Avidity Biosciences, Inc. (RNA) 正在发行 1,500 万股普通股，发行价为每股 40.00 美元。公司是一家生物制药公司，致力于开发新型 RNA 治疗药物——抗体寡核苷酸偶联物 (AOC)。AOC 平台结合了单克隆抗体的特异性和 RNA 治疗的精确性，旨在针对以往无法用此类疗法治疗的疾病的根本原因。公司目前有三个处于临床开发阶段的项目：del-zota (AOC 1044) 用于治疗杜氏肌营养不良 (DMD)，del-desiran (AOC 1001) 用于治疗肌强直症 1 型 (DM1)，以及 del-brax (AOC 1020) 用于治疗面肩肱肌营养不良 (FSHD)。这些项目均已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 和欧洲药品管理局 (EMA) 的孤儿药认定，并获得 FDA 的快速通道指定。del-zota 还获得了 FDA 的突破性疗法认定和罕见儿科病认定。del-desiran 也获得了日本厚生劳动省的孤儿药认定。
公司于 2025 年 7 月宣布完成了 del-desiran 3 期 HARBOR™ 试验的入组工作，共 159 名参与者入组。公司预计将在 2025 年第四季度分享 del-desiran 项目的更新，包括正在进行的 MARINA-OLE™ 试验的长期 4mg/kg 数据和安全数据，以及 2026 年第二季度公布的已完成 1/2 期 MARINA® 试验的数据分析结果。del-brax 项目也取得了多个里程碑，包括 FDA 就 del-brax 的加速和完整批准途径的确认，以及在全球范围内进行的 3 期 FORTITUDE-3 试验的启动。公司预计将在 2026 年第二季度分享 FORTITUDE™ 生物标志物队列的顶线数据，并计划在 2026 年下半年提交加速批准的生物制品许可申请 (BLA)。
Avidity Biosciences 的 AOC 平台目前处于临床开发阶段，并计划在未来几年内推出 DMD、DM1 和 FSHD 的三个潜在产品。公司还正在推进内部发现管道，以开发治疗骨骼肌和精准心脏病的新研药。除了自身的内部研究计划外，公司还通过合作和伙伴关系探索 AOC 平台的全部潜力，包括免疫学、心脏病学和其他肌肉外疾病。
公司计划将本次发行的净收益用于推进三个后期临床项目的发展，建立支持多个潜在推出的适当商业库存水平，扩大商业基础设施，推进与 AOC 平台相关的研发，以及用于营运资金和一般公司目的。公司还可能使用部分剩余净收益和现有现金、现金等价物和可交易证券，进行许可、收购或投资于互补业务、技术、产品或资产，但公司目前没有任何当前的承诺或义务这样做。
本次发行将导致新投资者的每股净资产账面价值立即大幅稀释。公司预计本次发行的净收益约为 5.64 亿美元，如果承销商行使其购买额外 225 万股普通股的期权，则净收益约为 6.48 亿美元。公司还预计，未来可能需要大量额外的资金来继续执行其计划的操作，包括进行计划中的临床试验、制造和商业化工作、扩大研发活动以及作为上市公司运营相关的成本。为了筹集资金，公司可能会在一家或多家交易中出售普通股、可转换证券或其他股权证券，价格和方式由公司随时决定。
