成都先导机构调研纪要

调研日期: 2026-01-06 成都先导药物开发股份有限公司是一家从事新药研发的生物技术公司,总部位于中国成都,在英国剑桥、美国休斯顿设有子公司,并于2020年4月在上海证券交易所科创板挂牌上市。公司致力于为小分子及核酸新药发现与优化建立一个国际领先的技术平台,以DNA编码化合物库的设计、合成和筛选(DEL)以及基于分子片段和三维结构信息的药物设计(FBDD/SBDD)为核心。公司已经完成超过万亿种结构全新、具有多样性和类药性的DNA编码化合物的合成,并有多项针对已知生物靶点和新兴生物靶点筛选苗头化合物的能力及有效性的案例证实。此外,公司还拥有超过500人的科学家团队,能够提供一整套从靶基因到新药临床试验申请阶段的研发服务,包括重组蛋白表达纯化、结构生物学、计算化学与药物化学、生物化学和生物物理学、细胞生物学、体内药理学、药代动力学、药学研究等。公司的核酸药物研发平台包括生物信息学、核酸药物化学、RNA生物学、分子与细胞生物学、转化研究、临床医学等,能够提供高质量的定制化的RNAi技术服务、高质量的siRNA设计、siRNA的快速平行合成与化学修饰,并进行基因敲除活性测试、稳定性测试、脱靶风险评估及核酸药物体内分布及其他体内外生物功能评价等。公司已在恶性实体肿瘤和免疫性疾病领域建立了小核酸新药产品管线,目前项目处于早期阶段。 本次活动以“万亿种子•智擎未来”为主题,通过管理层对公司战略的阐述、核心业务讲解及研发平台实地参观,系统展示了公司基于技术驱动的创新体系与发展路径,以增进资本市场各方对公司的了解。 一、问答环节 问题1:未来几年整体战略? 回答:成都先导是一家专注于新药源头发现的平台型研发企业。我们的核心战略是构建一个规模化、高效率且可拓展的药物发现系统:首先,我们建立了以全球领先的万亿级DNA编码化合物库(DEL)为核心的底层技术平台群,形成了独特的“发现引擎”;其次,该引擎的能力已得到商业化验证,历史累计为全球超过600家客户赋能了逾1000个研发项目;当前,我们的战略正沿着研发价值链纵向深化,并积极引入AI与自动化等前沿技术,同时通过平台拓展与战略协同横向拓宽能力边界;展望未来,我们将聚焦于新型工具分子与治疗性分子的持续发现、优化及转化,提升平台规模与交付能力,并积极探索授权、合作等多元化模式,以实现研发成果的价值最大化释放。问题2:如何看待公司未来在DEL领域的拓展应用? 回答:DEL技术凭借持续输出新颖苗头化合物和先导化合物的能力,已成为FIC靶点探索和开发的重要工具。成都先导能够提供丰富多样的DEL产品组合与灵活深度的定制化研发服务,助力客户精准探索药物发现的新路径。为最大化该平台的价值,公司正通过“DEL For”与“DEL Plus”两大战略路径进行纵深部署: 1、“DEL For”路径——拓展靶点空间的广度与深度:公司系统性地将DEL技术应用于包括蛋白-蛋白相互作用(PPI)、G蛋白偶联受体(GPCR)、E3泛素连接酶、蛋白复合体及共价靶点等传统方法难以突破的领域,并致力于将筛选产生的海量数据转化为可指导化合物结构优化的有效洞见。 2、“DEL Plus”路径——强化技术融合与流程效能:公司着力推动DEL技术与蛋白质科学(DEL+Protein)、新型检测方法(DEL+Assay)以及人工智能/机器学习(DEL+AI/ML)等前沿手段的深度融合。这种协同旨在打通从靶点蛋白获取、化合物活性评价到虚拟库扩展与设计的完整链条,提升研发流程的整体效率与成功率。 此外,公司的实体分子库资源已从经典小分子显著扩展至蛋白降解剂(PROTAC)、线性多肽及环状多肽等多个新兴药物形态库,为应对不同的 生物学挑战提供了多样化的“工具箱”。 面向未来,公司表示其战略是持续拓展DEL技术的应用边界并深化其创新内涵,通过不断迭代和丰富这一战略性“分子种子库”,构建一个覆盖更广、洞察更深、协同更强的全景式药物发现解决方案。 问题3:介绍一下HAILO平台? 回答:成都先导自主研发的HAILO平台(High-throughput AI driven Lead Optimization),是公司构建的“DEL+AI+自动化”一体化分子优化平台。