加速获取与早期阶段证据：15年PBAC提交的经验教训 Jiasu huoqu yu zaokai jiduan zhengji: 15nian PBAC提交 de jingyan xunliu

核心观点与关键数据

• 早期阶段数据在 PBAC 提交中的使用情况：2010年至2025年间，仅3.8%的PBAC提交使用了早期阶段临床试验数据，但这些提交在获得强有力证据和高未满足需求的支持下取得了显著成功。
• 成功率分析：在57个涉及33种分子的提交中，大多数由II期数据支持，推荐率为81%；而I/II期和II/III期提交的结果则较为复杂。
• 时间趋势：早期阶段提交在2016年才开始出现，并在2020-2023年间达到高峰，这与全球加速获取途径的转变相一致。尽管近年来早期阶段提交的数量保持稳定，但随着PBAC总提交数量的增加，其比例可能正在下降。
• 治疗领域：肿瘤学占据了76%的提交，反映了在罕见癌症中进行大规模试验的挑战。
• 经济评估方法：主要采用成本效益或成本效用方法，突出了PBAC在考虑早期阶段证据时的灵活性。

研究结论

• 早期阶段数据虽然不常用，但在证据充分且临床环境合理的情况下可以非常有效。
• PBAC对II期数据表现出较高的接受率，表明其愿意在适当情况下批准早期阶段数据的药物。
• 早期阶段提交的成功率较高，表明PBAC系统支持在特定情况下考虑早期阶段证据，并允许通过持续参与和改进来提高成功率。
• 随着加速获取途径的趋势持续发展，早期阶段提交将在更快地将创新疗法推向市场方面发挥越来越重要的作用。