公司概况
Atossa Therapeutics, Inc. 是一家临床阶段生物制药公司,专注于开发治疗癌症的创新型药物,尤其在乳腺癌和其他乳腺疾病领域。公司的主要候选药物是口服 (Z)-endoxifen,一种选择性雌激素受体调节剂 (SERM)/选择性雌激素受体降解剂 (SERM/D),目前处于 2 期临床开发阶段。
(Z)-endoxifen 是他莫昔芬的最活跃代谢物,比他莫昔芬和其他已批准的 SERM 更具效力作为雌激素受体拮抗剂。与需要通过 CYP2D6 和其他肝脏酶进行代谢激活的他莫昔芬不同,(Z)-endoxifen 不需要首过代谢即可达到治疗浓度。因此,其活性不受患者特定的代谢变异性的影响。(Z)-endoxifen 是一种小分子口服制剂,旨在直接抑制雌激素受体信号传导,诱导雌激素受体降解,并促进雌激素受体阳性 (ER+) 乳腺癌细胞的凋亡。
临床开发
(Z)-endoxifen 目前正在四个 2 期临床试验中进行研究:
罕见病
基于其作用机制,公司正在探索 (Z)-endoxifen 在乳腺癌以外的应用潜力,包括妇科癌症、由 ESR1 突变引起的内分泌抵抗,以及在其他罕见疾病中的应用,包括杜氏肌营养不良 (DMD)、DMD 女性携带者以及McCune-Albright 综合征 (MAS) 在女孩中。公司已获得 FDA 对 (Z)-endoxifen 用于治疗 DMD 的罕见儿科疾病指定和孤儿药指定。
知识产权
公司拥有涵盖其专有 (Z)-endoxifen 的美国和国际专利,并且在美国和其他主要国家还有许多待批专利申请。公司预计其专有 (Z)-endoxifen 的专利保护将至少持续到 2038 年 11 月 17 日。
制造、临床研究和相关运营
公司的药物开发策略利用第三方承包商进行原辅料、活性药物成分和成品药物的采购和制造,以及储存和分销产品以及相关的供应链运营。公司还依赖于第三方进行其药物的非临床和临床研究。随着开发计划的推进,公司预计其制造、临床研究和相关运营需求将相应增加。
政府监管
公司受到 FDA 和其他联邦、州和地方监管机构广泛的监管。公司的活动在其他国家也将受到类似的监管,尽管要求和要求范围可能有所不同。
财务状况和运营结果
公司自成立以来一直处于亏损状态,并预计未来将继续亏损。公司没有持续的营收来源来覆盖其运营成本并允许其继续经营。公司计划通过出售其股权证券以及从银行、股东或其他相关方获得短期借款来获得额外的资本资源。然而,公司无法保证将成功完成这些计划,如果无法获得足够的资本,公司可能被迫停止运营或大幅削减其活动。
风险因素
公司的业务面临许多风险和不确定性,包括无法实现其业务目标的风险、临床和商业化活动、制造、知识产权、第三方关系、竞争环境、产品和环境负债、继续经营能力以及普通股的风险。这些风险因素在研报的“风险因素”部分进行了更详细的讨论。





