细胞与基因治疗的长期随访未来保障：以患者为中心、数据驱动的方法

核心观点

• 细胞和基因疗法（CAGT）的长期随访（LTFU）对于确保持续疗效和安全性至关重要，但执行LTFU研究面临着诸多挑战。
• 这些挑战包括：长期维持患者和研究人员参与度、地理分散和持续护理、数据收集碎片化和负担重、患者老龄化和健康状况变化、技术数据和标准变化、试验和上市后随访整合、以及每种疗法独特的终点和评估。
• 为了克服这些挑战，需要采用以患者为中心、数据驱动的方法，并利用真实世界数据和先进技术。

如何克服LTFU挑战

• 以患者为中心、以旅程为导向的设计：通过绘制患者旅程并围绕它设计研究，可以更好地满足患者需求，提高保留率和数据完整性，并降低运营负担。
• 使用真实世界来源和登记册进行丰富数据收集：利用现有真实世界数据和登记册中的数据，并通过直接数据收集填补差距，从而减少冗余评估并提高数据完整性。
• 使用数字和去中心化工具来减少负担：利用数字健康工具和去中心化试验技术，如远程医疗、移动研究护士和可穿戴设备，以简化参与、减少站点负担并增强数据捕获。
• 设计适应性和持久性：从设计之初就考虑适应性，允许在研究过程中进行调整，并确保数据系统和平台具有模块化和互操作性，以适应新技术和数据源。

未来愿景

• 行业合作和共享登记册：鼓励多赞助商或联盟基础的LTFU登记册，以简化数据收集、提高可比性并减少站点疲劳。
• 与常规护理无缝集成：将LTFU与常规患者护理完全集成，使“研究”和“医疗保健”之间的区别不那么明显。
• 更智能的分析和人工智能：利用人工智能来检测信号、预测风险并增强决策效率。
• 基于生命周期的LTFU模型：将LTFU视为一个生命周期平台，而不是一个单一的研究，以保持连续性并创建不断增长的知识库。
• 监管领导力和倡导：与监管机构合作，塑造行业标准，并促进以患者为中心的方法。

研究结论

• 通过采用以患者为中心、数据驱动的方法，并利用真实世界数据和先进技术，可以克服CAGT LTFU研究中的挑战。
• 未来LTFU将更加注重协作、更智能的数据使用和与患者护理的无缝集成，以确保每种新疗法都能真正提供长期的好处。