亿帆医药 20260106_导读

2026年01月07日00:54 关键词 ACT001临床试验陈悦教授天津尚德一帆医药资源互补商业化价值免疫调节剂临床前研究专利授权三期临床放疗免疫治疗化疗销售团队全球布局小细胞肺癌脑转移全脑放疗客观缓解率 全文摘要 一医药企业与证券公司就其创新药ICT001在小细胞肺癌脑转移治疗领域的进展进行了讨论，对药物的成功引进和合作潜力表示祝贺，强调了合作的协同效应。通过电话会议，向分析师和投资者介绍了ICT001的特性和临床价值，聚焦于其在该疾病治疗中的潜力，以及公司在东南亚市场的销售能力和全球视野。讨论还涵盖了产品线扩展和商业化策略，展现了对创新药的投入和未来临床试验的计划，体现了双方积极的合作态度和市场潜力的乐观预期。 章节速览 00:00一帆医药与天津尚德达成深度合作，共推ICT001小细胞肺癌脑转移项目 一帆医药宣布与天津尚德就ICT001小细胞肺癌脑转移项目达成深度合作，旨在通过资源互补加速产品境内外上市及商业化进程。会议中，公司高管详细介绍了产品特征、临床价值及商业潜力，并邀请天津尚德创始人、临床医学负责人、小分子事业部总裁等共同交流，期待与投资者深入探讨项目详情。 04:40SCT001：从科学假说到三期临床的16年研发历程 SCT001的研发始于对癌症干细胞假说的兴趣，通过16年的不懈努力，解决了原料来源、水溶性及稳定性等难题，成功开发出新结构候选药物。该药物能有效穿过血脑屏障，针对脑部肿瘤具有显著疗效，已在全球范围内开展十多项临床试验，其中小细胞肺癌脑转移瘤临床试验进展最快，显示出良好的临床应用前景。 11:21AC001新药研发进展与合作展望 AC001作为一款选择性杀灭癌症干细胞的候选药物，展现出了与多种药物联合使用的潜力，尤其是在治疗小细胞肺癌脑转移瘤方面，联合放疗和免疫治疗药物显著提高了疗效和患者生存期。研发团队已获得多项海外重要资质，正全力推进三期临床试验，并寻求与一帆医药等合作伙伴的深度协作，以加速药品上市进程。 18:08ACT001在小细胞肺癌脑转移治疗的临床进展 讨论了ACT001在小细胞 肺癌脑转移治 疗中的2B期临床试 验结果，显示 与安慰剂相比 ，ACT001联合全脑放疗显著提高了客观缓解率和生存期，且安全性良好。2025年5月，ACT001获得开展三期临床试验的批准，计划入组270例患者，预计2027年底前完成NDA申请，有望成为小细胞肺癌脑转移治疗的新选择。 26:56创新药研发与合作策略分享 对话围绕创新药物研发展开，讨论了自建平台与整合借力研发两条路径，强调了公司体系在产品判断和转化能力上的优势，以及与临床中心紧密合作加速临床推进的重要性。 30:32ACT001项目：创新与合作的里程碑 讨论了ACT001项目从筛选到合作达成的全过程，强调了其在小分子创新药物领域的重要性，以及双方团队对其上市的高度重视。同时，提及了项目在填补小细胞肺癌治疗空白方面的临床价值，以及将其转化为商业化价值的策略，特别是在中国及周边区域的市场拓展计划。 34:48ACT001肺癌药物中国及东南亚市场预测 对话围绕ACT001药物在中国和东南亚市场的商业化前景展开。在中国，预计到2031年，肺癌患者将达到140万，其中小细胞肺癌患者约21万，脑转移患者约11万，符合条件的患者约78000人。预计上市后五年内，药物将覆盖约35000名患者，销售额超过10亿。治疗费用假设为每月1万元，疗程为三个月。同时，提及与东南亚国家的合作，但未提供具体数字。 39:30东南亚小细胞肺癌脑转移市场分析与预测 对话围绕东南亚小细胞肺癌脑转移患者群体展开，通过流行病学数据预测2024年患者人数为 18万，其中15%为小细胞肺癌，75%-80%需全脑放疗。预计2030-2031年适应症患者将达5000-5200人。基于月治疗费用2000美元的假设，预计年销售额可达3000万美元。