创新扩散的影响

核心观点与关键数据

背景
《2022年通货膨胀削减法案》（IRA）引入的医疗保险药品价格谈判计划，通过允许CMS谈判选定的高成本产品的最高公平价格，旨在调节联邦对处方药的开支。该计划缩短了谈判药品的寿命，可能缩短制药商在药物初始批准后的开发投资时间。

研究目的
本研究旨在了解补充药品指征如何解决未满足的需求，并评估IRA政策对未来创新可能产生的影响。研究分析了2020年至2024年在美国销售的50种新型活性物质（NAS），这些物质在2014年之前上市，且至少有一次初始批准后的扩展。

关键指标
研究利用10个指标对190个批准的指征进行描述，以考察基于证据信号、比较效益、疾病严重程度和治疗背景解决的潜在未满足需求。

主要发现

• 近三分之一的所有指征（29%）在其药物生命周期后期获得批准，定义为小分子药物在首次批准后的五年以上或生物制剂在首次批准后的九年以上。
• 晚期指征不太可能获得加速批准（2%）或突破性治疗指定（13%），但更有可能针对罕见病（42%获得孤儿药指定），且治疗疾病严重程度更高（65%的治疗与超过五年致残调整生命年损失相关）。
• 尽管在批准时早期指征在法国和德国更频繁地被评为具有有利的比较优势，但后期指征与早期指征一样有可能从FDA获得至少一项加速批准、突破性治疗指定或孤儿药指定。
• 在2019年至2024年期间，美国超过1000万不同患者接受了研究中的一种晚年适应症的治疗。

政策影响

• 制造商的药物如果面临淘汰风险，可能会受到激励，在达到产品生命周期传统终点之前，减缓或停止投资于上市后临床开发。
• 初步信号表明，IRA之后，研发决策可能已经发生变化，审批后临床试验的发起数量和趋势有所减少。
• 政策制定者已经通过立法扩大孤儿药排除标准，并提议额外的政策以减轻对创新新药的不当影响。

研究结论

• 晚期生命体征的创新通常解决未满足的需求，但可能受到成本控制政策（如IRA的医疗保险药品价格谈判计划）的威胁。
• 政策制定者面临的挑战在于，在药品价格改革实现节省的同时，不关闭现有药品新用途的渠道。
• 监测IRA药品定价条款对持续创新的实际影响至关重要，并在必要时考虑进行路线调整。

未来建议

• 进一步将谈判时间表与上市后开发现实情况更好地对齐的方法可能进一步支持对未满足需求领域的持续投资。
• 未来评估应考虑医疗保险药品价格谈判计划不仅对新药开发的影响，还对其上市后批准和患者结果的影响。