欧盟HTA在行动：健康技术开发人员如何为成功的JCA做好准备

核心观点与关键数据

• EU HTA Regulation (HTAR) 的实施标志着欧盟药品准入格局的重大转变。该法规引入了联合临床评估（JCA）流程，要求对新的肿瘤学和先进治疗药物（ATMPs）以及部分医疗器械进行评估，旨在实现欧洲范围内临床证据评估的统一。
• JCA 流程的关键特点：
  • 与 EMA 监管提交并行，时间线极短。
  • 评估相对治疗效果，但不提供价值判断。
  • 范围涵盖所有 27 个欧盟成员国（MS）的临床证据需求，以 PICOS（人群、干预、比较、结果）形式呈现。
  • MS 负责根据 JCA 报告得出其卫生系统价值增值的结论。
• JCA 准备的关键步骤：
  • 组织模型调整：需要跨职能团队（市场准入、HEOR、生物统计学、监管、医学、商业、患者倡导和法律）的早期战略对齐。
  • 资产级准备：在临床开发计划窗口期影响 PICO 模拟和试验设计。
  • PICO 预测：进行多次生命周期 PICO 模拟，尽早进行以影响关键试验设计，并根据监管变化和护理标准持续改进。
  • 利益相关者参与：与 MS HTAbs、临床医生和 PAGs 保持持续对话，并整合 JCA 和 JSC into 现有的外部参与计划。
  • 证据整合：将 JCA 策略嵌入全球 IEP，平衡 EU 要求与其他地区，并考虑 JCA 对比较篮子、亚组分析和终点的要求。
  • PRO 策略：制定 JCA PRO 策略，确保所有结果报告都附带统计检验的显著性、预设性和多重性控制信息。
  • 经济模型：PICO 驱动的框架可能越来越多地影响经济模型的构建。
• JCA 文件准备：
  • 不要跳过范围会议：准备基于预测 PICOs 的近乎最终草稿。
  • 尽早行动：LOI 提交后即可开始非正式互动，LOI 被视为战略使能器。
  • 规划最坏情况：JCA 文件截止日期紧，需要提前规划。
  • 跨职能协作：高度协作和协调的内部工作，尤其是在文件开发期间。
  • 自动化工具：支持创建结果表格，减少人为错误。
  • 持续关注本地实施：MS 对 JCA 报告的利用方式存在不确定性，需要持续沟通。
• JCA 过程的潜在挑战：
  • 数据截止日期延迟：可能影响 JCA 评估和市场准入。
  • PICO 被宣布不可行：需要在当地提交数据。
  • 监管和准入策略的统一：需要跟踪数据变化并跨职能协调。
  • 全球与本地差距：需要 MS 报告 JCA 报告的利用情况。
• JCA 报告的全球影响：JCA 报告将公开可用，并可能影响美国、加拿大、澳大利亚、日本等主要市场的决策。
• 未来展望：JCA 流程将继续演变，公司应积极参与并将其视为战略机遇。

研究结论

• JCA 代表了欧洲临床证据评估的重大转变，要求 HTDs 进行更早、更全面的准备。
• 成功的 JCA 提交需要战略规划、跨职能协作、早期证据规划和积极主动的文件开发。
• JCA 的影响将超越 EU 市场准入，重塑全球战略和利益相关者认知。
• 公司应将 JCA 视为战略机遇，并制定全面的计划来应对其带来的挑战和机遇。