强调产品临床价值及市场潜力，需时间验证定价及患者覆盖情况。 45:45医药企业产品线布局与商业化策略讨论 会议中讨论了医药企业对于以ECT01为首的产品线扩充计划，以及在国内外市场获取产品合作权益的策略。企业强调了通过自主研发、合作与并购等方式加强创新药研发，并分享了在东南亚市场布局的经验。此外，还提到将结合现有资源，聚焦于肿瘤、皮科、骨科等领域，实现后端商业化成果共享，同时兼顾国内外市场发展。 53:59创新药ACT001东南亚市场商业化策略 对话讨论了创新药ACT001在东南亚市场的商业化策略，强调了现有资源的重要性，包括在中国的肿瘤销售网络和同类型产品的经验。企业已提前布局东南亚市场，拥有地面部队和商业化能力，计划利用中国三期临床数据加速东南亚注册，缩短上市周期，展现其在全球化中的优势。 01:00:14ACT001在东南亚市场的精准商业策略 对话讨论了ACT001在东南亚市场的商业策略，强调了聚焦于小细胞肺癌脑转移联合放疗这一明确适应症的重要性。策略包括选择放疗资源成熟、肿瘤治疗中心集中的国家如泰国、新加坡、马来西亚和韩国进行注册，以实现快速商业化回报。该策略利用现有平台和战略空间，确保资源高效协同，提升单患者价值，与国际化布局高度协同，旨在通过精准适应症切入，确保ACT001在东南亚市场取得最佳回报。 01:03:16脑转移患者治疗进展与临床试验标准探讨 对话围绕脑转移患者的临床试验入组标准展开，讨论了进展期与稳定期患者的纳入情况，以及脑膜转移的排除理由。提及免疫治疗在脑转移患者中的潜在优势，并表达了对未来开展泛肿瘤脑转移研究的期待。当前研究侧重于特定肿瘤类型，以加速药物上市进程，但对脑转移稳定与否未设严格限制，符合现有治疗指南。 01:06:41三期临床费用与财务影响及后续里程碑支付讨论 讨论了三期临床的预期费用，约为1.2亿，并指出首付款用于保障临床资金充足。提及26年利 润报表不受影响，费用将作为无形资产摊销。后续里程碑支付包括股权支持或资金援助，视资本市场计划而定，强调了风险控制与交易条款设置。 01:11:52ACT001项目适应症优先级及风险对冲机制讨论 讨论了ACT001项目在儿童脑干胶质瘤与驱动基因阴性的非小细胞肺癌适应症的推进优先级，以及临床数据不及预期或监管延迟审批等风险的对冲措施。儿童脑干胶质瘤因需求迫切，非小细胞肺癌因市场潜力大，均被视为重要方向。风险防范方面，项目设有共管账户，资金共同审核使用，确保合作研发中的共赢与风险控制。 01:18:45公司F652药物临床试验进展及竞争力评估 会议讨论了F652药物在不同适应症的临床试验进展，包括美国酒精性肝炎和中国慢加急性肝衰竭，以及其竞争力评估。公司决定聚焦于AGVHD适应症，因其患者数量较少且在中国开展成本较低，有助于验证药物成药性。会议还强调了未来将通过公告和信披及时更新项目进展。 问答回顾 发言人问：公司与天津尚德就肿瘤畅销品种达成的战略合作协议有何重要意义？ 发言人答：这次合作对于双方来说是资源互补，不仅是资金支持，更是将各自优势整合起来。通过这次深度合作，天津尚德的ICT001针对小细胞肺癌脑转移项目将借助双方的研发经验和成功案例，加速境内上市进程，并有望借助公司的国内肿瘤销售团队和东南亚商业化能力，最大化其上市后的商业化价值。 发言人问：能否请陈悦教授介绍一下SCT001的研发历程？SCT001的研发过程中遇到了哪些挑战以及如何解决的？ 发言人答：当然可以。陈悦教授在2008年辞去美国公司的职位回到南开大学后，基于Nature期刊上的一项科学假说，即癌症干细胞是药物耐药的重要根源之一，而小皮球内酯能选择性杀灭肿瘤干细胞，可能防止肿瘤复发和转移或帮助克服耐药性。从2009年开始，他设计并实施了小分子结构改造计划，并在后续多年里克服了来源、水溶性、稳定性等一系列技术难题，最终开发出新结构候选药物15101。该药物能进入脑部，特别适用于治疗小细胞肺癌脑转移瘤，至今已获得多项专利授权，并在国内外开展了一系列临床试验，展现出良好的疗效和广阔的应 用前景。