Viridian Therapeutics, Inc. (VRDN) 于 2026 年 3 月 31 日结束的季度报告显示,公司持续亏损,累计亏损达 14.43 亿美元。公司目前无产品上市,收入主要来自许可费、合作费和里程碑付款。
公司最先进的项目是靶向 IGF-1R 的 monoclonal 抗体 veligrotug,用于治疗甲状腺眼病 (TED)。公司进行了全球性 3 期临床试验,结果显示 veligrotug 在治疗活动性和慢性 TED 患者中均表现出良好的安全性和有效性。公司已向美国 FDA 提交 veligrotug 的生物制品许可申请 (BLA),并获得优先审评,目标行动日期为 2026 年 6 月 30 日。公司还向欧洲药品管理局 (EMA) 提交了 elegrobart 的上市许可申请 (MAA)。
公司正在开发另一款皮下注射的 IGF-1R 靶向药物 elegrobart,目前正在进行 3 期关键性临床试验。1 期临床试验结果显示 elegrobart 具有较长的半衰期,为 40-50 天。公司预计将于 2027 年第一季度提交 elegrobart 的 BLA。
此外,公司还在开发一系列工程化 FcRn 抑制剂,包括 VRDN-006 和 VRDN-008,这些药物有潜力治疗多种自身免疫性疾病。VRDN-006 已提交 IND,VRDN-008 预计将于 2026 年下半年开始 1 期临床试验。
公司还宣布正在开发一款靶向 TSHR 的 monoclonal 抗体,用于治疗 TED 和格雷夫斯病。该药物候选物为半衰期延长的 monoclonal 抗体,设计为通过自动注射器进行皮下给药。
公司目前资金充裕,拥有 7.62 亿美元的现金、现金等价物和可交易证券,预计足以支持公司未来 12 个月的生产经营。公司主要依靠出售股票、可转换优先股和债务融资来筹集运营资金。公司预计将继续亏损,但随着 veligrotug 和 elegrobart 的获批,公司有望实现盈利。