2025年核酸药物品牌推荐：技术迭代浪潮下的创新领航者

技术迭代浪潮下的创新领航者 目录 1.1摘要...............................................................................................................................................21.2核酸药物定义.............................................................................................................................21.3市场演变......................................................................................................................................2 2.1市场规模......................................................................................................................................32.2市场供需......................................................................................................................................3 3.1市场评估维度.............................................................................................................................43.2市场竞争格局.............................................................................................................................53.3十大品牌推荐.............................................................................................................................5 2025年核酸药物品牌推荐 一、市场背景 1.1摘要 核酸药物作为新兴治疗手段，通过调控基因表达治疗疾病，展现高效低毒优势，尤其在罕见病领域取得突破，正拓展至常见病。全球核酸药物市场快速增长，受适应症扩大、政策支持及研发合作驱动。预计未来，随着技术创新与资本投入增加，核酸药物行业将持续扩容，有望成为第三大类药物类别，推动医疗健康领域革新。 1.2核酸药物定义 核酸是所有生命体遗传信息的载体，包括脱氧核糖核酸（DNA）和核糖核酸（RNA）两大类。随着分子生物学的发展，研究人员发现除编码蛋白质的核酸序列外，还存在大量非编码序列对人体生命活动发挥着重要的调控作用，如启动子、增强子、核酶、miRNA等。利用核酸分子的翻译或调控功能，作为干预疾病的药物，即为核酸药物。核酸药物能从源头进行干预，抑制疾病相关基因表达为病理性蛋白，或引入能够表达正常蛋白的基因弥补功能蛋白的不足。此外，核酸药物具有治疗效率高、药物毒性低、特异性强等优点，目前在治疗代谢性疾病、遗传疾病、癌症、预防感染性疾病等领域具有巨大的潜力。 1.3市场演变 核酸药物领域的探索始于1978年，当时ASO概念首次被提出并得以发表。此概念的提出标志着核酸药物研究的起始点，引起了学术界的广泛关注。经历了长达二十年的科研探索，该领域终于迎来了第一款商品化的成果——全球首款ASO药物Vitravene在1998年上市，用于治疗艾滋病患者的眼部CMV病毒感染。这标志着核酸药物实际应用的开始，并为后续产品的开发奠定了基础。 随着全球首款ASO药物Vitravene的上市，为核酸药物治疗带来了实践机会，并引起了产业界更广泛的关注。该阶段内，各类核酸药物开始被开发，并逐步实现从实验室到市场的转变。虽然商业化步伐尚显谨慎，但已开始迈入规模化生产和临床应用阶段。 2018年，全球第一款siRNA药物Patisiran获批，推动了整个行业向广角度治疗领域扩张。仅在2018至2020年间，就有4款siRNA药物和3款ASO药物获得批准上市。2020年mRNA-1273进入临床试验，在全球公共卫生事件下mRNA疫苗研发和使用爆发性增长。同时，中国内地核酸药物领域投融资事件显著增加至29起。此外，对适体 等相关课题进行论坛讨论、小核酸药物CMC至NDA关键环节解析、以及精准递送技术突破等动态连续出现。随着科学技术的不断进步和临床需求的不断增加，核酸药物有望在更多疾病治疗领域发挥重要作用并成为未来药物研发的重要方向之一。 二、市场现状 2.1市场规模 2019年—2023年，全球核酸药物行业市场规模由188.16亿人民币元增长至1,558.28亿人民币元，期间年复合增长率69.64%。预计2024年—2028年，全球核酸药物行业市场规模由1,373.56亿人民币元回落至1,175.45亿人民币元，期间年复合增长率-3.82%。 适应症范围扩大，推动核酸药物市场增长。自1998年首个ASO RNA治疗药物获批以来，与RNA治疗相关的应用开发迅速增加，RNA疗法的应用主要集中在肝、心血管、癌症等治疗领域。已上市的核酸药物中主要集中于罕见病的治疗，其中最畅销的是来自Lonis/Biogen的Nusinersen，用于治疗脊髓型肌萎缩症，2023年销售额达1,741.7百万美元。