血液瘤药物行业深度报告：创新靶向疗法驱动，血液瘤慢病化趋势显现

首席分析师：程培 研究助理：闫晓松 创新靶向疗法驱动，血液瘤慢病化趋势显现 ——血液瘤药物行业深度报告 2025年08月17日 ⚫创 新 疗 法 推 动血 液 瘤 市 场 持 续 扩 容 ， 重 磅 产 品 诞 生集 中 地。近 年 来 ，血 液肿 瘤 在 精 准 诊 断 、 预 后 分 层 、 免 疫 和 靶 向 治 疗 等 方 面 取 得快 速进 展 ，CAR-T、TCE等 前 沿 技 术显 现 出 优 异疗 效 ，在多 种新 兴 治 疗 手 段 的 推 广 应 用 下 ，血 液 瘤患 者 生 存 期 和 生 存 质 量 均 得 到 大 幅 提 升。生 存 周 期 延 长促 使存 量 患 者增 加，据WHO统 计 ，2022年 全 球 血 液 肿 瘤 五 年 及 以 上 存 量 患 者 数 量 约400万， 是 新发 患 者 数 量 的 三 倍 。存 量 患 者 用 药周 期 长，外 加创 新 药 定 价 较 高，促 使血 液 瘤领 域 频 繁出 现重 磅 产 品；2024年达 雷 妥 尤 单 抗全 球 销 售 超 过 百 亿 美 元 ，伊 布替 尼 、 来 那 度 胺全 球 销 售均 超 过50亿 美 元 ，另 有泽 布 替 尼 、 维 奈 克 拉 等多 款产 品 进 入 全 球 畅 销 药 物 榜 单TOP100， 市 场 潜 力 巨 大 。 医药行业 推荐维持评级 分析师 程培：021-20257805：chengpei_yj@chinastock.com.cn分析师登记编码：S0130522100001 ⚫提 高 疗 效 、 减 少 复 发 、优 化 给 药 是 血 液 瘤治 疗未 来发 展方 向。AML、ALL等 急 性 白 血 病目 前主 要 采 用化 疗 或 靶 向 联 合 化 疗 模 式 ，并通 过 靶 向 治 疗 和 多 药联 合 提 升 生 存 率。在慢 性 白 血 病治 疗 中，CML主 要采 用BCR-ABL TKI治 疗，尝 试通 过 技 术 迭 代及 新 靶 点克 服 耐 药；CLL治 疗 包 括BTK、BCL-2、CD20等药 物，正探 索BTK+BCL-2固 定 疗 程 给 药 及开 发非 共 价BTK、双 靶BTK、BTKPROTAC等布 局BTK耐 药 后 市 场。淋 巴 瘤 亚 型 较 多 ，大 多 数 采 用 利 妥 昔 联 合化 疗， 而 多 发 性 骨 髓 瘤仍以CD38单 抗 治 疗 为 核 心 ； 淋 巴 瘤 中 侵 袭 性 较 强 的DLBCL和 多 发 性 骨 髓 瘤 均 面 临 复 发 概 率 高 且 复 发 后 难 治的问 题 ，目 前CAR-T疗 法缓 解 率 较 高， 为 后 线 患 者 提 供 更 多治 疗选 择 。 研究助理：闫晓松 ⚫靶 向 药竞 争 进 入 全 新 阶 段 ，技 术 迭 代 和 新 靶 点 探 索成 为 趋 势。血 液 瘤 靶 向药 市 场 竞 争 迈 入 全 新 阶 段 ，在BTK领 域 ， 泽 布 替 尼“头 对 头” 击 败 伊 布 替 尼成 为BIC产 品 ， 逐 步 完 成 对 伊 布 替 尼 和 阿 可 替 尼的替 代；耐 药 后 市 场将由非共 价BTK、BTK CDAC、BTK/LYN等创 新产 品 角 逐。BCL-2领 域 ，利 沙 托 克拉通 过优 化 剂 量 爬 坡以 及1.5线 差 异 化 设 计取 得进 度领 先；索 托 克 拉利 用泽 布替 尼强 效赋 能 ，实 现 疗 效 和 安 全 性 双 重 优 势；美 舒 托 克 拉则探 索固 定 疗 程 联 合用 药，聚 焦 耐 药 患 者实 现 差 异 化 竞 争。BCR-ABL TKI领 域，第三 代TKI奥 雷巴 替 尼 疗 效 数 据 优 于 普 纳 替 尼 和 阿 思 尼 布 ，同 时在 两 者 耐 药的患 者 中 仍 显 示 出获 益 ，在 后 线 治 疗 取 得 差 异 化 优 势。 相关研究 ⚫投 资 建 议：血 液 肿 瘤分 类 复 杂 ，多 种 细 分 亚 型治 疗 领 域 仍存 在较 多投 资 机 会 。近 年 来 在 靶 向 、免 疫 以 及 细 胞 治 疗 等 新 兴 治 疗 手 段 的 推 广 应 用 下 ，血 液 瘤 治 疗已 呈 现 与 高 血 压 、糖 尿 病 类 似 的 慢 病 管 理 趋 势 。血 液 瘤的长 生 存 周 期带 来大 量存 量 患 者 ，且药 物 治 疗 费 用 高 ，导 致重 磅 产 品 频 出 ，潜 在 市 场 机 会巨 大。建 议关 注 ：1）百 济 神 州：通 过BTK+BCL-2+BTK CDAC产 品 矩 阵 实 现 对CLL/SLL适 应 症 全 线 覆 盖 ；2）诺 诚 健 华：构 建 以 奥 布 替 尼 为 核 心 多 元 化 产 品 组 合 ；3）亚 盛 医 药：布 局第 三 代BCR-ABL抑 制 剂 奥 雷 巴 替 尼 和BCL-2抑 制 剂 利 沙 托克 拉打 造 差 异 化 竞 争 优 势；4）迪 哲 医 药：以 全 球 首 创 高 选 择 性JAK1抑 制 剂戈 利 昔 替 尼 和LYN/BTK双 靶 抑 制 剂 突 破 血 液 瘤 治 疗 瓶 颈 。 ⚫风 险 提 示 ：研 发 进 展 不 及 预 期的 风 险；行 业 政 策 不 确 定 性的 风 险；商 业 化 销 售不 及 预 期 的 风 险；市 场 竞 争 加 剧 的 风 险。 