赛普塔治疗公司：Elevidys第二例死亡事件令人遗憾；非卧床治疗暂停；寻求恢复的时间线和可行性

美国小盘与中盘生物技术首次亮相SRPT美国小盘 & 中盘生物技术目标价价格 (13-06-25)潜在的上行/下行来源：彭博，巴克莱研究黄胡, 博士+1 212 526 6364 hang.hu@barclays.com BCI,美国王根，博士，CFA+1 212 526 4252 gena.wang@barclays.com BCI，美国邓 Tony,MD +1 212 526 0350tony.deng@barclays.com BCI,美国金士顿，MD +1 212 526 1961 justin.kong@barclays.comBCI，美国 艾лев迪斯合并数据 - 156例中144例接受了1.33E+14 vg/kg（156例中有12例接受了较低剂正向阅读至RGNX，中性至SLDB。RGNX：RGX-202免疫抑制包括西罗莫司+依库珠单抗+类固醇。安全性数据对于13名患者未出现严重不良事件/非严重不良事件，无急性肝损伤病例（参见RGNX笔记，2025年6月5日）。SLDB：SGT-003免疫抑制仅由类固醇组成。安全性数据对于7名患者，未显示SAEs/AESIs，无肝毒性病例（见asgct 2025要点, 2025年5月18日). 我们注意到安全数据仅限于少量患者，尽管两者在合并研究中的相对安全性与 Elevidys 的 ~42% 急性肝损伤相比较为干净。商业和临床治疗非行走患者暂停。Both clinical study (Ph3 梦想）以及非卧床型DMD患者的商业治疗暂停，等待FDA对增强免疫抑制的反馈。提醒一下，Ph3 ENVISION在欧盟已暂停，因为在第1名患者死亡后，先前预计在“夏末”更新（见SRPT备注, 05/07/2025). 2 图1. DMD基因治疗安全性2025年6月15日量）来源：公司报告；巴克莱研究 2025年6月15日分析师认证：D：巴克莱银行有限公司和/或其附属公司在过去12个月内已从本发行人获得投资银行服务的报酬。B：巴克莱PLC的雇员或非执行董事是本发行人的董事。根据简易中文翻译引擎的专业要求，以下为翻译结果：CE：巴克莱银行有限公司和/或其关联公司是本发行人发行的股票证券做市商。披露的可用性：J：巴克莱银行有限公司和/或其附属公司是流动性提供者，和/或定期交易此发行人的证券，和/或交易任何相关的衍生品。巴克莱银行PLC和/或其关联公司曾担任发行人公开证券发行的牵头经理或共同牵头经理披露图例：Sarepta Therapeutics, Inc (SRPT, 13-Jun-2025, USD 36.18), 超配/买入, CE/JCD：巴克莱银行 plc 和/或其附属公司是本发行人发行的债务证券的交易做市商。H：该发行人直接拥有巴克莱公司普通股证券中任何一种类别超过5%。重要披露：主要股票（代码，日期，价格）A:过去12个月。FE:巴克莱银行PLC和/或其关联公司与此发行人存在财务利益关系，此类利益总额等于或者超过该发行人市值的1%，根据香港法规计算。GD：GE:该基本面股票覆盖团队的一名研究分析师（以及/或者其家庭成员之一）持有多头仓位在本公司普通股证券CH:巴克莱银行PLC和/或其集团公司就本发行人作出，或将要作出，证券（根据香港证监会行为守则第16.2（k）段定义）的市场。FC:巴克莱银行PLC和/或其关联公司根据欧盟法规计算，对该发行人某类股权证券持有多于0.5%的空头头寸。巴克莱研究由巴克莱银行PLC的投资银行及其附属公司（以下简称“巴克莱”）制作。除非另有说明，否则本研究报告的所有作者均为研究分析师。报告顶部的出版日期反映了报告制作地的当地时间，并可能与GMT提供的发布日期不同。除非另有说明，价格数据源自彭博，反映相关交易市场的收盘价，这可能不是发布时的最后可用收盘价。FD:巴克莱银行PLC和/或其关联公司根据韩国法规计算，拥有本发行人某类证券1%或更多。