创新扩散的影响

影响创新扩散的蔓延 描述上市后药物开发、未满足的需求以及医疗保险价格谈判的潜在影响 介绍 根据《通胀减少法》（IRA）设立的医疗保险药品价格谈判计划旨在通过允许CMS（美国医疗保健与公众服务部）谈判选定的高成本产品的最高公平价格，来调节联邦对处方药的开支。由于谈判价格的实施实际上缩短了选定药品的寿命，这也可能缩短制药商在药物初始批准后的开发投资时间。了解补充药品指征如何历史上解决未满足的需求，对于评估该政策对未来创新可能产生的影响至关重要。 本报告在前人关于药物创新随时间蔓延的研究基础上进一步展开，重点关注后期生命体征的作用和价值。分析评估了从2020年至2024年在美国销售的50种新型活性物质（NAS），这些物质在2014年之前上市，且至少有一次初始批准后的扩展。在这些药品中，报告利用10个指标对190个批准的指征进行了描述，以考察基于证据信号、比较效益、疾病严重程度和治疗背景解决的潜在未满足需求。这些措施共同提供了关于后期生命体征如何贡献于临床价值和患者结果的一个详细画面。 该研究是由人类数据科学研究所的IQVIA独立完成的，并得到了基因泰克公司的资助。 了解更多 如果您希望接收来自IQVIA人类数据科学研究所的未来报告或加入我们的邮件列表，请访问iqviainstitute.org。 Murray Aitken执行董事 IQVIA 人类数据科学研究所 随着医疗保险药品定价政策的不断演变，了解上市后开发模式和后期适应症的重要性是至关重要的。本报告为评估潜在激励措施变化可能如何影响未来创新和患者可及性的利益相关者提供了及时背景。 引用本报告 请按照以下格式引用本报告内容：来源：人数据科学研究所，创新扩散的影响，2026年1月。可在www.iqviainstitute.org获取。 ©2026 IQVIA及其关联公司。所有复制权、引用权、广播权、出版权保留。未经IQVIA及其IQVIA研究所的明确书面同意，本书的任何部分不得以任何形式或通过任何手段（包括影印、录音或任何信息存储和检索系统）进行复制或传播。 影响创新扩散的蔓延 目录表 2481014343943454850概览定义和衡量未满足的需求数据和方法论评估早期和晚期药物适应症拓展所解决的未满足需求讨论附录源文件注释参考资料关于作者关于该研究所IRA的医疗保险药品价格谈判计划背景及药物创新初步批准后潜在风险 概览 2022年《通货膨胀削减法案》（IRA）引入了多项旨在减少医疗保险药品支出增长、提高医疗保险参保人获取和负担处方药能力的条款。其中之一是医疗保险药品价格谈判计划，该计划赋予医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）为医疗保险D部分和B部分覆盖的选定高支出药品设定最高公平价格（MFP）。虽然该计划旨在减少政府支出，但它也缩短了谈判药品的有效寿命，在此期间制造商投资于持续的研究和开发。与历史上主要由仿制药或生物类似药进入时间定义的药物生命周期时间表相比，用于价格谈判的药物可能面临更早和更明确的收入减少。因此，其治疗可能面临选择的药品制造商可能会被激励在产品生命周期传统结束之前很久就减缓或停止初始批准后的临床试验投资。 III期临床试验的开始，以及FDA的批准。对小分子来说，它们仍需遵循IRA的原始时间表，即首次批准后九年才有资格进行谈判，因此启动新临床试验的窗口期大大缩短。生物制剂，其时间表为13年，也可能面临更短的投资回报机会窗口。尽管政策制定者已经表示有兴趣通过在小分子实施价格谈判前提供更长的13年期限来使小分子和生物制剂的时间表一致，但还需要国会行动才能将此纳入法律。另外，在2025年的《一大美丽法案》（OBBBA）中，国会通过了一项扩大孤儿药排除标准的法案，现在只有在药物首次非孤儿适应症批准时，才开始时间表直到资格进行价格谈判。虽然政策制定者已经提出或实施了调整价格谈判计划的措施，以继续激励新型治疗药物的开发，但初期的信号也表明，IRA实施后，批准后的临床试验启动的数量和趋势有所减少。 