医药行业产业研究周报：NDAA落地在即，CXO待飞；Wave、Kymera一柱擎天，小核酸、PROTAC爆燃

NDAA落地在即，CXO待飞；Wave、Kymera一柱擎天，小核酸、PROTAC爆燃 分析师:赵海春 SAC:S1130514100001zhaohc@gjzq.com.cn 分析师：甘坛焕 SAC:S1130525060003gantanhuan@gjzq.com.cn 核心要点 产业前沿 （1）前沿动向：CNS新突破，Praxis T型钙离子通道抑制剂pre-NDA。12月4日Praxis确 认 计 划 于2026年 初 提 交 用 于 治 疗 特 发 性 震 颤 的 药 物Ulixacaltamide（乌利沙卡胺）的新药申请。（2）监管动态：中国医保新纪元，首个商保创新药目录落地，19种药品被纳入。（3）产业链：NDAA（国防授权法案）落地，未见生物技术关注公司（BCC）名单。地缘风险趋缓，CXO待飞。 资本风向 （1）核酸惊艳：INHBE靶点数据惊艳，WAVE暴涨147%。12月8日，Wave发布了其WVE-007的首次人体试验INLIGHT中期数据的积极结果。这是一种采用Wave专有SpiNA设计的在研INHBE GalNAc-siRNA（N-乙酰半乳糖胺缀合小干扰核糖核酸）。（2）PROTAC崭露头角：STAT6疗效堪比Dupixent,Kymera单日飞升42%。12月8日，Kymera宣布其口服STAT6 PROTAC降解剂KT-621在治疗中至重度AD的1b期临床试验中取得积极结果。（3）三靶齐发：信达生物IBI3003亮相ASH 2025，进军MM（多发性骨髓瘤）市场。其双肿瘤靶向与TCE（T细胞衔接器）创新结构，被业内视为有潜力破解当前MM抗原逃逸与耐药难题，可能为MM治疗带来新选项。 本周观点 新分子迭出，广义竞品多维度角逐；NDAA落地，CXO上行确定。我们认为，未来医药创新的竞争，同种适应症领域，创新药企将面临不同靶点、完全不同作用机制的诸多新一代广义竞品的竞争。正如，信达生物的三抗分子已踏入与小分子、CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）等逐鹿的多发性骨髓瘤市场；减肥领域，已经从Glp-1（胰高血糖素样肽-1）的单靶、多靶，进入到与ArtII（激活素II型受体）、INHBE等完全不同靶点与机制创新分子的厮杀。同时，由于地缘风险趋缓和创新需求暴增，CXO行业的上行态势较为确定。 内容目录 一、产业前沿...................................................................................................3前沿动向：CNS新突破，Praxis T型钙离子通道抑制剂pre-NDA.........3监管动态：中国医保新纪元，首个商保创新药目录落地..................................6产业链：NDAA落地在即，地缘风险趋缓，CXO待飞....................................7二、资本风向...................................................................................................7核酸再爆：INHBE靶点再验证，数据惊艳，WAVE暴涨147%......................7PROTAC崭露头角：STAT6疗效堪比Dupixent, Kymera单日飞升42%....12三靶齐发：信达生物IBI3003亮相ASH2025，进军MM市场....................12三、本周观点.................................................................................................16新分子迭出，广义竞品多维度角逐；NDAA落地，CXO上行确定................16四、产业链数据更新......................................................................................17BD交易持续，3季度已达34起；辉瑞偏头痛新药，上市申请获受理..........16风险提示........................................................................................................20 图表目录 图表1：Praxis的2大平台和主要管线.................................................................4图表2：乌利沙卡胺治疗ET的作用机制...................................................................5图表3：商业健康保险创新药品目录（2025年）......................................................8图表4：WVE-007INLIGHT临床试验与司美和Bima的减脂数据对比......................12图表5：沉默INHBE产生减脂保肌效果的作用机制.................................................13图表6：在2型炎症反应中STAT6与IL4等的作用机制..........................................15图表7：信达生物IBI3003分子结构、作用机制及早期数据.....................................17图表8：10-12月国内新药申报上市情况（截至2015/12/5）.............................20图表9：10-12月医药跨国交易情况（截至2025/12/5）....................................20图表10：10-12月医药跨国交易情况（截至2025/12/5）..................................21 一、产业前沿 前沿动向：CNS新突破，Praxis T型钙离子通道抑制剂pre-NDA 2025年12月4日Praxis精准医药公司官网宣布，确认计划于2026年初提交用于治疗特发性震颤的药物Ulixacaltamide（乌利沙卡胺）的新药申请。