CAR T细胞疗法之路

CAR T 细胞疗法在 2017 年获批后，虽然展现出治疗血液肿瘤的巨大潜力，但患者实际获得治疗的比例仍然较低。IQVIA 于 2024 年进行的一项针对大型 B 细胞淋巴瘤 (LBCL) 患者的研究揭示了阻碍患者获得 CAR T 治疗的障碍。

研究将 CAR T 治疗过程分为多个阶段，包括在转诊中心进行患者资格评估和转诊至授权治疗中心 (ATC)，以及在 ATC 进行初始筛查、正式/临床评估、治疗选择、报销审批、细胞采集/患者准备、细胞旅程和给药及监测。研究发现，近三分之二的符合条件的患者从未被转诊至 ATC，而最终接受 CAR T 治疗的患者不到 10%。

转诊中心的主要障碍包括：

• 感知患者不符合资格：转诊医生可能因患者健康状况差或体能状态 (ECOG) 评分高而认为其不符合资格。
• 患者犹豫：部分患者可能因对治疗过程的要求或负担感到不确定而拒绝治疗。
• 与 ATC 协调困难：转诊医生可能因 ATC 缺乏响应性而无法将患者转诊。
• ATC 不确定性：转诊医生可能认为 ATC 的预约时间有限，导致治疗推迟。

ATC 的主要障碍包括：

• 患者健康状况不佳：部分患者在到达 ATC 后可能因健康状况恶化而不再符合治疗资格。
• 感知 CAR T 细胞疗法风险：部分患者可能因担心细胞因子释放综合征 (CRS)、免疫效应细胞相关神经毒性综合征 (ICANS) 等副作用或认为其他治疗方法更有效、风险更低而选择其他治疗方案。
• 感知治疗费用问题：部分患者可能因担心自付费用高或无法获得保险批准而放弃治疗。
• 后勤问题：部分患者可能因需要长时间留在 ATC 附近进行监测或需要专门的护理人员而无法接受治疗。

研究还评估了不同利益相关者可以采取的解决方案，包括加强教育、扩大财务援助计划以及简化护理协调。转诊医生需要接受更多关于 CAR T 细胞疗法的教育，并与 ATC 建立更紧密的合作关系。ATC 需要提高预约时间的透明度，并帮助患者了解可用的财务援助计划。患者倡导组织可以加强财务援助计划并开展多语言教育运动。制药商可以提供数字转诊工具、符合条件的患者检查器和患者导航服务，并提高对治疗过程的透明度。

总之，通过加强教育、沟通、财务资源和后勤支持，利益相关者可以共同减少 CAR T 细胞疗法的脱落率，改善患者体验，并扩大对挽救生命 CAR T 细胞疗法的获得。