这些动态尤为重要，因为初步批准后的扩张往往需要多年的额外临床试验。典型的补充指示可能需要四年时间从 在这个背景下，本报告探讨了创新如何历史上在广泛使用的药物生命周期中发展，并评估了晚期适应症对具有临床意义和人群层面的价值的贡献程度。分析重点在于2020-2024年美国销售额前50位的创新活性物质（NAS），这些物质在2014年之前推出，并且至少有一次初始批准后的扩展。这50种NAS共涵盖190个批准的适应症。评估了10个关键指标来表征未满足的需求，包括证据标准、比较临床效益、疾病严重程度和治疗背景。对于每个指标，定义了显著阈值以突出解决重大未满足需求的结果。 制药商的药物如果面临淘汰风险，可能会受到激励，在达到产品生命周期传统终点之前，减缓或停止投资于上市后临床开发。 研究发现，近三分之一的所有指示（29%）在其药物生命周期后期获得批准，定义为小分子药物在首次批准后的五年以上或生物制剂在首次批准后的九年以上。尽管后期指示不太可能获得加速批准（2%）或突破性治疗指定（13%），如同生命早期指示（分别占22%和23%），但它们更有可能针对罕见病，其中42%获得孤儿药指定，而早期指示的30%。后期指示还更有可能解决疾病严重程度高的状况。65%的后期指示治疗与超过五年致残调整生命年损失相关的条件，相比之下早期指示的占比为50%。尽管在批准时早期指示在法国和德国更频繁地被评为具有有利的比较优势，但后期指示与早期指示一样有可能从FDA获得至少一项加速批准、突破性治疗指定或孤儿药指定。 因此，它们可能因此对由医疗保险药品价格谈判计划引入的激励措施变化具有独特的脆弱性。政策制定者已经通过立法扩大孤儿药排除标准，并提议额外的政策以减轻对创新新药的不当影响。进一步将谈判时间表与上市后开发现实情况更好地对齐的方法可能进一步支持对未满足需求领域的持续投资。 这些结果突显了在药物整个生命周期中，成本控制的政策目标和维持强劲的临床开发需求之间的关键紧张关系。 重要的是，这些晚年创新的价值已转化为对患者产生有意义的积极影响。在2019年至2024年期间，美国超过1000万不同患者接受了研究中的一种晚年适应症的治疗。这可能是一个保守的估计，尤其是考虑到许多晚年批准的近期性。这些发现进一步证实，上市后创新在广泛疾病领域治疗选择的有意义扩展中发挥了重要作用，并在满足未满足需求方面发挥了重要作用。 随着政策制定者考虑医疗保险药品价格谈判项目的未来走势，继续监测IRA药品定价条款对上市后批准的实际影响将至关重要。随着证据的积累，政策制定者和利益相关者将需要评估是否需要额外的调整以优化医疗保健节省、对患者有意义的临床效益以及创新持续发展的平衡。 这些结果突显了在成本控制和维持药物整个生命周期内稳健的临床开发需求之间存在的关键张力。晚期治疗指示通常针对未得到充分服务的或较小的患者群体。 IRA的医疗保险药品价格谈判计划背景及药物创新初步批准后潜在风险 《2022年通货膨胀降低法》中关于医疗保险药品价格谈判的规定，赋予CMS（美国医疗保险和医疗补助服务中心）谈判和设定某些高额支出药品在医疗保险D部分和医疗保险B部分中的最高公平价格（MFPs）。 药品首次批准后的继续投资研发的重要动力是制造商通过扩张获得回报；根据老年医疗保险药品价格谈判计划，药物的未来扩张可能面临风险，因为投资的回报预期发生变化。 由于价格谈判药物的有效寿命会更短，以便弥补开发成本（与仅因仿制药/生物类似药竞争进入而缩短寿命的药物相比），制造商可能更早地在药物生命周期中降低现有产品的扩展开发速度。 初步信号表明，IRA之后，研发决策可能已经发生变化，审批后临床试验的发起数量和趋势有所减少。 爱尔兰的医疗保险药品价格谈判计划 鉴于从III期临床试验开始至实际获得FDA批准，一个新药的扩展可能平均需要四年的时间，制药公司可能在五年后（针对小分子，依据现行法规）或九年后（针对生物制剂，或如果取消“药片惩罚”，对小分子而言）减少对现有药物的临床试验投资。 