公司已成功完成与FDA（美国食品药品监督管理局）的pre-NDA（新药申请前）会议，并收到了FDA的书面反馈意见，同时还举行了面对面会议。Praxis已就NDA的内容与FDA达成一致，预计将于2026年初完成NDA的提交。 Praxis是一家临床阶段的CNS（中枢神经系统）疾病的临床阶段生物制药公司，CNS疾病的特征是神经元兴奋-抑制失衡。 Praxis有2个特色平台，小分子平台Cerebrum™和ASO（反义寡核苷酸）平台Solidus™，结合对大脑中共同生物靶点和回路的理解，将遗传学见解应用于罕见病和常见神经系统疾病的发现和治疗方案的开发。公司已建立起多元化的多模式中枢神经系统产品组合，涵盖运动障碍和癫痫等多个项目，目前有四个处于临床阶段的候选产品（3个治疗癫痫1个治疗特发性震颤，见下图）。 特发性震颤（也称原发性震颤）是最常见的运动障碍，仅在美国就有约700万人受其影响，这代表着数十亿美元的商业机会。原发性震颤的特征是上肢出现不自主的节律性运动，其他身体部位（如头部、声带或腿部）也可能出现震颤。这些震颤会严重影响日常生活，并且会逐渐加重，随着病程的进展，震颤的严重程度和幅度通常会增加。普萘洛尔是一种β受体阻滞剂，是目前唯一获批用于治疗原发性震颤的药物，但其疗效有限、耐受性差，并且对于相当一部分原发性震颤患者合并的其他疾病也是禁忌的。其他β受体阻滞剂和抗惊厥药物虽然也被用于治疗特发性震颤，但疗效和耐受性同样有限。绝大多数患者目前尚无有效的治疗方案，据估计，至少有200万患者正在寻求治疗。一项患者调查显示，高达77%的患者认为他们的特发性震颤（ET）症状控制不佳，高达50%的患者未接受治疗。同样，接受调查的美国神经科医生表示，他们接诊的患者中有85%是寻求治疗的，而40%的患者未接受任何治疗。 乌利沙卡胺是一种差异化且高选择性的T型钙通道小分子抑制剂，旨在阻断小脑-丘脑-皮质（CTC）回路中与震颤活动相关的异常神经元爆发性放电。乌利沙卡胺是Praxis公司Cerebrum™小分子平台中进展最快的项目。 来源：Praxis官网，国金证券研究所 2025年11月5日公司官网发布三季报业绩及管线进展，再次阐述了乌利沙卡胺3期临床（10月首次发布）Essential3项目的积极结果和其他主要管线的进展。 Essential 3是首个获得ET药物三期临床试验阳性结果的项目。该试验于2023年11月启动招募阶段，超过20万名患者表示有兴趣参与研究，这凸显了该领域尚未满足的医疗需求以及巨大的市场潜力。 研究1（安慰剂对照、平行组）达到了其主要终点和所有次要终点： 在研究1中，接受乌利沙卡胺治疗的患者在第8周时，改良日常生活活动11 (mADL11)评分较基线平均改善了4.3分（p<0.0001），这是预先设定的主要终点。mADL11的改善最早在第2周就已观察到，并持续到第12周。所有关键次要终点均已达到，包括疾病改善率、PGI-C和CGI-S在第8周显示，与安慰剂相比，乌利沙卡胺有统计学意义上的显著改善（p<0.001）。 研究2（随机研究）达到了其主要终点和第一个次要终点：主要终点是维持疗效的患者百分比，乌利沙卡胺组有55%的患者维持了疗效，而安慰剂组有33%的患者维持了疗效（p=0.037）。在随机撤药期间，疾病改善率这一主要次要终点也显示，服用乌利沙卡胺的患者比服用安慰剂的患者疗效更佳（p=0.0042）。 此外，公司还有3个重要临床管线。Vormatrigine，用于FOS（由即早基因immediate-early gene编码的一种核蛋白）和全身性癫痫旨，这是一款钠通道调节剂，旨在精确靶向成人常见癫痫中钠通道的过度兴奋状态。Relutrigine（瑞鲁曲嗪），用于治疗发育性和癫痫性脑病（DEE），这是公司的第二种钠通道调节剂。Elsunersen，是Solidus™反义寡核苷酸(ASO)平台的一款产品，用于治疗早发性SCN2A DEE。SCN2A GoF-DEE是一种罕见的遗传性癫痫，其特征是早发性癫痫发作，并对发育造成严重影响。Elsunersen目前正在两项注册研究中进行评估。EMBRAVE A部分1/2期研究有望在2026年上半年公布主要结果。针对SCN2A GoF-DEE的 EMBRAVE3注册研究正在招募患者，预计将于2026年完成。 监管动态：中国医保新纪元，首个商保创新药目录落地 2025年12月7日，国家医保局、人力资源社会保障部公布《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录（2025年）》和《商业健康保险创新药品目录（2025年）》，将于2026年1月1日起在全国范围内正式实施。 新版国家医保药品目录新增114种药品，其中50种1类创新药，调出了29种临床没有供应或可被其他药物更好替代的药品。调整后，目录内药品总数增至3253种，其中西药1857种、中成药1396种，肿瘤、慢性病、精神疾病、罕见病、儿童用药等重点领域的保障水平得到明显提升。 首版商保创新药目录共纳入19种药品，与基本医保形成较好的互补衔接，也为推动商保与基本医保错位发展、建立多层次医疗保障体系奠定基础。 创新品类众多，角逐激烈。本次商保申报的品种总数高达121个，最终进入谈判环节的仅有24个，被成功纳入商保目录的有