E:巴克莱银行PLC和/或其附属机构预计将在未来3个月内从本发行人处获得或意图寻求投资银行服务的补偿。如果任何公司是本研究报告的主题，有关这些公司的当前重要披露请参考https://publicresearch.barclays.com 或另行为书面请求发送至：Barclays Research Compliance，745第七大道，13楼，纽约，纽约州10019 或致电 +1-212-526-1072。巴克莱研究部门提供各种类型的研究，包括但不限于基本面分析、与股票挂钩的分析、定量分析以及交易想法。巴克莱研究的一种类型中包含的建议可能与巴克莱研究的其他类型中包含的建议不同，这可能是由于不同的时间范围、方法或其他原因造成的。为了获取关于研究传播政策及程序的巴克莱声明，请参阅 https://publicresearch.barclays.com/S/RD.htm。为了获取巴克莱研究冲突管理政策声明，请参阅：https://publicresearch.barclays.com/S/CM.htm。我，王健，博士，CFA，特此证明：(1)本研究报告中所表达的观点准确地反映了我对本研究报告中提及的任何或所有证券发行人的个人观点，以及(2)我的任何补偿均未直接或间接地与本研究报告中所表达的具体建议或观点相关。FB:巴克莱银行PLC和/或其关联公司根据欧盟法规计算，持有发行人某一类别股权证券的超过0.5%的净多头头寸。负责准备这份研究报告的分析师已根据多种因素获得报酬，这些因素包括公司的总收入，其中一部分由投资银行业务产生，以及市场业务的盈利能力和收入，以及分析师所覆盖的资产类别中，公司投资客户的潜在研究兴趣。该基础信用覆盖团队（以及/或其家庭成员）的一名研究分析师持有该发行人的普通股证券多头头寸。I:巴克莱银行有限公司和/或其关联公司是与此发行人签订协议的一方，以向巴克莱银行有限公司和/或其关联公司提供金融服务。FA:巴克莱银行 plc 及其关联公司有权拥有本发行人同类权益证券的 1% 或更多，根据美国法规计算。分析师定期进行现场考察，以了解所覆盖公司的物资运营情况，但巴克莱政策禁止他们接受任何所覆盖公司为其此类考察旅行所支付或报销的差旅费。 3 以下是构成“行业覆盖范围”的公司列表：Q：巴克莱银行PLC和/或其关联公司是此发行人的企业经纪人。U：该加拿大发行人的股权证券包括次级投票受限股。L：该发行人系，或在过去12个月内曾是，巴克莱银行PLC的投资银行客户和/或关联公司。巴克莱基础股票研究评级体系指南:股票评级T：巴克莱银行有限公司和/或其关联公司正在向发行人提供投资者关系服务。O：未使用。信息来源披露(说明)风险披露行业观点2025年6月15日美国小盘与中盘生物技术V：该加拿大发行人的权益证券包括无表决权限制股。中性 - 行业覆盖范围基本面/估值稳定，既没有改善也没有恶化。正向 - 行业覆盖范围基本面/估值正在改善。巴克莱 | 萨瑞普塔疗法公司S：该发行人是巴克莱银行的券商。R:巴克莱资本加拿大公司过去12个月已从该发行人处获得投行业务的报酬。负数- 行业覆盖范围基本面/估值正在恶化。K:巴克莱银行 plc 和/或其关联公司在过去 12 个月内已从本发行人处获得与投资银行业务无关的报酬（包括如适用之证券交易服务报酬）。N:此发行人系，或在过去 12 个月内曾是，巴克莱银行 PLC 的非投资银行业务客户（非证券相关服务）和/或关联公司。彭博®是彭博财务有限责任公司及其附属公司（以下简称“彭博”）的商标和服务商标，而彭博指数是彭博的商标。彭博或彭博的授权方拥有彭博指数的所有专有权利。彭博不认可或支持本材料，也不保证其中任何信息的准确性或完整性，也不对由此可能获得的结果作出任何明示或暗示的保证，并且根据法律允许的最大范围，彭博对由此产生的任何损害或损失概不负责。