细胞与基因治疗的长期随访未来验证：以患者为中心、数据驱动的方法

核心观点

• 细胞和基因疗法（CAGT）的长期随访（LTFU）对于确保持续疗效和安全性至关重要，但执行LTFU研究面临着诸多挑战。
• 这些挑战包括：长期维持患者和研究人员参与度、地理分散和护理连续性、数据收集碎片化和负担重、患者老龄化和健康状况变化、技术和发展变化、试验和上市后随访的整合、以及每种疗法独特的终点和评估。
• IQVIA提出了一种以患者为中心、数据驱动的方法来克服这些挑战，该方法基于四个支柱：以患者为中心、以旅程为导向的设计、使用真实世界来源和登记册进行丰富数据收集、以及使用数字和去中心化工具来减少负担。
• 该方法强调设计具有适应性和长期性的协议，利用真实世界数据（RWD）和数字技术来提高数据完整性和可扩展性，并倡导行业合作和与常规护理的无缝集成。
• 未来愿景包括更广泛的行业合作、更智能的分析和人工智能（AI）、基于生命周期的LTFU模型，以及监管机构的领导力和倡导。

关键数据和研究结论

• 全球有超过3,000种CAGT正在开发中，每年预计将推出数十种新疗法。
• 监管机构要求基因治疗患者进行5到15年的监测，以跟踪延迟的副作用和持续的疗效。
• LTFU研究需要采用与传统临床试验不同的方法，需要长期思维、创造性的设计策略，并通常需要打破传统的研究范例。
• IQVIA的LTFU方法通过将患者需求置于中心位置，并利用真实世界数据和患者赋能技术，确保了这些研究能够保护患者并推进科学，同时保持运营和财务可持续性。
• 通过采用这种以患者为中心的方法，LTFU研究可以成为监管必需品，而不是负担，并有助于确保每种新疗法都能真正提供长期的好处。