血液瘤行业深析汇报平安医药20251023

全文摘要 一、会议核心议题：血液瘤中美流行病学、重磅品种与在研方向梳理本次会议为本周收尾汇报，此前已重点梳理百济神州、诺诚建华等血液瘤领域核心公司（均具备核心品种与在研管线），本次聚焦三大核心：一是血液瘤中美流行病学画像差异；二是领域内已诞生的重磅药物及竞争格局；三是不同亚型治疗疗法的现状与后续在研需解决的核心问题。 二、血液瘤治疗核心突破：BTK抑制剂的三代演进与临床价值BTK抑制剂的划时代意义：BTK抑制剂的问世是血液瘤治疗的重大突破，推动疾病管理从早期免疫化疗向精准靶向治疗升级，不仅延长患者无进展生存期（PFS），更显著提升总生存期（OS），目前已成为套细胞淋巴瘤（MCL）、慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）等亚型的推荐疗法（如MCL二线治疗写入指南）。 BTK抑制剂三代演进：从优化靶向性到解决耐药 一代（伊布替尼）：2013年底美国获批，2021年全球销售额达峰值98亿美元，但存在选择性与靶向性不足的缺陷，且2026年底专利到期，市场份额正被二代挤压，销售额逐步下滑。 平安医药|血液瘤行业深析汇报会议时间：2025年10月23日参会人：平安证券分析师 全文摘要 一、会议核心议题：血液瘤中美流行病学、重磅品种与在研方向梳理本次会议为本周收尾汇报，此前已重点梳理百济神州、诺诚建华等血液瘤领域核心公司（均具备核心品种与在研管线），本次聚焦三大核心：一是血液瘤中美流行病学画像差异；二是领域内已诞生的重磅药物及竞争格局；三是不同亚型治疗疗法的现状与后续在研需解决的核心问题。 二、血液瘤治疗核心突破：BTK抑制剂的三代演进与临床价值BTK抑制剂的划时代意义：BTK抑制剂的问世是血液瘤治疗的重大突破，推动疾病管理从早期免疫化疗向精准靶向治疗升级，不仅延长患者无进展生存期（PFS），更显著提升总生存期（OS），目前已成为套细胞淋巴瘤（MCL）、慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）等亚型的推荐疗法（如MCL二线治疗写入指南）。 BTK抑制剂三代演进：从优化靶向性到解决耐药 一代（伊布替尼）：2013年底美国获批，2021年全球销售额达峰值98亿美元，但存在选择性与靶向性不足的缺陷，且2026年底专利到期，市场份额正被二代挤压，销售额逐步下滑。 二代（阿卡替尼、泽布替尼、奥布替尼）：核心优势是靶向性更精准，药效与安全性显著提升，成为当前治疗主力。销售数据印证优势：百济神州泽布替尼2023年销售额突破10亿美元，阿卡替尼2022年全球销售额超20亿美元；国内市场中，诺诚建华奥布替尼因获批MCL适应症，2024年销售额达10亿元，凸显差异化竞争对放量的推动作用。 三代（非共价BTK抑制剂）：针对一、二代用药后出现耐药突变（如BTK信号通路逃逸）的患者，以“历来非共价抑制剂”为代表，解决耐药性问题，填补复发难治患者的治疗空白。 三、血液瘤中美流行病学：患者基数差异与商业化影响 全球与中国患者体量对比：血液瘤发病率低于实体瘤，但存量用药周期长 全球血液瘤存量患者约40万，每年新发40万；中国每年新发淋巴瘤约10万（90%以上为非霍奇金淋巴瘤），且单一亚型（如CLL/SLL）发病率低（每年新发仅七八千人），远低于实体瘤（如中国每年新发肺癌100万）。 CLL/SLL亚型中美差异显著：美国CLL/SLL存量患者20万、每年新发2万；中国存量仅2-3万、每年新发七八千人，美国存量是中国10倍、新发是中国3倍，且CLL/SLL在海外白人中更高发，这导致伊布替尼、阿卡替尼、泽布替尼等BTK抑制剂的销售额主要依赖海外市场。 流行病学对国内商业化的启示：医保与差异化竞争是关键 国内BTK抑制剂放量依赖两大因素：一是早上市+纳入医保（政策端推动可及性）；二是差异化竞争（如诺诚建华奥布替尼凭借MCL适应症实现10亿销售额），弥补患者基数较小的短板。 四、血液瘤商业化核心逻辑：DOT（用药时长）驱动重磅品种诞生 DOT的关键作用：慢病管理属性放大商业化价值 血液瘤虽新发患者少，但CLL/SLL、MCL等亚型经精准治疗后，可实现“慢病化管理”，患者PFS与OS极长（如BTK抑制剂可管理7-8年，后续联用或新疗法有望拉长至10年以上），存量患者需长期持续用药。 商业化测算差异：与实体瘤短期用药不同，血液瘤DOT长，患者存量呈“滚动累加”效应，支撑药物销售规模。典型案例：伊布替尼峰值近100亿美元，泽布替尼、阿卡替尼、BCL2抑制剂维耐克拉均突破10亿美元，印证血液瘤药物的巨大商业化潜力。 五、血液瘤后续在研方向：聚焦耐药、安全性与疗效深化 核心待解决问题与对应研发方向 耐药性问题：针对一、二代BTK抑制剂耐药，布局三代非共价抑制剂（如前述“历来非共价抑制剂”）、BTK降解剂；百济神州布局的BTK-CB双靶点药物，也旨在解决耐药。 疗效深化：推动BTK抑制剂与BCL2抑制剂联用，用于CLL/SLL一线治疗，实现更深层次缓解与更长生存获益。 安全性优化：针对已获批CD3/CD20双抗（用于惰性淋巴瘤如FL）的黑框警告（安全性问题），探索TCE（双特异性T细胞衔接器）新机制，在保证疗效的同时改善安全性；若突破安全性瓶颈，CD3双抗还可拓展至自免领域，国内已涌现多项相关BD交易。 其他创新探索：包括CT（嵌合抗原受体T细胞疗法）在血液瘤的应用，进一步丰富治疗手段。 六、血液瘤细分亚型与重点标的梳理 亚型分布特点：中美非霍奇金淋巴瘤中，弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）占比均最高（30%-40%）；美国以CLL/SLL（近20%）、滤泡性淋巴瘤（FL，15%+）为主，中国各亚型（MCL、FL、CLL/SLL）发病率相对分散，且均低于美国（如中国CLL/SLL存量2万、MCL每年新发4万、FL每年新发3万）。 重点标的：国内核心公司均处于三期临床关键阶段，包括百济神州（泽布替尼+ BTK-CB在研）、诺诚建华（奥布替尼+后续管线）、养生医药（血液瘤核心品种），后续需关注其在研管线推进与适应症拓展进度。 七、血液瘤领域投资逻辑与总结 核心投资逻辑：一是BTK抑制剂为代表的成熟品种，受益于慢病化管理带来的长期用药需求，关注二代品种的市场份额提升与三代品种的耐药市场突破；二是在研管线公司，聚焦解决耐药、安全性优化的创新疗法，若临床成功可打开新增长空间；三是国内企业的差异化竞争机会，通过适应症拓展（如MCL）与医保准入实现放量。 风险提示：临床研发进度不及预期、医保谈判降价超预期、创新疗法安全性问题未解决、中美患者基数差异导致海外市场拓展不及预期。