儿科临床试验的未来——为儿童健康设定研究重点

背景
全球儿童死亡率虽有所下降，但进展放缓，尤其是在低收入和中等收入国家，肺炎、腹泻和疟疾等可预防疾病仍是主要死因。高质量的临床试验对制定儿童健康政策和指南至关重要，但儿童在研究中严重不足，仅10%的全球试验包含儿童，且多数集中在高收入国家。

研究目标与范围
本议程旨在确定可通过高质量临床试验解决的儿童健康优先问题，以指导未来研究、协调投资并产生可行动的证据。重点关注：

• 可通过干预试验回答的问题；
• 5-6年内可完成的可行性问题；
• 结果精确度足以指导政策；
• 解决低收入和中等收入国家的迫切需求；
• 支持国家优先事项和可持续发展目标。
  范围仅限于0-9岁儿童的干预性研究，不限制干预类型。

研究方法
采用改进的儿童健康与营养研究倡议（CHNRI）方法，结合专家输入、利益相关者参与和人工智能支持。流程包括：

• 通过人工智能聚类初步筛选653个研究问题，形成263个聚类；
• 专家手动验证和分类，最终确定172个优先问题；
• 外部专家小组按主题领域独立评估科学价值并优化问题；
• 通过评分和专家一致性分析确定最终优先级。

主要研究优先级
按主题领域划分的顶级优先问题包括：

• 传染病：肺炎、腹泻、疟疾、疫苗有效性等；
• 非传染性疾病：贫血、癌症、营养不良相关并发症等；
• 营养：微量营养素缺乏、生长发育迟缓干预等；
• 早期儿童发展：认知能力促进、早期干预效果等；
• 新生儿健康：早产并发症、新生儿感染管理等。

实施行动呼吁
利益相关者会议提出以下行动建议：

• 项目方：动员资源支持优先研究，加强社区参与，提升技术能力；
• 社区：推广社区干预研究，促进研究落地，重建对研究的信任；
• 研究人员：建立区域研究联盟，优化伦理审查流程，加强能力建设；
• 资助方：扩大联盟模式支持，对齐资金与公共卫生需求，提供灵活种子资金。

结论
本议程为儿童健康研究提供了明确方向，尤其关注低收入和中等收入国家的需求。实现目标需要政府、研究人员、社区和资助方的协同努力，确保研究转化为实际成果，推动所有儿童健康改善。