但随着人口老龄化进程加速、生活方式的改变，心血管疾病的发病率持续走高。根据国家卫健委，中国成人血脂异常患病率约18.6%，其中高胆固醇血症约2.9%，高甘油三酯血症约11.9%，低高密度脂蛋白血症约7.4%。现阶段有多款针对血脂异常的小核酸药物在研，且已有药品上市。全球已上市的治疗血脂异常的小核酸药物为Alnylam的Inclisiran，2023年销售额达355.0百万美元。同时，还有多个小核酸药物的三期临床数据均显示出了良好的降血脂效果。 资本投入进一步为核酸药物行业发展提供资金支持，推动市场扩容。据不完全统计，自2024年起核酸领域出现23起融资事件，融资金额总额近30亿元。其中，昂拓生物于4月8日宣布已于近期完成了超过5000万美元的A轮融资，用于加速该公司药物管线的深度布局，临床试验快速推进，以及中国公司的落地运营。剂泰医药于6月21日完成1亿美元C轮融资，主要用于继续推进AI+药物递送平台建设和自研管线的发展，助力剂泰医药在药物递送领域持续创新。迈科康生物于7月2日宣布获超3亿元C+轮融资，主要用于支持重组带状疱疹疫苗III期临床试验、重组呼吸道合胞病毒疫苗临床I期和II期的研究，后续多个创新疫苗管线临床前研发和国际合作。资金的投入有利于推动中国核酸药物开发企业的研发能力的提升，未来有望逐步进入差异化创新和突破性创新阶段，将推动核酸药物市场快速发展。 2.2市场供需 2.2.1市场供给情况 mRNA药物的上游包括质粒生产、mRNA体外转录与修饰、mRNA-LNP包封、设备与 耗材供应等，原料上游市场接近100亿美元，其中mRNA转录与修饰占成本56%、设备与耗材占成本24%、质粒生产占成本9%、LNP所需原料占成本8%。mRNA药物核心生产以海外为主，国内部分公司如金斯瑞在质粒生产领域、恺佧生物、近岸蛋白、诺维赞等在加帽酶领域、兆维科技、糖智药业在修饰核苷酸领域、迈安纳在LNP生产设备领域已经取得领先地位。 2.2.2市场需求情况 核酸药物治疗领域主要集中于罕见病，正逐步扩展至常见病。全球目前已知的罕见病超过7,000种，在以患病率来定义的5,304种罕见病中，有84.5%低于百万分之一。据保守的循证数据估计，罕见病在人群中的患病率约为3.5%-5.9%，全球受罕见病影响的人数有2.6-4.5亿。根据公开文献记载，中国已知的罕见病数量约为1,400余种，而由于罕见病确诊困难，大量罕见病被当作普通疾病治疗或尚未发现，存在大量治疗空白，需求紧迫。 三、市场竞争 3.1市场评估维度 根据头豹研究院发现，十大代表企业（瑞博生物、沃森生物、圣诺生物、安天圣施、维亚臻、浩博医药、迈科康生物、剂泰医药、赫吉亚生物、安龙生物）的评选遵循多维度量化评估模型，核心指标包括以下三大维度： (1)技术创新能力 技术创新能力是衡量企业核心竞争力的首要指标，需考察企业是否掌握核酸药物开发的关键技术，如小核酸化学修饰、递送系统设计、靶向修饰等。技术创新能力强的企业，往往能更快推出创新产品，占据市场先机。 (2)产品管线丰富度与临床进展 产品管线的丰富度和临床进展速度直接反映企业的研发实力和市场布局。需关注企业是否拥有多元化的产品管线，覆盖肿瘤、代谢性疾病、感染性疾病等多个治疗领域，以及核心产品是否处于临床早期、中期或晚期阶段。产品管线丰富且临床进展顺利的企业，更具市场潜力。 (3)研发成果与专利布局 研发成果和专利布局是企业技术实力的直接体现，需考察企业是否拥有自主知识产权的核心技术，以及专利数量和质量。拥有丰富研发成果和专利布局的企业，更具技术壁垒和市场竞争力。 3.2市场竞争格局 核酸药物行业呈现以下梯队情况：第一梯队公司有圣诺医药、赫吉亚生物等；第二梯队公司为瑞博生物、浩博医药等；第三梯队有安龙生物、剂泰医药等。 随着研发技术的更新迭代，小核酸药物有望成为小分子药物、抗体药物后的第三大类药物，市场前景广阔，吸引众多药企入局。与小分子药物、抗体药物相比，小核酸药物具有更广泛的靶点选择范围，成药效率更高。传统的小分子药物的主要局限性在于其只针对某些特定的蛋白质，即使为特异性结合的单抗，亦为靶向细胞表面手提。但siRNA和miRNA理论上可调控所有的转录过程中设计的RNA，为疾病治疗提供全新的治疗方法。虽然核酸药物的开发由于核酸的不稳定性、生物的利用度低、递送困难等导致发展缓慢，但随着新的化学修饰和新型递送系统的创新发展极大的改善了核酸性质的不稳定性，可成药性得到极大的提高，推动核酸药物的发展，吸引众多药企入局核酸药物产业链。如成都先导的子公司先东制药提供商业化小核酸原料药CDMO服务，满足临床Ⅰ到Ⅲ期的百科级及商业早期的百克至公斤级需求；先衍生物聚焦核酸新药管线的开发，A24110He注射液的临床试验申请获得药监局受理，是全球首个靶向ANGPTL4的临床新药。 在研管线丰富，随着新药的获批上市或将改变行业格局。全球小核酸药物进入临床管线的共有近195个，其中约有11%进入了Ⅲ期临床，大多数集中在Ⅰ期和Ⅱ期临床。在药物类型上，ASO和siRNA是当前临床研发数量最多的小核酸药物。其中ASO仍是当前研发热点，占比38%；siRNA发展快速，占比已达到32%，其余小核酸药物研发相对还处在早期阶段，整体数量较少。未来随着在研产品的获批上市，或将改变市场用药格局。 3.3十大品牌推荐 1．瑞博生物 瑞博生物是国内小核酸药物领域的开拓者，拥有“全球最大siRNA药物管线之一”的称号，涵盖心血管、代谢、肾病等多个领域，6款药物进入临床，20余项处于临床前。其自主研发的GalNAc小核酸药物递送技术平台RIBO-GalSTARTM，为小核酸药物研发提供关键技术支撑。不过，公司面临资源分散、推进缓慢等问题，需收缩非核心管线，加速核心产品临床进展。 2．沃森生物 沃森生物作为国内疫苗领域的龙头企业，在核酸药物领域也有布局。其mRNA技术平台突破显