依托多年行业积累,HAILO平台已构建覆盖全面、结构清晰的内部筛选数据集,通过系统化评估与工程化能力实现数据、工具与算法的高效协同管理,提升任务调度与执行效率。 在此基础上,公司自主研发的AI智能体HANDS(HitGen AI eNabled Drug discovery aSsistant)深度融合数据资源、算法能力与项目需求,打通数据与算法壁垒,消除“数据孤岛”与“算法孤岛”,实现从数据获取到业务落地的全链路闭环,全面提升研发效率与响应能力。为进一步拓展数据维度,公司通过增资控股摩熵智能,引入其在医药研发领域积累的结构化数据资源与数据处理技术,以增强内外部研发数 据的整合与应用能力。摩熵智能基于BCPM-Miner等垂类AI模型的数据智能技术,在医药文本抽取、多模态理解与知识图谱构建方面具备相关积累,可为公司在靶点研究、管线立项等环节的信息挖掘与知识沉淀提供支持,并助力内部知识体系的持续建设。同时,摩熵智能的SaaS化数据平台与工具,也可为公司在研发协同、投研分析等场景的数据应用提供技术参考。 HAILO平台通过自动化合成与生物检测技术构建高通量实验能力,在DMTA(设计-合成-测试-分析)循环各环节高效产出覆盖靶点验证、苗头化合物发现到先导化合物优化的全流程高质量数据。这些数据与DEL筛选积累的海量真实数据深度整合,结合AI算法建模分析,在HANDS上形成数据闭环驱动的智能优化循环,显著提升分子优化效率。 HAILO平台可拓展可筛选分子的化学空间,丰富先导化合物的发现途径,有望提升分子发现与优化的整体效率与成功率,加速新颖靶点与候选化合物的探索进程及其向药物分子的转化,为公司自研管线及合作伙伴项目提供坚实的技术支撑。 问题4:公司在研自主研发管线项目HG146临床进度推进? 回答:公司自研项目HG146处于临床Ⅱ期研究阶段。该项目针对复发或转移性腺样囊性癌(ACC),其是一种较为罕见但侵袭性强的恶性肿 瘤,常见于头颈部,也可发生于气管、乳腺、涎腺等多个部位,高发于40-60岁人群。目前,针对ACC缺乏标准治疗方案,尤其对于复发或转移的患者,治疗选择极为有限,存在显著的未满足临床需求。HG146是公司自主研发的潜在创新疗法,旨在为这类患者提供新的治疗希望。 截至目前,HG146的Ⅱ期临床研究已完成全部患者入组,并进行了四轮肿瘤疗效评估。初步数据显示,该药物在有效性和安全性方面均呈现积极信号,且大多数入组患者的生活质量得到改善。公司正在对已获得的阶段性研究数据进行系统分析,并将着手准备相关材料,计划与国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)进行正式沟通,旨在明确后续的开发与注册申报路径,以期早日惠及患者。 问题5:参股公司先衍生物的小核酸管线及整体进展情况如何? 回答:先衍生物作为公司孵化和参股的子公司,已经建立起包括新颖的小核酸修饰技术、肝外递送技术和单分子双靶点调节技术在内的创新技术体系,并聚焦慢病治疗领域,布局针对高血压、高血脂、高体脂等疾病的小核酸新药管线。目前,其针对AGT靶点的超长效降压药物LDR2402已经进入Ⅱ期临床研究;用于治疗肥胖的小核酸新药LDR2515注射液(INHBE靶点)的临床试验申请(IND)已于近日获得中国 国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)受理。 问题6:并购方面有何进一步规划? 回答:公司将持续关注国内外行业前沿技术的发展动态,并在条件成熟时,审慎评估对相关技术创新型公司的投资或并购机会。通过对标的公司进行资金、人才及资源的协同投入与孵化培育,公司旨在进一步强化研发研发实力、拓展业务链条,从而巩固和提升整体技术水平。此外,通过系统的资源整合、市场拓展和风险管理,公司致力于实现短期目标与长期战略之间的动态平衡。在标的筛选上,公司主要聚焦以下三类方向:一是能够强化现有主营业务、形成协同效应的标的;二是可延伸至产业链上下游、完善业务生态的标的;三是具备突破性技术潜力、处于新兴探索阶段的标的。 未来,公司将继续秉持严谨与创新的原则,以全球化视野积极识别和把握符合战略导向的发展机遇,持续增强核心竞争力,为股东创造可持续的长期价值。