在研发过程中，研发团队面临了包括药学制剂稳定性、纯度控制等在内的诸多挑战。例如，SCT001最初在合成过程中不稳定，经过长达十年的努力，团队发现并改进了新的结构，使得药物无需添加辅料即可保持稳定，纯度控制在99.5%以上。此外，该药物还通过结构改进使其能够穿过传统的生物屏障，并在全球范围内进行了多项临床实验，其中针对小细胞肺癌脑转移瘤的临床试验结果表现出显著疗效，有效率提高了大约2倍，且联合放疗和免疫治疗药物使用时表现出更好的生存期延长趋势。 发言人问：在AC001的研发过程中，您们有哪些重要的合作伙伴？为什么选择与他们合作？ 发言人答：我们与一帆医药的合作非常紧密。一帆医药在投资机构和药厂中表现出的专业、严谨和细致，尤其是在临床部的建议和对三期临床实验风险的把控上。此外，一帆医药具有全球视野、布局和研发能力，这与我们的需求高度契合。特别是在生产方面，通过与一帆医药的合作，能够帮助我们放大生产规模以满足未来药品需求，并为三期临床试验和注册上市提供宝贵建议和帮助。同时，一帆医药在商业化能力、销售能力和完整的肿瘤管线销售团队方面表现出色，这也是我们非常欣赏的一点。尤其是对于免疫调节剂的理解，双方有着共同的认识和深厚的合作基础。 发言人问：ACT001在过往的临床试验中，特别是在2B期临床表现上有哪些关键数据和结果？ 发言人答：在前期的1B2A实验中，ACT001联合全脑放疗治疗实体瘤脑转移的患者中，ACT001组的客观缓解率(ORR)为84.6%，而安慰剂组为33.3%，显示出显著差异。颅内肿瘤一年无进展生存率ACT001组约为30%，安全性方面，两组严重不良事件发生率差异不大。基于此，我们开展了2B3期实验，结果显示，ACT001联合全脑放疗在肺癌脑转移患者中的疗效优于单独放疗的安慰剂组，特别是在颅内缓解率、肿瘤深度缓解以及中位生存期等方面都有统计学意义的提升。 发言人问：目前ACT001针对小细胞肺癌脑转移的三期临床试验进展如何？ 发言人答：目前，ACT001的小细胞肺癌脑转移适应症已获得国家药监局授予的突破性治疗品种认定，并且我们启动了3期临床试验。到2025年12月31日，我们已经成功启动了50家中至少44家，入组了52位小细胞肺癌脑转移瘤患者。预计今年7月到8月完成入组，2027年年 中结束治疗期，2027年第三季度完成统计报告。我们计划在年底之前递交NDA。整个三期临床试验进展顺利，期待AC001能成为小细胞肺癌脑转移治疗的新选择。 发言人问：在创新研发规划定位方面，一凡医药是如何进行的？ 发言人答：公司在创新研发上通过两个路径实现。首先，自建平台，在大分子领域从发现到非临床、临床阶段直至上市，已经搭建了一个完整平台，并且凭借627的成功上市案例证明了团队实力。其次，对于小分子创新研发难度大、风险高的项目，采取整合和借力研发策略，结合公司自身优势打造了从临床运营、医学市场判断、注册申报评估到生产和商业化转化的承接体系，重点在于产品判断和转化能力。 发言人问：为什么选择ACT001作为项目？ 发言人答：ACT001是经过一年半时间严格论证与筛选的项目，在近20个候选项目中脱颖而出。双方团队通过临床数据、市场价值、生产承接能力及注册风险等多个方面进行深度分析和持续更新数据，经过多轮讨论和碰撞，最终确定了合作协议。ACT001是公司小分子创新研发第二条路径的重要试金石，也是公司小分子创新的开端，承载了公司和合作方的重要期待。 发言人问：ACT001在中国市场的商业化前景如何？ACT001在东南亚市场的商业化潜力如何？ 发言人答：预计到2030年，中国肺癌患者人数将达到约140万，其中小细胞肺癌占比约为15%，大约有7万-7.8万患者符合ACT001的适应症。在上市后的商业化规划中，预计在进入医保第一年能够触及20%的患者群体，随着逐年提高，在上市五年左右时有望接近一半