急诊科的需求。
- 估计美国有 1000 万名 AFib 患者，到 2030 年患病率预计将增长到超过 1200 万。
- 初步数据显示，近 110 万名患者因 AFib 症状而入院，其中约 60% 的急诊科就诊可归因于 AFib-RVR。
AFib-RVR 临床开发
- Milestone 于 2024 年 11 月在美国心脏协会科学会议上发表了 ReVeRA 研究的积极数据，该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的 ReVeRA 试验，评估了 etripamil 鼻喷雾剂在急诊科出现 AFib-RVR 的患者中的疗效。
- ReVeRA 试验结果显示，与安慰剂组相比，etripamil 组患者的室性心率显著且快速降低，患者满意度显著提高。
- Milestone 已启动一项 3 期注册计划，以评估自我管理的 etripamil 作为 AFib-RVR 潜在治疗方法的有效性，目前正在招募临床试验地点。
- 3 期 AFib-RVR 研究将在医疗未监测环境下进行，类似于 PSVT 3 期开发计划。
财务状况
- Milestone 自成立以来一直亏损，2026 年 3 月 31 日累计亏损为 4.567 亿美元。
- 公司预计未来将继续亏损，并将继续依赖股权和/或债务融资来满足运营和资本需求。
- 2026 年 3 月 31 日，公司拥有 1.842 亿美元的现金、现金等价物和短期投资。
研究与开发
- Milestone 的研发费用主要由支付给外部服务提供商的工资和费用以及人员成本组成，包括股权薪酬费用和其他相关薪酬费用。
- 公司迄今为止的大部分研发费用都与 etripamil 的临床前和临床开发有关，包括 FDA 批准前制造成本。
- 随着etripamil 或其他产品候选药物用于其他适应症的研发推进，公司预计其研发费用将增加。
商业化
- CARDAMYST™ (etripamil) 鼻喷雾剂于 2026 年 1 月 26 日在美国通过零售药店和全国销售团队开始销售。
- Milestone 预计其商业化支出将增加，因为公司需要投资于在美国商业化 CARDAMYST 所需的基础设施、人员和运营费用。
资本资源
- Milestone 的主要资金来源包括现有现金、CARDAMYST 的商业化收入、版税收入、未行使的普通股期权和认股权证以及现有的和未来的许可和商业合作协议。
- 公司预计其现有的现金、现金等价物和短期投资将足以在至少未来 12 个月内支持其运营。
