Barclays Capital Inc. 和/或其关联公司在其研究报告涵盖的公司中进行和寻求进行业务往来。因此，投资者应意识到该机构可能存在利益冲突，这可能影响本报告的客观性。投资者应将本报告视为其投资决策的单一因素。
Roche/SRPT 提供了 Elevidys 的安全更新，非行走 DMD 患者因急性肝衰竭 (ALF) 死亡的第二例；我们对 Elevidys 的监管和商业前景在欧洲持谨慎态度。昨日，Roche 和合作伙伴 Sarepta（由 Gena Wang 涵盖）发布了关于 Elevidys（一种用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的基因疗法）的安全更新，非行走患者中发生第二例致命性 ALF 病例（参见：SRPT：Elevidys 第二例死亡不幸；非行走治疗暂停；正在寻找逆转的时间表和可行性（2025 年 6 月 15 日）；未披露有关患者特征的进一步细节（注：CMV 感染可能是第一例死亡的一个因素）。从即刻起，两家公司已在全球范围内暂停对这一非行走患者群体的给药和商业运输，并暂停了 ENVISION 试验，同时正在努力实施增强型免疫抑制方案。总的来说，我们将此更新视为对 Roche 的增量负面影响；Roche 股票在第一例患者死亡公告后下跌了约 1%（与 SXDP 平稳相比）。Roche 指导 Elevidys 的峰值销售额约为 20-30 亿瑞士法郎；我们现在认为这不太可能实现。Roche 预计 Elevidys 将在 2025 年获得欧盟批准；如果安全问题不能迅速解决，我们看到了 Elevidys 的进一步监管和商业风险。SRPT 将在上午 8 点 ET（伦敦时间上午 1 点）举行投资者电话会议；注册链接。Elevidys 的急性肝损伤：根据 FDA 标签，ALF 是 Elevidys 的已知不良反应。到目前为止，在全球约 140 名非行走患者接受 Elevidys 治疗中，发生了两例致命性 ALF 病例。在第一例致命性 ALF（16 岁非行走，参见：SRPT：Elevidys 一例死于急性肝衰竭不幸，股价反应过度（2025 年 3 月 18 日））之后，对 Elevidys 研究 104（NCT06241950）、302（ENVOL，NCT06128564）和 303（ENVISION 研究 303，NCT05310071）在欧洲实施了临时临床暂停，这些暂停仍然有效。随着这第二例死亡，ENVISION 试验已暂停对欧洲以外的给药。Elevidys 开发状态：Elevidys 是第一个基于腺相关病毒载体 (AAV) 的基因疗法，用于治疗 DMD 患者。SRPT 负责 Elevidys 的全球开发和制造，并在美国进行商业化；ROG 在 2019 年获得了在除美国以外的地区商业化该药物的权益。虽然 EMBARK 没有达到其主要终点（参见：Roche：EMBARK 没有达到主要终点（2023 年 10 月 31 日）），但该药物已于 2024 年 6 月获得美国完整批准，基于功能益处（参见：SRPT - Elevidys 标签扩展是...（2024 年 6 月 20 日））。Roche 已提交了在 4-7 岁的行走 DMD 患者中的 EU 提案，并预计在 2025 年获得潜在批准；然而，我们对它在欧盟的潜在批准持谨慎态度。Elevidys 已被八个 Roche 地区的监管机构批准用于治疗 DMD，包括巴林、巴西、以色列、日本、科威特、阿曼、卡塔尔和阿拉伯联合酋长国。
Elevidys 开发状态：Elevidys 是第一个基于腺相关病毒载体 (AAV) 的基因疗法，用于治疗 DMD 患者。SRPT 负责 Elevidys 的全球开发和制造，并在美国进行商业化；ROG 在 2019 年获得了在除美国以外的地区商业化该药物的权益。虽然 EMBARK 没有达到其主要终点（参见：Roche：EMBARK 没有达到主要终点（2023 年 10 月 31 日）），但该药物已于 2024 年 6 月获得美国完整批准，基于功能益处（参见：SRPT - Elevidys 标签扩展是...（2024 年 6 月 20 日））。Roche 已提交了在 4-7 岁的行走 DMD 患者中的 EU 提案，并预计在 2025 年获得潜在批准；然而，我们对它在欧盟的潜在批准持谨慎态度。Elevidys 已被八个 Roche 地区的监管机构批准用于治疗 DMD，包括巴林、巴西、以色列、日本、科威特、阿曼、卡塔尔和阿拉伯联合酋长国。