4d分子疗法公司（fdmt）arclex公司（aclx） avidity生物科学公司（rna）生物结晶制药公司（bcrx）蓝图药物公司（bpmc）细胞动力学公司（cytk） exelixis公司（exel）免疫核心控股公司（imcr）M:该发行人属于，或在过去12个月内曾是，巴克莱银行PLC的非投资银行客户（证券相关服务）和/或附属公司。P:巴克莱资本加拿大有限公司的合伙人、董事或高级管理人员在过去12个月内，向目标公司提供了除正常投资咨询或交易执行服务以外的有偿服务。除了股票评级外，我们还提供行业观点，对行业覆盖范围内的前景进行评级，分为正面、中性或负面（见下方定义）。使用买入、持有和卖出等术语的评级系统并非等同于我们的评级系统。投资者应仔细阅读整个研究报告，包括所有评级的定义，而不仅从评级中推断内容。等权重- 预计该股票的表现将与行业覆盖范围内无权重的预期总回报在12个月的投资范围内相符。超重- 该股票预计将在12个月的投资周期内优于行业覆盖范围内的未加权预期总回报。体重不足- 预计该股票在12个月的投资时间范围内，表现将低于行业覆盖范围内未加权预期总回报。评分暂停- 由于市场事件导致承保不可行或为遵守适用的法规和/或公司政策（包括巴克莱银行PLC投资银行部在公司参与的合并或战略交易中担任顾问角色的情况），评级和目标价格已被临时暂停。有限合伙企业（MLP）是作为上市公司结构化的穿透实体。在税务目的上，分配给MLP单元持有者可能会被视为本金返还。投资者在投资MLP单元前应咨询他们自己的税务顾问。我们的覆盖分析师采用一个相对评级系统，在该系统中，他们根据分析师或一组被认为是同一行业的分析师所覆盖的其他公司（即“行业覆盖范围”）来对股票进行评级，分为增持、持平或减持（见下方定义）。 适应免疫疗法控股有限公司（ADAP）阿科尔生物科学公司（RCUS）比姆疗法公司（BEAM）贝奥马林制药公司（BMRN）塞尔莱吉斯公司（CLLS）赛特姆克斯疗法公司（CTMX）命运疗法公司（FATE）因特利亚疗法公司（NTLA）阿尔纳姆制药公司（ALNY）阿尔文纳斯公司（ARVN）自行车治疗公司（BCYC）生物美融合公司（BMEA） crisperrapeuticsAG（CRSP）艾迪塔斯医药公司（EDIT）吉隆公司（GERN）艾奥尼斯制药公司（IONS） 4 评分分布：2025年6月15日巴克莱研究部覆盖了1802家公司。巴克莱研究目标价指南：巴克莱银行爱尔兰有限公司巴黎分行(BBI,巴黎)巴克莱银行PLC（巴克莱，英国）巴克莱银行爱尔兰有限责任公司米兰分行（BBI，米兰）巴克莱股票研究产生的其他投资建议的披露：巴克莱资本有限公司（BCI，美国）巴克莱股票研究产生的投资建议类型：巴克莱证券日本有限公司（BSJL，日本）参与生产巴克莱研究法律实体的：艾奥万斯生物制药有限公司 (IOVA)库拉生物制药公司（KURA）莫德纳 (MRNA)前导疗法公司（PRLD）瑞根生物股份有限公司 (RGNX)革命药物公司（RVMD）固体生物科学（SLDB）Tango Therapeutics (TNGX)维特比斯医药公司（VRTX）巴克莱银行爱尔兰有限公司法兰克福分行（BBI，法兰克福）巴克莱银行PLC，香港分行（巴克莱银行，香港）巴克莱银行墨西哥，S.A。(BBMX，墨西哥)巴克莱资本证券公司，S.A. de C.V.（BCCB，墨西哥）巴克莱证券（印度）私营有限公司（BSIPL，印度）巴克莱银行有限公司新加坡分行（巴克莱银行，新加坡）巴克莱银行有限公司，迪拜国际金融中心分行（巴克莱银行，迪拜国际金融中心）除了巴克莱正式评级系统分配的任何评级外，本出版物还可能包含由股票研究部分析师制作的交易想法、主题筛选、评分卡或投资组合建议形式的投资建议。任何此类投资建议应保持开放状态，直至其在未来的研究报告中被修改、重新平衡或关闭。36%已被分配一个平等权重评级，根据强制性监管披露的目的，该评级被归类为持有评级；48%的此类评级公司是本公司的投资银行客户；65%的此类评级发行人已从本公司获得金融服务。巴克莱股票研究可能在过去12个月内就本研究报告中推荐的同一种证券/工具发表了其他投资建议。要