目录Catalog （一）血液肿瘤新患占比不到10%..............................................................................................................5（二）血液肿瘤生存期长，存量患者多.........................................................................................................6（三）血液肿瘤药物价格高，重磅品种频出..................................................................................................6 二、血液瘤临床诊疗梳理.........................................................................................................................7 （一）血液瘤根据细胞起源、分化程度和病变部位分类...................................................................................7（二）白血病诊疗：靶向联合提高生存率，技术迭代克服耐药性.......................................................................9（三）淋巴瘤诊疗：细分亚型较多，利妥昔单抗为治疗基石...........................................................................16（四）多发性骨髓瘤诊疗：以CD38单抗为核心，探索复发难治解决方案........................................................22 三、血液瘤热门靶点及疗法分析..............................................................................................................26 （一）BTK：B细胞恶性血液肿瘤核心靶向药物..........................................................................................26（二）BCL-2：B细胞恶性血液肿瘤联合治疗基础........................................................................................31（三）BCR-ABL：Ph阳性血液肿瘤首选治疗药物.......................................................................................35（四）CAR-T：为血液瘤提供“临床治愈”可能的新疗法..............................................................................38 四、相关公司介绍................................................................................................................................42 （一）百济神州：CLL/SLL领域全线覆盖，血液瘤领导地位稳固...................................................................42（二）诺诚健华：以奥布替尼为核心，构建血液瘤多元化产品组合..................................................................43（三）亚盛医药：差异化布局BCR-ABL和BCL-2，构筑血液瘤护城河...........................................................45（四）迪哲医药：聚焦全球首创新药开发，突破血液瘤治疗瓶颈.....................................................................46 五、投资建议......................................................................................................................................48 六、风险提示......................................................................................................................................49 一、血液瘤市场持续扩容，多款重磅产品诞生 （一）血液肿瘤新患占比不到10% 血 液 肿 瘤 是 指 来 源 于 造 血 细 胞 的 恶 性 疾 病 ， 可 累 及 骨 髓 、 血 液 及 全 身 各 个 脏 器 和 组 织 。 临 床可分 为白 血 病 、淋 巴 瘤 、多 发 性骨 髓 瘤 和 骨 髓 增 生 异 常 综 合 征等类 型。近 年 来 ，血 液 肿 瘤 在 精 准 诊 断 、预 后 分 层 、免 疫 治 疗 和 靶 向 治 疗 等 方 面 取 得飞 速进 展 ，CAR-T等 前 沿 技 术展 现 出 令 人 鼓 舞 的 疗 效 和安 全 性 ，在 靶 向 疗 法 和 免 疫 疗 法 等 新 兴 治 疗 手 段 的推 广应 用 下 ，血 液 肿 瘤 患 者 生 存 期 和 生 存 质 量 均得 到 大 幅 提 升。 全 球 和 中