2022年通胀削减法案是美国国会在大选后拜登政府通过的联邦法律，涵盖多个行业，旨在实现多种目标。除医疗保健领域外，IRA旨在解决或投资国内能源安全、气候变化、交通基础设施、农业及其他可持续性发展努力。1在医疗保健领域，本法案的其中一个目标是通过医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）降低医疗保险受益人的处方药支出。多项规定旨在实现这一目标，包括对标准合格医疗保险D部分患者福利的重构（调整患者的保障阶段和利益相关者的责任），引入医疗保险通货膨胀回扣计划，以及对胰岛素产品的患者自付费用每月上限设置。2 虽然白宫在2025年4月发布了一项行政命令，旨在消除小分子和生物制剂自初始FDA批准以来的时间差异（可能取消小分子的“药物惩罚”，并赋予它们与生物制剂相同的13年），但国会行动仍是将此规定变为法律所必需的。 + 此外，在2025年的《一大美丽法案》（OBBBA）中，国会通过了扩大孤儿药豁免标准，现在开始设定时间表，只有在药物首次非孤儿适应症批准时，才具备价格谈判资格。 IRA中的一个关键条款旨在减少处方药支出，即医疗保险药品价格谈判计划，该计划赋予CMS谈判和设定某些高支出药品在医疗保险D部分和医疗保险B部分中的最高公平价格（MFPs）。1,2 13年的等待期只有在药物首个非孤儿适应症获得批准后才开始。这些对孤儿药排除标准的调整，允许只有孤儿适应症（一个或多个）的药物继续免于谈判，同时也允许在获得非孤儿适应症批准之前，原本批准用于一个或多个孤儿适应症的药物在资格认定上出现延迟。4,5这些新规定允许在谈判资格之前，为几种药物设置更长的等待期。 爱尔兰共和军（IRA）关于药物MFP资格的规定包括几个标准，截至2025年，这些规定的实施仍在不断发展。对于某种药物要符合谈判价格资格，必须满足以下所有（原始）标准：1,2 它必须是CMS花费最高的50种医疗保险D部分或B部分药物之一。 必须是一种单一来源的品牌药品，没有仿制药或生物类似药竞争。 药物选择、谈判以及实施医疗保险中的最高公平价格也有特定的规则。药物选择在实施最高公平价格之前两到三年进行，谈判通常在选定后的第一年进行；一旦获得选定药物及其谈判价格清单，将由CMS公开。首批10种药物的谈判价格将在2026年实施，且将由CMS根据花费选择仅来自最高50种医疗保险D部分药物。2027年，第二套15种额外的医疗保险D部分药物将实施其谈判价格。2028年，另外15种药物将面临最高公平价格，这些药物将首次由CMS根据花费从最高50种医疗保险D部分或最高50种医疗保险B部分药物中选择。2029年和以后的每年，医疗保险中将有20种新药物实施谈判价格。1,2,8 该药物自最初获得FDA批准以来必须至少有9年（小分子药物）或13年（生物制剂）的时间，才实施谈判价格。 • 只能是非孤儿指示或一个以上的孤儿指示 • 必须不是由血浆衍生的药物 此药品制造商不得享受小型生物技术豁免资格。 在特朗普政府（2025年）期间，对上述资格规则的调整已被引入；然而，所有这些新规则的执行尚未确定。2025年4月15日，白宫发布了一项行政命令，旨在消除小分子和生物制剂自初始FDA批准以来的年数差异（上述资格规则三，也称为“药片惩罚”），也为小分子提供自初始批准以来的13年资格。3撤销“药丸惩罚”并没有明确国会和卫生与公众服务部需采取的具体行动来执行，因此国会拥有最终权威独立更改IRA（即使是这一行政命令）中小分子的谈判时间表，所以目前尚不确定是否会以及何时实施这一政策。 潜在初始批准后创新的风险 随着2022年之后药物选择和谈判过程的开始，越来越多的研究强调了医疗保险药物价格谈判计划潜在的问题和意外后果。一个被公开关注的问题是，许多患者可能无法在IRA下看到自付额的节省，一些患者可能会看到自付成本的可能增加。9–11 Separately, concerns around drug launch pri